近年來(lái)，隨著(zhù)科學(xué)研究的深入與媒體報道的增加，干細胞療法作為中風(fēng)（腦卒中）一種潛在的革命性治療方向，受到了廣泛關(guān)注。

然而，由于全球各國對干細胞臨床應用普遍秉持謹慎的監管政策，許多患者及家庭不禁將目光投向國際研究進(jìn)展，并產(chǎn)生兩個(gè)迫切而具體的問(wèn)題：目前全球是否已有干細胞療法獲準用于中風(fēng)治療？

 本文將梳理全球監管版圖與臨床前沿，幫助您梳理全球干細胞治療中風(fēng)的現狀與關(guān)鍵信息。

全球目前是否有任何干細胞療法獲批用于治療中風(fēng)？

一、先看結論：全球尚無(wú)干細胞療法獲批中風(fēng)治療

截至目前，全球范圍內尚未有任何一款干細胞療法獲得藥品監管機構（如美國FDA、歐盟EMA、中國NMPA）的全面批準，可作為標準處方藥用于治療中風(fēng)患者。

地區	批準情況	說(shuō)明
美國（FDA）	未批準	干細胞僅可在臨床試驗中使用，尚無(wú)商業(yè)化批準
歐洲（EMA）	未批準	臨床研究進(jìn)行中，但無(wú)正式上市療法
中國	未批準	多為臨床試點(diǎn)或科研項目，未納入標準化治療
日本、韓國等	未批準	有科研和早期臨床嘗試，但未正式批準

這意味著(zhù)，您無(wú)法在任何一家正規醫院像開(kāi)具阿司匹林或降壓藥一樣，獲得一個(gè)被官方證實(shí)安全有效的“干細胞注射液”來(lái)治療中風(fēng)。因此，對任何宣稱(chēng)提供國外已批準的“中風(fēng)干細胞治療”的診所或機構，都應保持高度警惕，這通常屬于誤導或欺詐行為。

不過(guò)，這并不代表該領(lǐng)域停滯不前。相反，全球正有多項干細胞療法針對中風(fēng)進(jìn)行高強度的臨床研究，并取得了值得關(guān)注的進(jìn)展，它們正走在通往未來(lái)獲批的道路上。

二、 重要概念區分：臨床研究vs上市批準

理解當前現狀，必須嚴格區分兩個(gè)關(guān)鍵概念：

臨床研究/試驗：指在通過(guò)實(shí)驗室和動(dòng)物實(shí)驗后，在人體中探索新療法安全性、有效性的科學(xué)研究。參與者通常是經(jīng)過(guò)嚴格篩選的志愿者，治療通常免費。這不是常規醫療，其結論是“是否值得繼續研究”，而非“該療法是否有效可用”。

上市批準：指監管機構在審查了完整、嚴謹的臨床試驗數據后，確認該藥物安全有效，允許其作為商品上市銷(xiāo)售，供醫生處方給符合條件的患者。這是一個(gè)療法從“實(shí)驗階段”步入“臨床應用階段”的最終法律門(mén)檻。

目前所有針對中風(fēng)的干細胞療法，均處于“臨床研究”階段，尚未跨過(guò)“上市批準”的門(mén)檻。

三、全球監管全景：中美領(lǐng)跑臨床試驗，暫無(wú)上市突破

在全球范圍內，美國和中國是干細胞治療中風(fēng)臨床研究最為活躍的兩個(gè)國家，監管路徑也日益清晰。

1. 中國：監管雙軌制下，臨床研究有序推進(jìn)

中國對干細胞治療實(shí)行“雙軌制”管理：一是作為“醫療技術(shù)”在備案的臨床研究機構內開(kāi)展研究；二是作為“藥品”向國家藥監局申請注冊上市。

針對中風(fēng)，國內已有多個(gè)項目進(jìn)入臨床試驗階段。

1.1 3D MSC注射液（人胎盤(pán)來(lái)源間充質(zhì)干細胞）

2025年3月28日，國健清科生物醫藥科技宣布，其自主研發(fā)的”人胎盤(pán)來(lái)源3D間充質(zhì)干細胞（MSC）注射液”正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）臨床試驗默示許可（IND）。^[1]

該產(chǎn)品依托清華大學(xué)深圳國際研究生院吳耀炯團隊十年攻關(guān)成果，采用全球首創(chuàng )的3D無(wú)載體懸浮培養技術(shù)制備，為急性缺血性腦卒中患者提供革命性治療方案。

此次獲批的3D MSC注射液采用全球首創(chuàng )的“發(fā)酵罐無(wú)載體懸浮培養基”工藝，突破了傳統二維平面培養的局限。

較傳統方法制備的MSC，3D MSC具有體積小，遷徙能力高，細胞表面關(guān)鍵受體CXCR4表達大幅增加，靜脈、動(dòng)脈注射都不會(huì )堵塞血管，免疫調節因子和生長(cháng)因子的表達水平更是顯著(zhù)提升。這一技術(shù)革新不僅大幅提升了藥物療效，更為規?；a(chǎn)及質(zhì)量控制提供了可靠保障，填補了國際空白。

3D-MSC注射液三大核心創(chuàng )新：

1.高效遷徙能力：細胞體積縮小70%，CXCR4受體表達量達50%，突破肺血管屏障，靶向富集損傷組織；

2.超強修復活性：單細胞測序證實(shí)其免疫調節因子（TSG-6、PGE2等）和生長(cháng)因子（VEGF、IGF等）分泌量較2D-MSC提升3-5倍；

3.規?；慨a(chǎn)：通過(guò)生物反應器無(wú)載體懸浮培養技術(shù)，年產(chǎn)能可達10萬(wàn)劑，滿(mǎn)足全球臨床需求。

吳耀炯教授在采訪(fǎng)中表示：“這項技術(shù)的核心在于通過(guò)三維動(dòng)態(tài)培養模擬體內微環(huán)境，使干細胞在體外保持更接近生理狀態(tài)的活性和功能。我們攻克了傳統培養方式中細胞易老化、功能衰退的難題，使得3D MSC在移植后的存活率和治療效果顯著(zhù)提升。”他特別強調，該技術(shù)的規?；a(chǎn)將大幅降低治療成本，為腦卒中等疾病的細胞治療普及奠定基礎?！?/p>

1.2 臍帶間充質(zhì)干細胞臨床研究

2025年9月，大連醫科大學(xué)附屬第一醫院的劉晶教授團隊開(kāi)展的“臍帶間充質(zhì)干細胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究”項目成為國家衛生健康委與國家藥監局聯(lián)合備案體系下首個(gè)干細胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究。^[2]

該研究選取臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSC）作為治療對象，利用其低免疫原性和良好的神經(jīng)保護特性，評估其對急性缺血性腦卒中患者的安全性及療效。

項目的開(kāi)展不僅推動(dòng)了國內干細胞治療中風(fēng)的研究體系建設，也為未來(lái)更大規模的多中心臨床試驗奠定了基礎。同時(shí)，通過(guò)該研究，科研團隊積累了細胞制備、劑量選擇和注射途徑等關(guān)鍵技術(shù)參數，為干細胞療法的標準化、可重復性和臨床推廣提供了科學(xué)依據。

1.3 hNPC01前腦神經(jīng)前體細胞注射液（iPSC衍生）

2025年12月2日，我國霍德生物公司宣布，其自主研發(fā)的hNPC01前腦神經(jīng)前體細胞注射液獲得美國FDA快速通道資格，這標志著(zhù)其創(chuàng )新性和臨床價(jià)值得到國際權威認可，并為未來(lái)臨床應用鋪平了道路。^[3]

hNPC01基于人誘導多能干細胞（iPSC）定向分化而成，細胞純度超過(guò)99%，批次穩定且安全性良好，非臨床和早期臨床研究均支持其安全性。

該療法的細胞能夠在體內繼續分化為功能性大腦皮層神經(jīng)元，并與多個(gè)腦區形成神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )，顯著(zhù)促進(jìn)運動(dòng)功能恢復。

在中國完成的23例腦卒中后遺癥偏癱患者I期臨床試驗顯示，治療12個(gè)月后，患者上下肢功能顯著(zhù)改善，上肢FMA-UE評分低劑量組平均提升11.3分，高劑量組提升13.7分，92%的患者達到臨床顯著(zhù)改善標準。相比現有偏癱治療手段如神經(jīng)刺激器（VNS），hNPC01的療效更為突出。

長(cháng)期隨訪(fǎng)顯示，患者的運動(dòng)功能在12至18個(gè)月間持續改善，部分患者FMMS評分進(jìn)一步提升1至10分，近70%的目標患者改良Rankin殘疾等級（mRS）提高1級，表明hNPC01不僅改善運動(dòng)障礙，也對提升生活質(zhì)量和長(cháng)期殘疾狀況具有積極作用。

2.美國：研發(fā)快速通道開(kāi)啟，后期試驗進(jìn)行中

在美國，干細胞治療中風(fēng)的研究非?；钴S，既有學(xué)術(shù)中心主導的早期探索，也有企業(yè)推進(jìn)的晚期多中心試驗，但到目前為止，尚無(wú)任何干細胞產(chǎn)品獲得FDA針對中風(fēng)的正式上市批準。

FDA的一貫立場(chǎng)是鼓勵合規的科學(xué)研究，同時(shí)警示公眾避免未獲批準的“干細胞療法”。

2.1 多能干細胞產(chǎn)品MultiStem（Athersys）

企業(yè)與科研機構中，Athersys 的多能干細胞產(chǎn)品 MultiStem（又名 invimestrocel）是最接近上市的候選之一：

該產(chǎn)品在多個(gè)國家開(kāi)展了包括II/III期在內的臨床研究（如 MASTERS-2 / NCT03545607），公司曾對試驗進(jìn)行終點(diǎn)及設計調整并發(fā)布中期分析更新，顯示在特定患者群體中的探索性信號，但監管審批仍需更確定的大樣本療效證據。^[4]

2.2 修飾間充質(zhì)/神經(jīng)支援細胞SB623（SanBio）

還有一項具有代表性的項目是SanBio的修飾間充質(zhì)/神經(jīng)支援細胞（SB623）。SB623在美國完成過(guò)早期及中期臨床評價(jià)，并一度獲得FDA的再生醫學(xué)高級療法（RMAT）或類(lèi)似鼓勵性溝通，研究方向涵蓋創(chuàng )傷性腦損傷和因腦血管事件導致的慢性運動(dòng)缺損。^[5]

盡管早期數據顯示安全性可控且在部分量表上出現改善信號，但要轉入注冊性上市申請仍需更多確證性結果。

2.3 神經(jīng)干細胞移植治療中風(fēng)患者臨床進(jìn)展

2025年2月，美國斯坦福中風(fēng)中心開(kāi)展的一項首次人體臨床試驗顯示，腦內移植NR1神經(jīng)干細胞（人類(lèi)胚胎來(lái)源）可在12個(gè)月后顯著(zhù)改善慢性缺血性卒中成年患者的神經(jīng)和運動(dòng)功能。^[6]

試驗納入18名病程為6至60個(gè)月、改良Rankin量表評分為3或4的缺血性皮質(zhì)下大腦中動(dòng)脈卒中患者，分別接受250萬(wàn)至2000萬(wàn)個(gè)NR1細胞移植。

結果顯示，FMMS總評分平均增加12.1分，上肢FMMS平均提升7.4分，下肢提升4.7分，BI平均改善7.7分，NIHSS改善1.77分，步速顯著(zhù)提高。

影像學(xué)研究顯示，多數患者在運動(dòng)前皮層出現的瞬時(shí)FLAIR信號在2個(gè)月后消失，提示神經(jīng)功能持續恢復。靜息態(tài)fMRI和18F-FDG PET分析進(jìn)一步證實(shí)了同側運動(dòng)皮層及對側小腦功能活動(dòng)增強，顯示神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )重建跡象。

不良事件包括頭痛、表達性失語(yǔ)癥和無(wú)癥狀慢性硬膜下積液等，均在初期輕微加重后自行緩解。斯坦伯格博士指出，該研究證明腦內NR1移植在慢性卒中患者中安全可行，且12個(gè)月后神經(jīng)功能顯著(zhù)改善。若在更大規模隨機試驗中得到驗證，這種療法有望為慢性中風(fēng)患者提供新的治療選擇。

四、為何尚未獲批？通往獲批道路上的核心挑戰

干細胞療法從“有希望”到“被證實(shí)有效”，需要攻克一系列科學(xué)和醫學(xué)難題：

療效的一致性：在早期試驗中，不同患者對治療的反應差異很大。如何篩選出最可能受益的患者群體，并實(shí)現穩定、可重復的療效，是最大挑戰。

治療時(shí)間窗與最佳方案：中風(fēng)后哪個(gè)階段（急性期、亞急性期還是慢性期）介入最佳？最佳的細胞劑量、給藥途徑（靜脈注射、動(dòng)脈注射或腦內移植）是什么？這些關(guān)鍵參數尚未統一。

作用機制與長(cháng)期安全性：干細胞在體內的具體作用機制（如抗炎、促進(jìn)血管新生、分泌營(yíng)養因子等）仍需深入闡明。其長(cháng)期安全性，特別是腫瘤形成等潛在風(fēng)險，需要更長(cháng)時(shí)間的隨訪(fǎng)數據來(lái)確認。

規?；a(chǎn)與質(zhì)控：如何大規模、標準化地生產(chǎn)出質(zhì)量穩定、純凈且活性一致的“細胞藥物”，是產(chǎn)業(yè)化必須解決的瓶頸。

五、中風(fēng)患者指南：如何正確選擇干細胞治療

對于中風(fēng)患者而言，干細胞治療仍屬于前沿且受?chē)栏癖O管的醫療技術(shù)。選擇治療時(shí)，安全性、合規性和醫療質(zhì)量應成為首要考慮因素。以下幾點(diǎn)建議，可幫助患者做出科學(xué)決策：

1.參與國內正規臨床試驗：國內在干細胞研究領(lǐng)域投入巨大，已有多家三甲醫院和國家級科研機構開(kāi)展干細胞臨床試驗。參與這些試驗，患者可以在頂尖專(zhuān)家團隊的全程監護下，接觸到經(jīng)過(guò)嚴格質(zhì)量控制的干細胞產(chǎn)品，同時(shí)避免高額的商業(yè)化費用和潛在風(fēng)險。

2.選擇正規干細胞機構：確認機構具備國家藥品監督管理部門(mén)或相關(guān)衛生監管部門(mén)認可資質(zhì)，避免任何未經(jīng)批準的私人診所或海外商業(yè)機構。正規機構不僅在干細胞制備、存儲和使用上符合規范，還能提供完整的治療記錄、隨訪(fǎng)方案和安全保障。

3.重視長(cháng)期隨訪(fǎng)與科學(xué)評估：干細胞療法屬于新興治療方式，療效和安全性仍在臨床觀(guān)察中。選擇正規渠道的一個(gè)重要優(yōu)勢是，機構會(huì )提供系統的術(shù)后隨訪(fǎng)和科學(xué)評估，使治療效果和安全性可被持續監控。

4.保持理性與科學(xué)判斷：干細胞治療并非萬(wàn)能，現階段尚無(wú)法完全治愈中風(fēng)?；颊邞３掷硇云诖?，不盲目追求高價(jià)、海外或未經(jīng)批準的療法，以免延誤正規治療或增加風(fēng)險。

總之，對于中風(fēng)患者來(lái)說(shuō)，立足國內、選擇正規臨床試驗和干細胞機構、優(yōu)先就近治療，是當前最安全、最科學(xué)的途徑。通過(guò)這樣的方式，患者既能接觸到前沿治療，也能保障自身安全和治療合規性。

結語(yǔ)

總體來(lái)看，干細胞療法在中風(fēng)治療領(lǐng)域展現出巨大的潛力，但目前仍處于臨床研究階段，尚未獲得全球任何主要藥監機構的正式批準。國內外多項高質(zhì)量臨床試驗已經(jīng)取得了令人鼓舞的初步療效，包括急性及慢性中風(fēng)患者的運動(dòng)功能改善和神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )重建，這為未來(lái)療法的安全性驗證和上市審批奠定了堅實(shí)基礎。

對患者而言，理性認知與科學(xué)選擇尤為重要：參與正規臨床試驗、選擇資質(zhì)合規的醫療機構，并接受持續隨訪(fǎng)，是在追求創(chuàng )新療法的同時(shí)保障自身安全的最佳途徑。隨著(zhù)研究不斷深入，干細胞療法有望逐步從“實(shí)驗探索”走向“臨床應用”，為中風(fēng)康復帶來(lái)真正的突破和希望。

參考資料：

[1]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/a61e74def5361ab03753e8d5b06252f3

[2]https://mp.weixin.qq.com/s/QVwnMHhTCOtwUdcoNh86Bg

[3]https://synapse.zhihuiya.com/blog/%E9%9C%8D%E5%BE%B7%E7%94%9F%E7%89%A9hnpc01%E6%B3%A8%E5%B0%84%E6%B6%B2%E8%8E%B7fda%E5%BF%AB%E9%80%9F%E9%80%9A%E9%81%93%E8%B5%84%E6%A0%BC%EF%BC%8C%E5%8A%A0%E9%80%9F%E6%8E%A8%E8%BF%9B%E7%A5%9E%E7%BB%8F%E6%8D%9F%E4%BC%A4%E7%96%BE%E7%97%85%E6%B2%BB%E7%96%97%E7%AA%81%E7%A0%B4

[4]https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03545607?utm_source=chatgpt.com

[5]https://clinicaltrials.gov/study/NCT02448641?utm_source=chatgpt.com

[6]https://www.healio.com/news/neurology/20250217/neural-stem-cell-transplant-improves-outcomes-for-chronic-ischemic-stroke-at-12-months

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