對特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者來(lái)說(shuō)，持續的咳嗽、氣促和肺功能（FVC）逐漸衰退，常常意味著(zhù)日?；顒?dòng)能力不斷受限。盡管現有藥物如尼達尼布和吡非尼酮能夠在一定程度上延緩疾病進(jìn)程，卻難以實(shí)現病情的根本逆轉。

今年9月10日，中國臨床試驗注冊中心公布了一項具有重要意義的新動(dòng)態(tài)：由上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院主導的“宮血間充質(zhì)干細胞注射液（SC01009）”Ⅱ期臨床研究已正式啟動(dòng)。

該研究將跨越14個(gè)省市、聯(lián)合18家三甲醫院共同開(kāi)展，并已進(jìn)入患者招募階段。人們不禁期待：干細胞療法是否能為IPF患者帶來(lái)超越現有藥物的新希望？此次Ⅱ期臨床試驗正是為了探尋這一答案。

▎研究設計：科學(xué)嚴謹的試驗架構

這不是一項簡(jiǎn)單的“嘗試性給藥”，而是一項符合國際規范的隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究。計劃共納入66例患者，并分為三個(gè)組別：第一組在第1周和第13周分別接受干細胞輸注；第二組在第1周接受干細胞、第13周使用安慰劑；第三組則兩次均使用安慰劑。每次輸注的干細胞劑量固定為9×10^7個(gè)細胞，均通過(guò)靜脈途徑給藥。

研究旨在明確兩個(gè)核心問(wèn)題：一是干細胞是否有助于改善肺功能，二是比較單次與兩次給藥的療效差異。

主要觀(guān)察指標為24周時(shí)FVC（肺活量）的變化，該指標是評估肺容量和纖維化進(jìn)展的關(guān)鍵依據。次要終點(diǎn)包括肺彌散功能（DLCO）、動(dòng)脈血氧分壓（PaO?）、生活質(zhì)量問(wèn)卷（L-PF Symptoms/Impacts）評分、6分鐘步行距離以及輸注相關(guān)反應和不良事件。

▎誰(shuí)能參與這項研究？

研究招募對象為18至80歲經(jīng)確診的IPF患者，需滿(mǎn)足以下條件：FVC%預計值介于50%至90%；DLCO%在30%至90%之間；高分辨率CT（HRCT）符合UIP（尋常型間質(zhì)性肺炎）或可能UIP的影像學(xué)特征；靜息狀態(tài)下PaO? ≥60mmHg，6分鐘步行距離大于150米。

此外，患者需已穩定接受抗纖維化藥物治療至少8周，或近8周內未使用且不計劃啟動(dòng)該類(lèi)治療。

哪些情況不適合參與？

近期出現急性加重、嚴重感染、顯著(zhù)心血管疾病風(fēng)險、活動(dòng)性腫瘤、肝腎功能明顯異常，以及病毒性肝炎高載量或HIV陽(yáng)性等狀況將被排除。這些限制既是為了保障受試者安全，也旨在提升數據的可靠性。

▎研究在哪里開(kāi)展？

這項研究由瑞金醫院牽頭，參與機構包括：

上海市：瑞金醫院、上海市胸科醫院、仁濟醫院、上海市肺科醫院

廣東?。荷钲谑腥嗣襻t院、廣州醫科大學(xué)附屬第一醫院

湖南?。褐心洗髮W(xué)湘雅三醫院

北京市：北京朝陽(yáng)醫院、中日友好醫院、北京協(xié)和醫院

河南?。汉幽鲜∪嗣襻t院

江蘇?。盒熘葆t科大學(xué)附屬醫院

四川?。核拇ㄊ∪嗣襻t院、華西醫院

河北?。汉颖贬t科大學(xué)第二醫院

吉林?。杭执髮W(xué)第二醫院

天津市：天津醫科大學(xué)總醫院

湖北?。喝A中科技大學(xué)同濟醫學(xué)院附屬協(xié)和醫院

廣泛的多中心參與不僅增強了試驗結果的代表性和外推有效性，也為更多患者提供了參與的便利。從布局上看，該研究幾乎整合了國內呼吸病領(lǐng)域的主要診療資源。

▎為什么這項研究值得關(guān)注？

研究設計科學(xué)：采用多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的試驗設計，結論將更具說(shuō)服力；

關(guān)注患者真實(shí)感受：不僅關(guān)注肺功能指標，還將生活質(zhì)量、運動(dòng)耐量等納入評估體系；

推動(dòng)行業(yè)標準化：固定劑量和輸注節奏的要求，將促進(jìn)干細胞制劑在生產(chǎn)工藝、質(zhì)量控制和可重復性方面的標準化進(jìn)程。

▎對患者意味著(zhù)什么？

需明確的是，該研究并非提供一條“治愈的捷徑”，而是一個(gè)科學(xué)驗證的過(guò)程。Ⅱ期臨床試驗旨在識別干細胞療法是否在FVC、癥狀改善及安全性方面顯示出積極信號。若結果理想，后續將開(kāi)展更大規模的Ⅲ期試驗，最終才有可能改變臨床實(shí)踐指南。

目前，該研究患者招募將持續至2026年7月3日，整體研究預計至2028年結束。參與者需滿(mǎn)足嚴格的肺功能與影像學(xué)入選標準，并符合多項安全排除條件。

面對特發(fā)性肺纖維化，真正的希望源于每一次嚴謹的臨床數據積累。只有將“可能有效”的療法置于標準化臨床研究中驗證，未來(lái)才能轉化為普惠性的治療選擇。今天我們所見(jiàn)的，是一條致力于讓患者呼吸空間不再萎縮的探索之路。

信息來(lái)源：中國臨床試驗注冊中心（注冊號：ChiCTR2500108993）

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