漸凍癥，學(xué)名為”肌萎縮側索硬化癥”(ALS)，在1869年由JeanMartinCharcot首次確診。屬于世界罕見(jiàn)病，被世界衛生組織列為與艾滋病、癌癥、白血病、類(lèi)風(fēng)濕等并列的五大絕癥之一。

著(zhù)名物理學(xué)家霍金就是此病的患者，他從21歲就被醫生診斷出漸凍人癥到2018年才去世，經(jīng)歷了55年的時(shí)間，是世界漸凍癥醫學(xué)上的奇跡，或被認為是全球患漸凍癥后最長(cháng)壽的人。

漸凍癥是一種進(jìn)行性神經(jīng)系統疾病，它選擇性侵犯腦與脊髓的上、下運動(dòng)神經(jīng)元的神經(jīng)系統變性疾病，具有不可逆、致死性的特征，可導致進(jìn)行性肌肉萎縮和癱瘓，最后死于吞咽困難和呼吸衰竭。

漸凍癥發(fā)病年齡越早病情進(jìn)展越快，中國大約有20萬(wàn)左右的患者。ALS的病因至今不明，20%的病例可能與遺傳及基因缺陷有關(guān)，另有部分環(huán)境因素，如農藥污染、重金屬中毒等，都可能造成運動(dòng)神經(jīng)元損害。

令人痛心的是，由于這種疾病尚無(wú)有效藥物，大約80%的患者會(huì )在發(fā)病后5年內死亡。至今為止，ALS的臨床和病理特征逐步被闡明，但醫學(xué)界一直無(wú)法徹底揭開(kāi)其發(fā)病原因和機制，更沒(méi)有找到有效的藥物來(lái)阻斷疾病的發(fā)展。

漸凍癥主要的治療方式包括藥物和支持治療，目前僅有2款藥品被FDA僅批準用于漸凍癥的治療，分別是利魯唑（riluzole）和依達拉奉（edaravone）。兩者能減緩疾病的進(jìn)展，卻不能逆轉疾病，無(wú)法實(shí)現治愈。因此探尋其它有效治療方法尤為重要。

近年來(lái)，隨著(zhù)干細胞療法研究的興起，科學(xué)家也開(kāi)始使用干細胞療法對漸凍癥進(jìn)行干預與研究，已取得了較大進(jìn)展。

干細胞聯(lián)合基因療法治療漸凍癥I/IIa期試驗結果積極

西達賽奈醫學(xué)中心的研究人員開(kāi)發(fā)了一種干細胞治療漸凍癥的療法，使用干細胞支持通過(guò)血腦屏障的保護性蛋白質(zhì)。研究表明這種干細胞和基因聯(lián)合治療可能會(huì )保護肌萎縮側索硬化患者ALS脊髓中的患病運動(dòng)神經(jīng)元，肌萎縮側索硬化是一種致命的神經(jīng)系統疾病，就是大家熟知的漸凍癥。

西達賽奈醫學(xué)中心團隊表明，此次是該類(lèi)型干細胞的首次臨床研究，證明對人體是安全的。

這項研究發(fā)表在近日《Nature Medcine》上。

“使用干細胞可以一種將重要蛋白質(zhì)輸送到大腦或脊髓的強大方法，否則這些蛋白質(zhì)無(wú)法通過(guò)血腦屏障?！蔽恼峦ㄓ嵶髡逤live Svendsen博士說(shuō)，他是西達賽奈醫學(xué)中心理事會(huì )再生醫學(xué)研究所的主任?！拔覀兡軌蜃C明工程干細胞產(chǎn)品可以安全地移植到人類(lèi)脊髓中。經(jīng)過(guò)一次性治療后，這些細胞可以存活并產(chǎn)生一種重要的蛋白質(zhì)，這種蛋白質(zhì)可以在三年多的時(shí)間里保護運動(dòng)神經(jīng)元免于死亡?！?/p>

這種工程細胞旨在保護ALS患者的腿部功能，有可能成為這種疾病的強大治療選擇，這種疾病會(huì )導致進(jìn)行性肌肉癱瘓，剝奪人們的移動(dòng)、說(shuō)話(huà)和呼吸能力。

接受治療的18名患者中沒(méi)有一人在移植后有嚴重的副作用。

在A(yíng)LS患者中，患病的神經(jīng)膠質(zhì)細胞會(huì )變得不支持運動(dòng)神經(jīng)元，這些運動(dòng)神經(jīng)元逐漸退化，導致癱瘓。

通過(guò)將工程蛋白質(zhì)生產(chǎn)干細胞移植到受損運動(dòng)神經(jīng)元所在的中樞神經(jīng)系統，這些干細胞可以變成新的支持性神經(jīng)膠質(zhì)細胞，并釋放保護性蛋白質(zhì)GDNF，共同幫助運動(dòng)神經(jīng)元保持存活。

“GDNF本身無(wú)法穿過(guò)血腦屏障，因此移植釋放GDNF的干細胞是一種新的方法，有助于將蛋白質(zhì)運送到需要的地方，以幫助保護運動(dòng)神經(jīng)元，”論文的第一作者Pablo Avalos博士說(shuō)?！耙驗楦杉毎辉O計成可以釋放GDNF，我們得到了一種“雙管齊下”的方法，新進(jìn)入的干細胞和蛋白質(zhì)都可以幫助垂死的運動(dòng)神經(jīng)元在這種疾病中更好地存活?！?/strong>