在再生醫學(xué)領(lǐng)域，誘導多能干細胞（iPS細胞）的誕生曾帶來(lái)革命性突破。這類(lèi)擁有自我更新能力、可分化為人體內幾乎所有細胞類(lèi)型的“萬(wàn)能細胞”，為許多重大疾病的個(gè)性化治療打開(kāi)了全新的大門(mén)。

盡管基于iPS細胞的療法已在多項臨床試驗中展現出潛力，但其走向廣泛應用卻長(cháng)期受阻。傳統制備方法成本高昂、流程復雜，且存在外源基因整合等安全隱患，使得“個(gè)體化干細胞治療”難以真正普及。

12月23日，北京大學(xué)鄧宏魁院士團隊牽頭在國際期刊《Cell Discovery》上發(fā)表了一項名為“利用化學(xué)重編程技術(shù)從外周血中高效生成具有臨床應用價(jià)值的人類(lèi)多能干細胞”的重磅研究，成功破解了這一難題。

研究人員開(kāi)發(fā)出一種全新的“化學(xué)重編程”技術(shù)，可以?xún)H用您的一滴外周血（就像日常抽血化驗或指尖取血那樣簡(jiǎn)單），在完全無(wú)需動(dòng)物血清、無(wú)需植入任何外源基因的情況下，高效、安全地培育出屬于您個(gè)人的、臨床級的多能干細胞。為干細胞療法的規?；R床轉化奠定了關(guān)鍵基礎。

一、傳統技術(shù)瓶頸：臨床轉化的 “攔路虎”

自2006年山中伸彌團隊首次報道誘導多能干細胞（iPS細胞）以來(lái)，這種能避免免疫排斥的自體細胞來(lái)源，一直被視作個(gè)性化再生醫學(xué)的理想材料。然而，其臨床轉化之路卻長(cháng)期受阻于傳統制備技術(shù)的固有缺陷。

傳統方法依賴(lài)于轉錄因子介導的“基因重編程”，這不僅需要借助病毒載體等復雜系統來(lái)遞送外源基因，帶來(lái)了潛在的插入突變風(fēng)險，還存在流程繁瑣、成本高昂、耗時(shí)漫長(cháng)且效率低下等問(wèn)題。此外，培養體系中常使用的胎牛血清等動(dòng)物源成分，也可能攜帶病原體并引發(fā)免疫反應，難以滿(mǎn)足臨床安全標準。盡管血液細胞因其易于無(wú)創(chuàng )獲取而被認為是理想的起始材料，但基于傳統轉錄因子的重編程方法對其效率極低，且后續清除殘留試劑的漫長(cháng)過(guò)程進(jìn)一步拖累了整個(gè)轉化進(jìn)程。

正是在這一背景下，安全、高效的新型重編程技術(shù)成為迫切需求。 鄧宏魁團隊長(cháng)期致力于探索通過(guò)小分子化合物調控細胞命運的“化學(xué)重編程”路徑。從2013年首次建立小鼠體細胞的化學(xué)重編程系統，到2022年成功實(shí)現人類(lèi)體細胞的化學(xué)誘導，團隊在這一領(lǐng)域持續取得突破。而本次研究，正是瞄準了臨床轉化中最關(guān)鍵的環(huán)節——如何利用血液細胞，高效、安全地制備出符合臨床標準的干細胞，標志著(zhù)該技術(shù)向實(shí)際應用邁出了關(guān)鍵一步。

二、什么是“化學(xué)重編程”技術(shù)？

那么，什么是“化學(xué)重編程”技術(shù)？簡(jiǎn)而言之，它是一項旨在徹底革新干細胞制備方式的突破性策略。

與需要進(jìn)行“基因手術(shù)”的傳統方法截然不同，化學(xué)重編程完全摒棄了外源基因的整合。它的核心在于，使用一組精確定義的小分子化合物充當“化學(xué)開(kāi)關(guān)”，通過(guò)精準調控細胞內部的信號通路，溫和而有效地引導一個(gè)普通的體細胞“返老還童”，逆轉回具有多向分化潛能的干細胞狀態(tài)。

這種方法帶來(lái)了根本性的安全保障：一方面，小分子物質(zhì)不會(huì )整合到細胞的遺傳物質(zhì)中，從而完全避免了基因突變的風(fēng)險；另一方面，其培養體系徹底摒棄了成分復雜的動(dòng)物血清，全程使用化學(xué)成分明確、標準化的試劑，不僅消除了外源污染隱患，也為未來(lái)穩定、可控的臨床轉化奠定了可靠基礎。

三、一滴血的奇跡：高效、快捷、無(wú)痛的干細胞之源

基于上述安全、可控的技術(shù)原理，本次研究實(shí)現了從理論到實(shí)踐的飛躍，其最直觀(guān)的成果體現為?“一滴血的奇跡”?，展現了極致的便捷性、高效性與普適性。

1.取材無(wú)創(chuàng )化：無(wú)需手術(shù)活檢，僅需50-100微升的靜脈血，甚至是指尖血，就足以啟動(dòng)整個(gè)程序。這對于兒童、老人或不宜接受創(chuàng )傷性操作的患者來(lái)說(shuō)，意義非凡。

2.過(guò)程高效化：在優(yōu)化的無(wú)血清化學(xué)配方下，最快僅需18天，就能從血液細胞中培育出合格的多能干細胞克隆，效率極高，一次小規模實(shí)驗就能獲得上百個(gè)干細胞克隆，為實(shí)現規?；a(chǎn)奠定了基礎。

3.結果普適化：研究團隊對來(lái)自14位不同年齡、性別供體的血液樣本進(jìn)行了測試，全部成功。這證明了該技術(shù)具有廣泛的適用性和可重復性，不因個(gè)體差異而失效。

綜上所述，這項研究不僅突破了傳統iPS細胞制備的技術(shù)瓶頸，更通過(guò)化學(xué)重編程這一安全路徑，將“利用一滴血便捷制備個(gè)人專(zhuān)屬干細胞”的愿景轉化為現實(shí)，為再生醫學(xué)的臨床普及打開(kāi)了全新局面。

四、嚴格質(zhì)檢：確保持續的健康潛能

當然，生成的干細胞是否“合格”，必須經(jīng)過(guò)嚴格驗證。研究人員從多個(gè)維度進(jìn)行了全面“體檢”：

首先進(jìn)行“身份認證”，確保細胞形態(tài)典型、染色體正常，且基因指紋與供體完全匹配。

在“能力證明”環(huán)節，細胞必須高表達所有關(guān)鍵干細胞標志蛋白，在分子層面與最“純正”的胚胎干細胞高度相似。

最后的“潛能測試”則要求細胞無(wú)論是在培養皿中自發(fā)分化，還是移植到動(dòng)物體內，都能成功形成神經(jīng)、肌肉、腸道等多種組織，確鑿證明其分化成人體所有細胞類(lèi)型的“真才實(shí)學(xué)”。

五、從實(shí)驗室到疾病治療：這項技術(shù)能用在哪里？

基于“一滴血造干細胞”的技術(shù)，科學(xué)家正為眾多疑難重癥繪制全新的治愈藍圖。這些患者特制的“生命種子”，可被定向培育為所需的健康細胞，用于精準修復。

在內分泌領(lǐng)域，糖尿病治療前景廣闊。該技術(shù)已能將干細胞分化為功能完整的胰島細胞，早期臨床研究顯示，移植后能幫助1型糖尿病患者恢復胰島素分泌，擺脫對外源胰島素的依賴(lài)。

針對神經(jīng)退行性疾病，如帕金森病，可分化出能分泌多巴胺的神經(jīng)元進(jìn)行替代治療；也為阿爾茨海默病、脊髓損傷提供了潛在的細胞修復方案。在心血管領(lǐng)域，能為心肌梗死患者培養新的心肌細胞，像“生物補丁”一樣修復心臟。

此外，該技術(shù)在治療血液?。ㄈ绨籽。?、遺傳性罕見(jiàn)病，以及革命性加速新藥研發(fā)（實(shí)現“因人試藥”）等方面，都展現出巨大潛力。

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六、這項技術(shù)，對普通群眾來(lái)說(shuō)意味著(zhù)什么？

這項技術(shù)不僅僅是科學(xué)突破，更預示著(zhù)一種普惠的健康未來(lái)。它意味著(zhù)普通人可以?xún)Υ嬉环葑约旱摹吧鼈浞荨薄谀贻p時(shí)存下一管血，就相當于儲備了年輕的“生命種子”，為未來(lái)健康風(fēng)險提供修復材料。

它有望破解“移植困局”，從根本上避免器官移植中的排異反應和供體短缺問(wèn)題，大幅降低終末期疾病治療的難度與費用。對于有遺傳病風(fēng)險或慢性病患者的家庭，這無(wú)疑是一顆“定心丸”，讓許多“不治之癥”看到了被修復的生物學(xué)可能。

長(cháng)遠來(lái)看，該技術(shù)還能推動(dòng)“預防醫學(xué)”升級。通過(guò)分析個(gè)人干細胞特性，可能更早預測特定疾病風(fēng)險，實(shí)現真正的個(gè)性化健康管理與提前干預。

結語(yǔ)

從一滴血出發(fā)，鄧宏魁院士的這項化學(xué)重編程技術(shù)正努力將尖端再生醫學(xué)從實(shí)驗室的“高閣”，推向尋常百姓的“身邊”。它的終極目標，是讓每位普通人都有機會(huì )以更安全、更可負擔的方式，擁有對抗疾病的終極武器和守護健康的堅實(shí)底氣。

這不僅是治療技術(shù)的革新，更是對“生命權”和“健康公平”最深切的科技詮釋——讓最前沿的科學(xué)，溫暖最有需要的每一個(gè)人。

信息來(lái)源：Fu, X., Peng, F., Cai, R.?et al.?Robust generation of clinically applicable human pluripotent stem cells from peripheral blood by chemical reprogramming.?Cell Discov?11, 103 (2025). https://doi.org/10.1038/s41421-025-00852-7

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