用干細胞治療漸凍癥ALS（肌萎縮側索硬化癥），可以減緩漸凍癥的進(jìn)展嗎？

通過(guò)干細胞療法，ALS疾病的進(jìn)展可以減緩和消退，甚至完全停止。治療的成功率與患者的年齡、病程長(cháng)短和患者的身體狀況成正比。由于肌肉的改善，患者的生活質(zhì)量顯著(zhù)提高。

• 用干細胞治療肌萎縮側索硬化癥被認為是科學(xué)家們自1990年代以來(lái)一直致力于研究的一種新方法。
• 當干細胞接觸到這些細胞時(shí)，它們具有轉變?yōu)樯窠?jīng)細胞和肌肉細胞的能力。因此，干細胞被用于治療 ALS。
• 施用的細胞數量根據患者的年齡和體重來(lái)確定。治療在間隔45天或連續3天的3個(gè)療程中進(jìn)行。
• 治療方案根據患者的情況進(jìn)行精確調整，并針對每個(gè)患者應用不同的方案。
• 對藥物治療無(wú)反應或反應不充分的ALS患者進(jìn)行干細胞移植后，67%的患者表現出虛弱減輕、食欲增加、心理狀態(tài)改善和痙攣強度降低。

什么是肌萎縮側索硬化？

ALS，醫學(xué)上稱(chēng)為肌萎縮側索硬化癥或運動(dòng)神經(jīng)元病，是描述脊髓溶解和損傷的醫學(xué)術(shù)語(yǔ)。它是由脊髓和中樞神經(jīng)系統稱(chēng)為腦干的區域中運動(dòng)神經(jīng)細胞（神經(jīng)元）的丟失引起的。這些細胞的丟失會(huì )導致肌肉無(wú)力和消瘦（萎縮）。

ALS于1869年由法國神經(jīng)學(xué)家和該領(lǐng)域的先驅Jean-Martin Charcot首次描述。為此，該疾病最初被命名為 Charcot病。

ALS的癥狀是什么？

每個(gè)患者的ALS初始癥狀都不相同。通常，手臂或腿部無(wú)力或變細是第一個(gè)注意到的癥狀。例如，拿鉛筆、扣扣子、提包變硬或病人走路時(shí)絆倒。

在一些患者中，疾病開(kāi)始時(shí)出現言語(yǔ)或吞咽困難?；颊弑救嘶蛩麄兊挠H屬可能會(huì )注意到口齒不清或說(shuō)話(huà)時(shí)有鼻音。這些癥狀可能伴隨肌肉抽搐、疼痛和痙攣。癥狀可能包括無(wú)法控制的哭泣和大笑。

隨著(zhù)時(shí)間的推移，無(wú)力會(huì )從發(fā)病部位擴散到其他肢體（手臂、腿、舌頭和咽部肌肉）?；颊叩娜粘Ｉ罨顒?dòng)可能會(huì )因全身肌肉消瘦、無(wú)力和抽搐而受到限制。他/她可能變得無(wú)法獨自做任何事情。他/她不能進(jìn)食、穿衣或洗澡/淋浴。他/她甚至可能無(wú)法起床。

疾病的關(guān)鍵時(shí)期是呼吸肌變弱的時(shí)候。當出現呼吸和營(yíng)養缺乏時(shí)，患者需要快速和密切的醫療支持。10% 的患者可能同時(shí)患有ALS和癡呆癥（由于疾病導致的智力下降）。

肌萎縮側索硬化的原因

ALS的確切原因尚不清楚。然而，遺傳因素、接觸環(huán)境毒素、吸煙和破壞細胞的各種化學(xué)物質(zhì)被認為會(huì )增加ALS的風(fēng)險。

與許多疾病一樣，區域因素也是 ALS 的病因之一。在西太平洋、日本紀伊半島和西巴布亞新幾內亞三個(gè)地區，該病的發(fā)病率為每十萬(wàn)人140例。

肌萎縮側索硬化癥的治療

由于沒(méi)有通用的治療方法，因此正在應用基于病例的支持性藥物治療和偶爾的重癥監護治療。此外，對癥治療在改善生活質(zhì)量方面發(fā)揮著(zhù)重要作用。另一個(gè)因素是健康和均衡的營(yíng)養，經(jīng)常吃清淡的食物，飲用液體，并保持理想的體重。

用干細胞治療漸凍癥得出的相關(guān)結論

干細胞具有轉化為神經(jīng)元的能力，即當它們接觸垂死的神經(jīng)細胞時(shí)的神經(jīng)細胞，并且在這種情況下，它們被用于治療ALS疾病。同時(shí)，干細胞有能力轉化為它們接觸到的肌肉細胞。因此，它們?yōu)樘撊醯募∪馓峁┲委?。所給細胞的大小足以讓它們滲透到神經(jīng)和肌肉組織中。因此，早期診斷的治愈率顯著(zhù)提高。

首先，根據患者的年齡和體重確定要施用的細胞數量，并使用間充質(zhì)干細胞（來(lái)自患者自身的脂肪組織或骨髓）或胎盤(pán)干細胞進(jìn)行治療。這個(gè)決定是根據病人的情況做出的。治療在間隔45天或連續3天的3個(gè)療程中進(jìn)行。

對藥物治療反應不佳的ALS患者應用干細胞療法后，67%的患者表現出虛弱減輕、食欲增加、心理狀態(tài)改善和痙攣強度降低。據報道，在干細胞移植后約2個(gè)月內，34%的患者手腳活動(dòng)能力和肌肉力量增強、反射正?；?、纖維區減少、日常工作耐受性更好（吞咽、言語(yǔ)、發(fā)音得到改善）。

48%的患者被建議每年重復治療，以便他們獲得持續的積極結果。25%的病例需要2年的定期干細胞移植。

經(jīng)常問(wèn)的問(wèn)題

誰(shuí)最有可能患有ALS？

ALS疾病可以發(fā)生在世界各地和社會(huì )的各個(gè)階層。這在男性中更為常見(jiàn)。平均發(fā)病年齡為55歲。然而，它可以在非常年輕和非常年老時(shí)看到。世界上十萬(wàn)人口中有2-6人患有ALS。

ALS是一種遺傳（遺傳）疾病嗎？

90%的ALS患者是巧合，10%是家族性ALS。因此，該病可以說(shuō)多半與遺傳無(wú)關(guān)。最近，已經(jīng)發(fā)現許多估計與ALS疾病相關(guān)的突變。ALS不是傳染性疾病?；颊叩挠H屬和處理他們治療的人不會(huì )感染這種疾病。

為什么ALS會(huì )導致失去力量？

為了執行一項運動(dòng)，我們與該運動(dòng)相關(guān)的肌肉應該能夠自主收縮。兩組神經(jīng)，稱(chēng)為運動(dòng)神經(jīng)，負責肌肉根據需要收縮。當我們想做一個(gè)動(dòng)作時(shí)，大腦相關(guān)部位的刺激首先由第一組運動(dòng)神經(jīng)傳遞到脊髓。其他等待在那里的運動(dòng)神經(jīng)受到刺激。第二組神經(jīng)離開(kāi)脊髓并到達相關(guān)肌肉使其收縮。如果運動(dòng)神經(jīng)受損，則隨意肌收縮受損，患者部分或完全失去力量。

是否有未受疾病影響的肌肉？

這種疾病不會(huì )影響身體的所有肌肉?；颊呖梢钥刂颇c道和尿液。性功能不受影響。心肌未受損。眼部肌肉通常是最后受影響的肌肉，有時(shí)它們根本不受影響。

如何診斷ALS？

基本上，臨床癥狀和體征用于做出診斷。ALS是一種運動(dòng)神經(jīng)元疾病，在早期階段可能會(huì )與MS（多發(fā)性硬化癥）或帕金森病相混淆。因此，只有在患者接受神經(jīng)科醫生或專(zhuān)科醫生的一些初步檢查后才能做出診斷。

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