本周：Atara Biotherapeutics公司（美國加利福尼亞州）的CAR-T細胞療法獲得了新藥臨床試驗（IND）資格，A2 Biotherapeutics公司（美國加利福尼亞州）的CAR-T細胞療法被美國食品和藥物管理局（FDA；美國馬里蘭州）授予 “孤兒藥 “稱(chēng)號。

同時(shí)，Kenai Therapeutics公司（美國加利福尼亞州）在最近的A輪融資中籌集了8,200萬(wàn)美元，用于開(kāi)發(fā)治療各種神經(jīng)系統疾病的細胞療法。

細胞療法周刊：將CAR-T的注意力轉向自身免疫性疾病

新聞要點(diǎn)

• 將CAR-T細胞療法從癌癥轉向自身免疫疾病
• 籌集8,200萬(wàn)美元用于開(kāi)發(fā)治療神經(jīng)系統疾病的先進(jìn)細胞療法
• 利用邏輯門(mén)控提高CAR-T細胞療法的療效

將CAR-T細胞療法從癌癥轉向自身免疫疾病

CAR-T細胞療法通常用于治療癌癥；然而，越來(lái)越多的證據表明，它可以用于治療自身免疫性疾病。因此，Atara Biotherapeutics公司最近獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）授予的IND資格，用于治療狼瘡腎炎的CAR-T細胞療法。這種療法名為ATA3219，是一種異體CAR-T細胞療法，通過(guò)靶向B細胞惡性腫瘤中的CD19跨膜蛋白發(fā)揮作用，有效地用工程免疫細胞對抗功能失調的免疫細胞。

該療法是在阿塔拉公司的異體Epstein-Barr病毒T細胞平臺上開(kāi)發(fā)的，目前將在一期臨床試驗中進(jìn)行安全性和有效性測試。

“CAR-T細胞可以自然地滲入靶組織深處，介導B細胞消耗并產(chǎn)生持久的反應。阿塔拉公司首席醫學(xué)官Rajani Dinavahi表示：”基于自體CD19 CAR-T在狼瘡腎炎方面令人鼓舞的學(xué)術(shù)數據，ATA3219是一種現成的療法，可以大大減少白細胞清除術(shù)和漫長(cháng)的等待時(shí)間等對患者和醫生的限制，因此有可能改善大量患者的治療。

籌集8,200萬(wàn)美元，為神經(jīng)系統疾病開(kāi)發(fā)先進(jìn)的細胞療法

Kenai Therapeutics是一家生物技術(shù)公司，專(zhuān)門(mén)從事誘導多能干細胞 (iPSC) 衍生療法，用于神經(jīng)系統疾病的異體神經(jīng)元替代。

這筆資金將使Kenai能夠推進(jìn)其主要候選藥物RNDP-001（一種治療特發(fā)性和遺傳性帕金森病的 iPSC 衍生異體多巴胺祖細胞療法）的I期臨床試驗，并進(jìn)行IND申請。此外，還將開(kāi)發(fā)其他現成的多巴胺神經(jīng)元替代細胞療法，以治療各種神經(jīng)系統疾病。

“Kenai Therapeutics公司董事長(cháng)兼董事會(huì )成員杰夫-喬納斯（Jeff Jonas）表示：”Kenai的專(zhuān)有平臺利用一種新興方法，通過(guò)替代因神經(jīng)變性而喪失的神經(jīng)元來(lái)治療中樞神經(jīng)系統疾病。”RNDP-001治療帕金森病的潛在療效可能會(huì )極大地改變治療選擇極少的患者的預后。

利用邏輯門(mén)控提高CAR-T細胞療法的療效

美國食品和藥物管理局（FDA）已授予A2Biotherapeutics 公司的A2B530 “孤兒藥 “稱(chēng)號（Orphan Drug Designation），這使潛在的罕見(jiàn)病靶向療法有資格獲得經(jīng)濟獎勵和7年的市場(chǎng)獨占權。這種療法專(zhuān)門(mén)治療正常細胞表達HLA-A02（一種人類(lèi)白細胞抗原），而癌細胞既表達癌胚抗原 (CEA)，又失去HLA-A02表達的結直腸癌患者。

A2B530具有針對CEA的激活劑和針對HLA-A*02的阻斷劑。這種邏輯門(mén)控可選擇性地靶向結直腸癌細胞，并確保保護非癌細胞。

“A2生物治療公司首席醫療官William Go表示：”美國食品及藥物管理局授予我們’孤兒藥’稱(chēng)號，證明了結直腸癌患者對改進(jìn)療法的巨大需求尚未得到滿(mǎn)足。”這一認定支持了我們利用新技術(shù)平臺為難以治療的癌癥患者開(kāi)發(fā)新治療方案的承諾。

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