歐盟批準Zemcelpro?有條件上市

當地時(shí)間8月27日，血液干細胞擴增領(lǐng)域領(lǐng)軍企業(yè)ExCellThera及其子公司Cordex Biologics宣布，歐盟委員會(huì )（EC）已授予其新型干細胞療法 Zemcelpro?（UM171）有條件上市許可，適用于需接受清髓性預處理后異體造血干細胞移植、且無(wú)其他合適供體細胞的成年血液系統惡性腫瘤患者^[1]。

據新聞稿顯示，Zemcelpro?是目前首個(gè)且唯一獲批上市、專(zhuān)門(mén)用于「無(wú)合適供體細胞患者」的細胞療法。

血液癌癥移植的未解困境

在歐洲，每年有超過(guò)1萬(wàn)名患者被診斷患有需干細胞移植的血液惡性腫瘤，涵蓋白血病與骨髓增生異常綜合征。盡管近年來(lái)干細胞移植的可及性有所提升，但仍有大量患者因缺乏兼容供體，或無(wú)法在治療窗口期內獲取所需細胞，而錯失潛在的治愈機會(huì )。

Zemcelpro的技術(shù)與原理

作為一款一次性、個(gè)性化冷凍保存造血干細胞移植產(chǎn)品，Zemcelpro?由同一臍帶血單位衍生出兩種關(guān)鍵組分：經(jīng) UM171 擴增的 CD34+ 細胞（dorocubicel）與未擴增的 CD34- 細胞。

該療法依托ExCellThera專(zhuān)有的Enhance?平臺，通過(guò)「體外擴增造血干細胞 + 抵消培養/基因編輯應激」的雙重作用，既能提升治療性干細胞的劑量與功能，突破供體短缺的限制，又能保留臍帶血移植的核心優(yōu)勢。

臨床數據與監管進(jìn)展

“這一授權標志著(zhù)在為罹患危及生命的血液惡性腫瘤成人患者兌現Zemcelpro治療承諾方面邁出了關(guān)鍵里程碑?！盓xCellThera與Cordex的首席執行官David Millette在新聞稿中表示。

在臨床研究中，ExCellThera對兩項單臂、開(kāi)放標簽研究的匯總分析顯示，25名患者中有21名實(shí)現了中性粒細胞植入（即供體干細胞成功生成白細胞中的中性粒細胞），中位時(shí)間為20天。歐洲的此次批準為有條件批準，這意味著(zhù)公司未來(lái)仍需提供更全面的臨床數據。

ExCellThera表示，將“盡快”啟動(dòng)一項III期臨床研究。同時(shí)，Zemcelpro在其他患者群體中的潛在應用也正在探索，包括兒童患者及非惡性血液疾病患者。

患者獲益與社會(huì )意義

隨著(zhù)這一批準，Zemcelpro為歐洲每年數千名被診斷為血液癌癥（如白血病和骨髓增生異常綜合征）的患者，提供了一種首創(chuàng )的治療選擇——對于部分血液癌癥患者而言，它甚至是唯一潛在的治愈性方案。

許多患者在獲得合適供體細胞的過(guò)程中面臨障礙，例如缺乏匹配的供體，或無(wú)法在移植所需的有限時(shí)間窗口內及時(shí)獲得細胞。

目前尚無(wú)官方統計數據來(lái)追蹤多少患者因此錯失了潛在的治愈性移植，但ExCellThera在聲明中指出，這一群體中少數族裔患者所占比例過(guò)高。

無(wú)法接受所需干細胞移植的患者會(huì )面臨疾病進(jìn)展或并發(fā)癥風(fēng)險，并可能需要住院及支持性治療。ExCellThera強調，Zemcelpro“不僅有潛力拯救生命，還能減輕這些毀滅性疾病所帶來(lái)的醫療和社會(huì )負擔?！?/p>

商業(yè)化與未來(lái)布局

該藥物的上市取決于多個(gè)因素，其中包括完成各國的報銷(xiāo)程序。與此同時(shí)，ExCellThera旗下的Cordex目前正與各國監管部門(mén)“密切”合作，在報銷(xiāo)談判推進(jìn)的同時(shí)，為符合條件的患者盡早提供使用機會(huì )。

公司還在與領(lǐng)先的干細胞移植中心進(jìn)行洽談，計劃建立一個(gè)治療中心網(wǎng)絡(luò )，用于未來(lái)的Zemcelpro給藥和臨床應用。

據公司介紹，除了歐洲之外，還計劃在美國、加拿大、英國和瑞士提交額外的監管申請。其母公司表示，Cordex正“積極尋求”戰略合作伙伴，以加速在歐洲及其他市場(chǎng)的商業(yè)化進(jìn)程。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/excelltheras-novel-blood-cancer-stem-cell-therapy-zemcelpro-earns-eu-nod

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