移植方法：使用22 G脊髓穿刺針，經(jīng)鞘內第4和第5腰椎之間的間隙輸注BMMNCs（10 ml），時(shí)間30分鐘，每位患者接受2次BMMNC輸注，間隔6個(gè)月。每次輸注后，患者需住院48小時(shí)，以觀(guān)察和監測任何潛在不良事件（AE）或嚴重不良事件（SAE）。

結果：①病情嚴重程度：12個(gè)月時(shí)，CT組中被歸類(lèi)為DSM-5（最嚴重）級的患者比例下降了48%，而對照組僅為8%，顯著(zhù)低于對照組。從基線(xiàn)到12個(gè)月，CT組的病情有統計學(xué)顯著(zhù)改善，而對照組沒(méi)有顯著(zhù)變化（表3）。

②兒童自閉癥評定量表（CARS）評分：12個(gè)月時(shí)，CT組平均CARS總分為18.2（16.9–19.5），而對照組為21（19.8–22.2）。CT組每次平均下降1.96分，對照組為0.53分。盡管兩組CARS評分均有所下降，但CT組改善幅度顯著(zhù)大于對照組（圖2）。

③Vineland適應行為量表-II（VABS-II）評分：基線(xiàn)VABS-II評分在各組間沒(méi)有差異。每次隨訪(fǎng)中，CT組評估提高了2.81分，而對照組僅提高了0.45分。與對照組相比，CT組每次評估額外提高了2.36分，證實(shí)了其具有更高的適應性改進(jìn)率（表2）。

在VABS-II分量表得分中，兩組在溝通（接受性）、日常生活技能（個(gè)人、家庭、社區）、社交技能（人際關(guān)系）和運動(dòng)技能（粗略和精細）方面的平均差異在隨訪(fǎng)期間逐漸擴大，導致CT組在12個(gè)月時(shí)得分顯著(zhù)更高。在其它4個(gè)分量表（表達、寫(xiě)作、娛樂(lè )和反應能力）中，CT組的改善幅度也明顯大于對照組。

④臨床總體印象（CGI-S）評分：12個(gè)月時(shí)，CT組CGI-S評分從基線(xiàn)時(shí)的6.1分下降至4.6分，而對照組僅下降了0.1分。CT組整體改善CGI-I評分，從輸注后2個(gè)月的2.8分下降到12個(gè)月的2.0分。而對照組CGI-I評分從2個(gè)月的3分上升到12個(gè)月的3.5分（表2）。

⑤AE和SAE：在治療和隨訪(fǎng)期間，CT組沒(méi)有發(fā)生任何SAE。19例AE被認為與干預相關(guān)，其中包括4例1級（輕度）事件和15例2級（中度）事件，這些AE主要包括操作部位的輕微疼痛、輕度下背部疼痛和頭痛，均通過(guò)自愈或藥物治療得到緩解。

總? 結：上述研究結果表明，自體BMMNC療法與教育干預相結合治療ASD是安全的，能顯著(zhù)減輕疾病嚴重程度、增強適應能力，改善ASD患者的臨床癥狀。

該研究存在一些局限性，雖然采用了隨機研究設計，但遺憾的是未實(shí)施盲法，可能無(wú)法排除研究者的偏見(jiàn)。此外，我們未進(jìn)行細胞治療后MRI檢查以評估腦灌注，也未進(jìn)行腦脊液細胞因子分析，后續應增加相關(guān)研究。

參考資料：

Liem Thanh?Nguyen et al.Outcomes of autologous bone marrow mononuclear cell administration combined with educational intervention in the treatment of autism spectrum disorder: a randomized, open-label, controlled phase II clinical trial.Nguyen et al. Stem Cell Research & Therapy (2025) 16:268.10.1186/s13287-025-04404-4.

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