1型糖尿病（T1D）其實(shí)就是自身免疫把身體“自己的”胰島β細胞當成敵人給清掉了，結果就是胰島素不夠用。確診后大多數人都得靠每天打胰島素或用泵來(lái)維持血糖，稍不留神就可能發(fā)生低血糖，長(cháng)期下來(lái)還會(huì )面臨失明、腎衰竭等并發(fā)癥，很多患者形容生活像踩鋼絲一樣緊張。

近年來(lái)，隨著(zhù)干細胞技術(shù)的不斷進(jìn)步，科學(xué)家們看到了前所未有的希望。憑借其獨特的再生和分化能力，干細胞有望重建功能性胰島β細胞，或者通過(guò)調節異常的免疫反應，從根本上改變1型糖尿病的治療模式。

不過(guò)放眼全球，這一領(lǐng)域的發(fā)展并不均衡。不同國家和地區在技術(shù)突破、臨床試驗和應用落地上存在明顯差距，而這些差距決定了患者能否盡快用上這項革命性療法。

那么，同樣是研究干細胞治療1型糖尿病，2025年了，國內外技術(shù)到底誰(shuí)更靠譜？咱們是跟國外差一大截，還是偷偷彎道超車(chē)了變成我們領(lǐng)先了？接下來(lái)我們就從雙方的最新的臨床研究進(jìn)展和突破，來(lái)看看雙方的技術(shù)差距究竟有哪些？

深度調查：2025國內外干細胞治療1型糖尿病技術(shù)有差距嗎？究竟是誰(shuí)領(lǐng)先？

一、國際前沿：資本推動(dòng)，快速臨床轉化

1.1 美國Vertex：全球首個(gè)沖擊上市的干細胞療法

美國Vertex制藥公司在干細胞治療1型糖尿病領(lǐng)域處于全球領(lǐng)先地位。其VX-880（也稱(chēng)zimislecel）療法取得了顯著(zhù)進(jìn)展。

目前正處于一項針對伴有嚴重低血糖事件 (SHE) 和低血糖意識受損的1型糖尿病 (T1D) 患者的1/2/3期臨床研究的3期階段。這項關(guān)鍵性試驗進(jìn)展順利，預計于2026年提交全球監管機構。

2025年6月20日，福泰制藥（Vertex）在美國糖尿病協(xié)會(huì )（ADA）科學(xué)年會(huì )上震撼發(fā)布FORWARD-101臨床試驗的1/2/3期的最新研究結果，并更新了1/2期試驗的最新臨床數據，相關(guān)結果發(fā)表在國際期刊《新英格蘭醫學(xué)雜志》上。^[1]

在這項FORWARD-101試驗中，12名接受單次全劑量Zimislecel輸注的1型糖尿病患者被隨訪(fǎng)至少一年。

結果顯示，所有受試者的內源性胰島素分泌均出現恢復，嚴重低血糖事件徹底消失，血糖控制達到臨床目標（糖化血紅蛋白HbA1c<7%，血糖在目標范圍時(shí)間占比TIR>70%）。

并且治療后，受試者的外源性胰島素使用量顯著(zhù)降低，平均減少約92%，其中10人（83%）完全停用胰島素注射。治療相關(guān)的不良事件主要與胰島輸注過(guò)程及常規免疫抑制方案一致，未出現新的嚴重安全問(wèn)題。

總體而言，這項隨訪(fǎng)研究提供了頗具希望的初步證據：干細胞療法能夠在一年內大幅減少甚至終結胰島素依賴(lài)，同時(shí)改善血糖穩定性。

1.2 瑞士聯(lián)合以色列聯(lián)合研發(fā)1型糖尿病新療法

2025年2月25日，瑞士蘇黎世的Kadimastem公司與以色列耐斯茨奧納的iTolerance公司聯(lián)合宣布，其在研糖尿病療法iTOL-102已通過(guò)美國食品藥品監督管理局（FDA）B類(lèi)臨床試驗前會(huì )議的討論。此次會(huì )議為iTOL-102的開(kāi)發(fā)路徑提供了關(guān)鍵指導，標志著(zhù)該療法向臨床轉化邁出重要一步。^[2]

iTOL-102是一種用于治療和潛在治愈1型糖尿病的在研生物制劑，由以下成分組成： Kadimastem的同種異體人類(lèi)干細胞衍生的胰島（IsletRx細胞）與iTolerance的免疫調節劑（iTOL-100）相結合。是一種潛在的糖尿病治愈藥物，無(wú)需終身慢性免疫系統抑制。

iTOL-100作為新型免疫耐受誘導劑，可調節免疫系統以實(shí)現對移植細胞的長(cháng)期耐受，從而避免排斥反應。在邁阿密大學(xué)醫學(xué)院糖尿病研究所（DRI）的快速通道測試中，iTOL-102被認定為1型糖尿病的潛在突破性療法。動(dòng)物模型研究表明，其組合療法實(shí)現了功能性胰島素釋放和疾病逆轉，且IsletRx細胞與iTOL-100在臨床前實(shí)驗中展現出完全兼容性。

iTOL-100在iTolerance設計的糖尿病嚙齒動(dòng)物模型中已驗證其與IsletRx細胞的協(xié)同作用，能夠有效抑制免疫攻擊并保護移植細胞。Kadimastem的IsletRx細胞具備無(wú)限擴增能力，可替代傳統胰島移植對供體器官的依賴(lài)，為規?；a(chǎn)提供了可能。這一創(chuàng )新療法不僅簡(jiǎn)化了治療流程（無(wú)需終身免疫抑制），還通過(guò)免疫調節策略顯著(zhù)降低了并發(fā)癥風(fēng)險。

iTOL-102的研發(fā)獲得了FDA的關(guān)鍵支持，其首席執行官Anthony Japour博士表示：“此次會(huì )議的成功印證了我們致力于為1型糖尿病患者提供顛覆性療法的承諾。這一創(chuàng )新方法有望推動(dòng)再生醫學(xué)與免疫調控技術(shù)的深度融合，為患者帶來(lái)功能性治愈的希望?！?/p>

1.3 日本iPS細胞臨床研究穩步推進(jìn)，京都大學(xué)已開(kāi)展首例移植

2025年4月15日，日本京都大學(xué)醫院成功將由誘導性多能干細胞 (iPS) 制成的胰腺細胞片移植到糖尿病患者體內，實(shí)現了日本首次此類(lèi)細胞片的臨床應用。醫院公布了治療結果，稱(chēng)這名40多歲的患者已經(jīng)出院，預后良好。^[3]

這是該院通過(guò)移植由iPS細胞制成的胰腺細胞片治療1型糖尿病的臨床試驗中首例移植手術(shù)。該患者于2001年被診斷出患有1型糖尿病，并于2025年2月接受了手術(shù)。術(shù)后醫院對她進(jìn)行了一個(gè)月的觀(guān)察，確認沒(méi)有安全問(wèn)題。

此次臨床試驗的對象是包括接受手術(shù)的病人在內的3名年齡在20歲至64歲之間的1型糖尿病患者。醫院正在準備進(jìn)行第二次移植手術(shù)。

接下來(lái)，研究團隊將持續對患者進(jìn)行為期5年的監測，重點(diǎn)評估血糖和胰島素水平的變化。2026年起，研究還將擴展到海外臨床試驗，最終目標是在2030年代實(shí)現更大范圍的臨床應用。

1.4 加拿大多中心試驗表明“可控、有效”的早期證據

2023年11月，加拿大不列顛哥倫比亞大學(xué) (UBC) 和溫哥華沿岸衛生局 (VCH) 的最新臨床試驗結果，一種基于干細胞的創(chuàng )新型1型糖尿病治療方法可以有效調節血糖水平并減少對每日胰島素注射的依賴(lài)。^[4]

該療法旨在取代1型糖尿病患者缺乏的、能夠產(chǎn)生胰島素的β細胞。這款名為VC-02的小型醫療植入物含有數百萬(wàn)個(gè)實(shí)驗室培養的胰島細胞，其中包括源自多能干細胞系的β細胞。

該裝置大約有創(chuàng )可貼大小，厚度不超過(guò)信用卡，被植入到患者的皮下，希望能夠長(cháng)期穩定地提供自持胰島素供應。

臨床試驗在溫哥華總醫院進(jìn)行，并在比利時(shí)和美國設有其他地點(diǎn)。十名參與者在研究開(kāi)始時(shí)均未檢測到胰島素產(chǎn)生，他們接受了手術(shù)，每人植入了多達10個(gè)裝置。

六個(gè)月后，三名參與者的胰島素分泌指標顯著(zhù)升高，并在為期一年的剩余研究中保持了這一水平。這些參與者在最佳血糖范圍內維持的時(shí)間更長(cháng)，并減少了外用胰島素的攝入量。

尤其是一名參與者，其血糖水平有了顯著(zhù)改善，其血糖處于目標范圍內的時(shí)間從55%增加到了85%，每日胰島素注射量減少了44%。

這項源自干細胞的植入裝置在部分患者中展現出減少胰島素依賴(lài)、改善血糖控制的潛力，可惜截至2025年暫無(wú)進(jìn)一步突破性進(jìn)展。

二、國內進(jìn)展：個(gè)案突破顯著(zhù)，臨床探索創(chuàng )新

2.1 全球首例功能性治愈1型糖尿病患者

2024年9月，南開(kāi)大學(xué)醫學(xué)院天津第一中心醫院器官移植中心移植醫學(xué)研究所的王樹(shù)森聯(lián)合北京大學(xué)、昌平國家實(shí)驗室鄧宏魁教授在國際頂尖期刊《細胞》（Cell）上發(fā)表了一項里程碑式研究成果：完成了全球首個(gè)通過(guò)干細胞療法實(shí)現1型糖尿病患者的功能性治愈的臨床案例。^[5]

團隊采用自體誘導多能干細胞（iPSC）分化出的胰島樣細胞進(jìn)行移植，報告稱(chēng)這一策略使部分患者實(shí)現了脫離外源胰島素的目標。首位接受治療的是一名25歲女性患者：在移植后3個(gè)月內，她的胰島功能逐步恢復，最終停止了胰島素注射。

隨訪(fǎng)顯示，這位患者在移植后數月開(kāi)始出現穩定的內源性胰島素分泌，血糖多數時(shí)間維持在目標區間，相關(guān)良好狀態(tài)在隨后的隨訪(fǎng)中已維持了一年。

這也是世界首例“功能性治愈”的1型糖尿病患者，這次成功表明化學(xué)重編程有望成為高效制備各種功能細胞類(lèi)型的通用底層技術(shù)，這將為細胞治療在重大疾病治療上的廣泛應用開(kāi)辟新的途徑。

2.2 全球第二個(gè)、中國首個(gè)進(jìn)入臨床試驗階段的異體通用型再生胰島產(chǎn)品獲批

2025年4月18日，上海長(cháng)征醫院器官移植科主任殷浩教授團隊研發(fā)的 “異體人再生胰島注射液（E-islet 01）” 正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）臨床試驗默示許可，這是全球第二個(gè)、中國首個(gè)進(jìn)入臨床試驗階段的異體通用型再生胰島產(chǎn)品。^[6]

這是全球第二個(gè)、中國首個(gè)獲批臨床試驗的通用型再生胰島療法，標志著(zhù)我國在糖尿病再生醫學(xué)領(lǐng)域實(shí)現了從“跟跑”到“領(lǐng)跑”的跨越。并且殷浩與合作團隊先后利用自體和異體再生胰島移植，成功治愈多例1型糖尿病患者！

殷浩介紹，E-islet 01是利用細胞重編程和定向分化等前沿技術(shù)將健康供體來(lái)源的血液細胞轉化為內胚層干細胞，再以?xún)扰邔痈杉毎麨樵牧隙ㄏ蛑苽涞脑偕葝u，其具備與健康胰島一致的結構和功能，能夠通過(guò)實(shí)時(shí)感知血糖變化精準分泌包括胰島素、胰高血糖素、生長(cháng)抑素等一系列內分泌激素，從而維持血糖穩態(tài)。

長(cháng)征醫院的臨床研究表明，E-islet 01經(jīng)微創(chuàng )操作輸注到患者肝門(mén)靜脈內，可實(shí)現胰島功能衰竭糖尿病(1型和嚴重2型)患者的治愈。

據介紹，目前E-islet 01已經(jīng)實(shí)現了標準化及規?；苽?，產(chǎn)品從生產(chǎn)到臨床應用全流程可追溯、質(zhì)量穩定均一，為臨床試驗的高效推進(jìn)及未來(lái)規模產(chǎn)業(yè)化落地夯實(shí)了技術(shù)基礎。

2.3 化學(xué)重編程與多能干細胞技術(shù)的接連突破

2025年1-8月，北京大學(xué)、昌平國家實(shí)驗室鄧宏魁教授連續發(fā)表多項突破。

首先進(jìn)一步優(yōu)化了快速化學(xué)重編程技術(shù)，將人成體細胞誘導為多能干細胞的時(shí)間從30天壓縮至最短10天，標志著(zhù)該領(lǐng)域的重要里程碑。^[7]

這一成果不僅為干細胞治療（如I型糖尿?。┨峁┝烁咝?、低成本的細胞來(lái)源，也為破解細胞命運調控難題提供了新靶點(diǎn)，標志著(zhù)我國科研團隊在干細胞領(lǐng)域邁入國際領(lǐng)先行列，加速了再生醫學(xué)向臨床轉化的步伐。

然后，研究團隊又首次利用人多能干細胞（iPSC）分化技術(shù)，成功構建出包含全部?jì)确置诩毎?lèi)型的完整胰島。這些干細胞來(lái)源的胰島不僅能靈敏感應血糖變化，發(fā)揮有效的降血糖作用，更具備以往缺失的關(guān)鍵升血糖功能。^[8]

此次最新發(fā)表的成果，是在多年研究積累上的一次飛躍。研究團隊對hPSCs的分化體系進(jìn)行了精細化調整，經(jīng)過(guò)多個(gè)階段的誘導，最終構建出內分泌亞型齊全的人工胰島（hiHIs）。

研究團隊隨后將這一成果帶入動(dòng)物實(shí)驗，以驗證hiHIs的實(shí)際功能。移植手術(shù)完成后，糖尿病小鼠的血糖水平在短時(shí)間內得到了明顯改善，原本持續的高血糖狀態(tài)被有效控制，相關(guān)癥狀也大幅緩解。

這種對血糖的雙向精準調節，以前在人工培育的胰島細胞中從未實(shí)現過(guò)，其表現與人體天然胰島的功能幾乎無(wú)差，意味著(zhù)hiHIs已經(jīng)能夠在生理調控層面與天然胰島相媲美。

三、技術(shù)與產(chǎn)業(yè)差距分析：全方位對比

對比維度	國際前沿 (美國、瑞士、日本等)	國內進(jìn)展 (中國)
技術(shù)路線(xiàn)	多元化：Vertex的VX-880、瑞士/以色列的iTOL-102、日本京都大學(xué)的iPS細胞片移植。	快速跟進(jìn)與創(chuàng )新：以化學(xué)重編程制備iPSC和異體再生胰島為主，技術(shù)路徑相對集中但具有自身特色。
臨床進(jìn)展階段	領(lǐng)先且進(jìn)入后期：Vertex療法已處于III期關(guān)鍵試驗階段，預計2026年提交上市申請；但日本、瑞士的療法才進(jìn)入早期人體試驗。	突破與追趕：實(shí)現了全球首例功能性治愈的個(gè)案報道，首個(gè)異體通用型產(chǎn)品剛獲臨床試驗默示許可，進(jìn)入I期階段。
監管與審批體系	路徑清晰：FDA對細胞治療產(chǎn)品已有相對成熟的評審通道（如RMAT），與藥企溝通緊密，審批流程可預測性強。	快速完善中：NMPA審批在加速，但整體框架和審評經(jīng)驗仍在積累和探索階段。海南博鰲樂(lè )城可作為“先行先試”的特區。
產(chǎn)業(yè)化與資本推動(dòng)	資本強力驅動(dòng)：由大型上市藥企（Vertex）?或獲得充足風(fēng)險投資的生物技術(shù)公司主導，投入巨大，目標明確指向全球市場(chǎng)上市。	科研驅動(dòng)為主：主要依靠頂尖高校和研究機構推動(dòng)，雖有企業(yè)參與，但資本投入規模和產(chǎn)業(yè)鏈整合能力與國際巨頭相比有差距。
創(chuàng )新策略與解決方案	著(zhù)力解決根本痛點(diǎn)：關(guān)注細胞替代，更前瞻性地布局免疫豁免方案，旨在徹底克服免疫排斥難題。	聚焦于細胞來(lái)源與分化：創(chuàng )新點(diǎn)主要集中在細胞制備技術(shù)的突破，在免疫調控方面的綜合性解決方案布局較少。
國際合作與影響力	高度全球化：大型臨床試驗（如Vertex、加拿大）為全球多中心研究，數據具有全球代表性，并與各國監管機構密切溝通，旨在滿(mǎn)足全球標準。	以國內研究為主：目前報道的重大進(jìn)展主要基于國內團隊和國內患者，國際多中心合作和全球影響力仍在建設初期。

盡管存在差距，但國內研究在化學(xué)重編程等底層技術(shù)上實(shí)現了全球首創(chuàng )，并且成功完成了首例治愈病例，證明了巨大的發(fā)展潛力和“彎道超車(chē)”的可能性。未來(lái)的競爭關(guān)鍵在于能否將先進(jìn)的實(shí)驗室技術(shù)，轉化為可大規模生產(chǎn)、經(jīng)嚴格審批、并能有效解決臨床痛點(diǎn)的標準化產(chǎn)品。

四、追趕與超越：我國的機遇與挑戰

綜上所述，暫時(shí)國外就美國在干細胞治療1型糖尿病領(lǐng)域比我國仍保持階段性領(lǐng)先，但差距不大，國內也并非沒(méi)有逆襲的可能。

技術(shù)上，iPS細胞等特色路線(xiàn)或許能避開(kāi)傳統技術(shù)短板；政策上，博鰲先行區的經(jīng)驗正在向全國推廣，審批流程有望提速；資本也開(kāi)始關(guān)注干細胞賽道，越來(lái)越多的企業(yè)愿意“押注”糖尿病治療。

所以，短期內我們更像是在“快速追趕并打好基礎”；要實(shí)現真正的超越，需要把握三件事：把技術(shù)做標準化并可放大生產(chǎn)、構建覆蓋全國的臨床試驗網(wǎng)絡(luò )以及加強國際合作與數據互認。只要這些環(huán)節都跟上，國內有很大機會(huì )在某些技術(shù)路徑上實(shí)現彎道超車(chē)，把研究成果更快、更安全地惠及患者。

結語(yǔ)：這場(chǎng)科研競賽，患者是最終贏(yíng)家

對1型糖尿病患者來(lái)說(shuō)，糾結國內外技術(shù)差距多大意義不大 —— 重要的是，全球科學(xué)家都在拼命攻關(guān)。美國的Vertex可能先一步商業(yè)化，國內團隊也在加速追趕，無(wú)論誰(shuí)先突破，最終受益的都是千千萬(wàn)萬(wàn)渴望擺脫胰島素的患者。這場(chǎng)科研競賽沒(méi)有終點(diǎn)，但每一次技術(shù)進(jìn)步，都在把 “治愈糖尿病” 的夢(mèng)想往現實(shí)拉近一點(diǎn)。

參考資料：

[1]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549

[2]https://www.prnewswire.com/news-releases/kadimastem-and-itolerance-successfully-complete-pre-ind-meeting-with-the-fda-for-its-type-1-diabetes-treatment-302384761.html

[3]https://www.asahi.com/ajw/articles/15711029?utm_source=chatgpt.com

[4]Keymeulen, B., De Groot, K., Jacobs-Tulleneers-Thevissen, D. et al. Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes. Nat Biotechnol 42, 1507–1514 (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-023-02055-5

[5]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patientWang, Shusen et al.Cell, Volume 187, Issue 22, 6152 – 6164.e18

[6]https://export.shobserver.com/baijiahao/html/897258.html

[7]Wang, Y., Peng, F., Yang, Z. et al. A rapid chemical reprogramming system to generate human pluripotent stem cells. Nat Chem Biol 21, 1030–1038 (2025). https://doi.org/10.1038/s41589-024-01799-8

[8]Reconstruction of endocrine subtype-complete human pluripotent stem cell-derived islets with capacity for hypoglycemia protection in vivoMeng, Gaofan et al.Cell Stem Cell, Volume 0, Issue 0

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