導語(yǔ)：帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一種常見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統神經(jīng)退行性疾病，主要表現為靜止性震顫、肌強直和運動(dòng)遲緩等癥狀。近年來(lái)，干細胞治療帕金森病的研究取得了顯著(zhù)進(jìn)展，多項臨床試驗證實(shí)了其在治療帕金森病中的潛力。

什么是帕金森病

帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一種常見(jiàn)的神經(jīng)系統退行性疾病，主要表現為運動(dòng)障礙。其核心癥狀包括靜止性震顫、肌強直和運動(dòng)遲緩。這些癥狀是由于大腦中黑質(zhì)區域的多巴胺能神經(jīng)元退化和死亡導致的。多巴胺是一種重要的神經(jīng)傳導物質(zhì)，負責調節肌肉活動(dòng)和運動(dòng)控制。

帕金森病治療方法多樣，主要包括藥物治療、手術(shù)治療、非藥物治療和新興的干細胞治療等。

其中，藥治療是帕金森病的主要治療手段。復方左旋多巴是目前最有效的對癥治療藥物，可以顯著(zhù)改善運動(dòng)癥。長(cháng)期使用某些藥物還可能帶來(lái)一些長(cháng)期副作用，如肝功能異常和肝臟損害。

近年來(lái)，隨著(zhù)再生醫學(xué)的發(fā)展，干細胞治療帕金森具有顯著(zhù)的潛力和希望。根據現有的研究和臨床試驗結果，我們一起來(lái)看看干細胞療法治療帕金森的安全性怎么樣：

干細胞治療帕金森的安全性怎么樣？盤(pán)點(diǎn)國內外臨床進(jìn)展！

國內干細胞治療帕金森的臨床研究結果

首都醫科大學(xué)宣武醫院

2023年11月30日，首都醫科大學(xué)宣武醫院在國際期刊《Science Bulletin》上發(fā)布了一篇《首次在人體中移植自體誘導神經(jīng)干細胞衍生的多巴胺能前體來(lái)治療帕金森病》的研究結果。

安全性評估：患者植入細胞后，經(jīng)復查植入部位準確，術(shù)后關(guān)期癥狀有短暫改善，穩定的長(cháng)期療效預計在細胞植入后6個(gè)月左右可觀(guān)測。

結論：從試驗中了解到的 iNSC-DAP 的安全性和有效性無(wú)疑將為開(kāi)發(fā)用于治療帕金森的新型細胞藥物提供啟示。

北京協(xié)和醫學(xué)院

2024年5月9日，北京協(xié)和醫學(xué)院在國際期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上發(fā)布了一篇《人類(lèi)神經(jīng)干細胞鼻腔內移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結果。

安全性評估：7 名患者在治療后的 12 個(gè)月隨訪(fǎng)中共出現 14 起不良事件。沒(méi)有與 ANGE-S003 相關(guān)的嚴重不良事件。安全性測試未發(fā)現任何安全性問(wèn)題。腦部 MRI 顯示無(wú)腫塊形成。

結論：ANGE-S003 治療可行、通常安全且耐受性良好，與臨床結果的功能改善相關(guān)，在第 6 個(gè)月達到峰值療效。

解放軍第921醫院

2024年7月22日，解放軍第921醫院在國際期刊《Military Medical Research》上發(fā)布了一篇《TGF-β1介導缺氧預處理的嗅粘膜間充質(zhì)干細胞改善帕金森病模型和患者的神經(jīng)功能恢復》的研究結果。

安全性評估：脊髓內移植 hOM-MSCs 可改善神經(jīng)功能的恢復并調節神經(jīng)炎癥反應，而帕金森患者未觀(guān)察到任何不良反應。

結論：治療和預防 hOM-MSCs 可能是一種有前途且有效的 PD 神經(jīng)保護策略。

國外干細胞治療帕金森的臨床研究結果

麻省總醫院神經(jīng)外科

2020年5月13日，麻省總醫院神經(jīng)外科在國際期刊《New England Journal of Medicine》上發(fā)布了一篇《個(gè)性化 iPSC 衍生的多巴胺祖細胞用于治療帕金森病》的研究結果。

安全性評估：第一次植入后（左）24 個(gè)月和第二次植入后（右）18 個(gè)月，患者未報告任何不良事件或功能下降。PDQ-39 評分在植入時(shí)為 62 分，隨訪(fǎng)期間為 2 至 34 分，24 個(gè)月時(shí)為 2 分。

結論：我們報告了在一名帕金森病患者體內生產(chǎn)和植入 iPSC 衍生的自體多巴胺能祖細胞，臨床和影像學(xué)結果表明，在 24 個(gè)月內可能產(chǎn)生益處。

德克薩斯大學(xué)休斯頓健康科學(xué)中心

2021年3月27日，德克薩斯大學(xué)休斯頓健康科學(xué)中心在國際期刊《Movement Disorders》上發(fā)布了一篇《同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞在特發(fā)性帕金森病中的安全性》的研究成果。

安全性評估：沒(méi)有與輸注相關(guān)的嚴重不良反應，也沒(méi)有對供體特異性人類(lèi)白細胞抗原的反應。最高劑量似乎在 52 周時(shí)表現出最顯著(zhù)的效果，降低了 OFF 狀態(tài) UPDRS 運動(dòng)得分 -14.4和總得分 -20.8。

結論：?jiǎn)未戊o脈輸注同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞對輕度/中度帕金森患者是安全的、耐受性良好且無(wú)免疫原性的。

干細胞治療帕金森的臨床進(jìn)展

截止2024年10月30日，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細胞治療帕金森臨床研究項目有21項，已完成的有2項。

注冊項目（加粗的為國內干細胞治療帕金森的臨床研究結果）：

序號	研究標題	NCT編號	狀態(tài)	條件	干預措施	發(fā)起人	研究類(lèi)型
1	帕金森氏癥使用細胞技術(shù)進(jìn)行疾病治療	NCT04146519	未知狀態(tài)	移植：間充質(zhì)干細胞移植	生物： 自體間充質(zhì)干細胞 其他： 安慰劑	白俄羅斯研究生教育醫學(xué)院	介入
2	評估 ESC 衍生的多巴胺祖細胞療法在 PD 患者中的安全性和有效性的研究	NCT05887466	主動(dòng)，不招聘	帕金森病	生物： 同種異體胚胎干細胞衍生的 A9 多巴胺祖細胞 （A9-DPC） 低劑量 生物： 同種異體胚胎干細胞來(lái)源的 A9 多巴胺祖細胞 （A9-DPC） 高劑量	S.Biomedics Co., Ltd.	介入
3	帕金森病中的臍帶間充質(zhì)干細胞療法	NCT03550183	未知狀態(tài)	帕金森病	生物：間充質(zhì)干細胞	河北新賽爾生物科技有限公司	介入
4	自體間充質(zhì)干細胞移植治療帕金森病	NCT00976430	終止	帕金森病	程序：自體骨髓來(lái)源干細胞移植	Jaslok 醫院和研究中心	介入
5	評估自體有絲分裂細胞移植在特發(fā)性帕金森病患者中的安全性、耐受性和有效性	NCT05094011	尚未招聘	特發(fā)性帕金森病	生物：Aadipose 來(lái)源的間充質(zhì)干細胞	臺灣線(xiàn)粒體應用科技有限公司	介入
6	自體 iNSC-DAP 治療帕金森病的安全性和有效性	NCT05901818	招聘	帕金森病	藥：自體誘導神經(jīng)干細胞衍生的 DA 前體細胞	北京宣武醫院	介入
7	人 ESC 來(lái)源的神經(jīng)前體細胞治療帕金森病的安全性和有效性研究	NCT03119636	未知狀態(tài)	帕金森病	生物：鼻咽癌移植 藥：左旋多巴	中國科學(xué)院	介入
8	評估自體脂肪來(lái)源的 SVF 細胞在帕金森病患者中的安全性和影響的研究	NCT01453803	孤僻	帕金森病	程序：脂肪來(lái)源干細胞的收獲和植入	Ageless Regenerative Institute	介入
9	MSK-DA01 細胞療法治療晚期帕金森病的 1 期安全性和耐受性研究	NCT04802733	未知狀態(tài)	晚期帕金森病	生物：MSK-DA01 裝置：MSK-DA01 細胞遞送裝置	BlueRock Therapeutics	介入
10	移植人 iPS 細胞來(lái)源的多巴胺能祖細胞 （CT1-DAP001） 治療帕金森病 （I/II 期）	NCT06482268	招聘	帕金森病	組合產(chǎn)品：人誘導多能干細胞衍生的多巴胺能祖細胞 （CT1-DAP001）	加州大學(xué)圣地亞哥分校	介入
11	在帕金森病 （PD） 患者中使用分化為神經(jīng)干細胞 （NSC） 的間充質(zhì)干細胞 （MSC）	NCT03684122	未知狀態(tài)	帕金森病	生物：注射臍帶衍生的 MSC	約旦大學(xué)	介入
12	NouvNeu001 治療早發(fā)性帕金森病的安全性、耐受性和初步療效	NCT06608355	招聘	早發(fā)性帕金森病	生物：人多巴胺能祖細胞	iRegene Therapeutics Co.， Ltd. 艾瑞吉尼	介入
13	PRP 和 PBD-VSEL 干細胞療法治療帕金森病	NCT06142981	完成	再生醫學(xué)	生物：PRP 和 PBD-VSEL 干細胞療法	法蒂瑪真納醫科大學(xué)	介入
14	使用多能脂肪干細胞 （PASC） 在帕金森病患者中進(jìn)行的隨機臨床試驗	NCT06141317	主動(dòng)，不招聘	帕金森病	生物：PASC 移植 （2500 萬(wàn)個(gè) PASC/患者） 生物：控制	ClusterXStem-哥斯達黎加	介入
15	自體神經(jīng)干細胞治療帕金森病的研究	NCT03815071	未知狀態(tài)	帕金森病	藥：Ips-nsc 細胞	Allife Medical Science and Technology Co., Ltd.	介入

總結

干細胞療法在帕金森病的治療上展現出巨大的潛力，尤其是在緩解癥狀和提高生活質(zhì)量方面。盡管目前大多數干細胞移植是安全的，但有效性方面參差不齊。隨著(zhù)研究的深入和技術(shù)的進(jìn)步，干細胞療法有望成為帕金森病的替代治療策略之一。

盡管存在倫理和安全性等問(wèn)題，但隨著(zhù)全球范圍內對干細胞療法監管的逐步完善和臨床應用經(jīng)驗的積累，干細胞治療帕金森病的未來(lái)前景仍然值得期待。

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5、Schiess M, Suescun J, Doursout MF, Adams C, Green C, Saltarrelli JG, Savitz S, Ellmore TM. Allogeneic Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cell Safety in Idiopathic Parkinson’s Disease. Mov Disord. 2021 Aug;36(8):1825-1834. doi: 10.1002/mds.28582. Epub 2021 Mar 27. PMID: 33772873; PMCID: PMC8451899.

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