隨著(zhù)生物醫學(xué)技術(shù)的持續突破，細胞療法已實(shí)現從理論探索到臨床轉化的跨越，成為一種獨特的治療模式。其核心優(yōu)勢在于利用活細胞作為“活體藥物”，通過(guò)動(dòng)態(tài)執行攻擊癌細胞、促進(jìn)組織再生或恢復生理功能，在治療機制上與傳統藥物形成本質(zhì)區別。根據細胞來(lái)源與功能，細胞療法主要分為免疫細胞療法、干細胞療法及其他體細胞療法；而依據是否進(jìn)行基因修飾，又可分為基因修飾型與非基因修飾型——這一分類(lèi)亦是各國監管政策的重要依據。

10373項臨床試驗透視：中國如何實(shí)現免疫與干細胞療法的雙輪驅動(dòng)

在此背景下，2026年2月9日，《Frontiers in Pharmacology》旗下《Sec. Experimental Pharmacology and Drug Discovery》 發(fā)表題為“全球細胞療法臨床研究全景分析：臨床試驗概況、上市產(chǎn)品和監管趨勢”的研究綜述[1]。

該文對全球10,373項細胞療法臨床試驗的系統梳理顯示：全球研發(fā)格局高度集中，美國（3,563項）、中國（3,365項）和歐洲（1,584項）三分天下。值得關(guān)注的是，自2016年起，中國在年度臨床試驗啟動(dòng)數量上保持全球領(lǐng)先，尤其在CAR-T等免疫細胞治療領(lǐng)域表現突出，已成為全球細胞療法研發(fā)的核心引擎之一。

本文基于該綜述的核心數據，聚焦中國細胞療法的臨床研究進(jìn)展。我們將重點(diǎn)分析本土臨床試驗概況、上市產(chǎn)品格局及監管政策演變，旨在為國內研究人員與從業(yè)者提供一幅清晰的本土發(fā)展圖景，助力把握機遇、應對挑戰。

一、臨床試驗開(kāi)發(fā)概述：規模躍升與結構優(yōu)化

全球細胞療法臨床試驗已形成美、中、歐三足鼎立之勢，中國后發(fā)優(yōu)勢顯著(zhù)。截至2025年10月31日，使用關(guān)鍵詞“細胞療法”、“T細胞”、“干細胞”、“CAR”、“TCR”、“TIL”、“DC”和“NK”在美國ClinicalTrials.gov、中國臨床試驗注冊中心（ChiCTR）和歐盟臨床試驗注冊中心（EU-CTR）進(jìn)行檢索，共檢索到32380條記錄。經(jīng)審查試驗標題和干預措施描述后，確認其中10373項為細胞療法臨床試驗（圖1）。

其中，美國以3,563項（占比34.3%）居首，中國以3,365項（占比32.4%）緊隨其后，歐洲以1,584項（占比15.3%）位列第三。從發(fā)展歷程觀(guān)之，美國自1999年率先起步，中國于2005年進(jìn)入該領(lǐng)域，此后項目數量持續攀升，并于2016年超越美國，成為全球年度啟動(dòng)臨床試驗數量最多的國家，展現出強勁的后發(fā)優(yōu)勢與發(fā)展活力（圖2）。

在推進(jìn)狀態(tài)與設計質(zhì)量上，主要地區呈現差異化特征。全球范圍內，“已完成”研究占比最高，美國和歐洲的完成率均高于全球平均水平，而中國相對較低；但中國和歐洲“進(jìn)行中”試驗比例高于美國，表明后續產(chǎn)出潛力較大。值得注意的是，中國臨床試驗中止或終止比例顯著(zhù)低于美國和歐洲，顯示項目管理與執行更具穩健性。

從試驗階段看，全球I期和II期試驗占主導地位，但歐洲III期試驗比例（6.4%）顯著(zhù)高于中國（1.4%）、美國（1.7%）及全球平均水平（2.3%），凸顯其在后期研發(fā)的布局深度。在試驗設計上，美國干預性試驗比例（88.1%）顯著(zhù)高于中國（72.3%）和歐洲（72.2%）；歐洲則在平行設計和析因設計等嚴謹方法上領(lǐng)先，而中美更傾向于單臂和序貫設計，設計差異具有統計學(xué)意義（表1）。

二、技術(shù)路徑與適應癥布局：免疫與干細胞雙輪驅動(dòng)

免疫細胞療法與干細胞療法并駕齊驅?zhuān)珻AR-T和間充質(zhì)干細胞成兩大核心支柱。全球范圍內，免疫細胞療法（5,167項，占49.8%）與干細胞療法（4,796項，占46.2%）構成研發(fā)雙核。在細分領(lǐng)域，CAR-T療法以2,409項試驗成為絕對熱點(diǎn)，占免疫細胞療法的46.6%；間充質(zhì)干細胞和造血干細胞分別以1,904項（占干細胞療法39.7%）和1,550項（占32.3%）引領(lǐng)干細胞研究。

國家間技術(shù)偏好差異顯著(zhù)：中國在CAR-T、NK細胞和MSC領(lǐng)域試驗數量均超越美國，其中CAR-T研究（1,283項）遠超美國（671項）；而美國在HSC領(lǐng)域（628項）則顯著(zhù)多于中國（312項）（圖3）。 在基因修飾技術(shù)應用上，美國和歐洲非基因修飾項目數量遠超基因修飾項目，而中國兩類(lèi)項目數量基本持平，未呈現顯著(zhù)差異（圖4）。

適應癥布局方面，腫瘤學(xué)仍為絕對核心，歐洲則在再生醫學(xué)和自身免疫病領(lǐng)域形成差異化布局。全球細胞療法已滲透至全身多個(gè)系統，腫瘤學(xué)試驗占比56.1%（5,819項）。中美對腫瘤領(lǐng)域聚焦程度更高，分別達66.5%（2,238項）和61.9%（2,204項），顯著(zhù)高于全球平均水平。相比之下，歐洲疾病分布更為多元，其在免疫系統疾?。?4.2% vs 中國6.9%、美國7.3%）、循環(huán)系統疾?。?.2% vs 中國1.6%、美國2.5%）及肌肉骨骼疾?。?.9%vs中國1.0%、美國1.3%）等領(lǐng)域的研究比例均顯著(zhù)高于中美，體現了其在再生醫學(xué)領(lǐng)域的戰略側重（表2）。

三、上市產(chǎn)品格局：從零的突破到多元覆蓋

近年來(lái)，中國細胞療法產(chǎn)品上市呈現加速態(tài)勢，國產(chǎn)自主研發(fā)成果斐然。截至2025年底，中國已批準8種細胞治療產(chǎn)品上市（表3）。其中，兩種為中外企業(yè)合作研發(fā)：復星醫藥與基特藥業(yè)合作的Yescarta?國產(chǎn)化版本，以及強生旗下楊森制藥與傳奇生物合作的Ciltacabtagene Autoleucel（商品名Carvykti?）。此外，6種為中國自主研發(fā)產(chǎn)品，含5種CAR-T療法和1種干細胞療法。

2021年，JW Therapeutics開(kāi)發(fā)的Relmacabtagene autoleucel（商品名Carteyva?）獲批，用于治療某些類(lèi)型非霍奇金淋巴瘤。作為首個(gè)中國公司自主研發(fā)并獲批的CAR-T療法，該產(chǎn)品被歸為I類(lèi)生物制品，其臨床試驗顯示出顯著(zhù)療效，標志著(zhù)中國在CAR-T治療領(lǐng)域實(shí)現零的突破。

2023年，兩款CAR-T療法相繼獲批。其一，IASO Bio和信達生物共同研發(fā)的Equecabtagene Autoleucel，用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤，在103例患者中僅1例出現3級細胞因子釋放綜合征且經(jīng)治療緩解，展現良好安全性。其二，河北森朗生物研發(fā)的Inaticabtagene Autoleucel（商品名源瑞達?）獲批，成為國內首個(gè)用于治療白血病的CAR-T產(chǎn)品；在兒童復發(fā)/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病臨床試驗中，12例患者均達客觀(guān)緩解，其中5例完全緩解；該藥為目前市場(chǎng)上價(jià)格最低的CAR-T療法，并被納入中國國家醫保，費用約14萬(wàn)美元，大幅減輕患者經(jīng)濟負擔。

2024年，嘉實(shí)基制藥和華東醫藥聯(lián)合研發(fā)的澤沃基奧侖賽注射液（商品名賽凱澤?）獲批，用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。對14例患者的隨訪(fǎng)顯示，中位無(wú)進(jìn)展生存期達25個(gè)月，中位緩解持續時(shí)間為24.1個(gè)月，表明該藥具有顯著(zhù)且持久的療效。另一款CAR-T產(chǎn)品瑞基奧侖賽注射液在非霍奇金淋巴瘤II期臨床試驗中表現優(yōu)異：81例患者數據顯示，最佳療效時(shí)客觀(guān)緩解率達74.1%，完全緩解率49.4%，中位緩解持續時(shí)間為339天，中位無(wú)進(jìn)展生存期為176天，且安全性可控。

除免疫細胞療法外，干細胞療法亦取得重要進(jìn)展。睿鉑勝?注射液（商品名艾米邁托賽注射液）作為國內首個(gè)獲批的間充質(zhì)干細胞療法，用于治療激素無(wú)效的急性移植物抗宿主病。多中心隨機對照試驗顯示，治療組第28天客觀(guān)緩解率顯著(zhù)高于對照組（71.9% vs46.7%），且不良反應無(wú)顯著(zhù)差異。

值得注意的是，2025年12月，國家醫保局發(fā)布《商業(yè)健康保險創(chuàng )新藥品目錄（2025年）》，首次將5款已上市的CAR-T藥物納入商保報銷(xiāo)范圍。此舉標志著(zhù)細胞療法支付體系取得重大突破，為提升患者可及性打開(kāi)新通道。

四、監管框架與政策演變：雙軌驅動(dòng)與加速審評

中國國家藥品監督管理局已逐步構建起一套兼具國際規范與本土特色的細胞治療產(chǎn)品監管體系。其核心特征在于“雙軌制”管理模式，即由藥品監管機構和衛生行政部門(mén)并行監管，將細胞療法劃分為“藥品”和“醫療技術(shù)”兩條路徑進(jìn)行管理。

作為藥品開(kāi)發(fā)時(shí)，細胞治療產(chǎn)品須嚴格遵守《藥品注冊管理辦法》等相關(guān)法規，注冊為生物制品；基因改造產(chǎn)品還需遵循特定的非臨床研究技術(shù)指導原則。作為醫療技術(shù)途徑，則主要適用于醫療機構內開(kāi)展的探索性、非商業(yè)性臨床研究，必須通過(guò)嚴格的學(xué)術(shù)和倫理審查，特別是干細胞臨床研究需遵循《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》。值得注意的是，監管層鼓勵在醫療技術(shù)途徑中初步驗證安全有效性的項目適時(shí)轉入藥品開(kāi)發(fā)軌道以實(shí)現商業(yè)化上市，從而打通從臨床探索到產(chǎn)品轉化的通道。

在審批機制與市場(chǎng)準入方面，NMPA通過(guò)加入國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調會(huì )，推動(dòng)藥品審評標準與國際全面接軌。同時(shí)，為加速滿(mǎn)足臨床急需，NMPA設立了“突破性療法認定”、“附條件批準”和“優(yōu)先審評”等快速審批程序，顯著(zhù)縮短創(chuàng )新細胞療法的上市周期。2025年9月，國家藥監局發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化創(chuàng )新藥臨床試驗審評審批有關(guān)事項的公告》，進(jìn)一步壓縮審批時(shí)限。

在市場(chǎng)端，國家醫保談判政策通過(guò)“以?xún)r(jià)換量”策略，大幅降低已上市細胞療法價(jià)格，顯著(zhù)提升患者用藥可及性。2025年出臺的《支持創(chuàng )新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》明確提出“三除外”政策——不納入醫保自費率指標、不強制用集采低價(jià)藥替代、相關(guān)病例可不納入病種打包付費范圍，為醫院使用高價(jià)創(chuàng )新藥掃清制度障礙。

這一系列政策組合拳，雖然在短期內壓縮了企業(yè)的利潤空間，但也有效倒逼企業(yè)通過(guò)持續技術(shù)創(chuàng )新與工藝優(yōu)化來(lái)降低成本、提升效率，為行業(yè)長(cháng)期健康發(fā)展注入了內生動(dòng)力。

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結語(yǔ)： 中國細胞療法歷經(jīng)二十年發(fā)展，從跟跑到并跑乃至局部領(lǐng)跑，已在臨床試驗規模、技術(shù)布局多元性、產(chǎn)品上市速度及監管體系完善度等方面取得長(cháng)足進(jìn)步。展望未來(lái)，隨著(zhù)政策紅利持續釋放、技術(shù)創(chuàng )新不斷突破、支付體系逐步完善，中國有望從細胞療法研發(fā)大國邁向創(chuàng )新強國，為全球患者提供更多元、可及的治療選擇。

參考資料：

[1]:Wang M, Zhou T, Liu S, Xiang W, Xie K, Zhang X, Hu W, Fang M, Zhang Z, Chen M, Wang X and Wu J (2026) Global Panoramic analysis of clinical research in cell therapy: clinical trial landscape, marketed products, and regulatory trends. Front. Pharmacol. 17:1715984. doi: 10.3389/fphar.2026.1715984

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