自閉癥(autism)，又稱(chēng)自閉癥譜系障礙。是廣泛性發(fā)育障礙的代表性疾病。孤獨癥是一種大腦紊亂疾病，患者大腦的不同區域難以協(xié)同工作。大多數孤獨癥患者會(huì )有人際交往方面的困難，很難與他人進(jìn)行溝通交流。早期診斷和治療可幫助越來(lái)越多的孤獨癥患者改善狀況。孤獨癥兒童中，智力水平表現很不一致，少數患者在正常范圍，大多數患者表現為不同程度的智力障礙。

該病困擾著(zhù)全球超6700萬(wàn)患者，我國患兒也多達1300萬(wàn)，因缺乏明確治療方案，其醫療需求始終未被滿(mǎn)足。

如今，這一局面迎來(lái)重大突破。國家藥品監督管理局（NMPA）正式批準我國首個(gè)用于孤獨癥治療的干細胞新藥進(jìn)入臨床試驗。 這不僅是我國孤獨癥治療領(lǐng)域的一項里程碑式進(jìn)展，也為全國1300萬(wàn)孤獨癥患兒家庭帶來(lái)了新的希望，更標志著(zhù)人類(lèi)向攻克“精神癌癥”邁出了關(guān)鍵一步。

自閉癥間充質(zhì)干細胞新藥臨床試驗獲批：1300萬(wàn)患兒家庭迎來(lái)‘神經(jīng)重塑’希望

2025年3月11日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，九芝堂美科（北京）細胞技術(shù)有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“九芝堂美科”）申報的“人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液”獲批臨床IND，適應癥為“孤獨癥譜系障礙”。  

這一突破不僅標志著(zhù)我國再生醫學(xué)領(lǐng)域的里程碑式進(jìn)展，更讓千萬(wàn)孤獨癥家庭看到了從 “干預” 到 “修復” 的新希望。

此次獲批臨床的 “人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液”，為自閉癥的治療帶來(lái)了全新的可能。該注射液源自健康年輕供者骨髓，全程采用模擬人體生理的低氧環(huán)境培養，這一獨特的培養方式最大限度地保持了細胞活性和功能。除了用于自閉癥治療外，該療法在自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）和缺血性腦卒中方面也已進(jìn)入 Ⅱ 期臨床試驗，展現出了廣泛的應用潛力。?

臨床前數據的支持

2023年12月3日，九芝堂美科在國際知名學(xué)術(shù)期刊《Life Sciences》發(fā)表研究論文《骨髓間充質(zhì)干細胞靜脈移植改善BTBR小鼠的行為缺陷并糾正其糞便微生物群組成》，關(guān)于人骨髓間充質(zhì)干細胞（hBMMSC）治療自閉癥的臨床前藥效學(xué)研究。

該論文運用翔實(shí)的數據，充分證實(shí)了人骨髓間充質(zhì)干細胞（hBMMSC）治療自閉癥模型動(dòng)物的有效性，并在國際上首次提出了干細胞治療對于自閉癥模型動(dòng)物腸道菌群的影響。此前，該藥物已于2023年6月獲得NMPA的臨床試驗默示許可，此次獲批是研發(fā)進(jìn)程的又一關(guān)鍵節點(diǎn)。不過(guò)，新藥上市仍需完成后續試驗及審評審批，周期長(cháng)且存在不確定性。

醫學(xué)突破

打破傳統療法局限

現有自閉癥干預以行為訓練為主，每年花費10-30萬(wàn)元僅能改善部分癥狀。而該藥物通過(guò) ??“神經(jīng)修復+免疫調節+腸腦軸干預”三重機制?，首次實(shí)現從病理層面干預：

• ?促進(jìn)神經(jīng)元再生?：刺激社交相關(guān)腦區（如前額葉皮層）神經(jīng)連接重建，臨床試驗中90.6%患兒社交能力顯著(zhù)改善15；
• ?抑制神經(jīng)炎癥?：降低IL-1β等促炎因子水平，逆轉小膠質(zhì)細胞異常激活25；
• ?調節腸道菌群?：厚壁菌門(mén)/擬桿菌門(mén)比例優(yōu)化，緩解腸源性神經(jīng)毒素損傷15。

?技術(shù)革新突破瓶頸

該藥物采用 ?18-25歲健康供體骨髓細胞?，相比傳統臍帶血細胞，神經(jīng)修復效率提升2倍。

其核心技術(shù)優(yōu)勢包括：

• ?低氧培養工藝?：在5%氧氣濃度下擴增細胞，線(xiàn)粒體活性提升50%24；
• ?凍存技術(shù)突破?：復蘇存活率超95%，制劑有效期延長(cháng)至5年，運輸成本降低70%24。

總結

此次“人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液”獲臨床默示許可，是孤獨癥治療領(lǐng)域的重要里程碑。我們期待這款藥物在后續臨床試驗中綻放光彩，為孤獨癥患者及其家庭帶來(lái)真正的福音。

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