回首過(guò)去幾十年，干細胞研究從最初的基礎理論探索到如今逐漸走向臨床應用，經(jīng)歷了漫長(cháng)而曲折的歷程。中國在干細胞領(lǐng)域的研究也從未止步，不斷加大投入和支持力度，積極推動(dòng)干細胞技術(shù)的臨床轉化。

據統計，截至2025年1月，中國臨床試驗注冊中心已有771項干細胞臨床研究項目，2025年開(kāi)年之際，中國臨床試驗注冊中心又迎來(lái)了4項干細胞治療的臨床試驗，這是我國在干細胞研究道路上的又一座里程碑，標志著(zhù)我國在該領(lǐng)域的持續深入探索和積極實(shí)踐。

1、北京大學(xué)第一醫院：抗人T淋巴細胞兔免疫球蛋白（ATLG）對比抗胸腺細胞免疫球蛋白（ATG）用于惡性血液疾病的異基因造血干細胞移植預處理后對免疫重建影響的探索性非隨機對照研究

2025年1月7號，北京大學(xué)第一醫院血液內科開(kāi)展了一項抗人T淋巴細胞兔免疫球蛋白（ATLG）對比抗胸腺細胞免疫球蛋白（ATG）用于惡性血液疾病的異基因造血干細胞移植預處理后對免疫重建影響的探索性非隨機對照研究。

研究背景概述：惡性血液疾病嚴重威脅人類(lèi)健康，異基因造血干細胞移植是重要治療手段。預處理方案中的免疫抑制劑ATLG和ATG雖常用，但對移植后免疫重建影響尚無(wú)定論。免疫重建對移植預后極為關(guān)鍵，臨床醫生選擇二者缺乏有力證據，故開(kāi)展此探索性研究，旨在明確差異，為臨床用藥提供依據。

臨床試驗概況

本次研究的注冊號為ChiCTR：2500095404，屬于干預性研究的非隨機對照試驗，主要目的評價(jià)抗人T淋巴細胞兔免疫球蛋白（ATLG）對比抗胸腺細胞免疫球蛋白（ATG）對惡性血液病異基因造血干細胞移植預處理后免疫重建的影響。  

試驗設計

入組并收集符合入排標準的異基因造血干細胞移植患者，預處理中給予ATLG替代ATG。ATLG輸注：劑量5mg/kg/d，造血干細胞移植前在-4、-3、-2、-1天靜脈輸注，常規用藥前給予抗過(guò)敏藥物。觀(guān)察ATLG/ATG的輸注反應，動(dòng)態(tài)監測移植后相關(guān)免疫重建指標及病毒再活化、移植物抗宿主病等發(fā)生情況，與同期接受ATG的預處理方案的匹配隊列比較。 

納入標準：

1、受試者年齡>=18歲，性別不限；

2、經(jīng)組織學(xué)或細胞學(xué)確診為惡性血液系統疾??；

3、接受首次異基因造血干細胞移植；

4、ECOG評分0-2分；

5、肝腎功能、心肺功能滿(mǎn)足以下要求: 1）肌酐<=1.5 ULN；2）左室射血分數>=45%；3）血氧飽和度>91%；4）總膽紅素<=2×ULN；ALT和AST<=3×ULN；研究者判斷由于疾病導致的（例如肝浸潤或膽管阻塞）引起的ALT和AST異常，其指標可放寬至<=5×ULN；

6、預期生存時(shí)間超過(guò)12周；

7、受試者自愿并嚴格遵守研究方案要求并簽訂書(shū)面知情同意書(shū)。

該項研究的意義

臨床實(shí)踐指導意義

優(yōu)化預處理方案選擇：在異基因造血干細胞移植的預處理階段，目前臨床醫生對于使用ATLG還是ATG缺乏明確的循證醫學(xué)依據。這項研究通過(guò)對比兩者對免疫重建的影響，能夠為臨床醫生在選擇合適的免疫抑制劑時(shí)提供有力的數據支持。

個(gè)性化醫療推進(jìn)：不同患者的身體狀況和疾病特征各不相同，對免疫重建的需求也存在差異。該研究結果有助于根據患者的具體情況，如年齡、疾病類(lèi)型、免疫狀態(tài)等，個(gè)性化地選擇ATLG或ATG。對于那些免疫功能較弱或對免疫重建要求較高的患者，能夠更精準地確定最適合他們的預處理藥物，提高患者的治療效果和生活質(zhì)量。

改善移植預后方面的意義

降低感染風(fēng)險：異基因造血干細胞移植后，免疫重建的快慢和質(zhì)量直接關(guān)系到患者的抗感染能力。通過(guò)研究ATLG和ATG對免疫重建的影響，了解哪種藥物能使患者更快地建立起有效的免疫系統，從而降低感染相關(guān)并發(fā)癥的發(fā)生率。

平衡移植物抗白血?。℅VL）和GVHD效應：在移植后，理想的情況是既能發(fā)揮GVL效應來(lái)抑制惡性血液疾病的復發(fā)，又能避免嚴重的 GVHD。ATLG和ATG 對免疫重建的不同影響可能會(huì )改變GVL和GVHD 之間的平衡。如果研究發(fā)現某種藥物能夠在促進(jìn)免疫重建的同時(shí)，更好地維持GVL和GVHD的平衡，如增強免疫細胞對白血病細胞的識別和殺傷能力，同時(shí)減少對宿主組織的攻擊，那么就可以顯著(zhù)改善患者的長(cháng)期生存率和預后。

2、佛山市第二人民醫院：人臍帶間充質(zhì)干細胞來(lái)源的凋亡囊泡（MSC-apoVs）聯(lián)合透明質(zhì)酸鈉治療膝骨關(guān)節炎的臨床研究

2025年1月7號，佛山市第二人民醫院開(kāi)展了一項人臍帶間充質(zhì)干細胞來(lái)源的凋亡囊泡（MSC-apoVs）聯(lián)合透明質(zhì)酸鈉治療膝骨關(guān)節炎的臨床研究。

研究背景：膝骨關(guān)節炎是全球最常見(jiàn)的退行性關(guān)節疾病之一，尤其在老年群體中更為普遍。由于膝骨關(guān)節炎患者數量龐大，且傳統治療效果有限，患者對于更有效、更安全的治療方法有著(zhù)迫切的需求。干細胞治療膝骨關(guān)節炎作為一種新興的治療手段，有望為膝骨關(guān)節炎患者提供新的治療選擇，改善患者的癥狀和生活質(zhì)量。

臨床試驗概況

本次研究的注冊號為：ChiCTR2500095410，屬于干預性研究的隨機平行對照臨床試驗。

主要目的：評價(jià)人臍帶間充質(zhì)干細胞凋亡囊泡（MSC-apoVs）聯(lián)合透明質(zhì)酸鈉治療膝骨關(guān)節炎的安全性；評價(jià)人臍帶間充質(zhì)干細胞來(lái)源的凋亡囊泡（MSC-apoVs）聯(lián)合透明質(zhì)酸鈉治療膝骨關(guān)節炎的有效性。  

試驗設計

納入標準：

1.符合美國風(fēng)濕病協(xié)會(huì )（American College of Rheumatology, ACR）KOA臨床分類(lèi)標準；

2.年齡≥18周歲，男女不限；

3.18.5kg/m2≤體重指數（BMI）≤35kg/m2，且男性體重≥50kg，女性體重≥45kg；

4.VAS（共100mm）評估的膝關(guān)節疼痛≥20mm；

5.自愿簽署受試者知情同意書(shū)。

安全性與有效性評估

有效性指標評估：將采用VAS和WOMAC評分量表評估膝關(guān)節疼痛、僵硬感、功能受限程度，膝關(guān)節負重正側位X線(xiàn)評估軟骨磨損程度、關(guān)節穩定性和功能狀態(tài)，膝關(guān)節M(mǎn)RI評估膝關(guān)節軟骨病變分級、滑膜炎、關(guān)節腔積液情況，以及關(guān)節液炎癥指標檢測評估關(guān)節腔炎癥水平。

安全性指標評估：每次訪(fǎng)視時(shí)評估安全性。安全性指標包括不良事件、嚴重不良事件、實(shí)驗室檢查（血常規、C反應蛋白、ESR、肝腎功能）、生命體征、體格檢查、合并用藥等。不良事件和嚴重不良事件按照CTC AE5.0分級。

研究意義

此次臨床試驗，研究人員開(kāi)展MSC-apoVs聯(lián)合透明質(zhì)酸鈉的治療骨關(guān)節炎的方案，有望突破傳統治療的局限。間充質(zhì)干細胞具有免疫調節、抗炎、促進(jìn)組織修復等多種生物學(xué)特性，其來(lái)源的凋亡囊泡可能繼承并放大了這些優(yōu)勢，能夠更精準地作用于病變關(guān)節，促進(jìn)軟骨再生和修復。透明質(zhì)酸鈉則可潤滑關(guān)節、減少摩擦，二者聯(lián)合使用，有望實(shí)現協(xié)同增效，為膝骨關(guān)節炎患者提供一種更有效、更安全的治療新選擇。

3、華中科技大學(xué)同濟醫學(xué)院附屬同濟醫院：人臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療亞急性期腦出血的臨床研究

2025年1月15號，華中科技大學(xué)同濟醫學(xué)院附屬同濟醫院在中國臨床試驗注冊中心注冊了一項人臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療亞急性期腦出血的臨床研究。

研究背景：腦出血是常見(jiàn)的具有高發(fā)病率、高致死率及高致殘率的疾病。目前腦出血的治療主要包括手術(shù)治療及藥物治療。當出血量較大時(shí)可進(jìn)行開(kāi)顱血腫清除術(shù)、去骨瓣減壓術(shù)、微創(chuàng )穿刺血腫抽吸術(shù)等手術(shù)治療。藥物治療則主要為對癥治療。

整體而言，腦出血患者即使經(jīng)過(guò)及時(shí)、規范的手術(shù)或者藥物治療，不少仍遺留有明顯的后遺癥，嚴重影響患者的生活質(zhì)量，給社會(huì )及家庭造成沉重的負擔。且當前治療腦出血的藥物種類(lèi)有限，缺乏特異性針對腦出血治療的藥物。

干細胞療法是近年來(lái)研究較多且被認為是一種很有前途的神經(jīng)系統疾病治療方法。人臍帶間充質(zhì)干細胞是一類(lèi)具有自我更新和多向分化潛能、組織修復、免疫調節和抗炎等多種特性的多功能干細胞。研究表明，靜脈移植人臍帶間充質(zhì)干細胞是安全的，應用干細胞治療腦出血可減少血腫體積、減輕腦水腫和炎癥反應等，促進(jìn)腦出血后神經(jīng)功能的恢復，為腦出血提供了新的治療策略。

臨床試驗概況

本研究的注冊號為：ChiCTR2500095990，屬于干預性研究的隨機平行對照的臨床試驗。

主要目的：本研究擬進(jìn)一步在臨床上采用人臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療亞急性期（3天-10天）腦出血患者，觀(guān)察干細胞移植治療后的安全性、耐受性和有效性。

試驗設計：該試驗分為八個(gè)組別

組別：Ⅰ期臨床試驗劑量組1（低劑量組）

干預措施：低劑量人臍帶間充質(zhì)干細胞靜脈輸注1次

組別：Ⅰ期臨床試驗劑量組2（中劑量組）

干預措施：中劑量人臍帶間充質(zhì)干細胞靜脈輸注1次

組別：Ⅰ期臨床試驗劑量組3（中劑量組）

干預措施：中劑量人臍帶間充質(zhì)干細胞靜脈輸注1次

組別：Ⅰ期臨床試驗劑量組4（中劑量組）

干預措施：中劑量人臍帶間充質(zhì)干細胞靜脈輸注1次

組別：Ⅰ期臨床試驗劑量組5（高劑量組）

干預措施：高劑量人臍帶間充質(zhì)干細胞靜脈輸注1次

組別：Ⅱ期臨床試驗中劑量組 I

干預措施：人臍帶間充質(zhì)干細胞靜脈輸注3次

組別：Ⅱ期臨床試驗中劑量組II

干預措施：人臍帶間充質(zhì)干細胞靜脈輸注3次

組別：Ⅱ期臨床試驗中劑量組III

干預措施：人臍帶間充質(zhì)干細胞靜脈輸注3次

納入標準：

1.年齡18-65歲，性別不限；

2.臨床確診為亞急性期內（發(fā)病后3天-10天）腦出血；

3.CT證實(shí)為基底節區（主要包括尾狀核、豆狀核、屏狀核和杏仁核）腦出血，ABC/2法計算幕上出血量15-30mL（ABC/2法血腫體積計算公式V(cm3) =A×B×C×1/2, A是CT平掃水平位時(shí)血腫最大層面的最長(cháng)徑（cm）、B是該平面垂直于A(yíng)的血腫最寬徑（cm），C是CT片中出現血腫的厚度（cm））；

4.血液生化指標滿(mǎn)足以下條件：

• 1）凝血功能良好，國際標準化比值(INR)＜2；
• 2）谷草轉氨酶(AST)和谷丙轉氨酶(ALT)≤3倍正常值上限，總膽紅素＜2倍正常值上限；
• 3）肌酐清除率＞50mL/min；
• 4）血紅蛋白＞90g/L；5）中性粒細胞絕對值(ANC)≥1.5×10^9/L，淋巴細胞絕對值計數≥0.4×10^9/L，血小板計數≥80×10^9/L，白蛋白＞25g/L；6）降鈣素原(PCT)≤2ng/mL；

5.美國國立衛生研究院腦卒中量表評分(NIHSS)≥5分且≤20分；

6.發(fā)病前改良Ranking量表評分(mRS)≤1；
7.格拉斯哥昏迷評分(GCS)≥9分，單項≥3分；
8.依從性好，由本人和/或法定監護人簽署知情同意書(shū)并能按規定時(shí)間接受隨訪(fǎng)。

研究意義

在該項研究間充質(zhì)干細胞移植治療過(guò)程中，可以深入觀(guān)察干細胞在腦出血亞急性期腦組織中的分化、遷移和旁分泌等行為，以及這些行為對神經(jīng)組織修復的影響。這有助于進(jìn)一步闡明腦出血后神經(jīng)組織的自我修復機制和干細胞在其中的作用機制。

間充質(zhì)干細胞移植治療亞急性期腦出血的研究是再生醫學(xué)在腦血管疾病領(lǐng)域的重要應用。成功的研究結果將為再生醫學(xué)在其他神經(jīng)系統疾病的治療中提供經(jīng)驗和理論基礎，促進(jìn)再生醫學(xué)的發(fā)展，拓展其應用范圍。

4、西安交通大學(xué)第一附屬醫院：基于PPK-PD模型優(yōu)化來(lái)特莫韋在異基因造血干細胞移植患者的給藥方案

2025年1月16號，西安交通大學(xué)第一附屬醫院在中國臨床試驗注冊中心注冊了一項基于PPK-PD模型優(yōu)化來(lái)特莫韋在異基因造血干細胞移植患者的給藥方案的臨床研究。

研究疾?。寒惢蛟煅杉毎浦不颊?/p>

研究類(lèi)型：觀(guān)察性研究

研究目的：本研究構建來(lái)特莫韋PPK-PD模型，從而根據每個(gè)患者的生理病理特點(diǎn)優(yōu)化萊特莫韋的給藥方案，以改善臨床療效，促進(jìn)精準醫療和個(gè)性化治療的發(fā)展。 

納入標準：

1.異基因造血干細胞移植受者；
2.受者CMV血清學(xué)陽(yáng)性；
3.口服來(lái)特莫韋；
4.收集至少一個(gè)用藥后的臨床血液樣本；

研究意義：

提高治療效果方面

• 精準給藥提升抗病毒療效：來(lái)特莫韋是用于預防巨細胞病毒（CMV）感染的藥物，在異基因造血干細胞移植患者中十分關(guān)鍵?；?PPK – PD 模型優(yōu)化給藥方案，可以更精準地使藥物達到有效濃度，增強對 CMV 的預防和抑制效果，降低病毒再激活和疾病發(fā)生的風(fēng)險，更好地保障移植患者的健康。
• 改善患者預后：精準的給藥有助于減少因 CMV 感染導致的移植物抗宿主?。℅VHD）加重、器官功能損害等并發(fā)癥，提高患者的生存率和生活質(zhì)量，使移植后的恢復過(guò)程更加順利。

藥物合理使用方面

• 避免藥物毒性風(fēng)險：通過(guò)模型優(yōu)化給藥方案，可以避免藥物劑量過(guò)高導致的不良反應，如藥物相關(guān)的毒性作用。這樣能在保證藥效的同時(shí)，最大程度地降低藥物對患者身體的潛在傷害。

• 合理資源分配：有助于合理使用來(lái)特莫韋，避免藥物浪費。這對于醫療資源的有效分配和成本控制也具有重要的現實(shí)意義，使藥物的使用更加科學(xué)高效。

臨床研究拓展方面

• 推動(dòng)個(gè)體化醫療：為異基因造血干細胞移植患者的個(gè)體化給藥提供范例和理論支持。每個(gè)患者的生理狀態(tài)、移植情況等因素不同，PPK-PD模型的應用可以根據個(gè)體差異優(yōu)化給藥，推動(dòng)臨床向個(gè)體化醫療模式進(jìn)一步發(fā)展。

• 方法學(xué)借鑒價(jià)值：該研究的方法對于其他藥物在類(lèi)似復雜臨床場(chǎng)景下的給藥方案優(yōu)化具有借鑒意義，能夠拓寬臨床藥理學(xué)的研究思路和應用范圍。

寫(xiě)在最后

2025年開(kāi)年之際，中國臨床試驗注冊中心又新增的4項干細胞治療臨床試驗，再次凸顯了干細胞治療在醫學(xué)領(lǐng)域的重要性和潛力。然而，我們也要清醒地認識到，干細胞治療的研究之路依然漫長(cháng)，需要政府、科研機構、企業(yè)以及社會(huì )各界的共同關(guān)注和支持。

加大對干細胞研究的投入，完善相關(guān)法律法規和監管機制，培養更多專(zhuān)業(yè)人才，是我們當前亟待解決的問(wèn)題。只有這樣，才能讓干細胞治療真正實(shí)現從實(shí)驗室到臨床應用的跨越，為廣大患者帶來(lái)切實(shí)的利益。

參考資料：中國臨床試驗注冊中心

https://www.chictr.org.cn/index.html

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