作為一種常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，帕金森病如同隱匿在身體里的 “沉默殺手”，它悄然蠶食著(zhù)患者的行動(dòng)能力、震顫著(zhù)他們的生活日常，給無(wú)數家庭帶來(lái)沉重負擔。傳統治療手段在應對帕金森病日益增長(cháng)的挑戰時(shí)，逐漸顯露出局限性。然而，如今干細胞治療技術(shù)的蓬勃興起，宛如一道曙光穿透陰霾，為帕金森病的治療開(kāi)辟出全新路徑。

其中，間充質(zhì)干細胞、神經(jīng)干細胞移植等 4 大類(lèi)型干細胞在這場(chǎng)與病魔的較量中備受關(guān)注。它們承載著(zhù)患者的希望，帶著(zhù)科研人員的心血，奔赴這場(chǎng)沒(méi)有硝煙的戰場(chǎng)。

接下來(lái)，就讓我們一同深入探尋這些干細胞治療帕金森病案例中的臨床數據表現以及至關(guān)重要的安全性解讀，看看它們究竟能否成為改寫(xiě)帕金森病治療史的關(guān)鍵力量。

干細胞治療帕金森?。?大類(lèi)型干細胞的臨床數據與安全性解讀

類(lèi)型一：間充質(zhì)干細胞

臨床案例一、間充質(zhì)干細胞改善帕金森病患者的運動(dòng)和非運動(dòng)癥狀

2020年11月11日，白俄羅斯醫學(xué)研究生教育學(xué)院在國際期刊《Surgical Neurology》上發(fā)布了一篇《帕金森病中的間充質(zhì)干細胞：移植后早期的運動(dòng)和非運動(dòng)癥狀》的研究結果，本研究的目的是評估間充質(zhì)干細胞的引入對 PD 患者運動(dòng)和非運動(dòng)癥狀的有效性的直接結果。

臨床研究結果顯示：

• 研究組患者的情緒有所改善，白天嗜睡顯著(zhù)減少，睡眠質(zhì)量也有所提高。到第1個(gè)月時(shí)，與第 0 天相比，漢密爾頓抑郁量表評分下降了 36%。3 個(gè)月后，情緒也有所改善，抑郁情緒下降了 44%。到第 3 個(gè)月時(shí)，與初始數據相比，PSQI 量表評估的睡眠質(zhì)量提高了 46%，Epworth 量表評估的白天嗜睡減少了 42%
• 我們發(fā)現，研究組治療前的 MDSUPDRS 評分（第 III 部分）與停藥期第 1 個(gè)月的評分之間存在統計學(xué)上的顯著(zhù)差異。移植后 3 個(gè)月內仍保持了所取得的成果。
• PDQ-39 量表顯示，總體生活質(zhì)量也有顯著(zhù)提高，且在移植后 3 個(gè)月內仍保持了所取得的成果。

安全性評估：未發(fā)生嚴重不良事件

總結：使用間充質(zhì)干細胞治療帕金森病患者取得了令人鼓舞的結果，表明 MSCs 可以影響 PD 發(fā)病機制的許多癥狀，并能夠改變疾病進(jìn)程并控制疾病的運動(dòng)癥狀表現。我們的數據顯示，移植后疾病的運動(dòng)和非運動(dòng)癥狀的嚴重程度有所降低

臨床案例二、脂肪間充質(zhì)干細胞治療老年帕金森病的安全性和有效性

2024年10月2日，希望生物科學(xué)研究基金會(huì )在國際期刊《Cell therapy》上發(fā)布了一篇《脂肪間充質(zhì)干細胞治療老年帕金森病患者的安全性和有效性：中型擴展獲取計劃》的研究結果，旨在評估對患有帕金森病 (PD) 的老年患者進(jìn)行多次靜脈輸注自體 Hope Biosciences 脂肪間充質(zhì)干細胞 (HB-adMSC) 治療的安全性和臨床療效。

臨床研究結果表示：運動(dòng)障礙協(xié)會(huì )統一帕金森病評定量表 (MDS-UPDRS) 第Ⅰ和Ⅲ部分、帕金森病問(wèn)卷-39 (PDQ-39)、患者健康問(wèn)卷-9 (PHQ-9)中觀(guān)察到了適度但具有臨床意義的改善，接近或超過(guò)了既定的 MCID 值。

安全性評估： 大多數不良事件（46 起中的 37 起）嚴重程度較輕，報告了 5 起嚴重不良事件，均與藥物無(wú)關(guān)。無(wú)死亡病例。

結論： 在老年 PD 患者中，自體 200MM HB-adMSCs 的給藥被發(fā)現是安全且耐受性良好的。這些發(fā)現強調了該治療對老年患者的安全性，并強調了評估臨床相關(guān)性以及統計指標對有意義的患者結果的重要性。

臨床案例三、日韓團隊攜手：靜脈和脊髓腔內注射間充質(zhì)治療帕金森病

韓國領(lǐng)先的生物技術(shù)公司 Nature Cell Co., Ltd. 于2024年11月19日宣布，已確認一種涉及靜脈和脊髓腔內注射自體脂肪干細胞的新療法取得成功。該療法由該公司與日本 Angel Stem Cell (JASC) 和 R Bio 合作開(kāi)發(fā)，利用了 Nature Cell 生產(chǎn)和供應的干細胞培養基。這種新療法在帕金森病的治療中顯示出了良好的效果。

治療方式是將2億個(gè)脂肪間充質(zhì)干細胞通過(guò)靜脈注射，并將5000萬(wàn)個(gè)細胞注入帕金森病患者的脊髓腔內。這些細胞是使用Nature Cell研究合作伙伴韓國B(niǎo)iostar干細胞研究所的專(zhuān)利技術(shù)培養的。

過(guò)去一年，共有136位病患接受治療，共注射473次干細胞。接受治療的病患身體機能顯著(zhù)改善，包括手部震顫減輕、行走穩定性增強、癱瘓癥狀減輕等。此外，心理及心理健康也顯著(zhù)改善，如睡眠質(zhì)量恢復、情緒穩定性提高、抑郁癥狀減少等。

這些變化使病患的整體生活質(zhì)量（QOL）顯著(zhù)提高。治療期間的副作用主要是輕微和暫時(shí)的。有些病患表示注射部位有頭痛或不適，但這些癥狀通常在采取止痛措施和充分休息后三天內消失。

類(lèi)型二：神經(jīng)干細胞

臨床案例一、神經(jīng)干細胞移植治療帕金森病的效果觀(guān)察

2018年6月21日，駐馬店市中心醫院神經(jīng)內二科在國內期刊《中國實(shí)用神經(jīng)疾病雜志》上發(fā)布了一篇《神經(jīng)干細胞移植治療帕金森病的效果觀(guān)察》的研究結果。

臨床研究結果顯示：治療后 12個(gè)月，患者 UPDRS量表中的行為和心理評分、日常生活質(zhì)量評分、運動(dòng)功能評分、并發(fā)癥評分均明顯低于治療前,且治療后12個(gè)月 UPDRS量表總評分也低于治療前。27 例患者平均隨訪(fǎng)12個(gè)月，治療總有效率為81.48%。

安全性評估：未見(jiàn)嚴重不良事件。

結論：神經(jīng)干細胞移植手術(shù)治療帕金森病療效確切,可明顯改善患者UPDRS評分，提升生活質(zhì)量，值得推廣。

臨床案例二、人類(lèi)神經(jīng)干細胞鼻腔內移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究

2024年5月10日，北京協(xié)和醫院神經(jīng)外科王任直教授、包新杰教授和神經(jīng)內科萬(wàn)新華教授團隊從5年前啟動(dòng)了一項《人類(lèi)神經(jīng)干細胞鼻腔內移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究成果在國際期刊《Journal of Neurology,Neurosurgery& Psychiatry》上發(fā)表。

該研究是全球首次通過(guò)鼻黏膜移植神經(jīng)干細胞治療帕金森病的臨床研究。

臨床研究結果顯示：在治療結束后的12個(gè)月隨訪(fǎng)期間，未發(fā)生與ANGE-S003神經(jīng)干細胞相關(guān)的嚴重不良事件，腦部磁共振成像未發(fā)現腫瘤形成或異常征象。在16名有12個(gè)月MDS-UPDRS數據的受試者中，所有時(shí)間點(diǎn)的MDS-UPDRS總分均有顯著(zhù)改善，這種改善從第3個(gè)月開(kāi)始，一直持續到第12個(gè)月。

結論：ANGE-S003 治療可行、通常安全且耐受性良好，與臨床結果的功能改善相關(guān)，在第 6 個(gè)月達到峰值療效。神經(jīng)干細胞鼻內移植代表了治療 PD 的新途徑。

類(lèi)型三：誘導多能干細胞

臨床案例一、人誘導多能干細胞的自體細胞療法治療帕金森病的安全性和有效性的臨床前數據

2025年3月6日，哈佛醫學(xué)院實(shí)驗室在國際期刊《Clinical and Translational Reports》上發(fā)布了一篇《人類(lèi)誘導性多能干細胞衍生產(chǎn)品用于帕金森病自體細胞治療的臨床前安全性和有效性》的研究結果。

該研究展示了基于人誘導多能干細胞（hiPSC）的自體細胞療法治療帕金森病的安全性和有效性的臨床前數據，在此基礎上開(kāi)展了一項針對 8 名帕金森病患者的臨床試驗。

臨床研究成果顯示：盡管所有批次的人誘導多能干細胞（hiPSC）來(lái)源的中腦多巴胺能細胞（mDAC）均符合安全標準，但來(lái)自一名帕金森病患者的 mDAC 未能改善小鼠的行為結果，這突顯了患者個(gè)體間的差異。重要的是，該研究還顯示，體外評估并不能可靠地預測體內療效，這表明多巴胺能纖維密度是關(guān)鍵的療效標準。

這些發(fā)現支持了自體細胞療法的全面質(zhì)量控制指南，并為該團隊將于 2025 年啟動(dòng)的針對 8 名散發(fā)的帕金森病患者的臨床試驗鋪平了道路。

臨床案例二、自體誘導多能干細胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植治療的帕金森病

2025年1月7日，上海市東方醫院公布了一項具有里程碑意義的臨床研究成果。首批接受自體誘導多能干細胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植治療的帕金森病患者，在手術(shù)后的12個(gè)月內展現出了驚人的療效。

這些患者不僅恢復了走路、跑步、寫(xiě)字等基本生活技能，甚至能夠重新使用筷子和操作智能手機，極大地提升了他們的生活質(zhì)量，并為全球帕金森病治療帶來(lái)了新的曙光。

值得注意的是，在國外也有類(lèi)似的iPSC細胞衍生的多巴胺能祖細胞用于治療帕金森病的研究報告。例如，《新英格蘭雜志》曾報道過(guò)一例患病十年的帕金森患者在接受了iPSC來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)元植入后，這些神經(jīng)元在其腦內存活并發(fā)揮了治療作用。

而在中國，東方醫院這款自體iPSC來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液，則是在國內首次應用于人類(lèi)患者的臨床試驗中，并且已經(jīng)完成了多例中重度帕金森病患者的治療。

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類(lèi)型四：胚胎干細胞

臨床案例一、胚胎干細胞衍生的中腦多巴胺祖細胞產(chǎn)品 MSK-DA01 的臨床前療效和安全性

2021年2月4日，紀念斯隆凱特琳癌癥中心干細胞生物學(xué)中心在國際期刊《Cell Stem Cell》上發(fā)布了一篇《人類(lèi)胚胎干細胞衍生的中腦多巴胺祖細胞產(chǎn)品 MSK-DA01 的臨床前療效和安全性》的研究結果。

我們已經(jīng)從人類(lèi)胚胎干細胞中生成了中腦多巴胺神經(jīng)元，并制造了大規模冷凍保存的多巴胺祖細胞以供臨床使用。在短期研究中優(yōu)化細胞存活率和表型后，在 GLP 條件下對細胞產(chǎn)品 MSK-DA01 在小鼠中進(jìn)行了廣泛的生物分布、毒性和致瘤性評估。

結果顯示：移植細胞存活率高，6-羥基多巴胺損傷大鼠的行為得到改善。移植細胞沒(méi)有產(chǎn)生不良反應，沒(méi)有明顯的腦外分布，也沒(méi)有細胞過(guò)度生長(cháng)或腫瘤形成，從而為未來(lái)的臨床試驗鋪平了道路。

臨床案例二、瑞典斯科訥大學(xué)醫院為帕金森患者進(jìn)行胚胎干細胞移植嗎，臨床試驗中

2023年2月28日，瑞典斯科訥大學(xué)醫院為一名帕金森患者進(jìn)行了干細胞移植。該產(chǎn)品由隆德大學(xué)開(kāi)發(fā)，目前正在首次在患者身上進(jìn)行測試。移植產(chǎn)品由胚胎干細胞生成，可替代帕金森患者大腦中丟失的多巴胺神經(jīng)細胞。這名患者是八名帕金森患者中接受移植的第一位

這位患者是八位將接受移植的帕金森病患者中的第一位，目前正在進(jìn)行I/IIa期臨床試驗，已招募8名患者（分別在瑞典和英國招募各4名）。這些被移植的細胞是未成熟的神經(jīng)細胞，會(huì )在成年腦內成熟，是否有效將會(huì )在數年后顯現。

參與試驗的患者至少在十年前就被診斷患有帕金森病，目前病情處于中度階段。研究人員將密切跟蹤這些患者，并在未來(lái)幾年評估其細胞存活率和潛在影響。

總結

綜上所述，間充質(zhì)干細胞等四大類(lèi)型干細胞治療帕金森病安全有效！這些臨床案例表明，這四大類(lèi)型干細胞在治療帕金森病方面具有良好的安全性和一定的療效，為帕金森病的治療提供了新的希望和選擇。然而，目前干細胞帕金森病仍處于臨床研究階段，需要更多的研究來(lái)進(jìn)一步驗證其長(cháng)期安全性和有效性，并優(yōu)化治療方案以提高治療效果。

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