回望2025年，醫學(xué)領(lǐng)域迎來(lái)了一個(gè)激動(dòng)人心的突破之年。

那些曾存在于理論中的前沿科技，正以前所未有的速度走進(jìn)現實(shí)：致命的遺傳病看到了被根治的曙光，帕金森等慢性病實(shí)現了癥狀的顯著(zhù)逆轉，部分患者得以告別終身服藥，癌癥患者的生存期也在不斷延長(cháng)……這些里程碑的背后，是無(wú)數科研與臨床工作者經(jīng)年累月的探索，讓一篇篇深奧的論文，最終化作拯救生命的新療法。

在這辭舊迎新之際，我國“醫學(xué)界”編輯部延續傳統，精心遴選出?“2025年度十大臨床突破”?。從中可以清晰看到，中國在醫療創(chuàng )新領(lǐng)域成果顯著(zhù)，尤其在細胞與基因治療、再生醫學(xué)等前沿方向，已逐步走在世界前列。

接下來(lái)，就讓我們一起走近2025年醫學(xué)界的十大臨床突破，看看它們究竟帶來(lái)了哪些改變，又將如何影響未來(lái)的醫學(xué)發(fā)展與患者生活。

以下為“十大臨床突破”（按時(shí)間順序）：

1. 中國醫生將基因編輯豬肝植入人體
2. 腫瘤疫苗硬剛“癌癥之王”
3. 定制基因編輯療法治療嬰兒遺傳病
4. 干細胞療法成功治療帕金森病
5. 長(cháng)效降脂的新時(shí)代
6. 無(wú)須免疫抑制的胰島移植治療1型糖尿病
7. 全球唯一可降解房間隔缺損封堵器
8. CAR-NK療法治療紅斑狼瘡
9. 中國團隊破解“外科打結”難題
10. 皰疹疫苗提供全方位保護

2025年全球十大臨床突破揭曉：3項細胞療法上榜，聚焦帕金森、1型糖尿病與紅斑狼瘡治療

01.中國醫生將基因編輯豬肝植入人體

2025年1月7日，空軍軍醫大學(xué)西京醫院竇科峰院士團隊完成全球首例“原位豬全肝”人體移植：將一只經(jīng)過(guò)基因編輯的豬肝，原位植入一名腦死亡患者體內。手術(shù)恢復血流后，豬肝迅速開(kāi)始分泌膽汁，并承擔起正常肝臟的生理功能，驗證了其在人體內工作的可行性。^[1]

這是全球首次實(shí)現豬肝在人體內的原位替代，為豬肝作為急性肝衰竭“過(guò)渡治療”提供了關(guān)鍵醫學(xué)證據，受到國際學(xué)界高度關(guān)注。此前，全球20余例異種器官移植主要集中在心臟和腎臟領(lǐng)域，中美處于領(lǐng)先位置，而此次突破填補了肝臟領(lǐng)域的空白。

與此同時(shí)，異種移植的生存紀錄不斷刷新。2025年，美國團隊創(chuàng )造了豬腎在人體內工作271天的全球最長(cháng)紀錄；隨后，西京醫院完成的亞洲首例異種腎移植患者生存261天，位居全球第二。

器官短缺是移植醫學(xué)的核心難題——全球每年約有200萬(wàn)人需要器官移植，但不到10%能等到合適器官。學(xué)界普遍認為，經(jīng)過(guò)基因編輯的豬器官有望成為可規?；奶娲鷣?lái)源。

隨著(zhù)2025年11月美國啟動(dòng)首例豬腎人體移植臨床試驗，異種器官移植正從“特殊救治”邁向規范化臨床應用。有專(zhuān)家預測，未來(lái)5年內，豬腎移植有望成為常規手術(shù)之一。

02.18個(gè)月無(wú)復發(fā)，腫瘤疫苗硬剛“癌癥之王”

2025年2月，《自然》雜志發(fā)表了一項關(guān)于個(gè)體化mRNA腫瘤疫苗BNT122的重要研究。該疫苗旨在降低胰腺導管腺癌（PDAC）患者手術(shù)后的復發(fā)風(fēng)險。^[2]

胰腺癌被稱(chēng)為“癌癥之王”，其中PDAC占大多數，即使成功手術(shù)，超過(guò)60%的患者也常在一年內復發(fā)，5年生存率不足10%。

BNT122是一種為患者量身定制的疫苗。治療時(shí)先對腫瘤樣本進(jìn)行基因測序，找出癌細胞的特有突變，據此設計并合成mRNA疫苗，以此激活患者自身的免疫系統精準攻擊腫瘤。

研究顯示，8名產(chǎn)生免疫應答的術(shù)后患者，在18個(gè)月內均未復發(fā)。隨訪(fǎng)3.2年時(shí)，其中6人仍無(wú)復發(fā)跡象，且中位無(wú)復發(fā)生存期尚未達到。疫苗激發(fā)的T細胞免疫應答強勁，部分T細胞可能存活超過(guò)10年，提示其具有長(cháng)期保護潛力。

不僅是BNT122，2025年以來(lái)，全球多款mRNA腫瘤疫苗研發(fā)進(jìn)展迅速，在胰腺癌、卵巢癌等以往難以應對的“冷腫瘤”中展現出新的治療希望。

03.定制基因編輯療法治療嬰兒遺傳病

2025年2月25日，全球首個(gè)為個(gè)體定制的體內堿基編輯療法成功應用于臨床，挽救了一名6個(gè)月大男嬰的生命。這項發(fā)表于《新英格蘭醫學(xué)雜志》的案例，為罕見(jiàn)遺傳病的精準治療開(kāi)辟了新路徑。^[3]

該嬰兒患有罕見(jiàn)的“CPS1缺乏癥”，傳統治療需嚴格限制飲食或進(jìn)行肝移植，嬰兒期死亡率高達50%。一支多國科學(xué)家團隊迅速響應，在短短6個(gè)月內，專(zhuān)門(mén)為他開(kāi)發(fā)出一款堿基編輯療法，精準修復致病基因，創(chuàng )造了基因療法從研發(fā)到應用的最快紀錄。

此次治療展示了在緊迫臨床需求下，國際科研團隊高效協(xié)作、將前沿技術(shù)快速轉化為救命方案的強大能力。盡管該技術(shù)要廣泛應用仍面臨編輯效率、持久性及成本等挑戰，但它首次驗證了為危重遺傳病快速開(kāi)發(fā)定制化基因療法的可行性。

目前，美國已啟動(dòng)新的研究項目，旨在將此類(lèi)精準治療從“拯救一個(gè)嬰兒”推廣到“挽救成千上萬(wàn)的孩子”。

04.干細胞療法成功治療帕金森病

2025年4月16日，《自然》發(fā)布日本京都大學(xué)醫院團隊“干細胞治療帕金森病”的兩年隨訪(fǎng)結果，6名患者中有4人停藥期的運動(dòng)功能改善，5人用藥期間改善，均未出現嚴重的不良事件。^[4]

這是全球首次在臨床中嘗試使用基于誘導多能干細胞（iPSC）的細胞移植療法治療帕金森病。

據統計，全球約800萬(wàn)帕金森病患者目前無(wú)法被根治，傳統藥物僅能緩解癥狀而無(wú)法阻止病情惡化。干細胞療法則提供了新的可能。該療法基于2006年諾貝爾獎得主山中伸彌教授開(kāi)創(chuàng )的iPSC技術(shù)，這類(lèi)細胞能無(wú)限增殖并分化為包括關(guān)鍵的多巴胺能神經(jīng)元在內的各類(lèi)細胞，從而有望從根源上修復神經(jīng)損傷。

在我國，相關(guān)臨床探索也已取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。今年4月初，上海瑞金醫院劉軍教授團隊通過(guò)類(lèi)似技術(shù)路徑，在臨床試驗中使一名病程長(cháng)達14年的帕金森病患者出現明顯運動(dòng)功能恢復。10月，安徽省立醫院副院長(cháng)施炯教授團隊完成治療，全球首例被報道為實(shí)現“功能性治愈”的早發(fā)型帕金森?。‥OPD）患者由此誕生。

放眼全球，干細胞治療帕金森病的研究正在加速推進(jìn)，已有十余項相關(guān)臨床試驗同步開(kāi)展。同時(shí)，干細胞療法也被拓展至糖尿病、眼科疾病、心力衰竭等多個(gè)領(lǐng)域。隨著(zhù)臨床證據不斷積累，這些長(cháng)期被視為不可逆的疾病，或許正迎來(lái)被重新定義的治療可能。

05.長(cháng)效降脂新時(shí)代

2025年7月31日，美國FDA批準了長(cháng)效降脂藥英克司蘭（Inclisiran）拓展新適應證，允許其作為單一療法，每年注射兩次即可用于降低血脂。這為高脂血癥患者提供了無(wú)需每日服藥的新選擇。^[5]

我國心血管病患者超3億，防治形勢嚴峻。長(cháng)期以來(lái)，每日口服他汀類(lèi)藥物是控制血脂、預防心血管事件的基石療法。英克司蘭則是一種小干擾RNA藥物，通過(guò)“基因沉默”機制長(cháng)效降低“壞膽固醇”，此前獲批時(shí)需與他汀聯(lián)用。

今年5月公布的關(guān)鍵III期研究顯示，英克司蘭單藥降脂效果與他汀相當，從而直接推動(dòng)了此次適應證變更。這意味著(zhù)符合條件的患者可實(shí)現從“每日服藥”到“一年兩針”的轉變，有望顯著(zhù)提高治療依從性，并可能影響全球治療指南。

當然，該藥單用對心血管結局的長(cháng)期影響仍有待最終數據證實(shí)，且其年治療費用遠高于他汀，目前可及性有限。盡管如此，英克司蘭仍標志著(zhù)一個(gè)重要趨勢：以核酸藥物為代表的“長(cháng)效甚至一次性”慢性病治療模式，正在逐步走向現實(shí)。

06.無(wú)須免疫抑制的胰島細胞移植治療1型糖尿病

2025年8月4日，瑞典烏普薩拉大學(xué)等機構研究人員在《新英格蘭醫學(xué)雜志》（NEJM）發(fā)表重磅研究，全球首次通過(guò)基因編輯改造的異體胰島β細胞，在不使用免疫抑制劑的情況下，成功治療了一名病史長(cháng)達37年的1型糖尿病患者。^[6]

全球約有920萬(wàn)1型糖尿病患者，傳統上，移植從捐獻者胰腺中提取的胰島組織是潛在的“治愈”手段，但移植后患者需終身使用具有毒副作用的免疫抑制劑來(lái)對抗排斥反應。

這項名為UP421的新療法則通過(guò)基因編輯，敲除了供體胰島細胞中引發(fā)免疫排斥的關(guān)鍵基因，并增強了其免疫逃逸能力，從細胞本源上解決了排斥問(wèn)題。

治療后的數據顯示，即便在不使用任何免疫抑制劑的情況下，移植的“新胰島”在患者體內成功存活并持續分泌胰島素，這一效果至少維持了半年。這標志著(zhù)，幾十年來(lái)器官移植領(lǐng)域追求的“免疫耐受”目標取得了關(guān)鍵進(jìn)展。

這項研究的深遠意義在于，它將移植的免疫挑戰從術(shù)后的“長(cháng)期管理問(wèn)題”，前移至細胞制備時(shí)的“工程化設計問(wèn)題”。未來(lái)的競爭核心不再是簡(jiǎn)單的細胞移植，而是能否通過(guò)可驗證、可迭代的基因工程模塊，一勞永逸地解決免疫排斥。

該療法已計劃推進(jìn)更大規模的臨床試驗，其最終目標是讓患者無(wú)需終身醫療干預，即可實(shí)現穩定的血糖控制。正如專(zhuān)家所言，糖尿病治療的“范式轉變”已經(jīng)到來(lái)。

07.全球唯一可降解的房間隔缺損封堵器

2025年10月23日，我國團隊在《美國醫學(xué)會(huì )雜志》（JAMA）上發(fā)表了全球首款生物可降解房間隔缺損（ASD）封堵器的臨床應用研究。該器械不僅能在植入后安全有效地閉合心臟缺損，還能在兩年內完全降解，并促進(jìn)自身組織再生。^[7]

房間隔缺損是一種常見(jiàn)的先天性心臟病。過(guò)去二十多年，微創(chuàng )介入植入金屬封堵器是標準療法，但患者體內會(huì )永久留有異物，可能帶來(lái)遠期并發(fā)癥。

讓封堵器在完成使命后自然降解，是全球該領(lǐng)域的追求目標。我國科學(xué)家成功攻克了可降解材料在術(shù)中顯影等技術(shù)難題，結合創(chuàng )新的“無(wú)輻射”介入技術(shù)，實(shí)現了可降解封堵器的精準植入。

這項研究是JAMA創(chuàng )刊近150年來(lái)首次刊登中國原創(chuàng )醫療器械的臨床研究，標志著(zhù)我國在高端醫療裝備領(lǐng)域，已完整掌握了從材料研發(fā)、器械制造到臨床驗證的全鏈條創(chuàng )新能力。國際評審專(zhuān)家評價(jià)，這是該領(lǐng)域近三十年來(lái)“最具里程碑意義的突破”。

08.治療紅斑狼瘡，CAR-NK療法破局

2025年11月13日，上海長(cháng)海醫院風(fēng)濕免疫科團隊在《柳葉刀》（The Lancet）發(fā)表重磅研究，全球首次系統性報道CAR-NK（嵌合抗原受體NK細胞）療法用于治療難治性系統性紅斑狼瘡（SLE），并取得令人矚目的臨床效果。^[8]

目前，全球約有800萬(wàn)名SLE患者。該病可累及多器官系統，導致長(cháng)期疲勞、皮疹、關(guān)節疼痛，嚴重者甚至危及生命。盡管 CAR-T療法曾讓人們首次看到治愈SLE的可能，但其高昂費用以及細胞因子風(fēng)暴、嚴重感染等安全風(fēng)險，限制了在自身免疫病中的廣泛應用。

長(cháng)海醫院趙東寶、高潔團隊將目光轉向CAR-NK療法。該技術(shù)可直接清除體內致病的漿細胞，雖然殺傷強度相對CAR-T更為溫和，但安全性更可控，同時(shí)具備“現貨型”生產(chǎn)潛力，理論上可將治療成本降至自體CAR-T的十分之一。

研究結果顯示，治療后6個(gè)月內所有患者病情均得到控制：

• 13名患者維持低疾病活動(dòng)狀態(tài)
• 10名患者實(shí)現完全臨床緩解

在隨訪(fǎng)超過(guò)1年的9名患者中，6人保持完全緩解或疾病低活動(dòng)度，且無(wú)一例復發(fā)。

《柳葉刀》隨刊評論指出：“這標志著(zhù) CAR 細胞療法在自身免疫病轉化研究中邁出了關(guān)鍵一步?！?/p>

其臨床意義已經(jīng)十分清晰：隨著(zhù)細胞療法的發(fā)展，SLE等自身免疫病實(shí)現長(cháng)期緩解乃至治愈，正逐步從設想走向現實(shí)。

09.中國院士團隊破解“外科打結”難題

2025年11月27日，浙江大學(xué)楊衛院士與蔡秀軍院士的跨學(xué)科團隊在《自然》雜志發(fā)表封面論文，創(chuàng )新性地提出并應用了“Sliputure”——一種能自動(dòng)感知并鎖定最佳張力的活結智能縫線(xiàn)，成功解決了外科縫合中長(cháng)期存在的張力控制難題。^[9]

在外科手術(shù)中，打結的松緊度至關(guān)重要：過(guò)松可能導致傷口裂開(kāi)，過(guò)緊則可能阻礙局部供血，造成組織損傷。傳統外科結一旦打牢便無(wú)法調整。

研究團隊獨辟蹊徑，沒(méi)有依賴(lài)復雜的電子傳感系統，而是回歸力學(xué)本質(zhì)，通過(guò)材料學(xué)、醫學(xué)、數學(xué)與機械工程的深度交叉，設計出這種特殊的縫線(xiàn)。其核心是一個(gè)巧妙的“活結”結構：當外科醫生或機器人拉緊縫線(xiàn)時(shí)，活結會(huì )在達到理想張力的瞬間自動(dòng)解開(kāi)，并轉化為一個(gè)牢固的“死結”，精準鎖定最佳力度。

實(shí)驗顯示，使用該技術(shù)能讓經(jīng)驗不足的年輕醫生將縫合精確度提升121%，達到資深專(zhuān)家水平?！蹲匀弧冯s志以封面形式報道了這項“四兩撥千斤”式的創(chuàng )新，它用簡(jiǎn)潔而智慧的跨學(xué)科方法，成功攻克了一個(gè)長(cháng)期困擾外科臨床的精細操作難題。

10.皰疹疫苗提供全方位保護

2025年12月11日，《細胞》發(fā)布帶狀皰疹疫苗重磅研究成果，表明其能顯著(zhù)降低輕度認知障礙的發(fā)生風(fēng)險，減緩疾病進(jìn)程，降低癡呆導致的死亡風(fēng)險。今年早些時(shí)候，《自然》《美國醫學(xué)會(huì )雜志》《自然·醫學(xué)》等也發(fā)布了類(lèi)似結果。

此外，5月《歐洲心臟雜志》、2025年歐洲心臟病學(xué)會(huì )年會(huì )的研究，則全面評估皰疹疫苗接種與心血管事件的關(guān)聯(lián)。其中一項百萬(wàn)人分析表明，接種皰疹疫苗能使心血管病總體風(fēng)險降低23%，保護效果可持續8年之久。

這些突破性發(fā)現將慢性病預防的思路引向了一個(gè)充滿(mǎn)潛力的新方向——“感染與免疫”干預。隨著(zhù)人口老齡化，我國面臨沉重的癡呆與心血管疾病負擔，同時(shí)50歲以上人群帶狀皰疹年新發(fā)超150萬(wàn)例。如果其多重保護效果得到最終確認，這意味著(zhù)通過(guò)接種一種安全性已知的疫苗，可能為數億面臨相關(guān)疾病風(fēng)險的成年人，提供一條兼具成本效益的預防新路徑。

結語(yǔ)

2025年的這些突破，不僅彰顯了醫學(xué)研究與臨床實(shí)踐的驚人速度，也讓曾被視為不可逆的疾病、難治的病癥迎來(lái)了新的可能。每一項進(jìn)展，背后都是科學(xué)家們日復一日的探索與創(chuàng )新，是技術(shù)、臨床與患者需求的完美結合。

展望未來(lái)，隨著(zhù)基因編輯、干細胞、個(gè)性化疫苗和智能醫療器械等前沿技術(shù)不斷成熟，我們有理由相信，更多“無(wú)法治愈”的疾病將被重新定義，更多患者將享受到精準、安全、可持續的治療方案。醫學(xué)的邊界正在被不斷拓展，2026年，新的希望與突破也必將接踵而至。

參考資料：

[1]https://www.nature.com/articles/s41586-025-08799-1

[2]Sethna, Z., Guasp, P., Reiche, C.?et al.?RNA neoantigen vaccines prime long-lived CD8⁺?T cells in pancreatic cancer.?Nature?639, 1042–1051 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-024-08508-4

[3]https://www.nejm.org/doi/abs/10.1056/NEJMoa2504747#tab-citations

[4]Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E.?et al.?Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease.?Nature?641, 971–977 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0

[5]https://www.novartis.com/us-en/news/media-releases/novartis-twice-yearly-leqvio-inclisiran-receives-fda-approval-new-indication-enabling-first-line-use

[6]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2503822

[7]Ouyang W,?Jiang H,?Yan X, et al. Bioresorbable vs Metallic Occluders for Transcatheter Atrial Septal Defect Closure:?A Randomized Clinical Trial.?JAMA.?2025;334(19):1740–1749. doi:10.1001/jama.2025.17639

[8]https://www.thelancet.com/article/S0140-6736(25)01671-X/abstract

[9]https://www.chinanews.com.cn/jk/2025/11-27/10522322.shtml?utm_source=chatgpt.com

[10]The effect of shingles vaccination at different stages of the dementia disease courseXie, Min et al.Cell, Volume 188, Issue 25, 7049 – 7064.e20

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