12月15日，國際權威期刊雜志《nature》發(fā)表了一篇名為“Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026”（11項將影響2026年醫學(xué)發(fā)展的臨床試驗）的特別報道。^[1]

《Nature》此次邀請了全球頂尖研究者和臨床專(zhuān)家，共同評選出11項最具潛力的臨床試驗，覆蓋細胞與基因治療、再生醫學(xué)、精準藥物研發(fā)等前沿方向，其中4項細胞治療臨床試驗入圍。

下面，我們就來(lái)詳細了解這11項即將塑造醫學(xué)新圖景的臨床試驗，看看它們是如何影響2026年醫學(xué)發(fā)展的。

01.M72/AS01E：針對成年人的持久結核疫苗

傳統的卡介苗僅在兒童期有效，導致青少年和成年這一結核病傳播的主要群體長(cháng)期處于無(wú)保護狀態(tài)。

如今，由GlaxoSmithKline（GSK）主導的一項正在非洲和東南亞開(kāi)展的大型3期臨床試驗帶來(lái)了新希望。這項名為M72/AS01E疫苗的試驗，旨在填補這一關(guān)鍵的免疫空白。^[2]

它并非全新設計，而是通過(guò)優(yōu)化佐劑系統，重新“喚醒”并強化人體對結核桿菌的特異性免疫記憶。在2b期研究中，它已將潛伏感染者發(fā)展為活動(dòng)性肺結核的風(fēng)險降低了約50%。

該試驗已提前完成2萬(wàn)名志愿者的招募，預計2026年后獲得關(guān)鍵數據。若成功，這將是近一個(gè)世紀以來(lái)，全球結核病防控最重大的突破，為數億成年人提供保護。

02.RIO試驗：HIV長(cháng)效抗體“藥物假期”方案

雖然每日服用的抗逆轉錄病毒藥物能將HIV抑制到檢測不到的水平，但一旦停藥，病毒便會(huì )迅速反彈，這意味著(zhù)患者必須終身治療。

現在，由美國ViiV Healthcare發(fā)起的一項名為RIO的臨床試驗正在測試一種“按需治療”的新可能。它使用兩種廣譜中和抗體組成的長(cháng)效注射液，一次輸注可在體內維持有效濃度長(cháng)達六個(gè)月。^[3]

這種療法不僅能中和游離病毒，還可能幫助免疫系統識別并清除被感染的細胞。早期結果顯示，75%的參與者在停藥五個(gè)月后，仍能成功抑制病毒，無(wú)需恢復日常用藥。

這為HIV感染者實(shí)現長(cháng)期的“藥物假期”甚至功能性治愈鋪平了道路，極大地提升了生活質(zhì)量與尊嚴。

03.英國UCL：長(cháng)新冠疲勞癥候干預

新冠長(cháng)期癥狀（長(cháng)新冠）中最令人衰弱的極度疲勞，其成因一直成謎，傳統康復手段對此收效甚微。

由英國科學(xué)家領(lǐng)導的這項大型臨床試驗，正系統性地探索其生物學(xué)根源并測試針對性藥物。研究團隊假設，微循環(huán)障礙和持續炎癥是導致“勞累后不適”的關(guān)鍵。^[4]

因此，試驗中納入了抗凝藥物和抗炎藥，旨在改善全身的微血管血流和抑制異常的免疫反應。該研究采用了創(chuàng )新的患者共同設計模式，確保了研究直擊患者最迫切的需求。

目前全部臨床試驗已經(jīng)完成，結果計劃于2026年正式公布。這有望為全球數千萬(wàn)長(cháng)新冠患者提供首個(gè)經(jīng)嚴格驗證的藥物治療方案。

04.LASSARAB：拉沙熱-狂犬病雙重疫苗

在醫療資源匱乏的西非，拉沙熱和狂犬病都是致命卻常被忽視的威脅，分別通過(guò)嚙齒動(dòng)物和犬只傳播，傳統上需要分別接種，覆蓋率極低。

一項開(kāi)創(chuàng )性的CVD 1000試驗正在測試一種“一箭雙雕”的疫苗。候選疫苗LASSARAB將拉沙病毒蛋白與狂犬病病毒載體結合，激發(fā)對兩種疾病的同步免疫。^[5]

這種設計不僅高效，更能大幅降低接種成本和物流難度。早期臨床試驗顯示，所有受試者在接種兩劑后均產(chǎn)生了強有力的雙重抗體反應。

這項首次人體試驗將于2026年5月完成，若成功，將成為全球公共衛生領(lǐng)域的一項典范，用最經(jīng)濟的投入解決最嚴峻的地區性健康威脅。

05.Ziltivekimab：心血管炎癥新靶點(diǎn)

胰腺癌素有“癌王”之稱(chēng)，近95%的病例由KRAS基因突變驅動(dòng)，但該靶點(diǎn)因其表面光滑，四十年來(lái)一直被認為是“不可成藥”的。

目前全球正在開(kāi)展三項主要臨床試驗：^[6]

• ZEUS試驗：在動(dòng)脈粥樣硬化、慢性腎病及高敏 C 反應蛋白（hsCRP）升高的患者中，評估 IL-6 抑制劑是否能降低心血管事件發(fā)生率。該試驗已完成約 6300 名患者入組，預計 2026 年底完成。
• HERMES 2試驗：針對射血分數保留型心力衰竭患者，測試 IL-6 抑制劑在殘余炎癥風(fēng)險患者中的療效。
• ARTEMIS試驗：在急性心肌梗死患者入院后立即用藥，觀(guān)察快速阻斷炎癥是否改善康復并降低未來(lái)心血管事件風(fēng)險。

美國心臟病學(xué)會(huì )2025年科學(xué)聲明指出，治療心血管疾病不僅要關(guān)注膽固醇，還應普遍篩查炎癥標志物（hsCRP）。聯(lián)合降脂與抗炎療法有望形成協(xié)同作用，為心血管疾病提供更全面的防護策略，突破單純降膽固醇的傳統治療觀(guān)念。

06.RMC-6236：廣譜KRAS抑制劑抗胰腺癌

對于已經(jīng)轉移、尤其出現腦轉移的乳腺癌，傳統療法常常力不從心，患者面臨無(wú)藥可用的困境。

一項全球性臨床試驗正在評估RMC-6236（daraxonrasib），這是一種口服、每日一次的廣譜KRAS抑制劑。與傳統僅對罕見(jiàn)G12C突變有效的藥物不同，RMC-6236能靶向最常見(jiàn)的G12D、G12R和G12V突變，幾乎覆蓋所有胰腺癌患者。^[7]

RMC-6236的作用機制獨特：它并非直接阻斷KRAS，而是與輔助蛋白環(huán)孢親和素 A 結合，將其“粘”在KRAS上，從而阻止癌細胞的生長(cháng)信號。副作用相對可控，包括皮疹、口腔炎、惡心和腹瀉，通常輕于傳統化療。

該試驗共招募460名患者，隨機分為接受化療或RMC-6236的兩組，雙重終點(diǎn)為無(wú)進(jìn)展生存期和總生存期，結果預計2026年公布。

試驗結果將回答，這種個(gè)體化細胞免疫療法能否真正延長(cháng)最難治乳腺癌患者

07.利用mRNA靶向治療重癥肌無(wú)力

重癥肌無(wú)力是一種慢性自身免疫性疾病，會(huì )干擾神經(jīng)與肌肉之間的信息傳遞，導致虛弱和疲勞。傳統治療依賴(lài)廣譜免疫抑制劑，需要數月才能起效，并常伴嚴重副作用，尤其是類(lèi)固醇。

由Cartesian Therapeutics主導的Descartes-08試驗探索了一種創(chuàng )新療法：mRNA嵌合抗原受體（CAR）T細胞。與癌癥CAR-T療法不同，它通過(guò)暫時(shí)性編程細胞，降低長(cháng)期風(fēng)險如細胞因子釋放綜合征。療法包括每周短期輸注一次，共六次，部分患者治療一年或更久后仍無(wú)癥狀。^[8]

2b期數據顯示，約57%的患者在治療6個(gè)月時(shí)癥狀幾乎完全消失，并持續至12個(gè)月。療法靶向表達BCMA的漿細胞——產(chǎn)生有害抗體的特定細胞群——精準性高，避免廣泛免疫抑制引發(fā)的副作用。

如果成本降低，這種療法有望成為門(mén)診一線(xiàn)方案。更重要的是，它的應用前景不僅限于重癥肌無(wú)力，還可能擴展至其他自身免疫性疾病，如狼瘡和類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎，標志著(zhù)精準、持久免疫療法的重大進(jìn)步。

08.慢性肉芽腫?。–GD）基因編輯療法

慢性肉芽腫?。–GD）等單基因遺傳病，如同生命源代碼中一個(gè)致命的“拼寫(xiě)錯誤”，傳統治療只能治標，骨髓移植則風(fēng)險高昂。

Prime Medicine公司的臨床試驗帶來(lái)了“修訂源代碼”的可能。研究人員提取患者自身的造血干細胞，在體外用精準的“基因剪刀”修復致病突變，再將健康的細胞回輸。^[9]

由于使用的是患者自己的細胞，徹底避免了排異反應。首批兩位患者在接受治療后，其免疫細胞功能已恢復正常，達到“功能性治愈”的標準。

這項1/2期研究若持續推進(jìn)成功，其技術(shù)范式將為上千種遺傳病提供可復制的根治藍圖。

09.轉移性乳腺癌免疫療法（Bria-IMT）

治療自身免疫病如重癥肌無(wú)力，傳統免疫抑制劑好比讓防御系統“全面休眠”，副作用大且需終身用藥。

Descartes-08試驗采用了更巧妙的策略：利用mRNA技術(shù)對患者的T細胞進(jìn)行短期重編程，為其裝上識別致病B細胞的“導航頭”（CAR）。^[10]

mRNA的瞬時(shí)表達特性，使細胞在完成任務(wù)后即恢復原狀，大幅降低了長(cháng)期安全性風(fēng)險。2b期數據顯示，約57%的患者癥狀基本消失，療效持續超過(guò)一年。

目前該療法已進(jìn)入3期試驗。它代表的“精準糾錯”模式，有望推廣至狼瘡、關(guān)節炎等多種自身免疫病。

10.神經(jīng)功能改善干細胞療法（NEST）

面對阿爾茨海默病、帕金森病等神經(jīng)退行性損傷，藥物往往只能延緩衰退，無(wú)法促進(jìn)修復。

NEST試驗另辟蹊徑，旨在調動(dòng)人體自愈潛力。從患者骨髓中提取的干細胞，經(jīng)簡(jiǎn)單處理后，通過(guò)靜脈和鼻腔雙途徑回輸，使其能循生理路徑向腦部損傷區域歸巢。^[11]

這些細胞主要發(fā)揮“支援”作用，通過(guò)分泌營(yíng)養因子、調節免疫來(lái)改善局部微環(huán)境，促進(jìn)神經(jīng)自我修復。已有約200名患者接受治療，部分人在數周內運動(dòng)、語(yǔ)言能力得到改善。

雖然并非根治，但它為諸多“無(wú)藥可醫”的神經(jīng)疾病提供了改善生活質(zhì)量的現實(shí)路徑。

11.Lp(a)靶向療法（pelacarsen）

即使壞膽固醇（LDL-C）已達標，高水平的脂蛋白(a) [Lp(a)]?——一種主要由遺傳決定的“壞膽固醇plus”——仍是心腦血管事件的獨立高危因素，且此前無(wú)藥可醫。

Lp(a) HORIZON試驗正是為此而生。它測試一種名為Pelacarsen的靶向藥物，能像“特洛伊木馬”一樣，通過(guò)干擾mRNA翻譯，在肝臟內高效抑制Lp(a)的合成，平均降幅達80%。^[12]

這項涉及全球7000人的大型結局試驗，將直接驗證降低Lp(a)能否減少心梗、中風(fēng)等硬終點(diǎn)事件。結果于2026年揭曉，有望為心血管預防開(kāi)啟一個(gè)全新的靶點(diǎn)時(shí)代。

結語(yǔ)

2026年即將到來(lái)，這11項臨床試驗不僅展示了醫學(xué)科研的前沿方向，更揭示了精準、創(chuàng )新療法正在逐步改變疾病治療格局。從持久疫苗、長(cháng)效抗體，到基因編輯和mRNA CAR?T細胞療法，每一項研究都承載著(zhù)改善患者生活質(zhì)量的潛力，也為全球重大疾病的防控、治療和根治提供了新的希望。隨著(zhù)這些試驗關(guān)鍵數據的陸續公布，我們有理由期待，一個(gè)以個(gè)體化、精準和可持續為特征的醫學(xué)新時(shí)代正悄然到來(lái)。

參考資料：

[1]May, M. Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026.?Nat Med?31, 3943–3947 (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-04083-x

[2]https://clinicaltrials.gov/study/NCT06062238

[3]https://riotrial.org/

[4]https://www.ucl.ac.uk/population-health-sciences/health-informatics/research/stimulate-icp?utm_source=chatgpt.com

[5]https://biotechhunter.com/trials/NCT06546709?utm_source=chatgpt.com

[6]https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06118281

[7]https://clinicaltrials.gov/study/NCT06625320

[8]https://ir.cartesiantherapeutics.com/news-releases/news-release-details/cartesian-therapeutics-announces-first-participant-enrolled

[9]https://clinicaltrials.gov/study/NCT06559176

[10]https://clinicaltrials.gov/study/NCT06072612

[11]https://clinicaltrials.gov/study/NCT02795052

[12]https://clinicaltrials.gov/study/NCT04023552

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