帕金森病，以震顫、僵直、運動(dòng)遲緩及姿勢平衡障礙等運動(dòng)癥狀為突出表現，隨著(zhù)病情進(jìn)展，還會(huì )引發(fā)嗅覺(jué)減退、睡眠障礙、自主神經(jīng)功能紊亂等非運動(dòng)癥狀。全球范圍內，帕金森病患者數量持續攀升，傳統的藥物治療與手術(shù)治療雖能在一定階段緩解癥狀，但無(wú)法從根本上阻止疾病進(jìn)程，且存在諸多局限性。神經(jīng)干細胞移植技術(shù)的出現，仿若黑暗中的曙光，給飽受帕金森病運動(dòng)障礙折磨的患者帶來(lái)新希望。

為什么帕金森病會(huì )出現運動(dòng)功能障礙的癥狀？如何治療

帕金森病運動(dòng)障礙的發(fā)病根源，在于中腦黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元的漸進(jìn)性死亡。隨著(zhù)這些神經(jīng)元數量的銳減，大腦分泌的多巴胺嚴重不足，致使神經(jīng)信號傳遞受阻，身體運動(dòng)調控的 “指揮系統” 陷入混亂，進(jìn)而引發(fā)一系列運動(dòng)障礙癥狀。

目前，針對這些運動(dòng)障礙的治療手段主要包括藥物治療、手術(shù)治療、康復與運動(dòng)療法、心理干預以及新興的細胞和基因治療等。

其中最常見(jiàn)的藥物治療，雖能在一定階段緩解癥狀，通過(guò)補充外源性多巴胺或調節多巴胺代謝來(lái)彌補遞質(zhì)缺口，但隨著(zhù)病情推進(jìn)，藥物蜜月期逐漸消逝，療效大打折扣，且副作用日益凸顯，患者常陷入 “藥效波動(dòng)” 的困境，生活依舊備受束縛。

神經(jīng)干細胞如何治療帕金森病的運動(dòng)障礙？

神經(jīng)干細胞移植治療異軍突起，為困境中的帕金森病患者開(kāi)辟新徑。神經(jīng)干細胞，憑借其非凡的自我更新與多向分化潛能，成為這場(chǎng)治療變革中的關(guān)鍵 “生力軍”。在實(shí)驗室的微觀(guān)世界里，科研人員精心培育這些神奇細胞，能在特定條件下分化為多巴胺能神經(jīng)元，為受損的大腦神經(jīng)環(huán)路注入 “新鮮血液”，重建精準的運動(dòng)調控指令系統。

本文將通過(guò)三個(gè)臨床案例來(lái)論述神經(jīng)干細胞移植治療帕金森病如何改善患者的運動(dòng)功能。

神經(jīng)干細胞移植：帕金森病運動(dòng)障礙的創(chuàng )新治療路徑

臨床案例一、人類(lèi)誘導多能干細胞制作的神經(jīng)細胞帕金森病患者進(jìn)行移植治療，運動(dòng)功能顯著(zhù)改善

2018年11月14日，國際期刊《Nature》報道了一篇日本京都大學(xué)的科學(xué)家首次利用人類(lèi)誘導多能干細胞(ips細胞)制作的神經(jīng)細胞對帕金森病患者進(jìn)行移植治療的研究。

研究結果表示：該研究中，患者接受了誘導多能干細胞衍生的多巴胺前體細胞移植后，運動(dòng)功能得到了顯著(zhù)改善，且未出現嚴重的免疫排斥反應或其他不良事件。

臨床研究二、個(gè)性化 iPSC 衍生的多巴胺祖細胞治療帕金森病，運動(dòng)評分改善，生活治療提高

2020年5月13日，麻省總醫院神經(jīng)外科在國際期刊《 The New England Journal of Medicine》上發(fā)布了一篇《個(gè)性化 iPSC 衍生的多巴胺祖細胞用于治療帕金森病》的研究結果。

研究結果顯示，第一次植入后24個(gè)月和第二次植入后18個(gè)月，患者未報告任何不良事件或功能下降。其停藥期運動(dòng)評分在第一次植入后4周為43分，24個(gè)月時(shí)降至33分，運動(dòng)功能顯著(zhù)改善。

A：運動(dòng)障礙協(xié)會(huì )統一帕金森病評定量表 (MDS-UPDRS) 第 III 部分的評分。

B：用于評估生活質(zhì)量的 39 項帕金森病問(wèn)卷 (PDQ-39) 的評分。

PDQ-39 評分（評估帕金森病相關(guān)生活質(zhì)量，分數越低表示質(zhì)量越好）在植入時(shí)為 62 分，隨訪(fǎng)期間為 2 至 34 分，24 個(gè)月時(shí)為 2 分。

臨床研究三、神經(jīng)干細胞鼻腔內移植治療帕金森病，運動(dòng)障礙評定表總分下降，運動(dòng)癥狀緩解

2024年5月10日，北京協(xié)和醫院在國際期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上發(fā)布了一篇《人類(lèi)神經(jīng)干細胞鼻腔內移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結果。

研究結果顯示：腦部 MRI 顯示沒(méi)有腫塊形成。在 16 名擁有 12 個(gè)月運動(dòng)障礙協(xié)會(huì )統一帕金森病評分量表 (MDS-UPDRS) 數據的患者中，從治療完成后第3個(gè)月至第12個(gè)月，受試者的運動(dòng)障礙協(xié)會(huì )統一帕金森病評定量表（MDS-UPDRS）總分顯著(zhù)下降，運動(dòng)癥狀和生活質(zhì)量明顯改善，尤其在治療結束后的第6個(gè)月，平均評分下降19.9分。

臨床研究四、iPSC衍生細胞治療帕金森病，能完成日常的生活運動(dòng)，藥物有效期延長(cháng)

2024年11月，國內首個(gè)iPSC衍生細胞治療帕金森病的臨床研究取得突破性進(jìn)展。

研究團隊聯(lián)合開(kāi)發(fā)了自體iPSC來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液，首例受試者為一名多年帕金森病患者，幾乎喪失運動(dòng)能力。團隊通過(guò)腦立體定向移植的給藥方式，將多巴胺能神經(jīng)前體細胞送達其腦內特定部位——殼核。

這場(chǎng)神經(jīng)外科微創(chuàng )手術(shù)移植在2小時(shí)以?xún)韧瓿?，首例受試者沒(méi)有出現手術(shù)及圍術(shù)期的并發(fā)癥或其他不良安全事件，平穩度過(guò)觀(guān)察期后進(jìn)入了12個(gè)月的隨訪(fǎng)期。

患者術(shù)后12個(gè)月有效性分析顯示，其運動(dòng)功能顯著(zhù)增強，能完成步行、跑步、使用筷子、寫(xiě)字等，每日藥物“開(kāi)期”（即藥物有效期）時(shí)間延長(cháng)，“關(guān)期”（即藥物失效期）縮短，改善約2小時(shí)/天。

總結

神經(jīng)干細胞移植治療帕金森病在多項臨床研究中展現出良好的安全性和顯著(zhù)的療效。這些研究不僅改善了患者的運動(dòng)功能，還顯著(zhù)提升了生活質(zhì)量，為帕金森病患者帶來(lái)了新的希望。未來(lái)，隨著(zhù)更多大規模、長(cháng)期的臨床試驗的開(kāi)展，神經(jīng)干細胞治療有望成為帕金森病的有效治療手段。

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