概述：北京天壇醫院馮濤教授團隊開(kāi)展iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411）治療帕金森病的注冊臨床試驗。首例患者術(shù)后運動(dòng)功能大幅提升，影像學(xué)證實(shí)移植細胞存活。I期數據積極，II期已啟動(dòng)，擬納入30例患者。從“控制癥狀”到“修復神經(jīng)”，解讀國產(chǎn)干細胞療法最新進(jìn)展。

臨床試驗獲重要進(jìn)展！北京天壇醫院完成干細胞移植，改寫(xiě)帕金森治療格局

“我是一名來(lái)自吉林長(cháng)春的帕金森病患者。隨著(zhù)時(shí)間推移，病情不斷惡化。就在我最無(wú)助的時(shí)候，天壇醫院運動(dòng)障礙性疾病科馮濤主任帶領(lǐng)的團隊，啟動(dòng)了干細胞移植治療帕金森病的臨床研究。這項研究，重新點(diǎn)燃了我幾近熄滅的生命之火，喚醒了我對生的渴望?！?/p>

在北京天壇醫院運動(dòng)障礙性疾病科的走廊里，這封手寫(xiě)感謝信格外引人注目。寫(xiě)信的老張（化名）是一位中晚期帕金森病患者。在接受了一種全新的細胞治療后，他的生活質(zhì)量發(fā)生了質(zhì)的飛躍。

這種療法，就是誘導性多能干細胞（iPSC）療法。

一位帕金森病患者的“重生”

老張的帕金森病史已有15年。起初，藥物還能有效控制震顫和僵硬，但隨著(zhù)病程進(jìn)展，藥效越來(lái)越差，副作用卻越來(lái)越明顯——運動(dòng)波動(dòng)、異動(dòng)癥接踵而至，甚至連夜間睡眠和日間情緒都深受其擾。

在幾乎要放棄希望的時(shí)候，他在網(wǎng)上看到了天壇醫院正在開(kāi)展的一項臨床試驗：“人異體誘導多能干細胞（iPSC）衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（XS411）治療原發(fā)性帕金森病的注冊臨床試驗”。老張毫不猶豫地報了名。他對研究團隊說(shuō)：“我相信科學(xué)進(jìn)步會(huì )帶來(lái)希望，相信天壇醫院的專(zhuān)業(yè)團隊，也愿意為醫學(xué)進(jìn)步貢獻自己的一份力量?！?/p>

經(jīng)過(guò)嚴格篩選，老張符合入組條件。手術(shù)過(guò)程遠比他想像的創(chuàng )傷要小。

“這是微創(chuàng )手術(shù)?！笔锥坚t科大學(xué)附屬北京天壇醫院神經(jīng)病學(xué)中心副主任兼運動(dòng)障礙性疾病科主任馮濤教授介紹，“多數患者當天就能清醒下地，切口很小，恢復很快?！?/p>

術(shù)后，老張的身體狀況出現了明顯改善。不僅運動(dòng)功能大幅提升，連困擾他多年的情緒低落、睡眠障礙、日間疲勞感也顯著(zhù)緩解。這個(gè)效果，比他預想的還要好。

“老張的情況不是個(gè)例?！瘪T濤教授說(shuō)，“在我們入組的受試者中，都觀(guān)察到了類(lèi)似的改善趨勢。有的患者反饋說(shuō)現在可以自己做飯了，有的說(shuō)終于能輕松上下樓了。最明顯的變化是，每天‘狀態(tài)好’的時(shí)間大大延長(cháng)了?！?/p>

從“控制癥狀”到“修復神經(jīng)”

帕金森病的核心病理，是大腦黑質(zhì)區域的多巴胺能神經(jīng)元不斷退化死亡，導致多巴胺遞質(zhì)嚴重缺乏，從而出現震顫、僵硬、行動(dòng)遲緩等癥狀。傳統治療方法，無(wú)論是復方多巴類(lèi)藥物還是腦深部電刺激（DBS），本質(zhì)上是“補充遞質(zhì)”或“調控環(huán)路”，屬于控制癥狀，而非修復神經(jīng)。

藥物治療有“蜜月期”，隨著(zhù)病程延長(cháng)，藥效下降，副作用增加；腦起搏器存在療效天花板和調控精度局限；磁共振引導聚焦超聲雖無(wú)創(chuàng )，但精度和長(cháng)期療效仍有不足。

“多巴胺能神經(jīng)元壞了，我們就用新的、健康的細胞替換它?！瘪T濤教授用一句話(huà)點(diǎn)出了干細胞療法的革命性所在——細胞替代療法。

這個(gè)想法其實(shí)并不新鮮。早在上世紀，瑞典科學(xué)家就嘗試從胎兒腦組織中獲取多巴胺能神經(jīng)元進(jìn)行移植，也確實(shí)有過(guò)成功案例。但這條路最終沒(méi)能走通：一是倫理爭議，二是來(lái)源困境——治療一位帕金森病患者需要4到5個(gè)胎腦，根本無(wú)法大規模應用。

誘導性多能干細胞技術(shù)的出現，徹底改變了這一局面。這項獲得諾貝爾獎的技術(shù)，可以將人體健康的體細胞（如皮膚細胞或血細胞）逆向誘導為多能干細胞，再定向分化為我們需要的特定功能細胞——比如多巴胺能神經(jīng)前體細胞。

這正是士澤生物XS411細胞注射液的技術(shù)路徑。該產(chǎn)品是一種異體通用型“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液，已在2025年獲得中國國家藥監局和美國FDA批準開(kāi)展注冊臨床研究。

國產(chǎn)干細胞療法為帕金森病患者點(diǎn)亮新希望

2025年8月，由北京天壇醫院馮濤教授團隊牽頭，聯(lián)合神經(jīng)外科孟凡剛主任，在國家神經(jīng)疾病醫學(xué)中心成功完成了I期注冊臨床研究的首例手術(shù)——iPSC衍生多巴胺神經(jīng)細胞替代性移植治療原發(fā)性帕金森病。這標志著(zhù)我國在帕金森病細胞治療領(lǐng)域的注冊臨床研究中邁出了關(guān)鍵一步。

這項I期臨床試驗納入了多例中重度帕金森病患者。研究團隊進(jìn)行了系統評估與長(cháng)期隨訪(fǎng)，結果顯示：

• 核心療效方面：單次移植XS411后，患者在“關(guān)期”（藥效消退、行動(dòng)困難的較差狀態(tài)）的MDS-UPDRS III運動(dòng)評分、無(wú)嚴重異動(dòng)困擾的“良好開(kāi)期”時(shí)間，以及日常生活質(zhì)量評分等關(guān)鍵指標上，均較移植前有顯著(zhù)改善，改善幅度遠超國際公認的有臨床意義的閾值。這意味著(zhù)患者每天能夠高質(zhì)量活動(dòng)的時(shí)間大幅增加。

• 影像學(xué)證據：給藥后，患者的分子影像學(xué)（18F-DOPA PET-CT）檢查顯示，殼核區域多巴胺攝取率較移植前顯著(zhù)提升，提示新生多巴胺能細胞信號增強。這為移植細胞能夠在患者腦內明確存活、定植、分化并發(fā)揮功能，提供了直接的影像學(xué)證據。

• 安全性方面：在所有已給藥的患者中，未出現與移植干細胞相關(guān)的不良事件。

基于I期研究的積極數據，經(jīng)過(guò)國家藥監部門(mén)和相關(guān)醫院倫理委員會(huì )的批準，II期臨床試驗已正式啟動(dòng)。II期將繼續由北京天壇醫院作為牽頭單位，聯(lián)合北京協(xié)和醫院、蘇州大學(xué)附屬第二醫院等國內多家三甲醫院的神經(jīng)疾病臨床中心共同開(kāi)展。

馮濤教授介紹：“I期主要評價(jià)安全性、耐受性和初步有效性，我們已經(jīng)初步證實(shí)了這項新療法的安全性和有效性。II期將采用前瞻性、隨機、標準治療平行對照、盲法終點(diǎn)評價(jià)設計。研究擬納入30例50–75歲、病程5–15年的原發(fā)性帕金森病患者，以2:1隨機分配至試驗組和對照組。

第一階段，試驗組接受干細胞植入治療，對照組接受標準抗帕金森病藥物治療。所有參與者將接受12個(gè)月隨訪(fǎng)。完成12個(gè)月評估后，試驗組繼續隨訪(fǎng)至給藥后第2年；對照組參與者將進(jìn)行二次評估，若符合條件可接受XS411治療并同步隨訪(fǎng)。

II期試驗將進(jìn)一步回答有效性、安全性等關(guān)鍵科學(xué)問(wèn)題，為III期注冊研究奠定基礎，為這一創(chuàng )新療法的臨床轉化提供更充分的科學(xué)證據?！?/p>

寫(xiě)在最后

我國是世界上帕金森病患者人數最多的國家?；趪H疾病負擔數據庫GBD的建模預測，到2050年，我國帕金森病患病人數可能達到1000萬(wàn)人。

從藥物補充遞質(zhì)，到干細胞替代療法；從控制癥狀，到修復神經(jīng)——帕金森病的治療，正在經(jīng)歷一場(chǎng)深刻的變革。而在這場(chǎng)變革的最前沿，馮濤教授和他的團隊，正用專(zhuān)業(yè)與愛(ài)心，為無(wú)數“老張們”點(diǎn)亮前行的路。

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參考資料：來(lái)源 | 人民日報健康客戶(hù)端

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