按照國家衛生健康委和國家藥監局《關(guān)于做好2019年干細胞臨床研究監督管理工作的通知》的要求，自2019年起，干細胞臨床研究機構和項目備案結合進(jìn)行，不再單獨開(kāi)展干細胞臨床研究機構備案。擬開(kāi)展干細胞臨床研究而尚未完成機構備案的醫療機構，應當將完整的機構備案材料和項目備案材料經(jīng)省級兩委局衛健委和藥品監督管理局審核后，報國家兩委局備案。只有干細胞臨床研究機構和項目備案材料同時(shí)符合備案要求才可以備案。

經(jīng)過(guò)近3年的備案工作經(jīng)驗積累，目前全國已備案項目數已過(guò)百項，中國醫藥生物技術(shù)協(xié)會(huì )匯總了在備案過(guò)程中二十個(gè)常見(jiàn)的問(wèn)題，供各醫療機構學(xué)習參考。

01

什么是干細胞臨床研究備案？

為了規范由醫療機構發(fā)起的干細胞臨床研究，2015年7月國家衛生計生委和國家食藥監總局（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“國家兩委局”）共同頒布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛科教發(fā)〔2015〕48號）（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“管理辦法”）和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則》（國衛辦科教發(fā)〔2015〕46號）（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“指導原則”）。按照管理辦法的要求，醫療機構開(kāi)展干細胞臨床研究項目前，應當將備案材料由省級衛生計生行政部門(mén)會(huì )同食品藥品監管部門(mén)審核后向國家衛生計生委與國家食品藥品監管總局備案。

02

干細胞臨床研究與干細胞產(chǎn)品注冊臨床試驗有什么不一樣？

干細胞臨床研究是由研究者發(fā)起，開(kāi)展干細胞臨床研究的醫療機構是干細胞制劑和臨床研究質(zhì)量管理的責任主體。干細胞產(chǎn)品注冊臨床試驗是由申辦者發(fā)起，目的是為了產(chǎn)品注冊上市，申辦者是干細胞制劑和臨床試驗的責任主體。

03

干細胞臨床研究怎么備案？

醫療機構如果擬開(kāi)展干細胞臨床研究，須按照管理辦法的要求，首先完成機構備案。完成干細胞臨床研究機構備案后，在開(kāi)展干細胞臨床研究項目前，還需按照管理辦法的要求，完成項目備案后方可實(shí)施。

04

干細胞臨床研究的機構備案怎么做？

按照國家衛生健康委和國家藥監局《關(guān)于做好2019年干細胞臨床研究監督管理工作的通知》（國衛辦科教函[2019]169號）的要求，自2019年起，干細胞臨床研究機構和項目備案結合進(jìn)行，不再單獨開(kāi)展干細胞臨床研究機構備案。擬開(kāi)展干細胞臨床研究而尚未完成機構備案的醫療機構，應當將完整的機構備案材料和項目備案材料經(jīng)省級兩委局審核后，報國家兩委局備案。只有干細胞臨床研究機構和項目備案材料同時(shí)符合備案要求才可以備案。

05

干細胞臨床研究的機構備案需要準備什么材料？

干細胞臨床研究的機構備案需要按照管理辦法附件一的要求提供如下材料：

• （1）醫療機構執業(yè)許可證書(shū)復印件；
• （2）藥物臨床試驗機構資格認定證書(shū)復印件；
• （3）機構干細胞臨床研究組織管理體系（框架圖）和各部門(mén)職責；
• （4）機構干細胞臨床研究管理主要責任人、質(zhì)量受權人資質(zhì)，以及相關(guān)人員接受培訓情況；
• （5）機構學(xué)術(shù)委員會(huì )和倫理委員會(huì )組成及其工作制度和標準操作規范；
• （6）干細胞制備標準操作規程和設施設備、人員條件；
• （7）干細胞臨床研究質(zhì)量管理及風(fēng)險控制程序和相關(guān)文件（含質(zhì)量管理手冊、臨床研究工作程序、標準操作規范和試驗記錄等）；
• （8）干細胞臨床研究審計體系，內審、外審制度，內審人員資質(zhì)；
• （9）干細胞質(zhì)量評價(jià)標準和檢測設備設施情況；
• （10）防范干細胞臨床研究風(fēng)險的管理機制和處理不良反應、不良事件的措施；
• （11）其他相關(guān)材料。

06

什么樣的機構可以開(kāi)展干細胞臨床研究備案？

按照管理辦法第七條的規定，開(kāi)展干細胞臨床研究的醫療機構應當具備以下七項條件：

• （1）三級甲等醫院；
• （2）依法獲得相關(guān)專(zhuān)業(yè)的藥物臨床試驗機構資格;
• （3）具有較強的醫療、教學(xué)和科研綜合能力；
• （4）具備完整的干細胞質(zhì)量控制條件和全面的干細胞臨床研究質(zhì)量管理體系和獨立的干細胞臨床研究質(zhì)量保證部門(mén)；建立干細胞制劑質(zhì)量受權人制度；具有完整的干細胞制劑制備和臨床研究全過(guò)程質(zhì)量管理及風(fēng)險控制程序和相關(guān)文件；具有干細胞臨床研究審計體系；
• （5）干細胞臨床研究項目負責人和制劑質(zhì)量受權人須具有正高級專(zhuān)業(yè)技術(shù)職稱(chēng)，主要研究人員經(jīng)過(guò)藥物臨床試驗質(zhì)量管理規范（GCP）培訓；
• （6）具有與所開(kāi)展干細胞臨床研究相適應的學(xué)術(shù)委員會(huì )和倫理委員會(huì )；
• （7）具有防范干細胞臨床研究風(fēng)險的管理機制和處理不良反應、不良事件的措施。

07

完成干細胞臨床研究機構備案后，醫療機構就可以自行開(kāi)展干細胞臨床研究嗎？

醫療機構在完成干細胞臨床研究機構備案后，如果擬開(kāi)展干細胞臨床研究項目，應在項目開(kāi)展前將完整的干細胞臨床研究項目備案材料由省級兩委局審核通過(guò)后向國家兩委局備案。干細胞臨床研究項目完成備案后方可實(shí)施，醫療機構不可自行開(kāi)展任何未完成備案的干細胞臨床研究。

08

干細胞臨床研究的項目備案怎么做？

干細胞臨床研究項目負責人應按照管理辦法的要求準備項目備案材料，通過(guò)機構學(xué)術(shù)委員會(huì )和倫理委員會(huì )審查，完成機構內干細胞臨床研究立項審查程序并立項后，將完整的項目備案材料經(jīng)省級兩委局審核通過(guò)后報國家兩委局備案。

09

干細胞臨床研究項目備案需要準備什么材料？

按照管理辦法第三章第二十四條要求，干細胞臨床研究項目備案時(shí)需要提供如下材料：

• （1）按照管理辦法附件二的要求提供項目立項備案材料；其中干細胞臨床研究倫理審查申請表按照管理辦法附件三的要求提供；
• （2）機構學(xué)術(shù)委員會(huì )審查意見(jiàn)；
• （3）按照管理辦法附件四的要求提供機構倫理委員會(huì )審查批件；
• （4）所需要的其他材料。

10

什么樣的干細胞臨床研究項目可以備案？

干細胞臨床研究必須具備充分的科學(xué)依據，且預防或治療疾病的效果優(yōu)于現有的手段；或用于尚無(wú)有效干預措施的疾病，用于威脅生命和嚴重影響生存質(zhì)量的疾病，以及重大醫療衛生需求。用于研究的干細胞制劑質(zhì)量可靠，并已經(jīng)完成臨床前研究；研究設計科學(xué)、可行，風(fēng)險可控，主要研究人員資質(zhì)符合要求，研究經(jīng)費充足；符合倫理規范并通過(guò)倫理審查。

11

已經(jīng)完成干細胞臨床機構備案，項目備案申報時(shí)還需要提供機構備案材料嗎？

醫療機構已經(jīng)完成干細胞臨床研究機構備案，需要在醫學(xué)研究登記備案信息系統進(jìn)行信息公開(kāi)。按照國家衛生健康委和國家藥監局《關(guān)于做好2019年干細胞臨床研究監督管理工作的通知》（國衛辦科教函[2019]169號）的要求，在2020年底以前仍無(wú)備案項目的機構，在申報項目備案時(shí)需要重新提供機構備案材料。

12

項目負責人準備好備案材料就可以直接提交了嗎？

項目負責人準備好備案材料后，首先應按機構內干細胞臨床研究立項程序，通過(guò)機構學(xué)術(shù)委員會(huì )和倫理委員會(huì )審查，完成機構立項后，將完整的項目備案材料經(jīng)省級兩委局審核通過(guò)后報國家兩委局備案。

13

備案材料準備好了在哪里提交？

按照國家兩委局《關(guān)于做好2020年干細胞臨床研究監督管理工作的通知》（國衛辦科教函[2020]107號）的要求，自2020年起，凡申報干細胞臨床研究機構和項目備案的醫療機構，均應當在醫學(xué)研究登記備案信息系統（網(wǎng)址：114.255.48.20，以下簡(jiǎn)稱(chēng)“信息系統”）中填報并提交備案材料。

14

在網(wǎng)上提交備案材料時(shí)需要同時(shí)提交紙質(zhì)和電子備案材料嗎？

在網(wǎng)上提交備案材料時(shí)，除省級行政管理部門(mén)要求外，暫不需要同時(shí)提交紙質(zhì)和電子備案材料。經(jīng)國家干細胞臨床研究專(zhuān)家委員會(huì )審核，備案材料符合備案要求后，再將符合要求的申報材料的紙質(zhì)版和光盤(pán)各一式一份快遞至國家干細胞專(zhuān)家委員會(huì )秘書(shū)處，地址：北京市東城區廣渠家園2號樓十層1013室，中國醫藥生物技術(shù)協(xié)會(huì )，電話(huà)：（010）62115986。

15

網(wǎng)上提交備案材料時(shí)，需要簽名、蓋章的文件材料如何提供？

凡要求簽名、蓋章的文件或表格，以及省級兩委局審核的公函，均應將原件掃描后上傳PDF格式的文件。經(jīng)審核符合備案要求后，原件請隨紙質(zhì)版提交。

16

備案材料準備好了何時(shí)提交？

備案材料準備完畢即可隨時(shí)在信息系統中提交。國家兩委局每個(gè)季度組織一次干細胞臨床研究專(zhuān)家委員會(huì )和倫理委員會(huì )對機構和項目備案材料進(jìn)行審核。每個(gè)季度收取備案材料的截止時(shí)間為每個(gè)季度第二個(gè)月的最后一天24時(shí)，醫療機構需在此之前將備案材料由省級兩委局審核通過(guò)后線(xiàn)上提交至國家兩委局，超過(guò)時(shí)限的備案材料將歸入下一季度審核。

17

申報備案后如何知道備案已經(jīng)成功？

符合備案要求的項目將在信息系統中對外公布，醫療機構和項目負責人也可通過(guò)登錄信息系統進(jìn)行查詢(xún)。請務(wù)必認真、完整填寫(xiě)項目信息部分內容，確保信息準確，以便對外公開(kāi)。

18

如何獲知備案材料審核意見(jiàn)？

備案材料經(jīng)國家兩委局組織專(zhuān)家審核后，審核意見(jiàn)將通過(guò)信息系統進(jìn)行反饋，醫療機構和項目負責人可通過(guò)登錄信息系統進(jìn)行查看。也可關(guān)注“中國醫藥生物技術(shù)協(xié)會(huì )”微信公眾號，了解干細胞臨床研究備案公開(kāi)信息。

19

備案不成功還能再報嗎？

備案不成功可根據專(zhuān)家審核意見(jiàn)進(jìn)行修改和補充后再次提交申報材料，再次提交時(shí)請確保已按照專(zhuān)家審核意見(jiàn)全部進(jìn)行了修改和補充，上傳材料補正說(shuō)明文件，對上一次提出的修改和補充意見(jiàn)逐一進(jìn)行回應，并說(shuō)明修改和補充材料所在位置。

下列情況，請不要再次提交：

（1）超出管理辦法適用范圍；

（2）不具備開(kāi)展干細胞臨床研究的資質(zhì)；

（3）嚴重違背倫理準則；

（4）國家禁止開(kāi)展的。

20

對備案材料的要求有疑問(wèn)怎么辦？

對備案材料的要求有疑問(wèn)，請瀏覽中國醫藥生物技術(shù)協(xié)會(huì )官方網(wǎng)站www.cmba.org.cn干細胞備案欄目，自行下載“干細胞臨床研究項目備案材料的補充說(shuō)明”，參考相關(guān)要求。在提交備案材料前也可下載“干細胞臨床研究項目備案材料審核要點(diǎn)（試行）”，自行對擬提交的備案材料進(jìn)行評價(jià)，以保證需要提交的材料全面、準確。

說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議，如有疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。