帕金森病是一種神經(jīng)系統疾病，其癥狀會(huì )隨著(zhù)時(shí)間的推移變得更加嚴重。它影響到工業(yè)化國家60歲及以上人群中約1%的信任來(lái)源。該病的確切原因尚不清楚，但專(zhuān)家認為，遺傳和環(huán)境因素都起著(zhù)作用。

帕金森病導致你大腦的某些部分的神經(jīng)元死亡，導致多巴胺減少。多巴胺是一種神經(jīng)遞質(zhì)。你大腦中的細胞釋放多巴胺，作為向附近其他細胞發(fā)送信號的一種方式。

當你患有帕金森病時(shí)，多巴胺活動(dòng)的減少會(huì )導致以下癥狀：

• 震顫
• 遲鈍
• 僵硬
• 步態(tài)紊亂

目前，帕金森病還沒(méi)有治愈方法。但在過(guò)去幾十年里，研究人員一直在研究干細胞療法，以提供更好的治療方案。

繼續閱讀，了解更多關(guān)于使用干細胞療法治療帕金森病的當前和未來(lái)發(fā)展。

什么是干細胞治療？

干細胞是特殊的，因為它們是未分化的，這意味著(zhù)它們有可能成為許多類(lèi)型的專(zhuān)門(mén)細胞。

你可以認為干細胞是你身體的天然資源。當你的身體需要一種特定類(lèi)型的細胞–從骨細胞到腦細胞–未分化的干細胞可以轉變?yōu)檫m合的需求。

有三種主要的干細胞類(lèi)型：

胚胎干細胞：這些細胞是多能的，這意味著(zhù)它們可以轉化為你身體里的多種類(lèi)型的細胞。顧名思義，它們是在胚胎中發(fā)現的。

成體干細胞：也被稱(chēng)為成人干細胞，它們主要執行修復功能。它們仍然可以轉化，但不像胚胎干細胞那樣可以轉化為多種類(lèi)型的專(zhuān)門(mén)細胞。

誘導性多能干細胞（iPSCs）：這些干細胞是通過(guò)改變已經(jīng)成熟的細胞的基因而制成。

干細胞治療是使用干細胞-通常來(lái)自捐贈者，但有時(shí)來(lái)自你自己的身體-來(lái)治療疾病。

因為帕金森病會(huì )導致腦細胞死亡，研究人員正試圖利用干細胞來(lái)替換受影響區域的腦細胞。這可能有助于治療帕金森病的癥狀。

干細胞療法如何有利于帕金森??？

研究人員正在探索各種方法，利用干細胞治療帕金森病。

目前的想法是將干細胞直接引入你的大腦受影響區域，在那里它們可以轉化為腦細胞。然后，這些新的腦細胞可以幫助調節多巴胺水平，這應該可以改善該疾病的癥狀。

值得注意的是，專(zhuān)家認為這只是對帕金森病的一種治療，而不是一種治愈。

雖然干細胞療法有可能取代被帕金森病破壞的腦細胞，但該疾病仍會(huì )存在。帕金森病最終可能會(huì )破壞植入的干細胞。

現在還不清楚干細胞療法是否可以多次使用，以繼續減少帕金森病的癥狀，或者多次手術(shù)后的效果是否相同。

近年來(lái)進(jìn)行干細胞治療帕金森的臨床試驗有哪些？

截止2023年4月，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細胞治療帕金森病的臨床研究項目有29項。

在這29項中有7項來(lái)自中國，分別是如下圖：

排	已保存	地位	研究題目	狀況	干預措施	地點(diǎn)
1個(gè)		未知 ?	一項評估人類(lèi)神經(jīng)干細胞對帕金森病患者的安全性和有效性的研究	帕金森綜合癥	生物：人類(lèi)神經(jīng)干細胞	江蘇省蘇州市蘇州大學(xué)第二附屬醫院神經(jīng)內科
2個(gè)		未知 ?	帕金森病患者的間充質(zhì)干細胞移植	帕金森病	生物：骨髓間充質(zhì)干細胞	廣州軍區廣州總醫院
3個(gè)		邀請報名	臍帶來(lái)源的間充質(zhì)干細胞治療帕金森病	帕金森病	生物：間充質(zhì)干細胞	河北新療法生物制藥科技有限公司
4個(gè)		招聘中	人羊膜上皮干細胞側腦室精準移植治療帕金森病	特發(fā)性帕金森病	生物學(xué)：hAESC	上海東方醫院
5個(gè)		尚未招聘	將 hAESCs 精確移植到心室治療帕金森病。	帕金森病	生物學(xué)：hAESCs 治療生物：安慰劑（生理鹽水）	上海東方醫院
6個(gè)		完全的	hAESCs 的立體定向移植治療帕金森病	帕金森病	生物學(xué)：人羊膜上皮干細胞	上海東方醫院
7		未知 ?	人胚胎干細胞來(lái)源的神經(jīng)前體細胞治療帕金森病的安全性和有效性研究	帕金森病	生物：NPC移植藥物：左旋多巴	鄭州大學(xué)第一附屬醫院

2014年，中國人民解放軍海軍總醫院神經(jīng)外科對21例帕金森病患者進(jìn)行神經(jīng)干細胞移植[1]。

結果：21例患者出院后隨訪(fǎng)649個(gè)月，與治療前相比，治療后21例患者統一帕金森病評定量表評分、Hoehn-Yahr量表評分、39項帕金森生存質(zhì)量問(wèn)卷評分明顯降低(P<0.01)，Schwab-England量表評分明顯升高(P<0.01)。

結論：神經(jīng)干細胞移植可以在一定程度上改善帕金森病患者的臨床癥狀，提高其生活質(zhì)量。

2015年，《美國國家科學(xué)院院刊》:研究揭示干細胞移植治療帕金森病機理。

北京大學(xué)分子醫學(xué)研究所周專(zhuān)小組發(fā)現，將人源神經(jīng)干細胞移植到帕金森病動(dòng)物模型的大腦紋狀體,可減輕患病大鼠的運動(dòng)功能障礙。研究表明,這種改善機制來(lái)源于移植細胞直接釋放的多巴胺神經(jīng)遞質(zhì)。10月20日,相關(guān)成果在線(xiàn)發(fā)表于美國《國家科學(xué)院院刊》[2]。

2018年 ，河南省駐馬店市中心醫院對收治的帕金森病患者27例,均采用神經(jīng)干細胞移植手術(shù)治療[3]。

結果：治療后12個(gè)月,患者UPDRS量表中的行為和心理評分、日常生活質(zhì)量評分、運動(dòng)功能評分、并發(fā)癥評分均明顯低于治療前(P<0.05),且治療后12個(gè)月UPDRS量表總評分也低于治療前(P<0.05)。27例患者平均隨訪(fǎng)12個(gè)月,治療總有效率為81.48%。

結論：神經(jīng)干細胞移植手術(shù)治療帕金森病療效確切,可明顯改善患者UPDRS評分,提升生活質(zhì)量,值得推廣。

2023年，中國科學(xué)報報道了，干細胞治療帕金森病邁出重要一步[4]。

中國科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng )新中心高級研究員陳躍軍團隊創(chuàng )建了一種“能夠跨分化階段和時(shí)間點(diǎn)的高通量譜系示蹤”新技術(shù)，解析了大腦內多巴胺能神經(jīng)細胞分化過(guò)程，發(fā)現和鑒定了一種可特異性表征多巴胺能神經(jīng)前體細胞的表面標記分子，并在此基礎上開(kāi)發(fā)了目的細胞高度富集的供體細胞藥物制備新策略，為干細胞治療帕金森病帶來(lái)新希望。4月6日，該成果以封面論文形式發(fā)表于《細胞-干細胞》。

臨床試驗發(fā)現了什么？

在發(fā)現創(chuàng )建iPSCs的過(guò)程之前，帕金森病的唯一干細胞療法需要使用胚胎干細胞。這帶來(lái)了倫理和實(shí)際的挑戰，使研究更加困難。

在iPSCs出現后，干細胞已被用于涉及神經(jīng)損傷的許多疾病的臨床試驗中，總體來(lái)說(shuō)結果好壞參半。

第一個(gè)使用iPSCs治療帕金森病的臨床試驗于2018年在日本進(jìn)行。這是一個(gè)非常小的試驗，只有七個(gè)參與者。其他試驗已經(jīng)使用動(dòng)物模型完成。

到目前為止，試驗顯示影響運動(dòng)的癥狀以及非運動(dòng)癥狀得到了改善，如膀胱控制。

一些挑戰確實(shí)來(lái)自干細胞的來(lái)源。

干細胞治療可以被認為是類(lèi)似于器官移植。如果iPSCs來(lái)自捐贈者，你可能需要使用免疫抑制藥物，以防止你的身體排斥這些細胞。

如果iPSCs來(lái)自你自己的細胞，你的身體可能不太可能排斥它們。但專(zhuān)家認為，這將推遲干細胞治療，因為iPSCs是在實(shí)驗室中制作的。這可能會(huì )比使用來(lái)自捐贈者的既定測試iPSCs系列更昂貴。

下一代臨床試驗的重點(diǎn)是什么？

帕金森病的癥狀有很多。它們通常使用統一帕金森病評定量表（UPDRS）或運動(dòng)障礙協(xié)會(huì )對該量表的最新修訂版MDS-UPDRS進(jìn)行評分。

今天的臨床試驗通常希望顯著(zhù)改善帕金森病患者的UPDRS或MDS-UPDRS評分。

一些試驗正在測試新的給藥方法，如靜脈輸液或局部應用。其他試驗則是為了確定最安全的有效劑量數量。而其他試驗則是在干細胞治療中使用新的醫療設備時(shí)測量整體安全性。

這是一個(gè)活躍的研究領(lǐng)域。未來(lái)的試驗將有助于縮小干細胞治療帕金森病的最安全和有效方法。

干細胞治療帕金森癥的方法何時(shí)能用？

臨床試驗通常分三個(gè)階段進(jìn)行。食品和藥品監督管理局增加了更多的參與者，第一階段通常只限于幾十人，第三階段則是幾千人。其目的是為了測試治療的安全性和有效性。

測試干細胞治療帕金森病的臨床試驗仍處于早期階段。如果目前的試驗是成功的，可能仍需要4至8年時(shí)間才能廣泛使用這種療法。

參與臨床試驗

您所在的地區可能有正在進(jìn)行的利用干細胞療法治療帕金森病的臨床試驗。如果您對此感興趣，請定期回來(lái)查看，因為以后可能會(huì )有新的試驗。

請務(wù)必向醫生或醫療保健專(zhuān)業(yè)人士提及您的意圖。他們可能有針對你情況的額外信息。

結論

干細胞治療帕金森病的目標是用健康、未分化的干細胞取代被破壞的腦細胞。然后這些干細胞可以轉化為腦細胞，幫助調節你的多巴胺水平。專(zhuān)家認為這可以緩解帕金森病的許多癥狀。

這種療法仍處于臨床測試的早期階段。許多試驗要么是提議的，要么是正在招募的，要么是已經(jīng)在進(jìn)行的。這些試驗的結果將決定干細胞療法多久可以作為帕金森病的一種治療方法而廣泛使用。

目前，人們并不相信干細胞療法能治愈帕金森病。但它可能是現有治療方法的替代品，如藥物治療和深層腦刺激。

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