作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于國家藥監局藥物臨床試驗登記與信息公示平臺（CTR20263355）、中國臨床試驗注冊中心（ChiCTR2600132186）及天壇罕見(jiàn)神經(jīng)疾病臨床與轉化大會(huì )公開(kāi)數據撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床診療或入組建議。
• 利益相關(guān)聲明：杭吉干細胞科技與達爾文生物科技（湖北）有限公司及其關(guān)聯(lián)企業(yè)無(wú)商業(yè)合作或利益關(guān)聯(lián)

核心速讀：2026年9月9日，一項新的Ⅱ期臨床研究同時(shí)出現在國家藥監局藥物臨床試驗登記平臺和中國臨床試驗注冊中心^[1]。研究由首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院牽頭，計劃入組150名漸凍癥（ALS）患者，采用隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心設計，主要研究者為王伊龍教授。研究對象是一款名為ALT001的間充質(zhì)干細胞衍生物——登記名稱(chēng)“注射用經(jīng)應激誘導的間充質(zhì)干細胞衍生物”，進(jìn)一步描述為同種異體人臍帶間充質(zhì)干細胞衍生蛋白復合物。

核心設計：患者按1:1:1分為三組（ALT001 1.0 μg/kg組50人、2.0 μg/kg組50人、安慰劑組50人），核心觀(guān)察期24周，主要終點(diǎn)為ALSFRS-R評分較基線(xiàn)的變化。前期基礎：Ⅰ期研究已納入36名ALS患者，在A(yíng)LSFRS-R上觀(guān)察到早期積極信號——治療組評分較基線(xiàn)上升，而安慰劑組下降。

技術(shù)路線(xiàn)：ALT001并非直接輸注完整MSC，而是利用MSC在應激條件下產(chǎn)生的多種蛋白和生物活性成分，代表細胞治療領(lǐng)域從“細胞本身”走向“細胞功能性物質(zhì)”的新路徑。

天壇醫院?jiǎn)?dòng)ALT001治療漸凍癥Ⅱ期臨床：150人隨機雙盲安慰劑對照

一、研究基本信息

項目	詳情
試驗登記號	CTR20263355（國家藥監局平臺）；ChiCTR2600132186（中國臨床試驗注冊中心）
分期	Ⅱ期劑量探索
設計	隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心
牽頭機構	首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院
主要研究者	王伊龍教授
計劃入組	150例
分組	ALT001 1.0 μg/kg組（50人）；ALT001 2.0 μg/kg組（50人）；安慰劑組（50人）
主要終點(diǎn)	治療第24周時(shí)ALSFRS-R評分較基線(xiàn)的變化
試驗狀態(tài)	進(jìn)行中（尚未招募）
參與中心	11家醫院

二、150人Ⅱ期，要看功能下降能不能慢下來(lái)

這項研究將150名患者按1:1:1分為三組，核心觀(guān)察時(shí)間為24周。主要終點(diǎn)是ALSFRS-R評分較基線(xiàn)的變化。

ALSFRS-R（肌萎縮側索硬化癥功能評定量表修訂版）由12個(gè)項目組成，總分48分，覆蓋語(yǔ)言、吞咽、手部精細動(dòng)作、穿衣與生活自理、翻身、行走、上下樓梯以及呼吸等與日常生活直接相關(guān)的能力。分數越高，代表患者保留的功能越多；隨著(zhù)疾病進(jìn)展，評分通常逐步下降。

也就是說(shuō)，這項研究真正想回答的是：經(jīng)過(guò)24周治療，漸凍癥患者功能下降的速度能不能有所改變？

除ALSFRS-R外，研究還會(huì )觀(guān)察肌力、握力、肺功能、肌電圖、無(wú)通氣輔助生存期，以及NfL、TDP-43、SOD1等生物標志物。注冊資料明確，本次Ⅱ期的重要目的之一，就是評價(jià)劑量—反應關(guān)系，并確定后續推薦劑量。

三、從36人Ⅰ期到150人Ⅱ期：早期數據的積極信號

這次150人研究并非從零開(kāi)始。

2026年8月15日，在天壇罕見(jiàn)神經(jīng)疾病臨床與轉化大會(huì )相關(guān)分論壇上，Darwin-ALT001集中公布了兩項Ⅰ期臨床研究結果。其中，ALS注冊Ⅰ期研究由北京天壇醫院王伊龍教授擔任主要研究者（PI），是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、劑量遞增研究，納入36例ALS患者。

關(guān)鍵數據：給藥后第31天ALSFRS-R變化

劑量組	ALSFRS-R較基線(xiàn)變化	經(jīng)統計模型校正后相對安慰劑的組間差異
1.0 μg/kg	+1.22分	+2.00分
2.0 μg/kg	+0.78分	+1.56分
4.0 μg/kg	+0.44分	+1.22分
安慰劑組	?0.78分	—

在同一個(gè)隨機對照研究的早期觀(guān)察窗口內，安慰劑組延續了評分下降的方向，三個(gè)治療組則均出現了評分向上的變化。在運動(dòng)神經(jīng)元持續受損、身體功能進(jìn)行性喪失的ALS疾病進(jìn)程中，觀(guān)測到偏離自然衰退軌跡的功能回升變化，在全球ALS臨床研究中十分少見(jiàn)。

生物標志物同步變化

功能指標與客觀(guān)神經(jīng)損傷生物標志物出現了同向變化：

• 2.0 μg/kg組：血漿NfL較基線(xiàn)下降17.2%
• 4.0 μg/kg組：血漿NfL較基線(xiàn)下降17.1%
• 安慰劑組：血漿NfL下降2.7%

NfL（神經(jīng)絲蛋白輕鏈）是神經(jīng)元軸突骨架的重要組成部分，軸突損傷時(shí)會(huì )釋放到血液中，常被用于反映神經(jīng)軸突損傷程度。一端是涵蓋日常生活能力的綜合功能評分，另一端是反映軸突損傷的客觀(guān)生物標志物——兩類(lèi)性質(zhì)不同的指標在同一項隨機對照研究中同步出現正向變化，構成了Ⅰ期數據中最具參考價(jià)值的觀(guān)察。

現在進(jìn)入Ⅱ期，研究規模擴大到150人，并設置1.0 μg/kg、2.0 μg/kg和安慰劑三組。這意味著(zhù)研究正在從 “有沒(méi)有人體信號”，進(jìn)一步進(jìn)入：這個(gè)信號能不能在更大樣本中重復？什么劑量更合適？

四、這次研究的不是直接輸注MSC

ALT001的登記名稱(chēng)是 “注射用經(jīng)應激誘導的間充質(zhì)干細胞衍生物” ，試驗用藥進(jìn)一步描述為同種異體人臍帶間充質(zhì)干細胞衍生蛋白復合物。

簡(jiǎn)單理解：它并不是把完整的MSC直接輸進(jìn)患者體內，而是利用MSC在特定應激條件下產(chǎn)生的多種蛋白和生物活性成分，經(jīng)純化提取制備成凍干制劑。

這代表了細胞治療領(lǐng)域正在出現的一條新路線(xiàn)：從研究“細胞本身”，進(jìn)一步走向研究細胞產(chǎn)生的功能性物質(zhì)。這種思路希望利用MSC在免疫調節、炎癥調控和神經(jīng)保護等方面的生物學(xué)作用，同時(shí)讓產(chǎn)品在生產(chǎn)、劑量和質(zhì)量控制上更加標準化。

五、從中國到全球：ALT001的監管進(jìn)展

ALT001的研發(fā)進(jìn)展不僅限于國內。2026年6月，達爾文生物科技（湖北）有限公司核心在研項目ALT001（同種異體間充質(zhì)干細胞衍生蛋白復合物）針對ALS獲得美國FDA新藥臨床試驗申請（IND）默許許可，標志著(zhù)細胞衍生蛋白復合物產(chǎn)品同時(shí)具備在中美兩國開(kāi)展臨床研究的監管基礎。FDA在審評中不僅關(guān)注藥物本身的安全性和潛在有效性，也對原料來(lái)源、供者篩查、病原體檢測、質(zhì)量控制、檢測方法學(xué)驗證及臨床方案設計等內容進(jìn)行了審評。

2026年8月底，ALT001在美國啟動(dòng)Ⅰ期臨床研究。此前，該藥在中國圍繞ALS和缺血性腦卒中兩個(gè)適應癥的一期臨床研究均已完成總結報告，兩項研究均達到預設的安全性、耐受性及劑量探索目標。

六、11家醫院參與，多中心驗證進(jìn)一步擴大

此次研究已登記11家參與中心。從36人的Ⅰ期研究，走向150人、11家醫院參與的Ⅱ期驗證，說(shuō)明這條技術(shù)路線(xiàn)已經(jīng)開(kāi)始接受更嚴格的多中心臨床評價(jià)。

七、對漸凍癥來(lái)說(shuō)，希望首先是“慢下來(lái)”

對于A(yíng)LS這樣持續進(jìn)展的疾病，臨床研究首先追求的，并不是讓已經(jīng)丟失的運動(dòng)神經(jīng)元全部恢復，而是看能否減慢功能下降、延緩呼吸支持需求，讓患者更長(cháng)時(shí)間保持自主生活能力。

這也是這項Ⅱ期研究真正值得關(guān)注的地方。如果未來(lái)更大樣本能夠證實(shí)ALSFRS-R下降速度、肺功能或其他臨床指標確實(shí)得到改善，那么MSC衍生物可能為漸凍癥增加一條新的治療路徑。

八、總結

這項150人Ⅱ期試驗，體現了兩個(gè)值得關(guān)注的趨勢。

一是MSC研究正在從直接輸注細胞，延伸到細胞衍生物和功能性蛋白復合物。 ALT001基于“間充質(zhì)干細胞應激誘導技術(shù)（ECIWEP）”平臺，通過(guò)模擬細胞“應激狀態(tài)”誘導MSC分泌具有生物活性的蛋白聚合物，再經(jīng)純化提取制備成“無(wú)細胞”“非外泌體”的注射用凍干制劑。

二是漸凍癥相關(guān)研究也正在從小樣本早期探索，進(jìn)入多中心、隨機雙盲、安慰劑對照的更嚴格驗證階段。

對于漸凍癥來(lái)說(shuō)，真正的希望并不是一個(gè)概念，而是這些新技術(shù)能否在更大規模臨床試驗中，真正讓疾病進(jìn)展的速度慢下來(lái)。

信息來(lái)源：國家藥監局藥物臨床試驗登記平臺：CTR20263355；中國臨床試驗注冊中心：ChiCTR2600132186；天壇罕見(jiàn)神經(jīng)疾病臨床與轉化大會(huì )公開(kāi)資料。

常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料

[1] 國家藥監局藥物臨床試驗登記與信息公示平臺. CTR20263355：ALT001治療肌萎縮側索硬化癥的Ⅱ期劑量探索臨床研究[EB/OL]. 2026-09-09.

[2] 中國臨床試驗注冊中心. ChiCTR2600132186：ALT001治療肌萎縮側索硬化癥的Ⅱ期劑量探索臨床研究[EB/OL]. 2026.

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