作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于ClinicalTrials.gov注冊數據、行業(yè)公開(kāi)信息及同行評審文獻撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床診療建議
• 利益相關(guān)聲明：杭吉干細胞科技與本文提及的任何機構無(wú)商業(yè)合作或利益關(guān)聯(lián)

核心速讀：誘導多能干細胞（iPSC）療法正從實(shí)驗室走向臨床兌現期。2026年，全球iPSC產(chǎn)業(yè)迎來(lái)三大里程碑：日本厚生勞動(dòng)省有條件批準全球首批兩款iPSC再生醫學(xué)療法上市（Amchepry用于帕金森病、ReHeart用于心力衰竭）；中國iPSC來(lái)源細胞藥物IND管線(xiàn)累計達20項，臨床試驗數量接近全球總數的30%；全球已啟動(dòng)115項多能干細胞臨床試驗，83種產(chǎn)品進(jìn)入開(kāi)發(fā)階段，累計超1200名患者接受移植。2026年，中國首個(gè)iPSC衍生細胞治療帕金森病國家科技重大專(zhuān)項正式啟動(dòng)；全球首款iPSC衍生腎臟細胞療法（ARM101）獲NMPA批準臨床；全球首個(gè)針對腦出血后遺癥的多能干細胞產(chǎn)品（hNPC01）獲FDA批準IND。iPSC技術(shù)已從“科學(xué)奇跡”邁入“產(chǎn)業(yè)現實(shí)”。

誘導多能干細胞（iPSC）衍生細胞療法：2026年全球進(jìn)展與中國突破全景解析

一、iPSC技術(shù)：從諾獎到臨床的二十年跨越

誘導多能干細胞（iPSC）是指通過(guò)導入特定的轉錄因子，將終末分化的體細胞重編程為多能干細胞，實(shí)現細胞命運的“返老還童”。它們在基因和蛋白表達、表觀(guān)遺傳修飾狀態(tài)、倍增和分化能力等方面都與胚胎干細胞相似，但與胚胎干細胞治療相比，不存在倫理爭議，其來(lái)源細胞（如外周血細胞、皮膚細胞）更易獲取，因此近年來(lái)成為多能干細胞治療產(chǎn)品研發(fā)的主要方向。

iPSC技術(shù)的核心價(jià)值在于：能夠持續擴增，并具備分化為多類(lèi)細胞的潛力，理論上可以形成標準化細胞株和批量化生產(chǎn)體系。與傳統的自體細胞治療不同，異體通用型iPSC產(chǎn)品不需要為每一名患者單獨制備細胞治療產(chǎn)品，克服了自體細胞生產(chǎn)周期長(cháng)、成本高、難以規?；茝V等局限，可實(shí)現標準化生產(chǎn)、質(zhì)量一致性控制和規?；?a target="_blank" rel="noreferrer noopener" rel="nofollow" >。

截至2024年底，全球已有115項多能干細胞臨床試驗、83種產(chǎn)品進(jìn)入開(kāi)發(fā)階段，累計超1200名患者接受移植，未報告明顯安全性問(wèn)題。BCC Research預測，到2028年全球iPSC市場(chǎng)規模將達52億美元。

二、2026年全球iPSC關(guān)鍵臨床里程碑

2026年是iPSC衍生細胞療法從“概念驗證”邁向“商業(yè)兌現”的關(guān)鍵年份，以下事件標志著(zhù)這一領(lǐng)域的根本性轉變：

時(shí)間	事件	意義
2026年2月	日本厚生勞動(dòng)省有條件批準全球首批兩款iPSC療法上市：Amchepry（帕金森?。?、ReHeart（心力衰竭）	iPSC療法首次實(shí)現商業(yè)化上市
2026年3月	北京大學(xué)第一醫院?jiǎn)?dòng)iPSC衍生胰島細胞治療糖尿病I期臨床試驗（NCT07464119）	iPSC在代謝性疾病領(lǐng)域的重要探索
2026年4月	躍賽生物UX-GIP001（iPSC衍生癲癇細胞療法）獲中美IND雙批，成為全球首個(gè)iPSC來(lái)源癲癇細胞治療產(chǎn)品	癲癇領(lǐng)域“First-in-Class”突破
2026年5月	華源再生醫學(xué)“人源腎祖細胞注射液（ARM101）”獲NMPA臨床試驗默示許可	全球首款iPSC衍生腎臟細胞療法
2026年6月	霍德生物hNPC01獲FDA批準新增出血性腦卒中適應癥IND	全球首個(gè)針對腦出血后遺癥的多能干細胞產(chǎn)品
2026年6月	躍賽生物UX-DA003（異體iPSC來(lái)源多巴胺能神經(jīng)前體細胞）獲CDE IND批準	帕金森病“自體+異體”雙路徑布局完成
2026年7月	iPSC衍生神經(jīng)祖細胞治療脊髓損傷I期結果發(fā)表于Nature Medicine	2-4年隨訪(fǎng)無(wú)腫瘤形成，運動(dòng)評分中位改善13分
2026年7月	“通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥治療帕金森病”列入國家科技重大專(zhuān)項	iPSC治療帕金森病進(jìn)入國家戰略攻關(guān)階段
2026年8月	士澤生物XS411治療MSA-P的I期注冊臨床完成全部入組	全球首個(gè)iPSC衍生細胞治療多系統萎縮的注冊臨床

三、日本：全球首批iPSC療法上市

2026年2月，日本厚生勞動(dòng)省正式有條件批準全球首批兩款iPSC再生醫學(xué)療法上市：

• Amchepry（住友制藥與Racthera）：用于帕金森病治療，是iPSC衍生細胞療法在全球范圍內的首次商業(yè)化上市
• ReHeart（Cuorips）：心肌細胞補片，用于缺血性心肌病導致的嚴重心力衰竭

日本的批準標志著(zhù)iPSC療法正式從“研究性治療”邁入“商業(yè)化產(chǎn)品”階段，為全球監管路徑提供了重要參考。

此外，日本在iPSC臨床試驗領(lǐng)域持續領(lǐng)跑：

脊髓損傷：2026年7月21日，慶應義塾大學(xué)團隊在Nature Medicine發(fā)表了全球首個(gè)iPSC衍生神經(jīng)干細胞/前體細胞（iPSC-NS/PC）移植治療亞急性完全性脊髓損傷的I期臨床試驗長(cháng)期隨訪(fǎng)數據。4名患者接受移植后2至4年隨訪(fǎng)期內未觀(guān)察到腫瘤形成或移植物相關(guān)不良事件。國際脊髓損傷神經(jīng)學(xué)分類(lèi)標準運動(dòng)評分從中位基線(xiàn)至第52周中位改善達13分（范圍10–40），2名患者美國脊柱損傷協(xié)會(huì )損傷量表分級從A級改善至C級和D級。

帕金森病：2026年7月，國際干細胞研究學(xué)會(huì )（ISSCR）年會(huì )公布了STEM-PD I/II期臨床試驗12個(gè)月數據，評估一種冷凍保存、即用型多能干細胞來(lái)源多巴胺能祖細胞產(chǎn)品治療帕金森病的安全性與可行性。

四、中國：iPSC衍生細胞療法全面爆發(fā)

2026年是中國iPSC衍生細胞療法從“跟跑”到“并跑”的關(guān)鍵轉折年。截至2025年6月底，國內已有20項iPSC來(lái)源細胞藥物在研管線(xiàn)成功獲批IND，中國iPSC相關(guān)臨床試驗數量已接近全球總數的30%。2025年上半年，中國iPSC療法公司融資總額首次超過(guò)同期T細胞療法公司。

4.1 政策與基礎設施

國家科技重大專(zhuān)項：2026年7月，“通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥（XS411注射液）治療重大神經(jīng)系統疾病帕金森病”正式列入國家科技重大專(zhuān)項，由士澤生物牽頭，聯(lián)合同濟大學(xué)、中國食品藥品檢定研究院、北京天壇醫院、北京協(xié)和醫院共同研發(fā)。這標志著(zhù)我國通用型iPSC衍生細胞治療帕金森病進(jìn)入了國家戰略攻關(guān)新階段。

監管法規：2025年10月，國務(wù)院正式發(fā)布《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（第818號令），2026年5月1日起正式施行。2026年7月，國家衛健委已公布四批累計59項生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案項目。

4.2 2026年中國iPSC衍生細胞療法關(guān)鍵管線(xiàn)進(jìn)展

企業(yè)	核心產(chǎn)品	適應癥	2026年關(guān)鍵里程碑
士澤生物	XS411（通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞）	帕金森病、MSA-P	牽頭國家科技重大專(zhuān)項；MSA-P I期注冊臨床完成全部入組；獲FDA快速通道資格認定；II期臨床完成全部入組
躍賽生物	UX-DA003（異體）/ UX-DA001（自體）	帕金森病、癲癇	UX-DA003獲CDE IND批準；UX-GIP001獲中美IND雙批（全球首個(gè)iPSC來(lái)源癲癇細胞藥物）；成為全球少數同時(shí)掌握自體與異體iPSC治療技術(shù)的企業(yè)
霍德生物	hNPC01（前腦神經(jīng)前體細胞）	腦卒中、腦出血、腦外傷	獲FDA三項適應癥IND及快速通道資格；獲FDA再生醫學(xué)先進(jìn)療法認定（RMAT）；完成近2億元C輪融資首關(guān)；缺血性腦卒中I期臨床最長(cháng)隨訪(fǎng)2.5年，目標亞組FMMS平均改善16分
中盛溯源	NCR100/101/102/201等	膝骨關(guān)節炎、間質(zhì)性肺病、GvHD、帕金森病	NCR201（iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞）啟動(dòng)全國多中心II期臨床研究
華源再生醫學(xué)	ARM101（人源腎祖細胞注射液）	腎移植術(shù)后功能延遲恢復	獲NMPA臨床試驗默示許可；全球首款iPSC衍生腎臟細胞療法
睿健醫藥	NouvNeu001（化學(xué)誘導iPSC衍生）	帕金森病	中國II期臨床完成全部患者給藥；美國II期臨床完成首例給藥
星奕昂	iNK、iT、iMSC管線(xiàn)	癌癥免疫治療	兩款iNK管線(xiàn)進(jìn)入IIT臨床驗證階段
瑞普晨創(chuàng )	RGB-5088（iPSC來(lái)源胰島細胞）	1型糖尿病、2型糖尿病	覆蓋1型、2型糖尿病的再生胰島治療產(chǎn)品

4.3 重點(diǎn)管線(xiàn)深度解讀

士澤生物：iPSC治療神經(jīng)系統疾病的領(lǐng)軍者

士澤生物自主研發(fā)的異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液XS411，用于治療帕金森型多系統萎縮（MSA-P）的I期注冊臨床試驗已順利完成全部參與者給藥，采用神經(jīng)外科微創(chuàng )精準移植技術(shù)實(shí)現細胞遞送，未發(fā)生手術(shù)及圍術(shù)期的并發(fā)癥或其他不良事件。該試驗由國家神經(jīng)疾病醫學(xué)中心——首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院牽頭，馮濤教授擔任主要研究者。

此前，XS411治療原發(fā)性帕金森病的注冊I期臨床結果顯示：多例中重度帕金森病患者接受治療后，“關(guān)期”MDS-UPDRS III運動(dòng)評分、無(wú)嚴重異動(dòng)困擾的“開(kāi)期”時(shí)間及日常生活質(zhì)量評分均較移植前顯著(zhù)改善。分子影像檢查證實(shí)iPSC衍生細胞在腦內已定植、存活、分化并產(chǎn)生多巴胺遞質(zhì)合成代謝能力。其全國多中心注冊II期臨床試驗采用國際上廣泛認可的PROBE盲法評估設計（前瞻性、隨機、開(kāi)放標簽、盲法終點(diǎn)評估），具有顯著(zhù)更高等級的循證醫學(xué)證據。

霍德生物：神經(jīng)修復領(lǐng)域的全球引領(lǐng)者

霍德生物的核心產(chǎn)品hNPC01注射液是一款由iPSC分化而來(lái)的異體通用型前腦神經(jīng)前體細胞產(chǎn)品，主要用于治療腦卒中、創(chuàng )傷性腦損傷等造成的長(cháng)期運動(dòng)功能障礙。

2026年6月18日，hNPC01新增出血性腦卒中（腦出血）后運動(dòng)功能障礙適應癥的IND獲得FDA正式批準，成為全球首個(gè)針對腦出血后遺癥期的多能干細胞衍生產(chǎn)品。此前，hNPC01用于缺血性腦卒中后運動(dòng)功能障礙已獲得FDA再生醫學(xué)先進(jìn)療法認定（RMAT） 和快速通道資格。由此，hNPC01在美國獲準開(kāi)展臨床研究的中樞神經(jīng)系統損傷適應癥增至三個(gè)（缺血性腦卒中、出血性腦卒中、創(chuàng )傷性腦損傷）。

臨床數據方面，hNPC01治療缺血性腦卒中所致慢性運動(dòng)功能障礙的中國I期臨床研究最長(cháng)隨訪(fǎng)已達2.5年，未發(fā)現產(chǎn)品相關(guān)不良反應。12個(gè)月終點(diǎn)時(shí)目標亞組人群的Fugl-Meyer運動(dòng)量表（FMMS）平均改善達16分，達到FMMS 10分以上臨床顯著(zhù)改善的患者比例接近80%；18個(gè)月時(shí)92%以上的目標亞組患者達到顯著(zhù)臨床意義改善。

躍賽生物：帕金森病“自體+異體”雙路徑布局

2026年6月3日，躍賽生物自主研發(fā)的異體iPSC來(lái)源中腦多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液UX-DA003正式獲得CDE臨床試驗默示許可，用于治療帕金森病。這是繼全球首款中美雙批帕金森自體細胞藥物UX-DA001之后，躍賽生物在帕金森病治療領(lǐng)域的又一重大里程碑，標志著(zhù)公司 “自體+異體”雙路徑戰略在帕金森賽道全面落地。

自體產(chǎn)品UX-DA001目前正在上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院開(kāi)展I期臨床試驗，首例患者治療已滿(mǎn)一年，臨床數據顯示安全性良好且療效顯著(zhù)，患者已能扔掉拐杖正常生活。異體產(chǎn)品UX-DA003則采用通用型iPSC種子細胞制備，可實(shí)現“現貨型”供應。

此外，2026年4月，躍賽生物UX-GIP001（iPSC衍生癲癇細胞療法）獲中美IND雙批，成為全球首個(gè)iPSC來(lái)源癲癇細胞治療領(lǐng)域獲批I期臨床試驗的“First-in-Class”產(chǎn)品。

糖尿病領(lǐng)域的突破

2026年3月，北京大學(xué)第一醫院?jiǎn)?dòng)iPSC衍生胰島細胞治療糖尿病I期臨床試驗（NCT07464119）。此前，上海長(cháng)征醫院殷浩團隊在柳葉刀子刊發(fā)布研究成果，全球首次利用干細胞再生的胰島移植（E-islet）?使一名45歲1型糖尿病患者僅通過(guò)一次治療便徹底擺脫了胰島素，維持血糖平穩，實(shí)現治愈狀態(tài)超過(guò)2年。其“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”已于2025年4月和2026年1月先后獲得NMPA及FDA的IND批件。

五、全球其他關(guān)鍵進(jìn)展

美國：

• Aspen Neuroscience的sasineprocel（自體iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)元前體細胞療法）已完成ASPIRO I/IIa期試驗全部隊列給藥，達到主要終點(diǎn)，計劃2026年下半年啟動(dòng)大型III期試驗
• Kenai Therapeutics的RNDP-001（iPSC衍生多巴胺能祖細胞療法）已完成REPLACE I/IIa期試驗入組
• 拜耳旗下BlueRock Therapeutics的bemdaneprocel（異體hESC衍生療法）已進(jìn)入III期注冊試驗（exPDite-2），計劃招募約102名帕金森病患者

歐洲：

• STEM-PD試驗（人胚胎干細胞來(lái)源多巴胺能祖細胞）12個(gè)月數據發(fā)表于Nature Medicine，初步證實(shí)安全可行

韓國：

• S.Biomedics的TED-A9（A9-DPC，hESC來(lái)源）I/IIa期12個(gè)月數據顯示無(wú)腫瘤形成或免疫反應

六、全球監管與市場(chǎng)格局

6.1 監管框架

國家/地區	關(guān)鍵進(jìn)展	特點(diǎn)
日本	2026年2月有條件批準全球首批兩款iPSC療法上市	“有條件早期審批”路徑，附條件上市后收集更多數據
中國	818號令2026年5月1日施行；四批累計59項備案完成；20項iPSC IND獲批	“臨床研究備案+轉化應用審批”雙軌制
美國	FDA已批準多項iPSC衍生療法的IND及RMAT、快速通道等資格認定	通過(guò)RMAT、快速通道等加速審評通道推動(dòng)創(chuàng )新

6.2 產(chǎn)業(yè)數據

• 全球已啟動(dòng)115項多能干細胞臨床試驗，83種產(chǎn)品進(jìn)入開(kāi)發(fā)階段，累計超1200名患者接受移植
• 中國iPSC相關(guān)臨床試驗數量已接近全球總數的30%
• 中國iPSC療法公司2025年上半年融資總額首次超過(guò)同期T細胞療法公司
• BCC Research預測：到2028年全球iPSC市場(chǎng)規模將達52億美元

七、未來(lái)展望（2026—2030）

隨著(zhù)日本首批iPSC療法的商業(yè)化上市、中國國家科技重大專(zhuān)項的啟動(dòng)以及全球115項臨床試驗的推進(jìn)，iPSC衍生細胞療法正站在從“科學(xué)驗證”到“產(chǎn)業(yè)兌現”的歷史節點(diǎn)上。

未來(lái)幾年，以下趨勢值得關(guān)注：

1. 更多產(chǎn)品進(jìn)入III期和上市階段：bemdaneprocel（III期）、XS411（II期）、NouvNeu001（II期中美同步）等管線(xiàn)將陸續讀出關(guān)鍵數據
2. 適應癥持續拓展：從帕金森病、脊髓損傷擴展至癲癇、糖尿病、腎病、心力衰竭、腦出血、漸凍癥等
3. “自體+異體”雙路徑并行：自體療法提供個(gè)性化精準治療，異體通用型產(chǎn)品實(shí)現規?；?a target="_blank" rel="noreferrer noopener" rel="nofollow" >
4. 中國從“跟跑”到“并跑”?：國家科技重大專(zhuān)項啟動(dòng)、國家級iPSC資源庫建立、監管政策完善，中國正加速成為全球iPSC產(chǎn)業(yè)的重要一極
5. “現貨型”通用細胞成為主流方向：通過(guò)基因編輯等技術(shù)降低免疫原性，實(shí)現規?；a(chǎn)和即取即用

八、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料

[1] 全球iPSC衍生細胞療法產(chǎn)業(yè)數據（115項臨床試驗、83種產(chǎn)品、1200+患者）[EB/OL]. 2026.

[2] 士澤生物通用細胞治療帕金森型多系統萎縮Ⅰ期注冊臨床完成全部參與者入組[N]. 妙手醫生, 2026-08-12.

[3] 國家科技重大專(zhuān)項啟動(dòng)，推動(dòng)治療帕金森病的iPSC創(chuàng )新藥早日上市[N]. 解放日報, 2026-07-10.

[4] 全球首個(gè)！霍德生物iPSC衍生hNPC01細胞治療出血性腦卒中運動(dòng)功能障礙獲批美國IND[EB/OL]. 霍德生物官網(wǎng), 2026-06-18.

[5] 躍賽生物帕金森病異體細胞藥物UX-DA003獲CDE IND批準[EB/OL]. 躍賽生物, 2026-06-03.

[6] 全球首款iPSC衍生腎祖細胞注射液（ARM101）獲批臨床[N]. 華源再生醫學(xué), 2026-05-16.

[7] An iPSC-derived neural progenitor cell therapy for subacute spinal cord injury: a phase 1 trial with long-term follow-up[J]. Nature Medicine, 2026.

[8] 全球首個(gè)！國產(chǎn)iPSC衍生hNPC01細胞治療中風(fēng)獲批美國IND[N]. 新浪財經(jīng), 2026-06-18.

[9] 上海原創(chuàng )藥連斬“全球首創(chuàng )+中美雙批”[N]. 解放日報, 2026-04-08.

[10] 讓受損神經(jīng)“重新連接”——霍德生物完成近2億元C輪融資首關(guān)[N]. 科創(chuàng )板日報, 2026-08-11.

[11] iPS細胞療法重要突破！睿健醫藥NouvNeu001完成帕金森病中國II期全入組[N]. 醫藥云端, 2026-03-18.

[12] 程新組合作利用自體/異體再生胰島移植治愈1型糖尿病[EB/OL]. 中國醫學(xué)科學(xué)院, 2026-02-26.

[13] A Clinical Study of iPSC-Derived Islet Cells for Diabetes Mellitus Therapy. ClinicalTrials.gov NCT07464119.

[14] Aspen Neuroscience Completes Dosing in Cohorts 3 and 4 of Phase 1/2a ASPIRO Trial. 2026.

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