導語(yǔ)

系統性紅斑狼瘡（Systemic Lupus Erythematosus, SLE）是一種累及全身多臟器的自身免疫性疾病，我國約有近120萬(wàn)患者，好發(fā)于育齡期女性。難治性SLE患者2年死亡率高達35%，5年內死亡率高達50%。傳統治療以糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑為主，有效率約70%，但存在感染、骨質(zhì)疏松等嚴重不良反應，仍有約30% 的患者對各種治療無(wú)效。

自體造血干細胞移植雖有效率達40-60%，但移植相關(guān)死亡率高達6-12%，感染發(fā)生率60-90%。異體造血干細胞移植配型難，排斥反應發(fā)生率高達40%，移植相關(guān)死亡率30-50%，限制了其臨床使用。在這一背景下，尋找更安全、更有效的治療手段成為全球醫學(xué)界的緊迫課題。

早在2007年，南京鼓樓醫院孫凌云教授帶領(lǐng)的團隊在國際上首先開(kāi)展異體間充質(zhì)干細胞（MSC）治療系統性紅斑狼瘡的臨床研究。此后，團隊完成了全球開(kāi)展最早、例數最多、隨訪(fǎng)時(shí)間最長(cháng)的異體MSC治療SLE臨床研究。

2007年，22歲的珊珊（化名）成為全球首例接受異體間充質(zhì)干細胞移植的SLE患者——治療過(guò)程類(lèi)似輸液，其母親的間充質(zhì)干細胞通過(guò)靜脈注入體內。首次治療后，她之前停止的月經(jīng)恢復，血液與尿液檢查顯示生化指標逐步正常。此后十多年，她的身體指標穩定。這一案例開(kāi)啟了異體MSC治療SLE的新紀元。

II期臨床試驗結果顯示，治療4年后患者的存活率為94%，50%的患者仍保持臨床緩解，總復發(fā)率僅為23%。團隊已完成2800余例間充質(zhì)干細胞移植治療，有效率60%，將難治性SLE5年死亡率從45%降至16%。該成果榮獲2019年國家技術(shù)發(fā)明二等獎。

本文將基于孫凌云教授團隊20余年的研究成果，系統解讀異體間充質(zhì)干細胞治療系統性紅斑狼瘡的臨床數據、作用機制、專(zhuān)家共識與未來(lái)前景。

干細胞治療系統性紅斑狼瘡的治療效果如何？

2019年6月，南京大學(xué)醫學(xué)院附屬鼓樓醫院風(fēng)濕免疫科孫凌云教授團隊題的最新研究成果刊登在國際著(zhù)名雜志《Nature Communications》上。這是該研究團隊繼間充質(zhì)干細胞治療自身免疫疾病的大量研究基礎上又一重磅原創(chuàng )性研究成果，為間充質(zhì)干細胞治療系統性紅斑狼瘡患者提供了全新的思路。

2019年7月南京鼓樓醫院完成的《異體間充質(zhì)干細胞治療難治性紅斑狼瘡的關(guān)鍵技術(shù)創(chuàng )新與臨床應用》項目獲得醫藥衛生組“國家技術(shù)發(fā)明獎二等獎”。

這是南京鼓樓醫院孫凌云教授等申報的項目，目前已經(jīng)完成了上千例難治性自身免疫疾病的異體間充質(zhì)干細胞移植治療。

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