前天在美國糖尿病協(xié)會(huì ) (ADA) 第83屆科學(xué)會(huì )議上公布了正在進(jìn)行的VX-880臨床試驗的積極結果，這為干細胞衍生的胰島細胞療法作為1型糖尿病 (T1D)患者未來(lái)潛在的治療選擇帶來(lái)了希望)。

新數據顯示新型干細胞細胞療法（VX-880）對1型糖尿病胰島素、血糖管理有希望

近日，2023年6月23日–正在進(jìn)行的VX-880臨床試驗的結果，這是一項針對1型糖尿病患者的1/2期、多中心、單組、開(kāi)放標簽研究（ T1D）的提出，證明了干細胞衍生的胰島細胞療法作為T(mén)1D患者未來(lái)治療選擇的潛力。所有接受VX-880治療的患者均在治療前一年內胰島素分泌檢測不到，且有反復發(fā)生嚴重低血糖事件 (SHE) 的病史；治療后，所有6名患者均表現出胰島素分泌恢復、血糖控制改善、時(shí)間范圍改善、外源性胰島素使用減少或消除，并且在第90天后的評估期間完全沒(méi)有發(fā)生不良反應。結果在第83屆會(huì )議上公布美國糖尿病協(xié)會(huì ) (ADA) 在加利福尼亞州圣地亞哥舉行的科學(xué)會(huì )議。

以低血糖為特征的低血糖癥在T1D患者中很常見(jiàn)，可因飲食、睡眠、壓力和活動(dòng)水平等各種因素而發(fā)生。在A(yíng)DA的一份新聞稿中，作者表示，目前對T1D的護理標準并沒(méi)有解決該疾病的根本原因，而且除了外源性胰島素以外的治療方案也很有限。

“隨著(zhù)時(shí)間的推移，1型糖尿病患者可能會(huì )失去對低血糖的意識，這意味著(zhù)盡管血糖讀數低于通?？赡芤l(fā)癥狀的水平（通常低于70mg/dL），但他們可能不會(huì )感覺(jué)到癥狀，”新聞稿稱(chēng)?！叭绻患皶r(shí)治療，可能會(huì )導致嚴重的低血糖事件，導致意識喪失、昏迷、癲癇發(fā)作或嚴重受傷，這些事件可能是致命的?！?/p>

據新聞稿稱(chēng)，試驗中所有接受VX-880的6名患者在接受干細胞療法之前的一年內，胰島素分泌均檢測不到，且有反復嚴重低血糖事件 (SHE) 的病史。

治療后，所有6名患者均恢復了胰島素分泌，改善了血糖控制和時(shí)間范圍，減少或消除了對外部胰島素的依賴(lài)，并在試驗第90天后的評估期間完全消除了SHE。

兩名患者（一名在研究A部分中接受了一半目標劑量，另一名在B部分中接受了全部目標劑量）接受了至少12個(gè)月的隨訪(fǎng)，并評估了消除日間SHE的主要療效終點(diǎn)90天和12個(gè)月，同時(shí)將糖化血紅蛋白 (HbA1c) 水平保持在7%以下。

據新聞稿稱(chēng)，兩名患者均完成了12個(gè)月的隨訪(fǎng)并實(shí)現了胰島素獨立。與基線(xiàn)時(shí)8.6%的HbA1c相比，A部分患者的HbA1c水平在第21個(gè)月時(shí)顯著(zhù)改善，降至5.3%。同時(shí)，與基線(xiàn)水平相比，B部分患者在第12個(gè)月時(shí)HbA1c水平達到6.0%（基線(xiàn)時(shí)為7.6%）。

“這種血糖控制水平在接受外源性胰島素治療的1型糖尿病患者中非常不尋常，最近的數據表明，只有約25%的1型糖尿病患者達到了建議的7.0%的HbA1c目標，”新聞稿稱(chēng)。

值得注意的是，兩名患者的HbA1c水平均低于糖尿病診斷閾值 (6.5%)，且兩人的95%以上的時(shí)間都在建議的血糖范圍內，超過(guò)了ADA70%時(shí)間范圍內的目標，并顯示出顯著(zhù)的改善與他們的基線(xiàn)測量值進(jìn)行比較。

B部分中的其他三名患者以單次輸注的形式接受了完整目標劑量的VX-880。在隨訪(fǎng)的第90天，他們還表現出胰島素產(chǎn)量的提高、糖化血紅蛋白水平的降低、在目標血糖范圍內停留的時(shí)間增加以及每日胰島素使用量的減少。

新聞稿稱(chēng)：“他們的軌跡與在VX-880輸注后同等隨訪(fǎng)期內進(jìn)行了一年多隨訪(fǎng)的兩名患者觀(guān)察到的軌跡一致?！?/p>

迄今為止，VX-880已表現出令人滿(mǎn)意的安全記錄，所有接受該治療的患者都具有良好的耐受性，其安全性與免疫抑制劑治療和死者捐獻者胰島細胞移植的安全性一致。大多數報告的不良事件是輕度或中度的，沒(méi)有與VX-880使用相關(guān)的嚴重不良事件。

由于A(yíng)部分和B部分的這些積極發(fā)現，獨立數據審查委員會(huì )建議進(jìn)入C部分。此階段將涉及同時(shí)向患者施用全目標劑量的VX-880。

Trevor W. Reichman說(shuō)：“這些新發(fā)現證明了干細胞衍生的胰島作為1型糖尿病患者未來(lái)治療方法的潛力，標志著(zhù)一個(gè)新時(shí)代的到來(lái)，有可能消除外源性注射胰島素來(lái)實(shí)現血糖控制的需要?！贬t學(xué)博士、博士，多倫多大學(xué)阿杰梅拉移植中心胰腺和胰島細胞移植外科主任?！拔覀兿Ｍ@項開(kāi)創(chuàng )性的研究能夠改變1型糖尿病治療的規則?！?/p>

據ClinicalTrials.gov報道，截至2023年6月18日，VX-880試驗仍在招募中，ADA 新聞稿指出，該試驗已擴展到挪威、瑞士和荷蘭的更多地點(diǎn)。該試驗預計主要完成日期為2024年1月，研究預計完成日期為2028年1月。

VX-880試驗已擴展到挪威、瑞士和荷蘭的其他活躍和注冊站點(diǎn)。

關(guān)于A(yíng)DA科學(xué)會(huì )議

ADA第83屆科學(xué)會(huì )議是世界上最大的專(zhuān)注于糖尿病研究、預防和護理的科學(xué)會(huì )議，將于6月23日至26日在加利福尼亞州圣地亞哥舉行。預計來(lái)自世界各地的12,000多名頂尖醫生、科學(xué)家和醫療保健專(zhuān)業(yè)人士將通過(guò)面對面和虛擬方式聚集在一起，公布前沿研究、治療建議和治療糖尿病的進(jìn)展。與會(huì )者將獲得數以千計的原創(chuàng )研究演示的獨家訪(fǎng)問(wèn)權，并與領(lǐng)先的糖尿病專(zhuān)家進(jìn)行激動(dòng)人心的、引人入勝的交流。使用#ADA2023加入社交媒體上的科學(xué)會(huì )議對話(huà)。

參考資料：Novel stem cell-derived islet cell therapy continues to show promise for achieving insulin independence for individuals with type 1 diabetes. News release. American Diabetes Association. June 23, 2023. Accessed June 23, 2023.

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