Aspen的ANPD001旨在替代大腦中的多巴胺能神經(jīng)元。

在ANPD001的1/2a期臨床試驗中，第一批完成給藥的帕金森病患者表現出了合理的安全性。ANPD001是阿斯彭神經(jīng)科學(xué)公司 (Aspen Neurosciences)的研究性干細胞療法，旨在替代因疾病而丟失的神經(jīng)細胞。

接受治療的三名成年人在全身麻醉下接受了兩次連續劑量遞增的直接腦部注射治療。一至三個(gè)月后，他們沒(méi)有出現嚴重并發(fā)癥，手術(shù)期間也沒(méi)有人出現嚴重失血，即所謂的術(shù)中出血。

在費城舉行的MDS帕金森病和運動(dòng)障礙國際大會(huì )上，科學(xué)家在最近關(guān)于試驗結果的口頭報告中報告了最常見(jiàn)的不良事件“由于采取俯臥位手術(shù)，3名受試者均出現輕度至中度的舌頭腫脹” 。

阿斯彭神經(jīng)科學(xué)公司首席醫療官、醫學(xué)博士愛(ài)德華·沃思三世 (Edward Wirth III) 在公司新聞稿中表示，“自今年早些時(shí)候啟動(dòng)研究以來(lái)”，已經(jīng)取得了“巨大進(jìn)展” 。

ANPD001涉及將皮膚細胞轉變?yōu)槟軌虍a(chǎn)生多巴胺的干細胞

帕金森病是由多巴胺能神經(jīng)元逐漸喪失引起的，這種神經(jīng)元會(huì )產(chǎn)生有助于控制運動(dòng)的化學(xué)信使多巴胺。多巴胺信號的缺乏會(huì )導致一系列疾病運動(dòng)癥狀，如震顫、僵硬和動(dòng)作遲緩。

帕金森病的治療方案重點(diǎn)是增強或改變大腦中的多巴胺信號，需要持續服用藥物。

ANPD001是一種基于患者自身誘導性多能干細胞 (iPSC) 的細胞替代療法，誘導性多能干細胞是一種可以變成體內幾乎任何細胞類(lèi)型的干細胞。

這一過(guò)程包括收集患者的皮膚細胞，在受控的生物和化學(xué)環(huán)境下將其轉化為 iPSC。然后這些細胞被轉化為能夠產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元前體細胞。

神經(jīng)外科醫生在磁共振成像 (MRI) 的引導下，將神經(jīng)前體細胞直接注射到大腦中稱(chēng)為殼核的特定區域。治療的目標是讓這些細胞成熟并取代因帕金森病而失去的神經(jīng)元，成為能夠減緩或阻止病情進(jìn)展的長(cháng)期多巴胺產(chǎn)生者。

殼核是大腦背側紋狀體的一部分，與運動(dòng)有關(guān)，并且特別容易受到帕金森病的影響。

治療安全是主要目標，其次是運動(dòng)癥狀的變化

ASPIRO1/2a期臨床試驗 (NCT06344026)正在評估ANPD001對多達9名中度至重度帕金森病成人（年齡 50 至70歲）的安全性和耐受性，這些患者受邀在美國五個(gè)試驗點(diǎn)之一參加試驗。治療效果是研究的次要目標，通過(guò)按時(shí)變化（定義為沒(méi)有麻煩的運動(dòng)障礙（不自主運動(dòng)）的時(shí)期）、帕金森病運動(dòng)癥狀的其他指標變化以及生活質(zhì)量的改善來(lái)衡量。

移植后，參與者將接受長(cháng)達五年的隨訪(fǎng)，以檢查細胞存活率。接下來(lái)的10年，將每年通過(guò)電話(huà)評估長(cháng)期安全性。

該試驗于4月份開(kāi)始對患者進(jìn)行給藥，得到了加州再生醫學(xué)研究所向阿斯彭提供的800萬(wàn)美元資助。

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