作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于Nature Medicine、Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry等經(jīng)同行評審期刊論文及公開(kāi)臨床試驗注冊數據撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床診療建議
• 利益相關(guān)聲明：杭吉干細胞科技與本文提及的任何機構無(wú)商業(yè)合作或利益關(guān)聯(lián)

核心速讀：帕金森?。≒D）是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，全球患者超1000萬(wàn)，中國患者約400萬(wàn)。當前標準治療（左旋多巴、多巴胺激動(dòng)劑、深部腦刺激）僅能緩解癥狀，無(wú)法阻止或逆轉神經(jīng)元退化。干細胞療法因其神經(jīng)元再生、神經(jīng)保護、功能恢復和疾病修飾的潛力，成為帕金森病治療研究的前沿方向。2026年，日本厚生勞動(dòng)省有條件批準全球首個(gè)iPSC衍生多巴胺能祖細胞療法用于帕金森病治療，標志著(zhù)細胞替代療法正式進(jìn)入臨床商業(yè)化階段。

臨床進(jìn)展：BlueRock/Bayer的bemdaneprocel已進(jìn)入III期關(guān)鍵性試驗（exPDite-2，n=102）；中國士澤生物XS411、睿健醫藥NouvNeu001、躍賽生物UX-DA001/003等多款產(chǎn)品進(jìn)入II期或I期臨床。核心提醒：干細胞治療帕金森病仍處于臨床研究階段，絕大多數產(chǎn)品尚未獲批常規臨床應用，患者應優(yōu)先參與國家批準的正規臨床試驗。

一、為什么應該考慮干細胞療法？——從對癥到對因的范式轉變

干細胞治療帕金森病，由于其有潛力解決帕金森病的根本原因并緩解癥狀，在過(guò)去幾年中獲得了廣泛關(guān)注。傳統治療旨在控制癥狀，而干細胞療法則通過(guò)針對神經(jīng)元再生、神經(jīng)保護和功能恢復提供了一種新方法。

1.1 了解帕金森病

當大腦中黑質(zhì)致密部A9多巴胺能神經(jīng)元進(jìn)行性退化死亡時(shí)，就會(huì )發(fā)生帕金森病。由于多巴胺分泌不足，這種疾病會(huì )影響運動(dòng)控制。多巴胺是一種重要的神經(jīng)遞質(zhì)，向大腦中負責協(xié)調運動(dòng)和調節情緒的部分發(fā)送信號。隨著(zhù)多巴胺水平的下降，患者會(huì )出現運動(dòng)和非運動(dòng)癥狀，嚴重影響日常生活和生活質(zhì)量。

帕金森病的核心癥狀：

癥狀類(lèi)型	具體表現
震顫	不自主的顫抖動(dòng)作，通常從手或手指開(kāi)始
僵硬	手臂、腿或軀干僵硬或缺乏靈活性
運動(dòng)遲緩	走路、從椅子上站起來(lái)或進(jìn)行日?；顒?dòng)變慢
姿勢不穩	難以保持平衡和協(xié)調，導致跌倒或姿勢不穩
非運動(dòng)癥狀	認知變化、情緒變化、睡眠障礙、便秘和嗅覺(jué)喪失

1.2 當前治療的局限性

帕金森病的傳統治療方法，如多巴胺替代療法（例如左旋多巴）、多巴胺激動(dòng)劑和深部腦刺激（DBS） ，主要針對控制癥狀和改善運動(dòng)功能。雖然這些方法可以顯著(zhù)緩解癥狀，但也存在局限性：

局限性	具體說(shuō)明
無(wú)法阻止疾病進(jìn)展	現有治療無(wú)法阻止或逆轉神經(jīng)元退化，病情隨時(shí)間推移而進(jìn)展
副作用	長(cháng)期大量使用左旋多巴可能導致運動(dòng)障礙、運動(dòng)反應波動(dòng)和精神癥狀
手術(shù)風(fēng)險	DBS雖對部分患者有效，但存在感染、硬件并發(fā)癥和認知變化等風(fēng)險

1.3 干細胞療法的潛在優(yōu)勢

潛在優(yōu)勢	機制說(shuō)明
神經(jīng)元再生	干細胞可轉化為多巴胺能神經(jīng)元，替代受損神經(jīng)元，恢復多巴胺水平
神經(jīng)保護	分泌神經(jīng)營(yíng)養因子和抗炎分子，促進(jìn)神經(jīng)元存活，保護現有神經(jīng)元
功能恢復	改善神經(jīng)回路、神經(jīng)遞質(zhì)平衡和突觸連接，恢復運動(dòng)控制
疾病改變	與傳統癥狀管理不同，有可能延緩或阻止疾病進(jìn)展
個(gè)性化方法	iPSC技術(shù)可實(shí)現患者特異性定制，優(yōu)化治療效果

二、帕金森病治療中使用的干細胞類(lèi)型

2.1 胚胎干細胞（ESC）

胚胎干細胞具有分化成體內任何細胞類(lèi)型的潛力，包括產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。在帕金森病治療中，ESC對于神經(jīng)元再生和功能恢復具有重要價(jià)值。然而，其使用涉及倫理爭議，且存在殘留未分化細胞致瘤風(fēng)險。

2.2 間充質(zhì)干細胞（MSC）

間充質(zhì)干細胞是存在于骨髓、脂肪、臍帶等組織中的成體干細胞。它們具有抗炎和神經(jīng)保護特性，適合用于減少神經(jīng)炎癥并促進(jìn)神經(jīng)元存活。MSC的優(yōu)勢在于免疫原性低、來(lái)源廣泛、易于擴增，但其向多巴胺能神經(jīng)元的分化效率有限。

2.3 誘導多能干細胞（iPSC）

iPSC是通過(guò)將成體細胞重編程為類(lèi)似胚胎狀態(tài)而產(chǎn)生的，可以創(chuàng )建患者特定的干細胞系。iPSC兼具ESC的分化潛能和無(wú)倫理爭議的優(yōu)勢，但制備工藝復雜，且存在重編程效率和致瘤風(fēng)險等問(wèn)題。

三、臨床研究進(jìn)展：從實(shí)驗室到病床的關(guān)鍵里程碑

3.1 全球里程碑：日本批準首個(gè)iPSC衍生帕金森病療法

2026年，日本厚生勞動(dòng)省有條件批準全球首個(gè)誘導多能干細胞（iPSC）衍生多巴胺能祖細胞療法用于帕金森病治療。該產(chǎn)品基于京都大學(xué)醫院7名患者的醫生主導臨床試驗數據，24個(gè)月隨訪(fǎng)顯示殼核區多巴胺活性增加44.7% ，且無(wú)嚴重不良事件。這一批準標志著(zhù)細胞替代療法正式從實(shí)驗室走向臨床商業(yè)化應用。

3.2 STEM-PD試驗：全球首例患者移植與12個(gè)月數據

瑞典隆德大學(xué)開(kāi)展的STEM-PD試驗是全球第三個(gè)獲準進(jìn)入臨床試驗的帕金森干細胞療法，也是歐洲首個(gè)獲批的多能干細胞帕金森病臨床試驗。

• 2023年，瑞典帕金森病患者托馬斯·馬特松成為全球首位接受700萬(wàn)個(gè)實(shí)驗室培育腦細胞植入手術(shù)的帕金森病患者。
• 2026年7月，STEM-PD I/II期試驗12個(gè)月數據發(fā)表于 《Nature Medicine》 ：8例患者中7例完成隨訪(fǎng)，無(wú)細胞產(chǎn)品相關(guān)嚴重不良事件，無(wú)移植物誘導的運動(dòng)障礙，6例患者大幅減少抗帕金森病藥物用量。

3.3 北京協(xié)和醫院：全球首項經(jīng)鼻粘膜移植神經(jīng)干細胞研究

2024年5月10日，北京協(xié)和醫院神經(jīng)外科王任直教授、包新杰教授和神經(jīng)內科萬(wàn)新華教授團隊在 《Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry》 （IF：11.1，中科院Q1/TOP）發(fā)表了全球首項人源神經(jīng)干細胞（ANGE-S003）經(jīng)鼻粘膜途徑移植治療帕金森病的I期臨床研究。

• 研究設計：18名中晚期帕金森病患者，經(jīng)鼻粘膜途徑接受神經(jīng)干細胞移植，分為低（150萬(wàn)）、中（500萬(wàn)）、高（1500萬(wàn)）三個(gè)劑量組，共4次移植，12個(gè)月隨訪(fǎng)。
• 安全性：未發(fā)現與治療相關(guān)的嚴重不良事件，腦MRI未發(fā)現腫瘤或異常。
• 療效：MDS-UPDRS總分自第3個(gè)月起持續改善至第12個(gè)月，第6個(gè)月改善最顯著(zhù)，平均減少19.9分。

3.4 BlueRock/Bayer：bemdaneprocel進(jìn)入III期關(guān)鍵性試驗

bemdaneprocel（BRT-DA01） 由拜耳子公司BlueRock Therapeutics開(kāi)發(fā)，是全球臨床進(jìn)展最快的同種異體多能干細胞衍生帕金森病細胞療法。

• I期試驗（n=12） ：18個(gè)月數據顯示，高劑量組（每側殼核270萬(wàn)細胞）MDS-UPDRS Part III“關(guān)期”運動(dòng)評分平均改善23分。
• FDA資格：已獲得再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認定和快速通道資格，允許跳過(guò)II期直接進(jìn)入III期。
• III期試驗（exPDite-2） ：2025年9月啟動(dòng)，全球首個(gè)進(jìn)入III期的同種異體多能干細胞衍生帕金森病細胞療法，計劃招募約102名患者，采用隨機、雙盲、假手術(shù)對照設計。

3.5 中國進(jìn)展：多款產(chǎn)品進(jìn)入注冊臨床試驗

企業(yè)	核心產(chǎn)品	適應癥	2026年關(guān)鍵里程碑
士澤生物	XS411（通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞）	帕金森病、MSA-P	牽頭國家科技重大專(zhuān)項；MSA-P I期注冊臨床完成全部入組；獲FDA快速通道資格
睿健醫藥	NouvNeu001（化學(xué)誘導iPSC衍生）	帕金森病	中國II期完成全入組；美國II期完成首例給藥
躍賽生物	UX-DA001（自體）/ UX-DA003（異體）	帕金森病	“自體+異體”雙路徑布局完成；UX-DA003獲CDE IND批準
中盛溯源	NCR201（iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞）	帕金森病	啟動(dòng)全國多中心II期臨床研究

3.6 其他重要臨床證據

• 2023年11月，日本厚生勞動(dòng)省批準了一款由韓國成體干細胞研究機構Biostar研發(fā)的干細胞技術(shù)，通過(guò)靜脈注射脂肪來(lái)源干細胞聯(lián)合脊髓腔注射的聯(lián)合給藥方式治療帕金森病。
• 2021年，FDA批準了一項雙盲、安慰劑對照II期臨床試驗，評估多次靜脈注射自體脂肪來(lái)源間充質(zhì)干細胞治療帕金森病的安全性和有效性（HBSCRF開(kāi)展）。
• 2019年，河北醫科大學(xué)報道，34例帕金森患者應用間充質(zhì)干細胞調節后，運動(dòng)功能及睡眠質(zhì)量得到改善，且女性在自主神經(jīng)癥狀、認知功能、日常生活能力方面的療效更明顯。

四、臨床證據與試驗：安全性與有效性信號

多項臨床前研究和臨床試驗已檢驗了干細胞治療帕金森病的安全性和有效性。盡管需要更多研究來(lái)建立標準化方案和可靠的結果，但早期發(fā)現是有希望的：

評估維度	關(guān)鍵發(fā)現
臨床改善	部分研究和調查報告顯示，帕金森病患者在接受干細胞移植后，運動(dòng)功能、日常生活活動(dòng)和生活質(zhì)量有顯著(zhù)改善
多巴胺恢復	移植的干細胞在減輕運動(dòng)癥狀、提高多巴胺水平和改善神經(jīng)連接方面已顯示出良好前景
安全性	先前的研究表明，干細胞移植是一種安全、實(shí)用的帕金森病治療選擇，并發(fā)癥和副作用風(fēng)險較低

五、核心提醒：理性看待干細胞治療帕金森病

5.1 當前臨床定位

絕大多數干細胞治療帕金森病仍處于臨床研究階段，尚未獲批常規臨床應用。日本批準的iPSC療法為有條件批準，需在7年內繼續收集安全性和有效性數據。

5.2 主要挑戰

挑戰	具體說(shuō)明
移植存活率低	帕金森病患者移植PSC-DAp的存活率僅為0.5%–10%
長(cháng)期安全性	致瘤性、免疫排斥及異位分化等風(fēng)險需長(cháng)期隨訪(fǎng)驗證
標準化不足	最佳細胞類(lèi)型、劑量、給藥途徑及免疫抑制方案尚未統一
療效持久性	部分試驗顯示療效隨時(shí)間衰減，可能需要重復給藥

5.3 患者建議

1. 優(yōu)先選擇正規臨床試驗：參與國家批準的、由權威醫療機構開(kāi)展的臨床試驗，是保障安全和權益的最可靠途徑
2. 警惕“包治百病”的商業(yè)宣傳：任何聲稱(chēng)能用干細胞根治帕金森病并能“協(xié)助走保險報銷(xiāo)”的機構，幾乎全是騙局
3. 理性看待療效預期：現有研究提示，干細胞治療可能改善運動(dòng)癥狀、減少藥物用量，但目前尚無(wú)治愈證據

六、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料

[1] BlueRock Therapeutics. Phase 3 trial of bemdaneprocel (exPDite-2) for Parkinson‘s disease. ClinicalTrials.gov NCT06944522.

[2] STEM-PD: Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial[J]. Nature Medicine, 2026-07-09.

[3] Jiang S, et al. Phase 1 study of safety and preliminary efficacy of intranasal transplantation of human neural stem cells (ANGE-S003) in Parkinson‘s disease[J]. Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry, 2024.

[4] 日本厚生勞動(dòng)省. 全球首批iPSC療法獲批[EB/OL]. 共同社, 2026-03-06.

[5] Yamanaka S. Two decades of induced pluripotent stem cell research: From discovery to diverse applications[J]. Cell Stem Cell, 2026, 33(3): 372-381.

[6] 士澤生物. XS411獲FDA快速通道資格認定[EB/OL]. 2026-07-31.

[7] 睿健醫藥. NouvNeu001完成帕金森病中國II期全入組[EB/OL]. 2026-03-18.

[8] 躍賽生物. UX-DA003獲CDE IND批準[EB/OL]. 2026-06-03.

[9] 河北醫科大學(xué). 間充質(zhì)干細胞治療帕金森病34例臨床觀(guān)察[J]. 2019.

[10] ClinicalTrials.gov. NCT07373067: Repeat Intracerebroventricular RB-ADSC Injections in Subjects Who Previously Received the RBI Regimen RB-ADSC-02.

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