漸凍癥，醫學(xué)上稱(chēng)為肌萎縮側索硬化癥（ALS），是一種殘酷的神經(jīng)退行性疾病?；颊叩倪\動(dòng)神經(jīng)元逐漸受損，導致肌肉無(wú)力、萎縮，身體如同被逐漸凍住一般，最終失去自主運動(dòng)能力，甚至呼吸、吞咽和言語(yǔ)功能也會(huì )受到嚴重影響。在眾多受影響的功能中，言語(yǔ)功能的喪失對患者的社交、情感交流以及生活質(zhì)量造成了巨大打擊。不過(guò)，隨著(zhù)醫學(xué)科技的飛速發(fā)展，干細胞療法為漸凍癥患者的言語(yǔ)功能改善帶來(lái)了新的希望。

什么是漸凍癥患者言語(yǔ)功能受損？

漸凍癥患者言語(yǔ)功能受損的表現形式多樣。起初，患者可能只是發(fā)音變得不夠清晰，語(yǔ)速變慢，一些復雜的詞匯發(fā)音開(kāi)始出現偏差。隨著(zhù)病情進(jìn)展，聲音會(huì )逐漸變得微弱，音量減小，說(shuō)話(huà)時(shí)氣息不足，甚至難以完整表達一個(gè)句子。許多患者在與人交流時(shí)，對方常常需要反復詢(xún)問(wèn)、猜測才能理解其意思，這使得患者的溝通變得極為困難，社交活動(dòng)也被迫大幅減少。

從病理角度來(lái)看，漸凍癥導致大腦和脊髓中的運動(dòng)神經(jīng)元死亡，支配咽喉部、舌部等發(fā)音和構音相關(guān)肌肉的神經(jīng)也受到損害。這些肌肉得不到正常的神經(jīng)信號支配，逐漸出現萎縮、無(wú)力，進(jìn)而無(wú)法協(xié)調完成發(fā)音、共鳴、呼吸等言語(yǔ)產(chǎn)生所必需的動(dòng)作，最終導致言語(yǔ)功能?chē)乐厥軗p。

干細胞療法的作用機制

干細胞治療的核心概念是利用干細胞的自我更新和分化能力來(lái)替代受損的神經(jīng)細胞。干細胞可以分化成多種類(lèi)型的細胞，包括運動(dòng)神經(jīng)元，這些神經(jīng)元在A(yíng)LS中會(huì )逐漸退化和死亡。通過(guò)移植干細胞到受損的神經(jīng)組織中，理論上可以替代丟失的神經(jīng)細胞，從而恢復神經(jīng)功能。

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本文將通過(guò)臨床案例為您介紹干細胞療法改善漸凍癥患者言語(yǔ)功能。

干細胞療法改善漸凍癥患者言語(yǔ)功能：臨床數據與患者見(jiàn)證

臨床案例：臍帶間充質(zhì)干細胞治療后，患者言語(yǔ)功能評分明顯高于治療后第 14 天

2016年9月30日，廣東省中醫院在國內期刊《山東醫藥》上發(fā)布了一篇《臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥的短期療效及安全性分析》的研究結果，目的探討臍帶間充質(zhì)干細胞(UC-MSCs)移植治療肌萎縮側索硬化癥(ALS)的效果及安全性。

臨床結果顯示：

ALSFRS-Ｒ評分：治療后第 14 天穿衣和衛生評分明顯高于治療前; 治療后第 28 天，言語(yǔ)、穿衣和衛生功能評分明顯高于治療前，且言語(yǔ)功能評分明顯高于治療后第 14 天。

結論：臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療 ALS 短期效果好且較為安全，且患者言語(yǔ)功能評分明顯高于治療后，有顯著(zhù)改善。

臨床案例：自體譜系陰性干細胞治療后，患者發(fā)音功能出現改善

2020年7月19日，波蘭什切青波美拉尼亞醫科大學(xué)在國際期刊《International Medical Journal》上發(fā)布了一篇《譜系陰性輔助細胞治療后 ALS 患者的關(guān)節功能恢復 – 初步報告》的研究結果，這項初步研究旨在調查對 ALS 患者應用自體譜系陰性干細胞/祖細胞療法是否會(huì )影響所選營(yíng)養和促炎因子的水平，從而改善發(fā)音。

臨床結果表示：

在接受LIN細胞治療的 12 名患者中，8 名 (第 I 組) 的發(fā)音功能出現短期改善，尤其明顯的是發(fā)聲時(shí)間、嘴唇和軟腭表現、吞咽反射和聲音響度的改善。4 名患者 (第 II 組) 沒(méi)有表現出明顯改善。第 I 組患者的腦脊液 BDNF、ANGP-2 和 PDGF-AA 濃度在注射 LIN 細胞 28 天后顯著(zhù)下降。注射后第 3 天，血漿中 BDNF 濃度水平達到最高（組 II），NGF 濃度水平達到最高（組 2）。

結論：LIN細胞在 ALS 關(guān)節器官治療中的應用效果良好。該程序被證明是安全可行的。自體LIN給藥的短暫營(yíng)養作用可以鼓勵重復應用細胞以維持其有益效果。

臨床案例：脂肪間充質(zhì)干細胞治療后，沒(méi)用構音障礙，ALSFS-R 升高至 45

2021年6月1日，日本京都國立醫院組織南京都醫院在國際期刊《European Review of Medicine and Pharmacology》上發(fā)布了一篇《接受自體脂肪間充質(zhì)干細胞移植的肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 患者實(shí)現了長(cháng)期生存》的研究結果，本研究報告了一例接受自體脂肪間充質(zhì)干細胞 (ADSC) 治療的 ALS 病例，并進(jìn)行了 7 年的隨訪(fǎng)。

自2013年起，患者共接受6次自體ADSC靜脈輸注，評估肌電圖、神經(jīng)傳導和ALSFS-R的變化。

臨床結果顯示：

給藥后不久，患者發(fā)現在交談或進(jìn)食時(shí)沒(méi)有咳嗽。雖然下樓梯有困難，但身體狀況良好，沒(méi)有咳嗽、構音障礙或吞咽困難。他的 ALSFS-R 升高至 45。在檢查的任何肌肉（包括斜方肌和股直?。┲芯礄z測到束狀電位。截至本文撰寫(xiě)時(shí)，患者在接受 ADSC 治療后已健康 7 年，從發(fā)病到現在已經(jīng)健康 10 多年。

結論：本病例表明，自體脂肪間充質(zhì)干細胞可以安全給藥，并且改善漸凍癥患者的言語(yǔ)、肌肉功能等癥狀。

總結

綜上所述，干細胞治療漸凍癥，可以改善漸凍癥患者的言語(yǔ)功能癥狀。目前干細胞療法在漸凍癥治療領(lǐng)域仍處于不斷探索和完善的階段。未來(lái)，隨著(zhù)研究的深入和技術(shù)的進(jìn)步，我們有望看到更優(yōu)化的干細胞治療方案，進(jìn)一步提高治療效果，延長(cháng)患者的生存期，改善患者的生活質(zhì)量?；蛟S在不久的將來(lái)，干細胞療法能夠成為漸凍癥標準治療方案的重要組成部分，為更多患者帶來(lái) “解凍” 的希望，讓他們重新找回言語(yǔ)交流的能力，重燃生活的信心。

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