“政策放行了，藥品上市了，為何醫院里還是找不到？”2025年初，當中國首款干細胞藥物艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）獲得國家藥監局批準上市的消息傳出后，不少患者帶著(zhù)希望走進(jìn)各地三甲醫院，卻帶著(zhù)同樣的困惑離開(kāi)。

今年1月2日，這款用于治療急性移植物抗宿主病的干細胞藥物通過(guò)優(yōu)先審評程序獲批，被業(yè)界視為中國干細胞治療的里程碑事件。短短五個(gè)月后，其定價(jià)方案出爐：1.98萬(wàn)元/次，完整療程約15.8萬(wàn)元，僅為美國同類(lèi)產(chǎn)品價(jià)格的1/70。

首款干細胞藥已上市，三甲醫院為何仍“不開(kāi)”干細胞治療？醫生“不了解、暫不推薦”的真相

然而在這場(chǎng)看似簡(jiǎn)單的“價(jià)格革命”背后，干細胞治療進(jìn)入三甲醫院的道路依然充滿(mǎn)政策障礙、認知鴻溝與技術(shù)挑戰。當患者面對醫生“不了解、暫不推薦”的回應時(shí)，背后是一整個(gè)產(chǎn)業(yè)生態(tài)的深層博弈。

01 政策破冰與現實(shí)困境，首款藥物的象征意義

2025年1月2日，國家藥監局的一紙批文改寫(xiě)了中國干細胞治療的歷史。鉑生卓越生物科技研發(fā)的艾米邁托賽注射液獲得附條件批準上市，這是中國首款獲批上市的干細胞治療產(chǎn)品。

該藥物主要適應癥聚焦于14歲以上激素治療失敗的急性移植物抗宿主病患者——這是造血干細胞移植后可能出現的致命并發(fā)癥。

這一突破來(lái)之不易。從2017年至今，我國已有120多款干細胞藥品進(jìn)入臨床試驗階段，適應癥覆蓋血液系統、呼吸系統、心血管系統和自身免疫系統疾病。然而直到2025年初，才終于有一款產(chǎn)品成功闖關(guān)。

在政策層面，2024年是關(guān)鍵轉折點(diǎn)。國家藥監局評審中心在《中國食品藥品監管》上發(fā)文，釋放了將細胞和基因治療產(chǎn)品劃入先進(jìn)治療藥品行列的信號。同時(shí)，廣州南沙、海南博鰲等地區獲準開(kāi)展細胞治療先行先試。

然而政策破冰并未立即改變醫院端的謹慎態(tài)度。根據《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，目前全國僅有百余家三甲醫院完成備案成為“干細胞臨床研究備案機構”，且研究項目“不得收費”。這種限制導致干細胞治療難以在醫院體系內大規模開(kāi)展。

02 政策審批限制，臨床準入的高門(mén)檻

干細胞治療目前面臨“雙軌制”監管困境。衛生健康管理部門(mén)負責監管干細胞臨床研究，藥監部門(mén)則負責監管干細胞新藥注冊。這種分割管理導致醫院在執行層面面臨諸多合規挑戰。

在現行政策框架下，三甲醫院開(kāi)展干細胞治療只有兩種合法途徑：作為已上市藥品按適應癥使用，或作為臨床研究項目在備案后開(kāi)展。前者目前僅限于艾米邁托賽注射液針對的急性移植物抗宿主??；后者則必須遵循“不得收費”的鐵律。

“除干細胞干預移植物抗宿主病外，其他適應癥均未上市成為藥品?！币晃粡氖录毎袠I(yè)近10年的業(yè)內人士指出，“醫院必須根據國家規章制度規范使用藥品，其他疾病目前無(wú)法在醫院合法使用干細胞治療”。

即使是政策較為開(kāi)放的海南博鰲樂(lè )城先行區，其2024年一項“緩解骨髓移植后抗宿主病的間充質(zhì)干細胞治療技術(shù)”定價(jià)高達8萬(wàn)元/次，是艾米邁托賽注射液定價(jià)的4倍。這種價(jià)格差異凸顯了政策差異帶來(lái)的市場(chǎng)扭曲。

03 成本與支付難題，商業(yè)閉環(huán)尚未形成

干細胞治療的高成本是阻礙其普及的另一座大山。盡管睿鉑生的定價(jià)已遠低于國際水平，但15.8萬(wàn)元的完整療程費用仍讓普通家庭望而卻步。

“干細胞制備成本在3000元以?xún)?，但市?chǎng)售價(jià)達十多萬(wàn)元，利潤驚人?！比A南地區一位干細胞從業(yè)人士透露。巨大的利潤空間催生了灰色市場(chǎng)，但也阻礙了正規醫療機構的參與。

更深層的問(wèn)題在于支付體系的缺失。參考CAR-T細胞療法的經(jīng)驗，復星凱特120萬(wàn)元的療法至今未被納入醫保。睿鉑生雖然價(jià)格相對較低，但短期內進(jìn)入醫保的可能性依然渺茫。

“企業(yè)和患者之間尚未形成較為良性的閉環(huán)?！睆V東醫谷執行總裁謝嘉生指出，“高昂定價(jià)讓患者難以承擔，醫保無(wú)法覆蓋，企業(yè)又需確保持續資金支持”。

海南博鰲樂(lè )城探索的“三層次保險體系”——基本醫療保險+惠民保+特藥險——可能是破局之道。但要推廣到全國，仍需解決區域發(fā)展不平衡、保險精算數據缺失等難題。

04 技術(shù)認知鴻溝，醫生為何“不了解”

“干細胞是‘活’的?！眹腋杉毎卮笱邪l(fā)專(zhuān)項專(zhuān)家組副組長(cháng)王小寧道出了問(wèn)題的核心。與傳統藥物不同，干細胞具有“活”的特性和異質(zhì)性，進(jìn)入人體后可能增殖，其生長(cháng)衰退曲線(xiàn)因人而異。

這種特性導致醫生在面對患者時(shí)格外謹慎。王小寧將干細胞治療與患者機體環(huán)境比喻為“種子”與“土壤”的關(guān)系：“種子很好，但如果轉入的機體環(huán)境不適合其發(fā)揮效果，也可能難以產(chǎn)生療效?！?/p>

干細胞治療的有效率存在明顯個(gè)體差異。國際藥企多采用“無(wú)效不收費”或“費用減半”的方式來(lái)應對這種不確定性。但在中國醫療體系內，這種彈性收費模式面臨政策障礙。

“目前愿意自費去打針的，通常是慢病人群、衰老人群以及大病之后需要康復的人群?！币晃恍袠I(yè)人士透露，“可以把這通俗理解成高濃度的加強營(yíng)養針，實(shí)際上有效時(shí)間不會(huì )很長(cháng)”。這種認知差異進(jìn)一步加大了醫患之間的信息不對稱(chēng)。

05 灰色市場(chǎng)沖擊，三甲醫院的謹慎之源

在正規醫院體系外，一個(gè)龐大的干細胞灰色市場(chǎng)早已形成。2025年3月，山東濟南天橋人民醫院被曝光違規提供“NKT免疫細胞”治療，單針費用超過(guò)十萬(wàn)元。這種亂象并非個(gè)例。

“在‘魏則西事件’發(fā)生之前，多數三甲醫院提供干細胞及免疫細胞治療服務(wù)，價(jià)格區間大致為2萬(wàn)至3萬(wàn)元人民幣?！币晃桓杉毎麖臉I(yè)人士透露，“魏則西事件后，只有少數私立醫院仍在持續”。

這些灰色服務(wù)往往通過(guò)五種渠道展開(kāi)：醫美機構、健康管理中心、私營(yíng)醫院、偽三甲醫院以及細胞機構。它們利用政策模糊地帶，以“技術(shù)創(chuàng )新”之名行高價(jià)治療之實(shí)。

“這些干細胞產(chǎn)品來(lái)源于哪里？以什么樣的原料制備？制備工藝和環(huán)境是否安全？產(chǎn)品活性程度如何？”業(yè)內人士坦言，灰色市場(chǎng)的安全性令人擔憂(yōu)。正是這種亂象，使得正規三甲醫院在開(kāi)展干細胞治療時(shí)更加謹慎，以避免陷入合規爭議。

06 未來(lái)之路，從單點(diǎn)突破到生態(tài)構建

盡管挑戰重重，干細胞治療的未來(lái)依然可期。隨著(zhù)首款藥物上市，行業(yè)正迎來(lái)三大轉變：技術(shù)標準化、支付多元化和監管清晰化。

在技術(shù)層面，單細胞組學(xué)等新技術(shù)有望破解干細胞治療的“黑箱”。王小寧建議：“開(kāi)展干細胞生物學(xué)表征的深入研究，找到干細胞標記物與治療有效性之間的對應關(guān)系?！边@有助于建立療效預判體系，解決“因人而異”的難題。

在產(chǎn)業(yè)生態(tài)方面，區域協(xié)作成為新趨勢?！盎洯們傻氐鼐壗咏?，在基因和細胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展上有很大合作空間?！敝x嘉生表示，“區域協(xié)同發(fā)展是未來(lái)方向”。

最根本的突破可能來(lái)自政策創(chuàng )新。海南博樂(lè )城將于2025年2月執行《生物醫學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規定》，鼓勵開(kāi)展細胞治療臨床研究與轉化應用。這種“先行先試”模式可能為全國性政策調整積累經(jīng)驗。

隨著(zhù)更多干細胞藥物進(jìn)入上市通道，治療費用有望進(jìn)一步降低?！?strong>中國干細胞專(zhuān)利數眾多，臨床研究規模全球第二，未來(lái)3-5年或迎來(lái)更多低價(jià)競品，推動(dòng)治療費用向萬(wàn)元級邁進(jìn)?！毙袠I(yè)分析師預測。

07 結語(yǔ)

干細胞治療的管理體系被專(zhuān)家稱(chēng)為?“雙軌制困局”：衛健委審批的算醫療技術(shù)，藥監局批準的算藥品。這種分割導致三甲醫院即使想開(kāi)展治療，也常在部門(mén)監管的夾縫中無(wú)所適從。

更棘手的問(wèn)題在于細胞本身的性質(zhì)。國家干細胞重大研發(fā)專(zhuān)項專(zhuān)家組副組長(cháng)王小寧點(diǎn)出關(guān)鍵：“干細胞是‘活’的?！边@些活細胞進(jìn)入人體后可能增殖，其生長(cháng)曲線(xiàn)因人而異，使得標準化的療效評價(jià)體系難以建立。

面對種種不確定性，醫生們的“不了解、暫不推薦”背后，是對患者負責的審慎態(tài)度。而隨著(zhù)海南博鰲樂(lè )城推出三層次保險體系，廣東南沙打造細胞治療產(chǎn)業(yè)集群，區域性醫療協(xié)作網(wǎng)絡(luò )正在形成。

總之，干細胞治療雖然仍處于探索期，但前景廣闊。我們既要保持對新技術(shù)的積極關(guān)注，也要尊重和理解醫學(xué)和監管層面的謹慎態(tài)度。只有當技術(shù)、證據、監管三者成熟統一時(shí)，干細胞治療才能真正安全、有效地造福廣大患者。

未來(lái)已來(lái)，我們只需再多一些耐心。

內容來(lái)源于網(wǎng)絡(luò )采集

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。