帕金森病（Parkinson’s disease, PD）作為全球第二大神經(jīng)退行性疾病，其病理核心在于黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元的不可逆退化。傳統藥物與手術(shù)雖能短期緩解癥狀，卻無(wú)法逆轉病程，且長(cháng)期用藥易引發(fā)異動(dòng)癥、凍結步態(tài)等嚴重副作用。

在這一背景下，?間充質(zhì)干細胞（MSCs）多次注射療法憑借其神經(jīng)修復、免疫調節及多巴胺分泌能力，成為改寫(xiě)帕金森治療格局的新希望。在本研究中，我們利用多次靜脈輸注自體 HB-adMSCs 來(lái)評估該療法在改善帕金森病患者體征和癥狀方面的安全性和有效性。

間充質(zhì)干細胞多次注射治療帕金森病，安全性如何？臨床效果如何？

間充質(zhì)干細胞治療帕金森病的機制

1. 多向分化潛能與神經(jīng)替代作用：間充質(zhì)干細胞能夠分化為多巴胺能神經(jīng)元或神經(jīng)膠質(zhì)細胞，替代PD患者中退化的神經(jīng)元，恢復黑質(zhì)-紋狀體系統的功能。動(dòng)物實(shí)驗和臨床研究均觀(guān)察到其分化后改善運動(dòng)功能的效果。
2. 免疫調節與抗炎作用：MSCs通過(guò)抑制炎癥細胞（如小膠質(zhì)細胞）和分泌抗炎因子（如IL-10、TGF-β），減輕神經(jīng)炎癥反應，保護剩余神經(jīng)元。這一特性對緩解PD的病理進(jìn)展至關(guān)重要。
3. 低免疫原性與安全性：自體或異體MSCs均具有低免疫原性，移植后排斥風(fēng)險小，且無(wú)需長(cháng)期使用免疫抑制劑。

詳情信息請點(diǎn)擊（干細胞治療帕金森的機制是什么？）

2025年2月，美國德克薩斯州糖城希望生物科學(xué)研究基金會(huì )的研究團隊在國際期刊《Cytotherapy》上發(fā)布了一篇《脂肪間充質(zhì)干細胞治療老年帕金森病患者的安全性和有效性：中型擴展獲取計劃》的研究結果。

目的

該中型擴展獲取計劃旨在評估對患有帕金森病 (PD) 的老年患者進(jìn)行多次靜脈輸注自體 Hope Biosciences 脂肪間充質(zhì)干細胞 (HB-adMSC) 治療的安全性和臨床療效。

方法

制定此擴展訪(fǎng)問(wèn)協(xié)議是為了測試自體 HB-adMSC 在改善 PD 患者體征和癥狀方面的安全性和有效性。該研究包括 10 名年齡在 76-95 歲之間、被診斷患有帕金森病的受試者。研究總時(shí)長(cháng)為 26 周，在此期間，患者在 18 周內接受了六次自體 HB-adMSC 靜脈輸注，并在第 26 周進(jìn)行干預后隨訪(fǎng)。

臨床效果：從癥狀緩解到神經(jīng)功能重建

非運動(dòng)功能癥狀改善

PDQ-39 SI（帕金森患者生活質(zhì)量問(wèn)卷）

與基線(xiàn)相比，平均 (SD) PDQ-39 SI 評分在 EOS（第 26 周）時(shí)從 23.79（12.45）提高到 18.35（13.33），表明臨床上顯著(zhù)改善。此外，第 26 周 PDQ-39 SI 評分的改善超過(guò)了既定的 MCID -4.72 分 ，達到 -5.45，表明臨床上相關(guān)的改善，50% 的患者在 EOS 時(shí)實(shí)現了 ≥ MCID 的改善。

PHQ-9（抑郁情緒嚴重程度的量表）

PHQ-9 評分明顯改善，平均值 (SD) 從基線(xiàn)時(shí)的 6.3 (5.12) 下降到 EOS（第 26 周）時(shí)的 4.6。觀(guān)察到的 MCID 為 -1.7 分（表 2 ），與參考的 MCID相當，表示與基線(xiàn)相比，癥狀嚴重程度降低了約 27%，40% 的受試者獲得改善。

PFS-16（勞累程度量表）

治療后，平均（SD）PFS-16 評分從基線(xiàn)時(shí)的 47.80下降到 EOS 時(shí)的 42.50，表明疲勞程度與基線(xiàn)相比降低了 -5.3 分。此外，70% 的患者群體在 EOS 時(shí)的 PFS-16 評分與基線(xiàn)相比有所改善。

運動(dòng)功能癥狀改善

MDS-UPDRS （統一帕金森病評定量表）

MDS-UPDRS 表在臨床上觀(guān)察到評分略有改善，在 EOS（第 26 周）觀(guān)察到顯著(zhù)的 -5.4 分的 MCID，70% 的受試者的 MDS-UPDRS III 評分得到改善（降低），超過(guò)了既定的 MCID，表明具有臨床意義。在 EOS 時(shí)觀(guān)察到 MDS-UPDRS 第 I 部分評分略有改善。

安全性驗證：多次注射的耐受性與風(fēng)險控制

大多數 AE（46 起中的 41 起）被認為與治療藥物無(wú)關(guān)；5 起 AE（均為輕度）被認為“肯定”或“可能”與研究藥物有關(guān)，包括出現流感樣癥狀和疲勞。研究期間共報告了五起嚴重 AE（SAE），均與研究產(chǎn)品無(wú)關(guān)。研究受試者對所有六次輸注的耐受性良好。整個(gè)治療期間無(wú)死亡報告。

總結

在本研究中，我們采用了各種結果測量方法來(lái)評估多次輸注 HB-adMSC 對改善老年 PD 患者運動(dòng)和非運動(dòng)癥狀的療效。在 26 周的時(shí)間內，多次輸注脂肪間充質(zhì)干細胞對老年患者來(lái)說(shuō)是安全的，并且耐受性良好，且大多為輕度 AE。研究期間報告的 SAE 很少與研究藥物無(wú)關(guān)。使用多次輸注自體 HB-adMSC 治療老年 PD 患者具有一定的的臨床療效。

參考資料：https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1465324924008855#tbl0002

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