2024年11月，自體誘導神經(jīng)干細胞來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療帕金森病首例患者，治療后12個(gè)月的療效評估會(huì )在首都醫科大學(xué)宣武醫院順利召開(kāi)。

宣武醫院細胞治療中心陳志國教授團隊、神經(jīng)外科趙國光教授團隊、神經(jīng)內科陳彪教授團隊、放射與核醫學(xué)科盧潔教授團隊，項目相關(guān)輔助科室負責人，以及臨床級細胞制備方北京慧心醫谷生物科技有限責任公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)慧心醫谷）人員共同圍繞療效進(jìn)行了深入的評估和討論。

宣武醫院神經(jīng)內科副主任醫師馬敬紅詳細介紹了該項臨床研究的研究背景、總體設計、該項臨床研究的具體流程以及患者在接受細胞治療1年來(lái)的功能評定及影像學(xué)分析。

術(shù)后1年來(lái)，患者每日開(kāi)期時(shí)間延長(cháng)，后期癥狀也較術(shù)前有明顯改善。術(shù)前患者觀(guān)察期不能獨自站立，幾乎不能自理，術(shù)后后期可獨自站立及行走，且姿勢穩定性顯著(zhù)改善，整體生活質(zhì)量明顯改善。PET-MR功能核團區域定量比較可以看出，治療側（右側）標準攝取值（SUVR）較術(shù)前有升高，在靠近移植部位的殼核最明顯。

自體誘導多能神經(jīng)干細胞治療帕金森病的結果

證實(shí)了在接受iNSC-DAP治療后，移植的多巴胺能神經(jīng)細胞存活并釋放神經(jīng)遞質(zhì)，修復神經(jīng)功能。各位專(zhuān)家對iNSC-DAP治療后所發(fā)揮的顯著(zhù)療效均表示認同。同時(shí)，通過(guò)MR影像學(xué)掃描顯示注射區域及周邊腦組織中均未發(fā)現異常組織密度，術(shù)后患者也未出現任何嚴重不良反應，證實(shí)此治療方法安全性。趙國光教授評價(jià)，該項目體現了宣武醫院科研和醫學(xué)創(chuàng )新能力，是多學(xué)科協(xié)作的成果，期待該細胞治療技術(shù)在獲得更多臨床數據支持后能夠形成產(chǎn)品并推廣，以造福廣大帕金森病患者。

陳彪教授評價(jià)，該患者在移植治療前已密切隨訪(fǎng)了2年多的時(shí)間，這為移植后縱向比較療效提供了證據，能夠較充分的展示細胞移植的效果。后續會(huì )加快更多入組患者的移植和評估。

我國帕金森病現狀

帕金森病是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，65歲以上人群的患病率約為1.7%。據估計，我國現有超過(guò)300萬(wàn)名帕金森病患者，以每年約10萬(wàn)的速度增加，并呈現年輕化的趨勢。

隨著(zhù)中國步入老齡化社會(huì )，這一局面將造成社會(huì )和經(jīng)濟上的沉重負擔。帕金森病的典型病理特征是位于中腦黑質(zhì)的多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生退行性病變，該類(lèi)受損神經(jīng)細胞的胞體主要位于中腦黑質(zhì)，其神經(jīng)纖維投射到紋狀體區域。由于帕金森病受損細胞種類(lèi)單一，且病變位置明確，比較適合采用腦內細胞移植進(jìn)行干預。

自體誘導多能神經(jīng)干細胞治療帕金森病的過(guò)程

iNSC-DAP治療帕金森病項目旨在將自體外周血單個(gè)核細胞（PBMC）不經(jīng)過(guò)多能干細胞（iPSC）階段而直接重編程為誘導神經(jīng)干細胞（iNSC），繼而在體外定向分化為多巴胺能神經(jīng)前體細胞，再移植至患者腦內，替代、補充壞死的多巴胺能神經(jīng)元，以期實(shí)現緩解癥狀，遏制病情進(jìn)展的目的。

由宣武醫院陳志國教授團隊研發(fā)的患者自體iNSC可實(shí)現穩定傳代，在此基礎上經(jīng)定向分化獲得的多巴胺能神經(jīng)前體細胞具有更高的安全性。該項目是國際上首次使用iNSC-DAP針對帕金森病開(kāi)展的臨床研究。

自體誘導神經(jīng)干細胞治療帕金森病的優(yōu)勢及意義

iNSC具備與發(fā)育早期的神經(jīng)干細胞相似的生物學(xué)屬性，能夠自我更新并分化為神經(jīng)元和膠質(zhì)細胞。該細胞獲取無(wú)需經(jīng)過(guò)iPSC階段，這大大降低了成瘤風(fēng)險，提高了移植的安全性，同時(shí)誘導分化周期更短，是一種理想的可產(chǎn)業(yè)化的種子干細胞。不僅如此，針對iNSC及利用該技術(shù)獲得的其他類(lèi)型神經(jīng)前體細胞也在同步開(kāi)發(fā)，還可為帕金森病以外的其他神經(jīng)系統疾病提供全新的治療手段和策略。這一平臺技術(shù)是中國科學(xué)家攻克干細胞治療底層關(guān)鍵技術(shù)的重要成果。

后續項目團隊將嚴格遵照研究方案，齊心協(xié)力，共同推進(jìn)后續研究的順利實(shí)施，完善帕金森病細胞治療體系，造福更多的帕金森病患者。

出 品 | 宣武醫院融媒體工作室

內 容 | 細胞生物學(xué)研究室

編 輯 | 于涵秋

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