Vertex在美國糖尿病協(xié)會(huì )公布了VX-880治療1型糖尿病的1/2期研究的積極結果

– 所有12名接受單次輸注全劑量VX-880的患者均在第90天內表現出胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素產(chǎn)生–

–所有患者均達到艾達-建議的目標HbA1c水平<7.0%且>70%時(shí)間處于范圍內 (70-180mg/dL)，并且12名患者中有11名減少或停止使用外源性胰島素–

-3名患者經(jīng)過(guò)至少12個(gè)月的隨訪(fǎng)，因此可評估，達到了消除嚴重低血糖事件 (SHE) 的主要終點(diǎn)（HbA1c <7.0%）和胰島素依賴(lài)性的次要終點(diǎn) –

-隨著(zhù)公司向關(guān)鍵發(fā)展階段邁進(jìn)，試驗范圍擴大到招募約37名參與者–

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Vertex在美國糖尿病協(xié)會(huì )公布了VX-880治療1型糖尿病的1/2期研究的積極結果

波士頓–(BUSINESS WIRE)–2024年6月21日–?Vertex制藥公司(納斯達克股票代碼：VRTX) 今天公布了其 VX-8801/2期臨床試驗的新數據，VX-880是一種研究性干細胞衍生的完全分化胰島細胞療法，用于治療低血糖意識受損和嚴重低血糖事件 (SHE) 的1型糖尿病 (T1D) 患者。

這些更新的數據涉及12名在試驗B部分和 C部分接受單次輸注全劑量治療的患者，與之前報告的VX-880試驗的積極結果一致，并加強了這種療法的變革潛力。

在基線(xiàn)時(shí)，研究中的所有患者均未檢測到空腹C肽（內源性胰島素分泌的標志物），在篩選前一年有復發(fā)性SHE病史，并且平均每天需要39.3（最小值，最大值；19.8，52.0）單位的胰島素。在一次全劑量VX-880輸注后，所有12名患者均在第90天出現胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素產(chǎn)生。

在最近一次就診時(shí)，所有患者的血糖控制均得到改善，并達到艾達- 推薦目標為持續血糖監測中HbA1c低于7.0%和范圍時(shí)間高于70%。幾乎所有參與者（12人中的11人）在上次就診時(shí)都減少或停止使用外源性胰島素。所有患者在評估期間（從第90天開(kāi)始）都消除了SHE。最后，所有三名至少有一年隨訪(fǎng)時(shí)間的患者，因此可評估主要終點(diǎn)，均達到了消除SHE的主要終點(diǎn)（從輸注后第90天開(kāi)始），HbA1c<7.0%，以及胰島素依賴(lài)性的次要終點(diǎn)。

VX-880總體耐受性良好。大多數不良事件 (AE) 為輕度或中度，沒(méi)有與VX-880治療相關(guān)的嚴重不良事件。如先前報道，有兩名患者死亡，均與VX-880治療無(wú)關(guān)。安全性總體上與研究中使用的免疫抑制方案、輸注程序和長(cháng)期糖尿病并發(fā)癥一致。

“這些驚人的數據進(jìn)一步證明VX-880有望成為1型糖尿病的治愈療法，”卡門(mén)·博齊克，醫學(xué)博士，執行副總裁，全球藥物開(kāi)發(fā)和醫療事務(wù)部以及首席醫療官頂點(diǎn)“在我們計劃進(jìn)行關(guān)鍵性開(kāi)發(fā)的同時(shí)，我們很高興獲得了監管部門(mén)的批準以擴大研究招募范圍，并期待著(zhù)為那些期待已久的變革性療法的患者推進(jìn)這一計劃?！?/p>

“我們迄今為止在這項研究中看到的數據非常令人興奮。干細胞衍生的胰島可以像天然人類(lèi)胰島一樣調節血糖控制，”皮奧特·維特科夫斯基，醫學(xué)博士，哲學(xué)博士，外科教授兼胰腺和胰島移植項目主任，芝加哥大學(xué)醫學(xué)院是這項研究的研究人員之一，也是Vertex的VX-880指導委員會(huì )“幾項關(guān)鍵血糖指標的顯著(zhù)改善、嚴重低血糖發(fā)作的消除以及對外源性胰島素的依賴(lài)的減少或完全消除，有可能從根本上改變1型糖尿病的治療前景，并減輕該疾病給患者帶來(lái)的巨大負擔?！?/p>

這些數據是在美國糖尿病協(xié)會(huì )第八十四屆科學(xué)會(huì )議在2024年6月21日， 在佛羅里達州奧蘭多在一次受邀演講中，題為“干細胞替代臨床試驗的最新進(jìn)展”，作為聯(lián)合艾達/IPITA 研討會(huì )從3:45開(kāi)始 –美國東部時(shí)間下午 5:15。

關(guān)于VX-880

VX-880是一種研究性同種異體干細胞衍生、完全分化、產(chǎn)生胰島素的胰島細胞療法，采用專(zhuān)有技術(shù)制造。VX-880正在針對患有低血糖意識受損和嚴重低血糖的T1D患者進(jìn)行評估。VX-880有可能通過(guò)恢復胰腺胰島細胞功能（包括葡萄糖反應性胰島素產(chǎn)生）來(lái)恢復人體調節血糖水平的能力。VX-880通過(guò)輸注到肝門(mén)靜脈輸送，需要長(cháng)期免疫抑制治療以保護胰島細胞免受免疫排斥。VX-880試驗已擴展到目前活躍并正在招募的其他站點(diǎn)我們，加拿大， 和歐洲。

VX-880已獲得美國食品和藥物管理局頒發(fā)的再生醫學(xué)先進(jìn)療法 (RMAT) 和快速通道認證。我們FDA和 PRIME指定歐洲藥品管理局。

關(guān)于VX-8801/2期臨床試驗

這項臨床試驗是一項1/2期、多中心、單組、開(kāi)放標簽研究，研究對象為患有低血糖意識受損和嚴重低血糖的1型糖尿病患者。該研究設計為一項連續、多部分的臨床試驗，旨在評估VX-880的安全性和有效性。

最初的17名患者研究已全部入組。14名患者已在研究的A、B和C部分接受給藥，其余患者將很快接受給藥。12名患者在B和C部分接受了單次輸注全劑量治療。

在基線(xiàn)時(shí)，研究中接受治療的所有14名患者均未檢測到空腹C肽，在篩選前一年曾有復發(fā)性SHE病史，并且平均每天需要39.3（最小值，最大值；19.8，52.0）單位的胰島素。在輸注VX-880后，所有患者均在第90天表現出胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素產(chǎn)生。

根據迄今為止顯示的積極數據，該研究已擴大到約37名患者。

關(guān)于1型糖尿病

1型糖尿病是由胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島細胞的自身免疫性破壞引起的，導致胰島素分泌減少和血糖控制受損。胰島素缺乏會(huì )導致身體處理營(yíng)養物質(zhì)的方式異常，從而導致高血糖水平。高血糖會(huì )導致糖尿病酮癥酸中毒，隨著(zhù)時(shí)間的推移，會(huì )導致腎病/衰竭、眼?。òㄒ暳适В?、心臟病、中風(fēng)、神經(jīng)損傷甚至死亡等并發(fā)癥。

由于胰島素輸送系統的局限性和復雜性，1型糖尿病患者很難實(shí)現和維持血糖平衡。目前的護理標準并未解決該疾病的根本原因，除胰島素外，治療1型糖尿病的治療選擇有限；目前尚無(wú)治愈糖尿病的方法。

關(guān)于頂點(diǎn)

頂點(diǎn)是一家全球生物技術(shù)公司，致力于投資科學(xué)創(chuàng )新，為患有嚴重疾病的人創(chuàng )造變革性藥物。該公司已批準了治療多種慢性、縮短壽命的遺傳疾?。倚岳w維化、鐮狀細胞病和輸血依賴(lài)性β地中海貧血）的根本原因的藥物，并繼續推進(jìn)這些疾病的臨床和研究項目。頂點(diǎn)公司還擁有涵蓋多種治療方式的強大的臨床研究療法渠道，治療其他嚴重疾病，對其中的致病人體生物學(xué)有深入的了解，包括急性和神經(jīng)性疼痛、APOL1介導的腎臟疾病、IgA腎病、常染色體顯性多囊腎病、1型糖尿病、1型強直性肌營(yíng)養不良癥和α-1抗胰蛋白酶缺乏癥。

頂點(diǎn)成立于 1989年，全球總部位于波士頓，國際總部位于倫敦。此外，該公司在以下地區設有研發(fā)基地和商業(yè)辦事處：北美，歐洲，澳大利亞，拉美，以及中東。頂點(diǎn)一直被公認為業(yè)內最佳工作場(chǎng)所之一，包括連續 14 年被評為科學(xué)雜志最佳雇主榜單和《財富》雜志100家最佳雇主之一。

如需了解公司最新動(dòng)態(tài)和更多信息頂點(diǎn)的創(chuàng )新歷史，請訪(fǎng)問(wèn)www.vrtx.com或在LinkedIn、Facebook、Instagram、YouTube和Twitter/X上關(guān)注我們。

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