概述：2023年6月16日，復旦大學(xué)附屬華山醫院“人臍帶間充質(zhì)干細胞治療狼瘡性腎炎的隨機盲態(tài)平行對照多中心研究”完成首例患者干細胞輸注。華山醫院為首批國家干細胞臨床研究機構，該研究是目前國家衛健委備案多中心研究中參與機構最多的項目（7家中心），南京鼓樓醫院為組長(cháng)單位。本文詳解首例輸注過(guò)程、疾病背景、作用機制、參與中心網(wǎng)絡(luò )及常見(jiàn)問(wèn)題解答。
引言：華山醫院干細胞治療的新起點(diǎn)
2023年6月16日，復旦大學(xué)附屬華山醫院37病區風(fēng)濕免疫科病房迎來(lái)了一個(gè)特別的日子。當天中午，工作人員在“華山狼瘡—干細胞”工作群中緊張而有序地確認著(zhù)各項任務(wù)：干細胞已發(fā)出、質(zhì)檢已到位、口服藥物已到位、醫囑已到位。作為華山醫院第一個(gè)獲得國家干細胞臨床研究資質(zhì)并正式入組患者的項目，所有人都翹首以盼。
中午13:00，干細胞由專(zhuān)人送達醫院。同步送達的質(zhì)檢小樣由專(zhuān)人迅速送至檢驗科，完成支原體、內毒素、細胞活力等相關(guān)院內細胞放行質(zhì)檢項目。下午16:30，質(zhì)檢結果宣布通過(guò)——護士們開(kāi)始干細胞復溫、信息核對及輸注前的準備工作。10分鐘后，項目組相關(guān)老師全部抵達病房，共同見(jiàn)證第一例干細胞的輸注。
與此同時(shí)，項目的組長(cháng)單位南京鼓樓醫院風(fēng)濕科也專(zhuān)門(mén)委派了經(jīng)驗豐富的護士老師親臨現場(chǎng)，傳授經(jīng)驗并進(jìn)行操作指導。30分鐘后，干細胞輸注順利結束，患者一切平穩，在場(chǎng)所有人才放心地回到各自的工作崗位。
本例患者的成功入組、順利用藥，是華山醫院干細胞治療的一個(gè)新起點(diǎn)。以此為契機構建并完善了從資質(zhì)審核、細胞質(zhì)檢到臨床操作的全鏈條標準化流程，為整個(gè)醫院干細胞研究工作的規范開(kāi)展奠定了重要基礎。
一、狼瘡性腎炎：當“不死癌癥”累及腎臟
1.1 什么是狼瘡性腎炎？
系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種以免疫系統攻擊自身組織和器官為特征的慢性自身免疫性疾病，俗稱(chēng)“不死癌癥”。狼瘡性腎炎（LN）是SLE最常見(jiàn)且最嚴重的并發(fā)癥之一，由免疫復合物沉積于腎小球、腎小管間質(zhì)及腎血管引發(fā)炎癥性腎損傷。
1.2 流行病學(xué)數據
狼瘡性腎炎的疾病負擔極為沉重：
| 數據維度 | 具體數值 |
|---|---|
| 我國SLE患病率 | 30.13~70.41/10萬(wàn)人，對應患者數約42.2萬(wàn)至98.6萬(wàn)人 |
| LN發(fā)病率 | 40%~80%的SLE患者起病初即合并LN，我國近半數SLE患者并發(fā)LN，高于白種人 |
| 5年累計發(fā)病率 | 約40%~70%的SLE患者在診斷后5年內發(fā)展為L(cháng)N |
| 終末期腎病轉化率 | 約25%的LN患者逐漸發(fā)展為終末期腎衰竭 |
1.3 現有治療的局限
傳統LN治療以糖皮質(zhì)激素聯(lián)合免疫抑制劑（如霉酚酸酯、環(huán)磷酰胺、鈣調磷酸酶抑制劑等）為主。然而，完全緩解率僅20%-30%，相當比例的患者發(fā)展為難治性L(fǎng)N。即使患者臨床表現進(jìn)入緩解狀態(tài)，其腎組織病理檢查仍可能顯示活躍的病變，表明臨床緩解并不能完全反映腎臟的真實(shí)狀態(tài)。因此，LN的治療仍面臨巨大挑戰，亟需更安全、更有效的創(chuàng )新治療手段。
二、間充質(zhì)干細胞為何能治療狼瘡性腎炎？
2.1 三大核心機制
間充質(zhì)干細胞（MSCs）治療狼瘡性腎炎的優(yōu)勢，主要體現在三個(gè)層面的生物學(xué)功能：
第一，免疫調節作用。MSCs能夠分泌多種細胞因子（如白介素-10、轉化生長(cháng)因子-β等），抑制過(guò)度激活的T細胞、B細胞和巨噬細胞，調節免疫反應，減輕腎臟的免疫損傷。研究表明，MSC可以調控固有免疫和適應性免疫系統，誘導巨噬細胞從促炎的M1型向抗炎的M2型轉化，從而糾正系統性免疫失衡。
第二，促進(jìn)組織修復。MSCs能夠分化為腎小管上皮細胞、腎小球內皮細胞等腎臟相關(guān)細胞類(lèi)型，直接參與腎臟組織的修復和再生過(guò)程。臍帶間充質(zhì)干細胞來(lái)源的細胞外囊泡（hUCMSC-EVs）還可通過(guò)調節IL-6/STAT3/IL-17信號通路抑制Th17細胞分化，同時(shí)促進(jìn)調節性T細胞在腎臟中的分布。
第三，抑制腎臟纖維化。通過(guò)抑制腎星狀細胞的活化、減少膠原沉積，MSCs能夠減緩甚至逆轉腎臟纖維化進(jìn)程——這是阻止慢性腎病進(jìn)展的關(guān)鍵環(huán)節。
2.2 臍帶MSC的獨特優(yōu)勢
本項目選用的臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSCs）具有高增殖和擴增能力，免疫原性低、來(lái)源豐富、獲取無(wú)創(chuàng )，是目前自身免疫病治療研究中應用前景最為廣闊的干細胞類(lèi)型之一。
三、首例患者輸注全過(guò)程記錄
| 時(shí)間節點(diǎn) | 事項 |
|---|---|
| 早晨 | 檢驗科關(guān)明主任、孫迪護士長(cháng)、薛愉副主任醫師等多位醫護和研究人員在微信工作群中逐一確認各項準備工作 |
| 13:00 | 干細胞由專(zhuān)人送達華山醫院，同步送達質(zhì)檢小樣 |
| 13:00–16:30 | 檢驗科完成支原體、內毒素、細胞活力等院內放行質(zhì)檢項目 |
| 16:30 | 質(zhì)檢通過(guò)——護士啟動(dòng)干細胞復溫、信息核對及輸注前準備 |
| 16:30后10分鐘 | 項目組老師齊聚病房，共同見(jiàn)證首例輸注 |
| 16:40–17:10 | 干細胞輸注進(jìn)行（約30分鐘），南京鼓樓醫院護士老師現場(chǎng)指導 |
| 17:10后 | 輸注順利結束，患者一切平穩 |
這例患者的成功輸注，標志著(zhù)華山醫院干細胞治療正式邁入臨床研究新階段。
四、全國最大規模的多中心研究網(wǎng)絡(luò )
4.1 項目基本信息
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 項目名稱(chēng) | 臍帶間充質(zhì)干細胞治療狼瘡性腎炎的隨機盲態(tài)平行對照多中心研究 |
| 研究設計 | 隨機、盲態(tài)、平行對照、多中心 |
| 備案狀態(tài) | 國家衛健委干細胞臨床研究備案項目 |
| 干細胞來(lái)源 | 深圳市北科生物科技有限公司提供（符合GMP標準） |
| 組長(cháng)單位 | 南京鼓樓醫院 |
| 華山醫院角色 | 參與單位之一 |
4.2 7家參與中心
| 序號 | 醫院名稱(chēng) |
|---|---|
| 1 | 南京鼓樓醫院（組長(cháng)單位） |
| 2 | 復旦大學(xué)附屬中山醫院 |
| 3 | 江蘇省人民醫院 |
| 4 | 復旦大學(xué)附屬華山醫院 |
| 5 | 上海交通大學(xué)附屬仁濟醫院 |
| 6 | 內蒙古科技大學(xué)包頭醫學(xué)院第一附屬醫院 |
| 7 | 南通大學(xué)附屬醫院 |
4.3 為什么華山醫院能夠開(kāi)展這項研究？
華山醫院于2016年獲得國家衛生健康委員會(huì )以及國家藥品監督管理局認證，成為全國首批干細胞臨床研究機構。從2016年至2023年，該院經(jīng)過(guò)數輪國家級、上海市干細胞相關(guān)主管部門(mén)的審批、核查，以及院內科研處、干細胞臨床研究機構、倫理委員會(huì )、學(xué)術(shù)委員會(huì )等多部門(mén)的反復協(xié)調與溝通，最終在2023年6月16日正式迎來(lái)首位受試者。
五、臨床研究進(jìn)展與證據更新
5.1 本項目最新進(jìn)展（截至2026年5月）
目前，華山醫院參與的這項多中心研究仍在持續推進(jìn)中。根據國家衛健委干細胞臨床研究備案系統的公開(kāi)信息，本項目已完成首例患者入組輸注，并持續招募符合條件的受試者。項目仍在入組進(jìn)行中，建議符合條件的患者盡快咨詢(xún)。
5.2 已發(fā)表的背景臨床證據
| 研究 | 數據 | 核心結論 |
|---|---|---|
| 南京鼓樓醫院81例研究 | 81例活動(dòng)性及難治性L(fǎng)N患者 | 12個(gè)月隨訪(fǎng)，60.5% 患者腎臟炎癥得到緩解，總生存率95% |
| 孫凌云團隊92例遠期預后分析（2023年5月） | 92例難治性L(fǎng)N患者，3年隨訪(fǎng) | 總緩解率48.9%（完全緩解6.5%，部分緩解42.4%），證實(shí)UC-MSC治療具有良好的遠期預后 |
| 69例重度SLE研究（2025年） | 69例患者治療后1年 | 16例（23.2%）達臨床緩解，40例（58%）接近臨床緩解 |
5.3 持續擴展的臨床研究
2025年，更多高質(zhì)量的MSC治療LN臨床試驗已相繼啟動(dòng)：
- 96例多中心RCT：針對難治性L(fǎng)N設計，納入96例患者，評估UC-MSCs聯(lián)合標準免疫抑制治療的療效與安全性，采用腎臟活檢作為主要評估手段，并計劃5年隨訪(fǎng)評估長(cháng)期安全性。
- 5年隨機對照試驗：另一項前瞻性隨機雙盲安慰劑對照試驗，評估UC-MSCs（1×10? cells/kg，第0、6個(gè)月）聯(lián)合糖皮質(zhì)激素的療效，主要終點(diǎn)為6及12個(gè)月的腎臟完全/部分緩解率。
六、從研究邁向轉化：未來(lái)已來(lái)
6.1 政策東風(fēng)：818號令與生物醫學(xué)新技術(shù)審批新規
2026年5月1日，國務(wù)院令第818號《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》正式施行。同日，國家衛健委印發(fā)《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床轉化應用審批工作規范（試行）》，從制度層面打通了“臨床研究→轉化應用→合規收費”的完整路徑。這一政策框架明確了：只有完成備案的三甲醫院才能開(kāi)展研究，且合規收費必須以備案為基礎。
6.2 中國的干細胞治療LN正處于臨床驗證的關(guān)鍵窗口期
隨著(zhù)818號令及配套工作規范的落地，干細胞治療將從“臨床研究”階段逐步邁向“合規轉化”階段。華山醫院作為首批國家干細胞臨床研究備案機構，在風(fēng)濕免疫病領(lǐng)域已積累了豐富的干細胞臨床研究經(jīng)驗。在政策、技術(shù)、臨床三方面因素共同推動(dòng)下，干細胞治療有望在未來(lái)5-8年內成為中國狼瘡性腎炎常規治療體系的重要組成部分。
七、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）
八、結語(yǔ)
從2016年華山醫院成為全國首批干細胞臨床研究機構，到2023年6月首例狼瘡性腎炎患者成功接受臍帶間充質(zhì)干細胞輸注，再到2026年818號令施行背景下細胞治療合規轉化的制度框架逐步落地——這不僅是華山醫院在干細胞治療領(lǐng)域的一次突破，更是中國再生醫學(xué)從“臨床研究”向“合規轉化”大步邁進(jìn)的一個(gè)縮影。
本例患者的成功入組和順利輸注，為華山醫院建立了完整的干細胞臨床研究執行規范，也為后續更多備案項目的規范開(kāi)展奠定了重要基礎。中國狼瘡性腎炎患者正身處一個(gè)充滿(mǎn)希望的歷史節點(diǎn)——從前沿的臨床研究到可及的合規轉化，干細胞療法距離每一位患者正越來(lái)越近。
如果您或家人正受困于狼瘡性腎炎，建議通過(guò)正規渠道咨詢(xún)國家衛健委備案的臨床研究機構，了解當前正在招募的干細胞臨床試驗項目，獲取最權威、最及時(shí)的入組信息。
參考資料
- 復旦大學(xué)附屬華山醫院官方發(fā)布（澎湃新聞·政務(wù)），2023年7月
- 國家衛健委干細胞臨床研究備案系統公示數據
- 國務(wù)院令第818號《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（2026年5月1日施行）
- 劉章鎖教授：2024 KDIGO狼瘡性腎炎管理臨床實(shí)踐指南解讀
- Stem Cells International 期刊發(fā)表的南京鼓樓醫院SLE/MSC臨床研究（69例，2025年）
- 南京鼓樓醫院孫凌云團隊UC-MSC治療難治性L(fǎng)N遠期預后分析（92例，2023年5月）
- KDIGO 2024 Clinical Practice Guideline for the Management of Lupus Nephritis
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