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3位患者親述:參與帕金森病干細胞臨床試驗的完整經(jīng)歷與效果!

帕金森病治療中,干細胞療法正從實(shí)驗室走向臨床應用。相比傳統療法,它通過(guò)神經(jīng)再生和免疫調節,為神經(jīng)修復帶來(lái)新希望。真實(shí)患者的經(jīng)歷比媒體報道更能反映實(shí)際效果。以下是3位參與干細胞治療的帕金森病患者的親身故事,證明干細胞療法不是科幻,而是正在發(fā)生的醫學(xué)曙光。

3位患者親述:參與帕金森病干細胞臨床試驗的完整經(jīng)歷與效果!

3位患者親述:參與帕金森病干細胞臨床試驗的完整經(jīng)歷與效果!

案例故事:3位帕金森病患者的臨床試驗之旅

案例1:?jiǎn)讨巍ぢ迮迤?,自體iPSC多巴胺細胞移植治療帕金森病的先行者

2006年,前內科醫生喬治·洛佩茲(George Lopez)被確診為帕金森病——從“救治者”一夜成為“被囚者”。隨著(zhù)病情進(jìn)展,他出現明顯的肢體震顫,精細動(dòng)作受損,甚至無(wú)法系鞋帶,連從椅子上站起都需要他人扶持,生活質(zhì)量大幅下降。[1]

進(jìn)入2013年,常規藥物療效明顯減弱,“off期”(藥效消退期)有時(shí)長(cháng)達12小時(shí),使他日?;顒?dòng)更加受限。正是在這種背景下,洛佩茲在波士頓參加一次干細胞峰會(huì ),偶遇麥克萊恩醫院的科學(xué)家金博士。

金博士展示了用患者皮膚細胞誘導分化為中腦多巴胺神經(jīng)元的研究進(jìn)展,但因經(jīng)費問(wèn)題面臨停滯。被科研與希望打動(dòng)的洛佩茲當場(chǎng)寫(xiě)下支票,資助200萬(wàn)美元,并說(shuō)服自己“為人類(lèi)賭一次”。

喬治·洛佩茲 (George Lopez),他支付了200萬(wàn)美元的支票來(lái)資助早期實(shí)驗。
喬治·洛佩茲 (George Lopez),他支付了200萬(wàn)美元的支票來(lái)資助早期實(shí)驗。

在隨后幾年里,研究與臨床準備加速推進(jìn)。2017年9月,首例移植在康奈爾大學(xué)實(shí)施:外科醫生將約400萬(wàn)個(gè)分化的多巴胺神經(jīng)元干細胞注入洛佩茲左側殼核。手術(shù)完成數小時(shí)后,洛佩茲就感到震顫明顯減輕,當晚甚至能步行兩英里到時(shí)代廣場(chǎng)——他形容那種感覺(jué)“像掙脫了身體的枷鎖”。

2018年3月,團隊在麻省總醫院完成了右側的補植。與首次不同,這次由于細胞更為新鮮,術(shù)后并沒(méi)有出現突發(fā)的即時(shí)改善;但隨訪(fǎng)顯示更為持久的影像學(xué)信號。長(cháng)期PET掃描表明,雙側移植區域的多巴胺代謝較術(shù)前提高,提示移植細胞可能存活并逐步與宿主神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )建立聯(lián)系。

在隨后的18個(gè)月追蹤中,影像與臨床評估給出了混合信號:一方面,PET顯示移植區多巴胺活動(dòng)增加,功能測試也記錄到若干具體改善——例如洛佩茲能重新系鞋帶、恢復游泳與自由潛水等曾經(jīng)因病放棄的活動(dòng);

談及心路歷程,洛佩茲坦言被診斷時(shí)曾極度沮喪,但資助并參與這項研究,讓他從被動(dòng)的病人轉為主動(dòng)的探索者。他回應外界關(guān)于“付費優(yōu)先”的質(zhì)疑時(shí)表示:“200萬(wàn)買(mǎi)的不是特權,而是為人類(lèi)爭取一種可能性?!彼貞浶g(shù)后第一次游泳時(shí)的感受:“那一刻我知道那些細胞正在大腦里‘蓋房子’。這不是奇跡,而是科學(xué)與勇氣的共振?!?/p>

案例2:王大媽?zhuān)鎰e“抖動(dòng)生活”的干細胞康復記

CCTV-7曾報道過(guò)一項干細胞治療帕金森的真實(shí)案例——《告別“抖動(dòng)生活”》。講述了王大媽如何通過(guò)干細胞移植治療告別“抖動(dòng)生活”。[2]

家住河北省冀縣的王大媽雖然已經(jīng)60多歲了,但他卻有一雙巧手,能用鉤針和毛線(xiàn)鉤出各式各樣的小工藝品。然而,王大媽的這種生活狀態(tài)卻在兩年前被改變了,那是2008年4月的一天,退休在家的王大媽吃過(guò)早飯,做完家務(wù)活,像往常一樣又拿起鉤針鉤起鞋來(lái),就在這時(shí),一件莫名其妙的事情發(fā)生了:她的身體開(kāi)始出現莫名的抖動(dòng)。

患者王大媽
患者王大媽

就這樣強忍著(zhù)過(guò)了半年,王大媽發(fā)現自己的右手也開(kāi)始抖起來(lái)了,又過(guò)了半年,王大媽的右手抖動(dòng)不但沒(méi)有減輕,反而越來(lái)越厲害,在家人陪伴下,王大媽去縣里的醫院進(jìn)行進(jìn)行了詳細的檢查。

聽(tīng)醫生這么說(shuō),全家人終于明白了王大媽抖動(dòng)的原因了,找到了病根,王大媽的老伴每天就帶著(zhù)她到醫院去輸液,并且在家按時(shí)服藥,可是,經(jīng)過(guò)了一個(gè)時(shí)期的治療,王大媽的病情不但沒(méi)有好轉,而且就連原本沒(méi)有抖動(dòng)的左腿也開(kāi)始抖動(dòng)起來(lái)了。

2010年5月10日,家人帶著(zhù)行動(dòng)艱難的王大媽來(lái)到解放軍白求恩國際和平醫院,當時(shí)正在神經(jīng)內科出門(mén)診的是副主任張筍??粗?zhù)不停抖動(dòng)的王大媽?zhuān)瑧{著(zhù)多年的經(jīng)驗,加上王大媽在醫院的化驗檢查結果,張筍發(fā)現王大媽得的不是普通的神經(jīng)性疾病,而是帕金森疾病。

在得知自己是得了帕金森之后,王大媽頓時(shí)絕望了。王大媽認為,帕金森這個(gè)病已經(jīng)無(wú)藥可醫,自己只能慢慢等死。

由于王大媽之前未接受合理的藥物治療,且病情已相當嚴重,醫生首先選擇藥物進(jìn)行保守治療。但隨著(zhù)藥量增加,藥物治療的副作用和局限性逐漸顯現,王大媽的病情出現反復。此時(shí),手術(shù)治療也因其高風(fēng)險性而被謹慎考慮。就在治療陷入瓶頸時(shí),王大媽的家人從病友口中得知醫院神經(jīng)內科正在開(kāi)展干細胞移植療法,這種新療法能有效治療神經(jīng)性疾病。

經(jīng)過(guò)醫生討論,決定為王大媽進(jìn)行干細胞移植治療。手術(shù)過(guò)程中,醫生將干細胞通過(guò)腰部穿刺輸入王大媽體內,細胞通過(guò)腦脊髓液循環(huán)到達病變的腦組織,分泌出多巴胺以改善癥狀。

手術(shù)一周后,奇跡出現了。王大媽明顯感覺(jué)到四肢的抖動(dòng)減輕,甚至能正常走路。經(jīng)過(guò)一個(gè)療程的治療,她的抖動(dòng)情況日漸好轉,再未復發(fā)。重拾生活希望的王大媽笑容滿(mǎn)面地走在大街上,再也不用顧忌別人異樣的目光。

患者王大媽

案例3:沈女士,國內首例GCP級自體iPSC移植的階段性康復報告

2025年4月8日,上海瑞金醫院科普活動(dòng)現場(chǎng)也公布了一項歷史性時(shí)刻:中國首例帕金森病患者接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者現身上海瑞金醫院科普活動(dòng)現場(chǎng),首度面向公眾分享其階段性康復體驗。[3]

這也意味著(zhù),中國首例帕金森病患者通過(guò)國際標準臨床試驗,用自身干細胞修復受損腦神經(jīng),邁出細胞治療帕金森病的關(guān)鍵一步。

中國首例帕金森病患者接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者現身上海瑞金醫院科普活動(dòng)現場(chǎng)

作為我國首位通過(guò)國家藥監局批準的GCP級臨床試驗參與者,沈女士于3月1日接受手術(shù),通過(guò)微創(chuàng )方式將自體誘導多能干細胞(iPSC)分化的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植至腦內特定區域。

術(shù)后僅1個(gè)月,她已實(shí)現全天自主行走,睡眠質(zhì)量顯著(zhù)改善,肢體僵硬與震顫癥狀明顯緩解。這一案例標志著(zhù)我國在 細胞治療帕金森病領(lǐng)域 取得重大突破,為全球神經(jīng)退行性疾病治療提供了“中國方案”。

沈女士在分享中提到:

  • “手術(shù)后第二天就能下地走路,睡眠質(zhì)量從每晚2小時(shí)提升到6小時(shí)”;
  • “每天都能感受到細微進(jìn)步,這種‘向好’的感覺(jué)讓我重拾信心”;
  • “希望未來(lái)更多患者能像我一樣,不必終生效藥物控制”。

其康復過(guò)程通過(guò)視頻記錄呈現,展示了移植后肢體活動(dòng)的動(dòng)態(tài)改善,引發(fā)現場(chǎng)患者強烈共鳴。

沈女士康復過(guò)程

醫生與專(zhuān)家點(diǎn)評

盡管上述案例展現了干細胞治療的潛力,但干細胞治療帕金森病仍處于臨床研究階段,并非成熟的常規治療手段。雖然有一些積極的臨床數據,但必須清醒認識到:

并非100%治愈:目前的干細胞治療多以緩解癥狀、延緩病程為主,尚不能保證完全治愈——例如常見(jiàn)的是將每日“off 期”從數小時(shí)縮短為更短時(shí)間,使病情穩定而非根除。

療效存在個(gè)體差異:治療效果受帕金森病類(lèi)型、病程長(cháng)短、多巴胺能神經(jīng)元保留率、年齡及是否存在認知障礙等多種因素影響。

生活方式干預是管理基石:無(wú)論是否接受干細胞治療,規律運動(dòng)、健康飲食和康復訓練都是帕金森病管理的根基。案例中效果顯著(zhù)的患者均堅持規律運動(dòng)、均衡飲食及神經(jīng)康復訓練,這些與干細胞治療形成協(xié)同效應。

結語(yǔ)

綜上所述,干細胞療法正在為帕金森病帶來(lái)新的希望,雖然它仍處于臨床探索階段。但真實(shí)的案例讓我們看到”每天進(jìn)步一點(diǎn)點(diǎn)”的希望,也提醒我們:科學(xué)驗證需要時(shí)間,理性看待比盲目期待更重要。對患者而言,規范的藥物治療和生活方式管理仍是當前治療的核心,而干細胞治療或許將在未來(lái)成為重要的補充甚至突破口。

參考資料:

[1]https://www.statnews.com/2020/05/12/medical-first-parkinsons-brain-cell-transplant-stem-cells/?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.toutiao.com/article/7340267726810055222/

[3]https://mp.weixin.qq.com/s/FvDBPHYykFR83WXTdBH-VA

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