核心速覽：2025-2026年，干細胞治療神經(jīng)系統疾病迎來(lái)關(guān)鍵進(jìn)展。缺血性中風(fēng)后遺癥：II期隨機對照試驗（NCT05292625，32例）顯示，臍帶間充質(zhì)干細胞輸注后6個(gè)月，神經(jīng)功能缺損評分（NIHSS）顯著(zhù)改善（p=0.046），功能獨立性評分（FIM）及生活質(zhì)量評分（SF-36）亦顯著(zhù)提升（p=0.028，p<0.001）。帕金森?。簝身桰/II期試驗同期發(fā)表于《Nature》——日本京都團隊（iPSC來(lái)源多巴胺能前體細胞，7例）24個(gè)月隨訪(fǎng)顯示移植細胞持續產(chǎn)生多巴胺，運動(dòng)癥狀改善；美國紀念斯隆-凱特琳團隊（hESC來(lái)源，12例）18個(gè)月隨訪(fǎng)顯示耐受性良好，運動(dòng)功能改善趨勢明確。脊髓損傷：中山大學(xué)附屬第三醫院完成全球首例iPSC來(lái)源脊髓神經(jīng)前體細胞移植（54歲，頸髓損傷），移植后12天右下肢從肌力0級恢復至可屈伸活動(dòng)。上述研究均未報告與治療相關(guān)的嚴重不良事件，安全性初步建立。

干細胞真的能讓受損的腦神經(jīng)再生嗎？2025年臨床數據告訴了我們什么？

當身邊親近的人遭遇意外，導致大腦和神經(jīng)嚴重受損時(shí)，康復之路往往充滿(mǎn)未知。與身體其他細胞不同，神經(jīng)細胞的再生能力較弱。無(wú)論是中風(fēng)、脊髓損傷，任何損傷都可能導致更持久、更嚴重的機能改變。

傳統療法通常只能緩解癥狀，但并不能幫助修復或自然愈合受損組織，而只是減輕炎癥、延緩病情發(fā)展。因此，患者會(huì )尋求更先進(jìn)的輔助治療，例如干細胞療法。干細胞療法是一種再生醫學(xué)，目前正在研究其保護神經(jīng)細胞、支持修復機制并最終實(shí)現再生的潛力。

其中，干細胞療法是研究最為深入的方法之一，其目標不僅在于控制癥狀，更在于修復或再生受損的神經(jīng)組織。那么，這種療法的可行性究竟如何呢？請繼續閱讀。

為什么腦部和神經(jīng)損傷難以修復

由大腦和脊髓組成的中樞神經(jīng)系統（CNS）自我修復能力并不強?？祻瓦^(guò)程受諸多因素影響而變得復雜：

• 神經(jīng)元或神經(jīng)細胞幾乎無(wú)法再生。
• 傷口愈合后可能會(huì )形成疤痕組織，阻礙新組織的生長(cháng)。
• 神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )非常專(zhuān)業(yè)化且相互關(guān)聯(lián)。
• 受傷后的炎癥可能會(huì )造成更大的傷害。

某些常與神經(jīng)損傷相關(guān)的疾病包括：中風(fēng)、脊髓損傷、帕金森病、阿爾茨海默病、周?chē)窠?jīng)病變。

由于這些困難，科學(xué)家們正在研究干細胞，將其作為一種可能的手段來(lái)幫助或增強人體固有的有限修復機制。

干細胞如何幫助大腦修復？四種作用機制

患者常常誤以為干細胞療法是為了重建因疾病或紊亂而受損的整個(gè)大腦和神經(jīng)系統，但事實(shí)并非如此。實(shí)際上，這項療法的主要突破在于其能夠支持和保護人體自然愈合機制。這幾年的臨床試驗，也讓我們看到了這背后的真實(shí)數據。

保護現有神經(jīng)細胞

間充質(zhì)干細胞（MSCs）實(shí)現這一目標的方式之一是分泌腦源性神經(jīng)營(yíng)養因子（BDNF）和其他神經(jīng)營(yíng)養因子。這些神經(jīng)營(yíng)養因子能夠維持現有神經(jīng)元的存活，并保護神經(jīng)元免受進(jìn)一步損傷。

說(shuō)個(gè)真實(shí)的研究吧。2025年11月發(fā)表于“Stem Cells Translational Medicine”的一項II期隨機對照試驗（NCT05292625）中，越南Vinmec醫院的研究團隊對32例缺血性中風(fēng)后遺癥患者進(jìn)行了臍帶間充質(zhì)干細胞輸注治療^[1]。

結果顯示，治療組在6個(gè)月隨訪(fǎng)時(shí)神經(jīng)功能缺損評分（NIHSS）顯著(zhù)改善（p=0.046），功能獨立性評分（FIM）和生活質(zhì)量評分（SF-36）亦顯著(zhù)提升（p=0.028，p<0.001），且未觀(guān)察到與治療相關(guān)的嚴重不良事件。

減輕炎癥的損害作用

中風(fēng)、腦外傷和神經(jīng)退行性疾病后，炎癥反應會(huì )顯著(zhù)增強。干細胞療法被認為能夠調節炎癥信號，從而為組織修復和再生創(chuàng )造適宜的環(huán)境。

臨床數據支持：在脊髓損傷的臨床研究中，鞘內注射間充質(zhì)干細胞后，患者腦脊液中的促炎因子（如TNF-α、IL-6）水平下降，抗炎因子（如IL-10）升高，這一免疫調節作用在多項I/II期臨床試驗中被觀(guān)察到。

增強細胞通信

已知大多數類(lèi)型的干細胞主要通過(guò)旁分泌機制發(fā)揮作用。這意味著(zhù)它們分泌有益物質(zhì)，影響微環(huán)境中其他細胞的行為，從而激活修復通路并恢復組織完整性。

可能的神經(jīng)分化

體外研究已證實(shí)，某些類(lèi)型的干細胞能夠分化成神經(jīng)元以及神經(jīng)膠質(zhì)細胞。然而，在人體內實(shí)現功能性整合仍然非常復雜，因此研究人員仍在探索這種可能性。

2025年4月，這個(gè)領(lǐng)域有兩個(gè)重磅消息?！蹲匀弧罚?em>Nature）雜志同期發(fā)表了兩項干細胞治療帕金森病的I/II期臨床試驗。

日本京都大學(xué)團隊（jRCT2090220384）將人誘導多能干細胞（iPSC）來(lái)源的多巴胺能前體細胞移植入7例帕金森病患者雙側大腦，24個(gè)月隨訪(fǎng)顯示，6例完成評估的患者中4例在未服藥狀態(tài)下運動(dòng)癥狀減少，PET證實(shí)移植細胞持續產(chǎn)生多巴胺，未觀(guān)察到腫瘤形成或嚴重副作用^[2]。

美國紀念斯隆-凱特琳癌癥中心團隊將人胚胎干細胞來(lái)源的多巴胺能前體細胞（bemdaneprocel）移植入12例患者雙側大腦殼核，18個(gè)月隨訪(fǎng)顯示細胞耐受性良好，未出現與治療相關(guān)的嚴重副作用，兩組患者均觀(guān)察到運動(dòng)功能改善趨勢^[3]。

這兩項研究告訴我們什么？細胞移植后能在人腦里存活，能干活，而且安全性比預想的要好。

目前正在研究哪些類(lèi)型的干細胞對比？

以下是幾種正在研究的干細胞類(lèi)型：

間充質(zhì)干細胞（MSCs）：具有強大的免疫調節和神經(jīng)保護作用的細胞。

2025年7月，中國也啟動(dòng)了一項針對急性缺血性卒中的IIa期臨床試驗（CTR20252683），用的是臍帶間充質(zhì)干細胞，計劃招募60人，隨機雙盲安慰劑對照——這是目前證據等級最高的研究設計之一^[4]。

神經(jīng)干細胞：具有分化成神經(jīng)元潛能的細胞。

誘導多能干細胞（iPSCs）：由成體細胞重新編程為多功能干細胞而形成的細胞。

2025年7月17日，中山大學(xué)附屬第三醫院完成了一件“全球首例”——他們給一位54歲的脊髓損傷患者移植了iPSC來(lái)源的脊髓神經(jīng)前體細胞（XS228注射液）。這位患者是交通事故導致的頸髓損傷，治療前雙上肢肘以下完全沒(méi)勁（肌力0級）。移植后第12天，右下肢從完全不能動(dòng)恢復到能屈伸活動(dòng)，右手指能微微彎曲了，左下肢也恢復到了4-5級（正常人5級）。沒(méi)有不良反應，各項指標正常^[5]。（來(lái)源：中山大學(xué)附屬第三醫院官網(wǎng)，2025年8月2日）

這是在中國的注冊臨床試驗（NMPA批件號：2025LP01101），中美雙報的那種。雖然目前只是一例個(gè)案，但對于脊髓損傷這個(gè)領(lǐng)域來(lái)說(shuō)，意義不小。

不同品種各有其優(yōu)點(diǎn)和科學(xué)難題。

細胞類(lèi)型	來(lái)源	優(yōu)勢	挑戰	代表研究
間充質(zhì)干細胞（MSC）	骨髓、臍帶、脂肪	免疫調節強、神經(jīng)保護作用、倫理爭議小、可異體使用	分化能力有限	缺血性中風(fēng)II期試驗（NCT05292625）
神經(jīng)干細胞	胎兒腦組織、iPSC分化	具有分化為神經(jīng)元的潛能	來(lái)源受限、倫理爭議	臨床前及早期臨床階段
誘導多能干細胞（iPSC）	成體細胞重編程	自體來(lái)源無(wú)免疫排斥；可無(wú)限擴增	致瘤風(fēng)險、重編程效率	帕金森?。ň┒即髮W(xué)）；脊髓損傷（中山三院）
胚胎干細胞（hESC）	胚胎內細胞團	全能性高、標準化生產(chǎn)	倫理爭議、免疫排斥	帕金森?。∕SKCC）

安全性與倫理考量

無(wú)論治療方法多么先進(jìn)，安全性始終是決定所有治療方案成敗的關(guān)鍵因素。盡管初步結果令人鼓舞，但再生大腦和神經(jīng)的療法仍處于起步階段，長(cháng)期療效數據仍在積累中。

潛在風(fēng)險可能包括：

• 免疫反應
• 感染
• 不受控制或異常的細胞生長(cháng)
• 長(cháng)期神經(jīng)系統影響尚不明確

不過(guò)從目前已經(jīng)公布的臨床數據來(lái)看，情況還算樂(lè )觀(guān)。 上面提到的幾項研究——越南的缺血性中風(fēng)II期試驗（12個(gè)月隨訪(fǎng)）、日本的帕金森病移植（24個(gè)月隨訪(fǎng)）、美國的帕金森病移植（18個(gè)月隨訪(fǎng)）、中國的脊髓損傷首例移植（已平穩度過(guò)觀(guān)察期）——都沒(méi)有報告與治療相關(guān)的嚴重不良反應。

當然，長(cháng)期的安全性，比如五年、十年后怎么樣，還需要繼續隨訪(fǎng)。

因此，除非在嚴格控制的醫療環(huán)境中進(jìn)行，否則不應真正將治療視為一種選擇。這些醫療機構必須通過(guò)GMP認證進(jìn)行加工，通過(guò)ISO認證的實(shí)驗室系統，確保無(wú)菌，以符合倫理的方式進(jìn)行操作，有適當的文件記錄，并有適當的臨床監督。

綜合起來(lái)

干細胞療法是一種令人振奮的腦和神經(jīng)組織再生新方法。2025年，我們確實(shí)看到了這個(gè)領(lǐng)域的進(jìn)展——缺血性中風(fēng)后遺癥有了II期RCT的證據支撐，帕金森病的細胞移植登上了《自然》，脊髓損傷完成了全球首例iPSC移植并觀(guān)察到了早期功能改善。大腦是有可能修復的，但我們對這一領(lǐng)域的理解仍在不斷發(fā)展之中。

任何計劃接受治療的患者都應通過(guò)專(zhuān)業(yè)醫療機構進(jìn)行全面評估，并根據最新的科學(xué)發(fā)展情況獲得正確的指導。

常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料：

[1]：Liem Thanh Nguyen, Thuy Thi Ngoc Nguyen, Kien Trung Nguyen, Lam Nam Phung, Van Thanh Hoang, Trang Thi Kieu Phan, Minh Van Pham, Anh Thi Phuong Nguyen, Doan Van Ngo, Anh Van Nguyen, Chi Van Nguyen, Intrathecal versus intravenous umbilical cord mesenchymal stem cells for ischemic stroke sequelae, Stem Cells Translational Medicine, Volume 14, Issue 12, December 2025, szaf063, https://doi.org/10.1093/stcltm/szaf063

[2]:Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E. et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature 641, 971–977 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0

[3]:Tabar, V., Sarva, H., Lozano, A.M. et al. Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature 641, 978–983 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08845-y

[4]:https://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlist.dhtml?keywords=CTR20252683

[5]:https://zssy.com.cn/article/28760

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