多發(fā)性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是一種神經(jīng)退行性疾病，是由于免疫系統錯誤攻擊和破壞髓鞘，累及視神經(jīng)、脊髓、腦干、腦室周?chē)踪|(zhì)等部位，導致視力異常、肢體運動(dòng)障礙和共濟失調等臨床癥狀，患者會(huì )逐漸失去四肢和身體其他部位的感覺(jué)和功能。

雖然現在已經(jīng)開(kāi)發(fā)了多種治療多發(fā)性硬化癥的方法，但無(wú)法治愈，而且這些療法主要針對復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS），進(jìn)行性多發(fā)硬化癥（PMS）仍然缺乏有效治療方法，

2023年1月9日，意大利IRCCS San Raffaele科學(xué)研究所等機構的研究人員在國際頂尖醫學(xué)期刊Nature Medicine 上發(fā)表了題為：Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study 的研究論文。

Nature子刊：首個(gè)胚胎干細胞治療多發(fā)性硬化癥臨床試驗結果發(fā)布

該研究嘗試了一種治療多發(fā)性硬化癥的新方法。研究團隊收集了捐贈的來(lái)自10-12周的流產(chǎn)胎兒的胚胎干細胞，并將其注射到多發(fā)性硬化癥患者的脊柱中，并成功減少了患者的疾病標志物。這也是第一項評估人類(lèi)胎兒中樞神經(jīng)系統的神經(jīng)干細胞/前體細胞（hfNPC）移植在進(jìn)行性MS患者中的安全性的一期臨床試驗。

神經(jīng)干細胞/前體細胞（NPC）是有絲分裂活躍、自我更新的多能細胞，能夠分化成成熟腦細胞，減少髓鞘脫失、星形膠質(zhì)細胞增生和軸突損失，發(fā)揮營(yíng)養支持和抗炎功能。來(lái)源于人類(lèi)胎兒中樞神經(jīng)系統的NPC（hfNPC），由于其在標準化和質(zhì)量控制條件下的復制能力，可以產(chǎn)生可用于神經(jīng)移植治療的細胞系，其治療特性已經(jīng)在非人靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物實(shí)驗中得到了證實(shí)。

這項臨床試驗包括四次向12名多發(fā)性硬化癥患者注射胚胎干細胞。在注射之前，所有患者都有嚴重癥狀，并且都已經(jīng)臥床不起。此外，每位患者都接受了腰椎穿刺，從脊髓中提取脊髓液以測量多發(fā)性硬化癥標志物——神經(jīng)保護和抗炎分子水平。每位患者還接受了核磁共振掃描，以測量大腦灰質(zhì)體積，因為多發(fā)性硬化癥患者會(huì )逐漸失去大腦質(zhì)量。

三個(gè)月后，每位患者又進(jìn)行了一次腰椎穿刺，研究團隊發(fā)現，他們的脊髓液中的神經(jīng)保護和抗炎分子都有所增加。每位患者在注射胚胎干細胞治療兩年后還接受了核磁共振掃描，那些注射最多胚胎干細胞的患者大腦灰質(zhì)損失最少。

研究團隊表示，基于現在的結果，確定這些多發(fā)性硬化癥患者的癥狀是否有所減輕或疾病進(jìn)展放緩，還為時(shí)尚早。研究團隊還將在未來(lái)幾年繼續監測這些患者，以進(jìn)一步觀(guān)察胚胎干細胞治療是否能緩解多發(fā)性硬化癥患者癥狀和疾病進(jìn)展。

論文鏈接：https://www.nature.com/articles/s41591-022-02097-3

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