什么是多發(fā)性硬化癥？

多發(fā)性硬化癥 (MS) 是一種影響大腦和脊髓神經(jīng)細胞的疾病。在健康的身體中，這些神經(jīng)細胞在大腦和身體其他部位之間傳遞信息，使我們能夠移動(dòng)、平衡、看、聽(tīng)和感覺(jué)。在MS中，人體自身的免疫系統會(huì )攻擊神經(jīng)細胞，使其無(wú)法正常運作。

多發(fā)性硬化癥：干細胞治療如何提供幫助？

每個(gè)神經(jīng)細胞都包裹在稱(chēng)為髓磷脂的保護鞘中。如果髓磷脂受損，細胞將無(wú)法再正確傳遞信息。這就是 MS中發(fā)生的情況。根據受損神經(jīng)的不同，患者可能會(huì )出現一系列癥狀，通常包括行走和感覺(jué)問(wèn)題、膀胱和腸道問(wèn)題以及疲勞。這些癥狀出現一段時(shí)間（稱(chēng)為復發(fā)）然后改善（緩解），通常會(huì )隨著(zhù)身體修復受損的髓鞘而恢復正常。然而，最終神經(jīng)細胞本身會(huì )受損并開(kāi)始退化，直到最終它們完全停止工作。隨著(zhù)疾病的進(jìn)展，更多的神經(jīng)細胞受到影響，導致殘疾增加（進(jìn)行性 MS）。

多發(fā)性硬化癥目前如何治療？

目前尚無(wú)治愈多發(fā)性硬化癥的方法，但可以通過(guò)藥物、運動(dòng)和物理療法來(lái)治療癥狀并減少復發(fā)次數。這些治療旨在幫助患者應對癥狀或試圖防止神經(jīng)細胞受損，但一旦損傷發(fā)生，它們就無(wú)助于修復損傷。研究人員希望干細胞療法可以提供既能預防損傷又能修復損傷的新方法。

干細胞如何為多發(fā)性硬化癥患者提供幫助？

干細胞是人體正常修復系統的一部分——制造新細胞來(lái)替代受損或死亡的細胞。有幾種不同類(lèi)型的干細胞，科學(xué)家們正在研究多種可能用于開(kāi)發(fā)多發(fā)性硬化癥新療法的方法：

1. 預防損害：可以使用某些類(lèi)型的干細胞來(lái)“重置”免疫系統（稱(chēng)為免疫調節）。目的是防止免疫系統攻擊神經(jīng)細胞，或減少造成的傷害。
2. 修復損傷：干細胞可能能夠幫助修復受損的髓鞘，使神經(jīng)“再髓鞘化”并讓它們再次正常發(fā)揮作用。這可以防止神經(jīng)本身退化。在遙遠的未來(lái)，研究人員希望干細胞可用于重新生長(cháng)已經(jīng)丟失的神經(jīng)。然而，這要復雜得多。
3. 開(kāi)發(fā)新藥：干細胞可用于在實(shí)驗室中培養神經(jīng)細胞。這些細胞可用于研究 MS 的工作原理，以及測試潛在的新藥。

各種方法具有不同的優(yōu)勢，可用于治療不同類(lèi)型或階段的 MS。

干細胞在多發(fā)性硬化癥方面的當前研究：防止損壞

造血干細胞

造血干細胞存在于骨髓中。它們制造血液中發(fā)現的不同類(lèi)型的細胞，包括一些屬于免疫系統并參與造成 MS損傷的細胞。多發(fā)性硬化癥患者接受了自己的造血干細胞移植，以試圖“重置”免疫系統?；颊攥F有的免疫細胞首先通過(guò)化學(xué)療法（使用強效藥物治療）被殺死。然后將先前從患者自身骨髓中提取的造血干細胞注入血流中，目的是產(chǎn)生不會(huì )攻擊人體神經(jīng)細胞的新免疫細胞。這種方法已顯示出對復發(fā)緩解型MS患者有益，但對進(jìn)展性MS患者無(wú)效。這也是一個(gè)有風(fēng)險的過(guò)程，因為免疫系統受到抑制，導致感染的死亡率可能達到1-2%。

間充質(zhì)干細胞

間充質(zhì)干細胞 (MSC)也存在于骨髓中。它們通常形成骨骼、軟骨和脂肪細胞。一些研究人員正在研究 MSC 是否可以幫助“重新訓練”免疫系統，使其不攻擊神經(jīng)細胞，或者是否可以產(chǎn)生有用的化學(xué)物質(zhì)來(lái)幫助修復髓磷脂。動(dòng)物研究已經(jīng)顯示出一些有希望的結果，目前正在對患者進(jìn)行早期臨床試驗，看看這是否對人類(lèi)有幫助。

目前研究：輔助修復

大腦含有稱(chēng)為神經(jīng)干細胞的干細胞。在嚙齒動(dòng)物中添加額外的神經(jīng)干細胞最近被證明在產(chǎn)生有用的化學(xué)物質(zhì)以幫助大腦修復方面具有與間充質(zhì)干細胞相似的作用。

然而，大腦自身的神經(jīng)干細胞在損傷后試圖修復髓磷脂，但這個(gè)過(guò)程效率低下，不足以修復MS隨著(zhù)時(shí)間的推移造成的所有損傷。研究人員希望找到方法來(lái)鼓勵這些已經(jīng)存在于大腦中的神經(jīng)干細胞完成更好的修復工作，或者添加新的細胞來(lái)改善修復。改善髓鞘的修復將使神經(jīng)細胞能夠再次發(fā)送信息并減少神經(jīng)退化。

目前的研究重點(diǎn)是了解神經(jīng)干細胞如何進(jìn)行修復，以及尋找能夠使用患者大腦中已有的細胞來(lái)增強修復過(guò)程的藥物。從長(cháng)遠來(lái)看，或許可以將新的神經(jīng)干細胞、神經(jīng)細胞或髓鞘形成細胞移植到大腦中，但這將是一個(gè)復雜得多的過(guò)程，而且新細胞首先必須在培養皿中生長(cháng)實(shí)驗室，例如來(lái)自胚胎干細胞或誘導多能干細胞。

當前研究：研究疾病和開(kāi)發(fā)藥物

胚胎干細胞和誘導性多能干細胞可以產(chǎn)生體內發(fā)現的各種類(lèi)型的細胞。研究人員已經(jīng)開(kāi)發(fā)出控制這些干細胞在實(shí)驗室中制造人類(lèi)神經(jīng)細胞和髓磷脂的方法。這些實(shí)驗室培養的神經(jīng)細胞尚不符合移植到患者體內所需的嚴格安全性和純度標準，但它們確實(shí)為研究人員提供了研究MS中出現的問(wèn)題的寶貴機會(huì )。它們還可用于測試潛在新藥的效果。對細胞進(jìn)行研究可能有助于加快藥物開(kāi)發(fā)的進(jìn)程，因為在需要對動(dòng)物進(jìn)行研究之前，可以在使用細胞的研究的早期階段獲得重要信息。

現在可以用干細胞治療多發(fā)性硬化癥嗎？

一些患有復發(fā)緩解型 MS 和侵襲性疾病的 MS 患者對我們最好的藥物沒(méi)有反應，現在可以通過(guò)化療和血液干細胞替代來(lái)治療。然而，由于對大多數患者來(lái)說(shuō)風(fēng)險大于收益，目前這受到限制。正在研究其他幾種類(lèi)型的干細胞在未來(lái)治療更多 MS 患者中的潛在用途：干細胞可能能夠修復神經(jīng)細胞上的髓磷脂，或者從長(cháng)遠來(lái)看甚至可能用于生長(cháng)全新的神經(jīng)細胞. 干細胞不太可能治愈多發(fā)性硬化癥，但在未來(lái)可能會(huì )減緩、停止甚至逆轉該疾病的進(jìn)展。然而，需要更多的研究來(lái)確定不同種類(lèi)的干細胞是否可以為 MS 提供安全有效的治療，

干細胞治療多發(fā)性硬化癥挑戰是什么？

各種自身免疫性疾病的治療都具有挑戰性，因為免疫系統會(huì )攻擊患者自身的細胞。完全阻斷免疫系統是不可能的，因為那樣患者就無(wú)法抵抗感染。

開(kāi)發(fā)MS治療的另一個(gè)挑戰是，導致人體免疫系統開(kāi)始攻擊髓鞘的原因沒(méi)有單一模式；導致疾病的觸發(fā)因素在每個(gè)患者中可能完全不同。

科學(xué)家們仍然不完全了解神經(jīng)系統如何產(chǎn)生髓鞘。這使得嘗試開(kāi)發(fā)修復髓鞘的治療方法變得非常困難。

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