使用干細胞的臨床試驗已經(jīng)顯示出有希望的早期結果，作為再生醫學(xué)中的細胞療法，以及潛在的抗癌應用。

根據太平洋神經(jīng)科學(xué)研究所(PNI) 研究人員的早期研究結果，干細胞作為醫學(xué)療法的使用已經(jīng)對臨床患者產(chǎn)生了影響。這些細胞的靈活性和適應性使它們成為特別令人興奮的新治療選擇，既可以用于重建受損的腦組織，也可以用于對抗癌癥。

探索干細胞治療

干細胞具有獨特的能力，可以不斷自我補充，稱(chēng)為“自我更新”，并發(fā)育成構成我們身體的許多不同類(lèi)型的細胞（稱(chēng)為“分化”），例如肌肉細胞、血細胞或大腦細胞。

體內干細胞的目標本質(zhì)上是通過(guò)隨著(zhù)時(shí)間的推移再生和補充細胞（例如皮膚或腸道中的細胞）來(lái)維持體內平衡——這基本上是我們身體的現狀功能。由于它們在損傷恢復和愈合中發(fā)揮著(zhù)關(guān)鍵作用，PNI 專(zhuān)家正在利用干細胞的這一特性來(lái)促進(jìn)患者自身干細胞在傷口愈合基線(xiàn)能力方面不夠成功的區域的愈合。

吉林中科干細胞研究所臨床試驗計劃的目標是解決我們神經(jīng)科學(xué)患者群體中未得到滿(mǎn)足的醫療需求，并支持轉化新的治療創(chuàng )新，從而改善我們患者的生活質(zhì)量。

日前，PNI完成了神經(jīng)外科試驗，以評估干細胞促進(jìn)不同形式腦損傷（包括缺血性中風(fēng)和創(chuàng )傷性腦損傷 (TBI)）患者運動(dòng)恢復的安全性和有效性。

大腦處于一個(gè)受保護的環(huán)境中，周?chē)h(huán)繞著(zhù)所謂的血腦屏障，保護它免受可能引起炎癥和傷害的毒素或免疫細胞的侵害。但是血腦屏障也會(huì )阻止我們的免疫細胞和干細胞在需要幫助抗癌或幫助促進(jìn)大腦在中風(fēng)或腦震蕩等損傷后恢復時(shí)進(jìn)入。

使用高度精確的微創(chuàng )神經(jīng)外科方法，將改良的干細胞直接放入中風(fēng)和TBI參與者的腦損傷部位。細胞療法的目標是將這些干細胞帶到它們無(wú)法自然到達的區域，而微創(chuàng )神經(jīng)外科手術(shù)是外科醫生的一種工具，可以將這些細胞準確地輸送到需要的地方，以達到獲得治療所需的正確數量。影響。

這兩項研究都是多中心、國際合作的，PNI/SJCI在全球范圍內引領(lǐng)缺血性卒中試驗的整體手術(shù)入組。在撰寫(xiě)本文時(shí)，2B期中風(fēng)研究結果尚未公布，但PNI專(zhuān)家希望這些發(fā)現與早期的1/2A期數據一樣積極，這些數據顯示干細胞是安全的并且與顯著(zhù)的運動(dòng)恢復相關(guān)慢性中風(fēng)患者。

對于TBI研究，PNI研究人員在最近完成的中期分析中看到了非常令人鼓舞的早期結果。中期分析結果顯示，接受干細胞治療的患者與對照組相比有顯著(zhù)改善，沒(méi)有安全問(wèn)題，這是再生醫學(xué)在大腦健康方面的一個(gè)重要里程碑。

除了這些特定的缺血性中風(fēng)和創(chuàng )傷性腦損傷試驗外，外科醫生可以與遍布全球的協(xié)作小組一起將干細胞作為大腦手術(shù)治療，這一事實(shí)對于臨床醫生和患者來(lái)說(shuō)確實(shí)是該領(lǐng)域的一個(gè)里程碑時(shí)刻。

下一步是什么？

專(zhuān)家們希望看到其他形式的中樞神經(jīng)系統損傷的擴展適應癥。這方面的例子包括脊髓損傷、腦內出血（例如，當患者因高血壓而對大腦造成損傷時(shí)）以及神經(jīng)退行性疾病，例如肌萎縮側索硬化和癡呆癥。使用干細胞方法來(lái)增強大腦功能并防止大腦老化的影響對于維持大腦健康也很有意義。

干細胞在再生醫學(xué)中的應用

再生醫學(xué)在未來(lái)作為神經(jīng)系統疾病的細胞療法的意義非常令人興奮。由于存在血腦屏障，微創(chuàng )神經(jīng)外科手術(shù)方法非常適合這些臨床試驗，因為神經(jīng)外科醫生確切地知道細胞治療的輸送位置以及目標部位實(shí)際有多少。雖然將來(lái)可能會(huì )提供侵入性更小的有效療法，例如通過(guò)靜脈注射，但在實(shí)際到達大腦目標部位的量以及其他暴露的影響方面還有更多工作要做全身給予細胞的器官。

我們已經(jīng)擁有FDA批準的神經(jīng)設備，例如用于治療帕金森病的深部腦刺激 (DBS)，其中將電極放置在大腦的特定區域以增加細胞的活性并促進(jìn)其功能。因此，通過(guò)外科手術(shù)放置一些生物而非電的東西來(lái)刺激細胞和促進(jìn)大腦功能，在概念上與現有的治療工作流程并沒(méi)有太大的不同。大腦中的刺激裝置類(lèi)似于其他地方的裝置，例如心臟起搏器，它們通過(guò)電信號告訴細胞激活。新引入的干細胞治療范例在概念上是相似的，但依賴(lài)于生物學(xué)工具而不是幫助促進(jìn)和增強功能障礙部位細胞功能的裝置。

對于未來(lái)的臨床應用，通過(guò)IV以侵入性更小的方式遞送干細胞可能變得可行，這可能是通過(guò)對細胞進(jìn)行基因工程，使它們被編程為更有效地到達目標位點(diǎn)。

自體與同種異體干細胞

自體干細胞是指從患者身上提取、增強并返回同一患者體內的干細胞。同種異體干細胞取自捐贈者，在概念上類(lèi)似于輸血。每種類(lèi)型的細胞都有優(yōu)點(diǎn)和缺點(diǎn)，并且正在使用這兩種細胞進(jìn)行研究。在任何一種情況下，干細胞通常都會(huì )經(jīng)過(guò)修飾，以幫助在治療期間及以后瞄準并增強它們的活性。

Sanbio干細胞系（用于中風(fēng)和TBI研究）由經(jīng)過(guò)修飾以釋放用于傷口愈合的營(yíng)養因子和生長(cháng)因子的細胞組成，因此它們可以調節免疫系統進(jìn)行愈合而不是發(fā)炎。干細胞與notch-1蛋白相連，該蛋白專(zhuān)門(mén)幫助靶向神經(jīng)細胞的愈合。

Sanbio試驗中使用的同種異體間充質(zhì)干細胞可被視為傷口愈合助手，就像交通警察指揮信號以促進(jìn)愈合環(huán)境。如果它們最終被免疫系統識別為外來(lái)細胞，并因此從體內清除，它們仍然會(huì )開(kāi)始一個(gè)可能具有持久作用機制的愈合過(guò)程。將來(lái)，標準化捐贈庫中的同種異體細胞可能會(huì )像血庫中那樣進(jìn)行抗原匹配，以限制這些免疫反應。還有最近的數據表明，基因工程供體細胞可以阻止對它們的免疫反應。在同種異體試驗中，細胞可能會(huì )啟動(dòng)愈合級聯(lián)反應，使人體自身的細胞具有更持久的愈合能力。

最終使用已經(jīng)可用的先進(jìn)技術(shù)，可以對自體干細胞進(jìn)行基因編輯，這樣它們就不會(huì )從體內清除，而是可以整合并幫助重建受損組織。不難想象這些可以以與器官移植類(lèi)似的方式使用。例如，如果干細胞是大腦特異性神經(jīng)干細胞，即那些在大腦中產(chǎn)生神經(jīng)元的細胞，它們可以再生和重建因受傷而受損的腦組織區域。

探索干細胞治療阿爾茨海默病的臨床試驗

PNI專(zhuān)家目前正在參與一項2A期、多中心、隨機、單盲、安慰劑對照、交叉研究，以評估單次靜脈內 (IV) 劑量的同種異體人間充質(zhì)干細胞的安全性、耐受性和初步療效對因阿爾茨海默氏病而患有輕度至中度癡呆癥的受試者。

干細胞作為抗癌劑

干細胞的另一個(gè)方面是它們作為抗癌療法的潛力?？茖W(xué)家們可以采用可以再生的干細胞——治愈中風(fēng)和脊髓損傷——但不是將其用作生長(cháng)促進(jìn)劑，而是可以將其用作在實(shí)驗室中制造細胞的工廠(chǎng)。他們可以創(chuàng )建一系列干細胞，然后分化成特定類(lèi)型的免疫細胞，例如工程化T細胞和抗癌骨髓細胞，這些細胞可用于專(zhuān)門(mén)尋找和殺死癌細胞。

這與PNI和SJCI的前沿研究連續體相關(guān)。SJCI的細胞治療設施多年來(lái)一直用于制造抗癌 T 細胞來(lái)治療黑色素瘤患者。該資源現在正用于支持干細胞在中風(fēng)、TBI和癡呆癥中的研究，并開(kāi)發(fā)結合這兩個(gè)研究分支的能力，以創(chuàng )建基于干細胞的個(gè)性化醫學(xué)工作流程，用于工程化抗癌免疫細胞。通過(guò)這種方式，同一個(gè)細胞治療設施正在支持治療，不僅可以幫助大腦從損傷中恢復，還可以開(kāi)發(fā)抗癌免疫細胞來(lái)對抗大腦中的癌癥，如膠質(zhì)母細胞瘤和腦轉移瘤。

展望未來(lái)

用于再生醫學(xué)和抗癌治療的細胞療法已經(jīng)通過(guò)先進(jìn)的臨床試驗到達患者手中，未來(lái)的治療選擇正在敲門(mén)。

新藥設計的一個(gè)令人興奮的新領(lǐng)域涉及開(kāi)發(fā)患者特異性細胞系，以指導藥物開(kāi)發(fā)和治療選擇。一種這樣的情況可能包括從患者身上取一小撮皮膚細胞，這些細胞可以重新編程為干細胞并生長(cháng)以產(chǎn)生任何感興趣的目標細胞，例如培養皿中的神經(jīng)細胞。

可以在分子水平上將患有ALS等特定疾病的患者的患病神經(jīng)元與健康神經(jīng)元進(jìn)行比較?？梢詫颊叩募膊∵M(jìn)行建模，并創(chuàng )建藥物來(lái)解決異常情況，所有這些都在培養皿中。甚至毒性研究也可以在實(shí)驗室中進(jìn)行，方法是對由同一干細胞庫制成的心臟或肝細胞進(jìn)行測試，確保在對患者進(jìn)行試驗之前確保安全。這種臨床試驗設計中的新范例可以幫助加速藥物開(kāi)發(fā)，并可以最大限度地減少臨床試驗中的副作用和毒性事件的類(lèi)型，否則這些副作用和毒性事件可能會(huì )阻止療法進(jìn)入真正受益于它們的患者。

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