多發(fā)性硬化癥 (MS)：MS是一種中樞神經(jīng)系統 (CNS) 的慢性自身免疫和炎癥性疾病。MS與免疫系統介導的自身反應性T細胞和B細胞對神經(jīng)元髓鞘的攻擊有關(guān)，導致脫髓鞘并最終導致神經(jīng)元丟失。由于中樞神經(jīng)系統中神經(jīng)變性和斑塊的形成，MS患者會(huì )根據斑塊的位置經(jīng)歷特定的神經(jīng)功能障礙。例如，視神經(jīng)中的斑塊會(huì )導致視力喪失。

雖然目前尚無(wú)法治愈MS，但有可用的治療方法來(lái)治療癥狀并控制急性MS發(fā)作的頻率和嚴重程度。然而，這些改善疾病的治療有嚴重的副作用。因此，研究人員已轉向干細胞，特別是間充質(zhì)干細胞，作為多發(fā)性硬化癥患者的一種有希望的治療方法。

目前，正在開(kāi)展幾項臨床試驗，以確定干細胞移植（主要使用 MSCs）在治療多發(fā)性硬化癥中的治療效果，如下表。

干細胞療法治療多發(fā)性硬化癥的臨床前研究

涉及間充質(zhì)干細胞的臨床前研究表明，與對照組相比，用胎盤(pán)衍生的MSCs (PMSCs) 或高劑量的PMSCs衍生的外泌體處理的MS小鼠的運動(dòng)功能顯著(zhù)改善。此外，免疫組織學(xué)分析顯示，在用干細胞或外泌體處理的小鼠中，退化的少突膠質(zhì)細胞數量減少，髓鞘損失減少。進(jìn)一步的分析表明，MSC衍生的外泌體驅動(dòng)少突膠質(zhì)細胞的成熟，因此是阻止 MS 進(jìn)展的潛在療法。

在另一項動(dòng)物研究中，涉及源自間充質(zhì)干細胞分化而來(lái)的神經(jīng)干細胞移植的影響，以及在MS的小鼠模型中研究了MSC。治療后分析顯示，干細胞通過(guò)調節調節性T細胞和T輔助17細胞（MS中細胞介導免疫反應的關(guān)鍵參與者）的數量和上調負責髓鞘形成和神經(jīng)保護的基因同時(shí)下調相關(guān)基因來(lái)發(fā)揮其有益作用在炎癥和星形膠質(zhì)細胞增生（中樞神經(jīng)系統損傷后激活的修復系統）中。然而，值得注意的是，與MSCs相比，MSCs 衍生的神經(jīng)干細胞移植在改善MS疾病進(jìn)展方面更有效。

干細胞療法治療多發(fā)性硬化癥的臨床試驗進(jìn)展

在臨床試驗方面，通過(guò)鞘內或靜脈內途徑自體BM-MSCs治療在活動(dòng)性和進(jìn)展性MS患者中的療效（ClinicalTrial.gov 標識符：NCT0216601）。該研究報告說(shuō)，幾乎50%患者接受安息吧移植治療的患者沒(méi)有疾病活動(dòng)，推測是由于間充質(zhì)干細胞的免疫調節和神經(jīng)保護作用。還觀(guān)察到，與靜脈內途徑相比，間充質(zhì)干細胞的鞘內給藥在控制MS方面更有效。

然而，在一項II期臨床試驗中，9名多發(fā)性硬化癥患者在接受自體間充質(zhì)干細胞治療后表現出臨床和神經(jīng)生理學(xué)指標的下降，尤其是涉及中樞神經(jīng)傳導的指標，這表明該療法未能阻止MS的進(jìn)展。研究人員表示，結果不佳的原因之一是患者M(jìn)S的嚴重程度，因為與疾病終末期患者相比，干細胞移植更有可能在不太嚴重的患者中起作用。

鄭州大學(xué)第二附屬醫院對不同劑量的人臍帶間充質(zhì)干細胞（hUC-MSC）移植治療MS的臨床試驗進(jìn)行報道。試驗納入60例多發(fā)性硬化患者，隨機分成4組，前三組接受不同劑量的人臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療，每2周移植一次，共移植3次，第4組為安慰劑對照。結果顯示，在常規抗炎治療基礎上接受hUC-MSC治療能夠改善MS臨床癥狀，而且移植劑量越高治療效果越佳。

在另一項臨床試驗中，將非清髓性自體造血干細胞治療110名高度活躍和復發(fā)緩解型MS患者的療效與傳統的疾病修飾療法進(jìn)行了比較。造血干細胞移植的目的是在非炎癥環(huán)境中沒(méi)有共刺激信號的情況下重新填充免疫細胞。在為期五年的研究結束時(shí)，接受造血干細胞移植治療的患者，即使是那些在接近研究完成時(shí)接受造血干細胞移植的患者，也延遲了疾病進(jìn)展。

Boffa及其同事就造血干細胞移植在預防多發(fā)性硬化癥患者惡化和充分改善患者生活質(zhì)量而不引起不良反應方面的長(cháng)期影響報告了類(lèi)似的結果。

綜述：目前，治療多發(fā)性硬化的干細胞種類(lèi)有造血干細胞、間充質(zhì)干細胞和神經(jīng)干細胞等。不同的干細胞發(fā)揮著(zhù)各自的優(yōu)勢。

越來(lái)越多的臨床試驗表明，干細胞治療多發(fā)性硬化癥能夠緩解多發(fā)性硬化癥患者的痛苦。間充質(zhì)干細胞強大的免疫抑制、免疫調節和神經(jīng)保護及修復功能，在多發(fā)性硬化治療中可取得較好的療效。相信越來(lái)越多的患者會(huì )在干細胞幫助下重獲新生。

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