作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于藥物臨床試驗登記與信息公示平臺公示信息（CTR20263432）、企業(yè)官方披露及公開(kāi)行業(yè)報道撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床診療或入組建議。試驗狀態(tài)以官方平臺最新公示為準。
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核心速讀：2026年9月8日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺公示了一項Ⅱ期臨床研究（登記號：CTR20263432）。該研究由首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院牽頭^[1]，主要研究者為王伊龍主任醫師，針對注射用經(jīng)應激誘導的間充質(zhì)干細胞衍生物（ALT001，商品名阿利妥）?在缺血性卒中后遺癥期患者中的有效性與安全性展開(kāi)探索。目前試驗狀態(tài)為“進(jìn)行中（尚未招募）”，計劃國內入組200人。

核心設計：研究采用隨機、雙盲、安慰劑平行對照、多中心設計，給藥方案為每日1次靜脈滴注，連續14天后休息14天為一個(gè)周期，雙盲期連續使用3個(gè)周期（約12周）。主要終點(diǎn)為12周時(shí)Fugl-Meyer運動(dòng)功能評分較基線(xiàn)的變化。產(chǎn)品特點(diǎn)：ALT001屬于?“無(wú)細胞”?生物制品，其物質(zhì)基礎源自臍帶間充質(zhì)干細胞的蛋白復合物，并非活細胞或外泌體。該藥此前已在健康受試者中完成Ⅰ期臨床試驗（CTR20260590）。

北京天壇醫院?jiǎn)?dòng)ALT001治療腦梗后遺癥Ⅱ期臨床研究，計劃招募200人

中風(fēng)會(huì )突然損害大腦中負責運動(dòng)、語(yǔ)言、記憶和認知功能的區域。許多幸存者即使經(jīng)過(guò)數月的康復治療，仍然會(huì )面臨持久的殘疾。

干細胞療法正逐漸成為中風(fēng)患者的一種輔助性再生療法：它有助于減輕炎癥、改善大腦微環(huán)境，并增強急性期后持續的自然恢復過(guò)程。

一、聚焦后遺癥期：一項針對穩定期患者的Ⅱ期探索

與急性期溶栓或恢復早期康復干預不同，這項研究將目光精準鎖定在病程更長(cháng)的后遺癥期人群。

根據入選標準，參加者年齡需在18至80歲之間，經(jīng)影像學(xué)證實(shí)曾發(fā)生急性缺血性卒中，且距離最近一次發(fā)病時(shí)間需≥180天（即半年），同時(shí)不超過(guò)5年。這意味著(zhù)研究針對的是已經(jīng)度過(guò)急性期和早期恢復階段、遺留明確功能障礙的穩定期患者。

此外，入組者必須存在單側肢體無(wú)力，且在關(guān)鍵的Fugl-Meyer運動(dòng)功能評分中總分≤90分；改良Ashworth痙攣量表評分需≤2分，以確?；颊叩寞d攣程度處于可評價(jià)范圍內。同時(shí)，患者在發(fā)病前日常生活需基本獨立（mRS≤1分），并且入組前已接受劑量穩定的缺血性卒中二級預防標準治療（如抗血小板藥、他汀類(lèi)）至少1個(gè)月。

二、嚴格的排除“紅線(xiàn)”：量化指標與禁用藥物清單

此項研究設置了縝密的排除標準，其中包含大量具體的量化閾值和藥物洗脫要求，直接關(guān)系到臨床篩選的可操作性：

重要臟器功能硬性指標：

• 嚴重肝功能不全定義為ALT或AST≥正常值上限（ULN）的3倍
• 嚴重腎功能不全定義為估算腎小球濾過(guò)率（eGFR）＜30mL/min/1.73m2
• 血糖或血壓控制不佳者，若糖化血紅蛋白（HbA1c）≥8.5%?，或收縮壓＞180mmHg、舒張壓＞110mmHg，均將被排除

認知與失語(yǔ)程度量化界定：存在明顯認知障礙者（依據MMSE量表，文盲組≤19分、小學(xué)組≤22分，初中及以上組≤26分），或失語(yǔ)癥嚴重程度分級為0級（完全性失語(yǔ)）?導致無(wú)法理解和遵循研究程序的患者，亦不予納入。

隨機前14天內禁用的藥物清單：為排除干擾，研究明確規定，隨機入組前14天內使用過(guò)以下神經(jīng)保護類(lèi)藥物者不得入組，包括丁苯酞、依達拉奉、依達拉奉右莰醇、尤瑞克林、胞磷膽堿，以及適應癥涵蓋“卒中/中風(fēng)”的中藥制劑。

三、從Ⅰ期邁向Ⅱ期：隨機雙盲安慰劑對照，探索多周期給藥方案

ALT001曾用名為“同種異體人臍帶間充質(zhì)干細胞衍生蛋白復合物”，屬于生物制品，劑型為凍干制劑（130μg/瓶）。其物質(zhì)基礎源自臍帶間充質(zhì)干細胞的蛋白復合物，并非活細胞或外泌體。該藥此前已在中國健康受試者中完成Ⅰ期臨床試驗（相關(guān)登記號CTR20260590），本次Ⅱ期研究將進(jìn)一步驗證療效。

研究采用隨機、雙盲、安慰劑平行對照、多中心設計。試驗藥和安慰劑（其輔料成分為蔗糖、D-甘露醇、氯化鉀、氯化鈉、磷酸氫二鈉二水合物、磷酸二氫鈉二水合物、磷酸二氫鉀）在外觀(guān)和使用方式上保持一致。

具體給藥方案：每日1次靜脈滴注，約60分鐘完成，連續給藥14天后休息14天，構成一個(gè)周期。雙盲期連續使用3個(gè)周期（約12周） ，之后進(jìn)入開(kāi)放標簽拓展期（OLE） 繼續使用3個(gè)周期。

四、復合終點(diǎn)評價(jià)：不止看運動(dòng)評分，更關(guān)注功能獨立與安全性

研究的主要終點(diǎn)為雙盲治療期12周后，Fugl-Meyer運動(dòng)功能評分較基線(xiàn)的變化，以直接評價(jià)運動(dòng)功能改善效果。

次要終點(diǎn)則覆蓋多維度，包括治療4周、8周后的Fugl-Meyer評分變化，以及4周、8周、12周后mRS評分分級比例、NIHSS評分、Barthel指數和改良Ashworth評分較基線(xiàn)的變化，全面評估患者整體功能預后、神經(jīng)功能缺損、生活能力和痙攣程度。

安全性方面，將全程記錄不良事件（AE）和嚴重不良事件（SAE）的發(fā)生次數、類(lèi)型、嚴重程度及與藥物的相關(guān)性。探索性目的還包括對新發(fā)血管事件（新發(fā)卒中、心肌梗死、血管源性死亡）的保護作用，以及對細胞因子、免疫功能、抗藥抗體（ADA） 的影響，為后續推薦劑量提供依據。

五、產(chǎn)品技術(shù)平臺：從“活細胞移植”轉向“分泌型蛋白藥物”

ALT001的核心技術(shù)源于達爾文生物自主開(kāi)發(fā)的 “間充質(zhì)干（基質(zhì)）細胞應激誘導技術(shù)（ECIWEP）”平臺——通過(guò)模擬細胞 “應激狀態(tài)” ，誘導間充質(zhì)干細胞分泌具有生物活性的蛋白聚合物，再經(jīng)純化提取制備成 “無(wú)細胞”“非外泌體” 的注射用凍干制劑。

與傳統干細胞治療相比，該技術(shù)路線(xiàn)將干細胞從“活細胞移植”轉向定向誘導 “分泌型蛋白藥物” ，差異于干細胞、外泌體類(lèi)產(chǎn)品，旨在解決規?；a(chǎn)、療效個(gè)體差異大、免疫原性高等痛點(diǎn)。臨床前研究顯示，ALT001可有效提升細胞在氧化損傷后的活力，保護運動(dòng)神經(jīng)元，并在SOD1 G93A小鼠模型中顯著(zhù)改善肌肉萎縮、運動(dòng)功能，延長(cháng)生存期。

六、倫理批準與實(shí)施進(jìn)度

該試驗已獲得首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院醫學(xué)倫理委員會(huì )的批準（2026年8月19日出具“修改后同意”，8月31日最終批準“同意”），并已購買(mǎi)相關(guān)保險。試驗牽頭單位及主要研究者所在機構為首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院，申請人達爾文起點(diǎn)（湖北）生物制藥有限責任公司位于北京市石景山區六工匯B1棟。目前試驗尚未開(kāi)始招募，后續進(jìn)展值得關(guān)注。

信息來(lái)源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，CTR20263432。

七、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料

[1]:https://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml

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