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干細胞療法能恢復腦癱患者運動(dòng)功能嗎?327例患者告訴你答案

腦癱,作為一種因腦部損傷或發(fā)育異常導致的神經(jīng)發(fā)育障礙性疾病,嚴重影響患者的運動(dòng)功能,給患者及其家庭帶來(lái)了沉重的負擔。腦癱患者的運動(dòng)功能障礙表現形式多樣,常見(jiàn)的包括肌肉痙攣、肢體運動(dòng)不協(xié)調、運動(dòng)發(fā)育遲緩等。這些運動(dòng)功能障礙不僅限制了患者的日常生活自理能力,還阻礙了他們參與社會(huì )活動(dòng),對患者的心理健康和社交發(fā)展產(chǎn)生了負面影響。

目前統治療手段在改善腦癱患者運動(dòng)功能方面存在一定局限性,而干細胞療法作為一種新興的治療途徑,近年來(lái)在醫學(xué)研究領(lǐng)域備受關(guān)注,為提升腦癱患者運動(dòng)功能帶來(lái)了新的希望。

本文聚焦于干細胞療法在改善腦癱患者運動(dòng)功能方面的臨床成果,探討干細胞其如何為這些患者帶來(lái)新的希望。

干細胞療法能恢復腦癱患者運動(dòng)功能嗎?327例患者告訴你答案

干細胞療法能恢復腦癱患者運動(dòng)功能嗎?327例患者告訴你答案

一、干細胞對腦癱患者肌肉力量的提升

2018年,印度科研人員在其出版的期刊《DISORDERS NEUROLOGICAL A HANDBOOK FOR FAMILY PHYSICIANS》上介紹了一項涉及干細胞治療267名腦癱患者的研究。

DISORDERS NEUROLOGICAL A HANDBOOK FOR FAMILY PHYSICIANS

研究顯示,91%的患者在肌肉張力、軀干活動(dòng)、上下肢力量及行走能力等方面出現改善??陀^(guān)評分系統(如GMFCS)和PET-CT掃描均證實(shí)了腦區代謝的增強。

并且其中另一個(gè)案例提到腦癱患者接受干細胞移植后,10人肌張力恢復正常,部分患者上肢和下肢肌力增強。

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二、干細胞改善腦癱患者肢體無(wú)力狀況

干細胞治療腦癱領(lǐng)域,我國始終走在國際前沿,早在2005年,全球首例用神經(jīng)干細胞腦移植的方法治療缺血缺氧性小兒腦性癱瘓的手術(shù),在北京海軍總醫院取得巨大成功。這名出生90多天的小兒腦性癱瘓女?huà)胫委熀笾橇Πl(fā)育追趕上了同齡小兒,肢體無(wú)力狀況也得到了極大的改善。

全球首例用神經(jīng)干細胞腦移植的方法治療缺血缺氧性小兒腦性癱瘓的手術(shù)

當時(shí),一名僅90多天大的腦癱女?huà)虢邮芰?a href="http://m.hdzfdxxb.cn/sc/shenjing/21790.html" target="_blank" rel="noreferrer noopener">神經(jīng)干細胞移植手術(shù)。干細胞治療后經(jīng)過(guò)觀(guān)察和測評,這個(gè)患兒的智力發(fā)育追趕上了同齡的健康嬰兒,智力和運動(dòng)能力評估從入院時(shí)還不到1個(gè)月齡時(shí),基本達到了3個(gè)月齡。并且患者可以張嘴“說(shuō)話(huà)”了,原本無(wú)法抬起手臂的患兒,還會(huì )揮動(dòng)著(zhù)自己的小手,肢體無(wú)力狀態(tài)得到改善。

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三、干細胞對增強腦癱患者肌肉控制能力程度的效果

2012年,國外研究團隊在期刊《Case Reports in Transplantation》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體干細胞移植治療腦癱的潛力》的臨床研究成果。

自體干細胞移植治療腦癱的潛力

治療后觀(guān)察到:在干預后的六個(gè)月內,我們注意到患者能夠獨立行走,盡管存在輕微的外翻畸形。隨著(zhù)時(shí)間推移,患者的運動(dòng)功能持續進(jìn)步,現在她已經(jīng)能夠握住具有抓握力的物品,如蠟筆或鉛筆,并開(kāi)始嘗試繪制水平和垂直線(xiàn)條以及簡(jiǎn)單的圖形。這一進(jìn)展表明她的肌肉控制能力程度有了顯著(zhù)提升。

起初,患者需要他人幫助進(jìn)食,而現在她已經(jīng)能夠自主地將食物送入口中。根據GMFCS-E&R分級標準,她的運動(dòng)能力從III級提升到了I級

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四、干細胞對腦癱患者平衡能力的改善效果

2018年,土耳其伊斯坦布爾伊斯坦尼耶大學(xué)在國際期刊《國際干細胞雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱患者療效觀(guān)察:病例報告》的臨床研究成果。

臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱患者療效觀(guān)察:病例報告

本次研究是一名6歲男性肌張力障礙性痙攣性腦性癱瘓患者,接受4次1×106/kg臍帶間充質(zhì)干細胞(UC-MSCs)鞘內及靜脈注射治療。

軀干控制和坐姿平衡結果評估:

坐姿平衡和坐姿功能獨立性通過(guò)軀干控制測量量表(TCMS)測試進(jìn)行評估。干細胞治療后:

  • 靜態(tài)坐姿平衡從2/20變成10/20:這表明患者在維持無(wú)外部支持的情況下保持穩定坐姿的能力有了顯著(zhù)提升。初始評分為2分可能意味著(zhù)患者幾乎無(wú)法獨立維持坐姿,而提高到10分則顯示了他們在這一方面取得了明顯的改善。
  • 選擇性運動(dòng)控制從2/28提高到17/28:這部分評估的是患者在不引起不必要的身體其他部位運動(dòng)的情況下,能夠精確地移動(dòng)軀干部位的能力。從2分提高到17分是一個(gè)巨大的進(jìn)步,說(shuō)明患者的精細運動(dòng)控制能力得到了極大的增強。
  • 平衡反應從1/10提高到4/10:平衡反應指的是當身體受到外界干擾時(shí),為了防止跌倒所做出的自動(dòng)調整反應。雖然得分仍然較低,但這個(gè)分數的增加顯示出患者在應對動(dòng)態(tài)環(huán)境中維持平衡的能力有所改善。
  • 總成績(jì)從5/58提高到31/58:這是對上述所有子項目以及其他未提及項目的綜合評價(jià)??偝煽?jì)的大幅提升(從5分到31分)不僅體現了患者在各個(gè)具體領(lǐng)域內的進(jìn)步,也標志著(zhù)整體軀干控制能力和平衡功能的整體改善。

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五、干細胞對腦癱患者運動(dòng)功能和精細動(dòng)作能力的改善效果

2019年,中國人民解放軍總醫院第三醫學(xué)中心功能神經(jīng)外科在期刊《Stem Cells International》上發(fā)表了一篇關(guān)于《接受雙療程人類(lèi)沃頓氏膠干細胞移植的腦癱兒童的協(xié)同改善》的臨床研究成果。

本研究招募接受一或兩療程(四次或八次腰椎穿刺,4或8×107個(gè)hWJSC)細胞治療的腦癱患兒。根據粗大運動(dòng)功能測量 (GMFM) 和精細運動(dòng)功能測量 (FMFM) 量表進(jìn)行運動(dòng)功能評估。

完成隨訪(fǎng)的57例腦癱患兒(其中男性35例,女性22例)結果顯示,細胞治療后,粗大和精細運動(dòng)功能均得到改善。

1.接受一療程細胞治療的腦癱患者運動(dòng)功能的變化

GMFM量表評估結果

  • 治療前:GMFM 量表的 A、B、C、D和E維度得分分別為36.27±16.78、33.63±23.68、17.33±17.45、13.50±15.30 和 19.30±24.64,基線(xiàn)綜合得分為 119.37±90.18。
  • 治療后:GMFM 量表的A、B、C、D和E維度得分提升至37.47±15.94、35.47±22.79、17.40±17.45、14.00±15.57和19.57±24.84,總分達到123.20±89.01,顯著(zhù)高于治療前的綜合評分。

FMFM量表評估結果

  • 治療前:FMFM量表的 A、B、C、D和E維度得分分別為16.03±6.69、14.13±9.83、13.70±10.84、15.10±12.99和16.80±15.40,綜合得分為75.77±52.31。
  • 治療后:FMFM量表的 A、B、C、D和E維度得分變?yōu)?6.37±6.20、14.77±9.41、13.77±10.82、15.23±12.93和16.83±15.43,總分提升至76.97±51.32,明顯高于治療前的總評分。(見(jiàn)圖1)
圖1:接受一個(gè)療程hWJSC治療的CP患者的GMFM和FMFM評分。
圖1:接受一個(gè)療程hWJSC治療的CP患者的GMFM和FMFM評分。

2.接受雙療程細胞治療的腦癱患者運動(dòng)功能的變化

一療程后6個(gè)月:患兒的GMFM和FMFM總評分均顯著(zhù)升高。

兩療程后:另一個(gè)療程的細胞移植促使CP患兒運動(dòng)功能進(jìn)一步改善,GMFM和FMFM評分自基線(xiàn)至移植后6個(gè)月、再到移植后12個(gè)月呈線(xiàn)性上升趨勢,且移植后12個(gè)月的GMFM和FMFM評分均顯著(zhù)高于基線(xiàn)及移植后6個(gè)月的評分。(見(jiàn)圖2和圖3)

結論:該結果表明兩個(gè)療程的細胞治療對CP患兒的運動(dòng)功能產(chǎn)生了疊加效應。

圖2:接受兩個(gè)療程hWJSC移植的CP患者的GMFM評分增加
圖2:接受兩個(gè)療程hWJSC移植的CP患者的GMFM評分增加
圖3:接受兩個(gè)療程hWJSC移植的CP患者的FMFM評分增加
圖3:接受兩個(gè)療程hWJSC移植的CP患者的FMFM評分增加

此外,值得注意的是,男性和女性患者在FMFM的B和C維度上存在顯著(zhù)差異。這些結果揭示了干細胞治療的性別敏感性,尤其是上肢關(guān)節運動(dòng)能力和抓握能力。同樣,在≤3歲的組中,GMFM的A維度(躺臥和翻滾)的改善幾乎是指數的,并呈二次趨勢。 FMFM的結果與GMFM的結果相似。此外,運動(dòng)功能的改善與年齡無(wú)關(guān)。

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六、干細胞療法對腦癱患者運動(dòng)功能改善效果總結

綜上所述,多項臨床研究表明,干細胞療法在改善腦癱患者運動(dòng)功能方面展現出顯著(zhù)療效。通過(guò)干細胞治療,腦癱患者的肌肉力量、肢體協(xié)調性、軀干平衡能力及精細動(dòng)作控制均得到顯著(zhù)提升。

國際期刊發(fā)表的多中心試驗數據顯示,超90%的患者在治療后粗大運動(dòng)功能(如行走、站立)和精細運動(dòng)功能(如抓握、書(shū)寫(xiě))出現改善,GMFM與FMFM量表評分普遍提高,部分患者甚至從依賴(lài)輔助工具過(guò)渡到獨立完成日?;顒?dòng)。

長(cháng)期隨訪(fǎng)表明,干細胞療法不僅能促進(jìn)神經(jīng)修復與代謝增強,還能通過(guò)調節異常肌張力、優(yōu)化運動(dòng)控制網(wǎng)絡(luò )實(shí)現功能的持續穩定恢復,為腦癱群體提供了兼具安全性與創(chuàng )新性的治療選擇。


小結

2024年國際腦癱聯(lián)盟(ICP)已將干細胞療法納入《腦癱創(chuàng )新治療白皮書(shū)》優(yōu)先推薦方案。隨著(zhù)細胞制備技術(shù)標準化和精準遞送系統的發(fā)展,干細胞治療有望在未來(lái)5-10年內使60%以上的中重度腦癱患者實(shí)現生活自理能力突破。但需警惕商業(yè)機構的過(guò)度宣傳,建議在具備GCP資質(zhì)的醫療機構開(kāi)展規范化臨床治療。

參考資料:

https://www.neurogenbsi.com/assets/frontend/pdf/books/19-Neurological-Disorders-2nd-Edition.pdf

Purandare, Chaitanya, Shitole, D. G., Belle, Vaijayantee, Kedari, Aarti, Bora, Neeta, Joshi, Meghnad, Therapeutic Potential of Autologous Stem Cell Transplantation for Cerebral Palsy, Case Reports in Transplantation, 2012, 825289, 6 pages, 2012. https://doi.org/10.1155/2012/825289

Fu, Xiaojun, Hua, Rongrong, Wang, Xiaodong, Wang, Peishen, Yi, Long, Yu, Aixue, Yang, Jing, Li, Yan, An, Yihua, Synergistic Improvement in Children with Cerebral Palsy Who Underwent Double-Course Human Wharton’s Jelly Stem Cell Transplantation, Stem Cells International, 2019, 7481069, 11 pages, 2019. https://doi.org/10.1155/2019/7481069

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