如今，研究人員和臨床醫生面臨著(zhù)開(kāi)發(fā)能夠逆轉或顯著(zhù)影響疾病進(jìn)展的療法的巨大壓力。近年來(lái)，細胞和基因治療行業(yè)的到來(lái)使得為各種危及生命的疾病以及損傷、退行性疾病、遺傳性疾病和癌癥提供變革性、持久性和潛在治愈性結果成為可能。

干細胞療法是利用活細胞來(lái)治療或治愈疾病。它可以涉及天然（未修飾）細胞以及工程或基因編輯細胞。它還包括活細胞分泌的外泌體和細胞外囊泡。

基因治療是將功能基因插入細胞中，以取代有缺陷的基因，以達到治療遺傳性疾病的目的。通常，病毒經(jīng)過(guò)基因工程改造，可以攜帶治療基因并將其傳遞到患者體內的細胞中。當治療成功時(shí)，載體傳遞的新基因會(huì )產(chǎn)生功能性蛋白質(zhì)。進(jìn)行基因治療的技術(shù)有多種，包括基因增強療法、基因抑制療法和自殺基因插入以及其他方法。

FDA批準的細胞和基因療法

以下是已獲得美國FDA下屬組織和先進(jìn)治療辦公室 (OTAT) 許可的所有已知細胞和基因治療產(chǎn)品的列表。目前，美國已批準32種細胞和基因療法。迄今為止，尚未有外泌體療法獲得FDA批準，盡管臨床試驗管道看起來(lái)很有希望。

這些產(chǎn)品大部分是臍帶血衍生物，占迄今為止批準的32種細胞和基因療法中的8種 (25.0%)。

CAR-T細胞療法代表了第二大細分市場(chǎng)，占32種細胞和基因療法批準中的6種 (18.9%)。美國批準的CAR-T細胞療法包括：Abcema、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus 和 Yescarta（按字母順序列出）。

對于每種產(chǎn)品，下面的列表列出了其品牌名稱(chēng)、臨床名稱(chēng)，以及重要的是開(kāi)發(fā)該產(chǎn)品的公司。

1. ABECMA (idecabtagene vicleucel)
   Celgene Corporation（百時(shí)美施貴寶公司）
2. ADSTILADRIN
   Ferring Pharmaceuticals A/S
3. ALLOCORD（HPC，臍帶血）
   SSM Cardinal Glennon 兒童醫療中心
4. BREYANZI
   Juno Therapeutics, Inc.（百時(shí)美施貴寶旗下公司）
5. CARVYKTI（ciltacabtagene autoleucel）
   楊森生物技術(shù)有限公司
6. CLEVECORD（HPC 臍帶血）
   克利夫蘭臍帶血中心
7. Ducord，HPC 臍帶血
   杜克大學(xué)醫學(xué)院
8. ELEVIDYS
   delandistrogene moxeparvovec
9. GINTUIT（牛膠原蛋白中同種異體培養的角質(zhì)形成細胞和成纖維細胞）
   Organogenesis Incorporated
10. HEMACORD（HPC，臍帶血）
    紐約血液中心
11. HEMGENIX
    CSL Behring LLC
12. HPC、臍帶血
    臨床免疫實(shí)驗室、科羅拉多大學(xué)臍帶血庫
13. HPC、臍帶血 – MD安德森臍帶血庫
    MD 安德森臍帶血庫
14. HPC、臍帶血 – LifeSouth
    LifeSouth 社區血液中心有限公司
15. HPC，臍帶血 – Bloodworks
    Bloodworks
16. IMLYGIC (talimogene laherparepvec)
    BioVex, Inc.，安進(jìn)公司 (Amgen Inc.) 的子公司。
17. KYMRIAH (tisagenlecleucel)
    諾華制藥公司
18. LANTIDRA（多尼斯萊塞爾）
    CellTrans Inc.
19. LAVIV (Azficel-T)
    Fibrocell 技術(shù)
20. LUXTURNA
    Spark 治療公司
21. MACI（豬膠原蛋白膜上自體培養軟骨細胞）
    Vericel Corp.
22. OMISIRGE (omidubicel-onlv)
    Gamida Cell Ltd.
23. PROVENGE (sipuleucel-T)
    Dendreon Corp.
24. RETHYMIC
    Enzyvant Therapeutics GmbH
25. ROCTAVIAN??（valoctocogene roxaparvovec-rvox）
    BioMarin Pharmaceutical Inc
26. SKYSONA??(elivaldogene autotemcel)
    藍鳥(niǎo)生物有限公司
27. STRATAGRAFT
    Stratatech 公司
28. TECARTUS (brexucabtagene autoleucel)
    Kite Pharma, Inc.
29. VYJUVEK
    水晶生物科技有限公司
30. YESCARTA（axicabtagene ciloleucel）
    Kite Pharma, Incorporated
31. ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel)
    藍鳥(niǎo)生物有限公司
32. ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi)
    諾華基因治療公司

資料來(lái)源：美國FDA

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