根據美國國立衛生研究院（NIH）登記的數據，全球范圍內已有超過(guò)65項細胞治療自閉癥譜系障礙（ASD）的臨床注冊試驗，為千萬(wàn)家庭帶來(lái)了新的希望。

自閉癥譜系障礙（ASD）是一種復雜的神經(jīng)發(fā)育障礙，主要表現為社交溝通缺陷和重復刻板行為。傳統干預方法主要集中在行為和教育訓練上，但效果有限。

全球細胞治療自閉癥臨床試驗盤(pán)點(diǎn)：最新注冊項目與研究方向|2024更新

近年來(lái)，細胞治療作為一種創(chuàng )新療法，在A(yíng)SD領(lǐng)域展現出巨大潛力。其理論基礎主要圍繞免疫調節、神經(jīng)保護和組織修復等多個(gè)機制，旨在從病理層面改善ASD的核心癥狀。

01全球臨床研究概況

根據美國國立衛生研究院（NIH）發(fā)布的數據，截至目前，關(guān)于細胞治療ASD的臨床注冊試驗已有65項。這些研究探索了多種細胞類(lèi)型，包括骨髓單個(gè)核細胞（BMMNC）、臍血干細胞（HUCBC）、臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSC） 等。

研究范圍從個(gè)案報告到隨機對照試驗，覆蓋了不同年齡和嚴重程度的ASD患者。近年來(lái)，亞洲國家在該領(lǐng)域的研究活動(dòng)顯著(zhù)增加，中國、日本和韓國等都取得了重要進(jìn)展。

值得一提的是，2025年8月，日本厚生勞動(dòng)省正式批準了韓國B(niǎo)iostar公司與日本大阪Trinity Clinic合作的自閉癥干細胞療法，成為亞洲首個(gè)獲得藥監部門(mén)批準的標準化自閉癥干細胞療法。

02 骨髓單個(gè)核細胞（BMMNC）研究進(jìn)展

BMMNC治療在A(yíng)SD領(lǐng)域積累了相對較多的研究證據。在一項開(kāi)放標簽試驗中，研究人員對32名ASD受試者使用了自體骨髓單個(gè)核細胞（BMMNC）療法。

術(shù)后ISAA的測量結果表明，所有患者的眼神接觸得到加強、社交互動(dòng)改善、學(xué)習能力提高、對呼叫響應時(shí)間變短、說(shuō)話(huà)時(shí)異常噪音減少、情緒異常得到恢復。

另一項研究中，一名25歲男性ASD伴有癲癇的患者接受自體BMMNC鞘內移植后，ASD評估量表的多個(gè)領(lǐng)域均取得了進(jìn)步，且沒(méi)有發(fā)生重大不良事件。

6個(gè)月后，患者注意力、睡眠、社交互動(dòng)、記憶力和大腦代謝低下情況（通過(guò)PET掃描證實(shí)）均得到了改善。

2025年《干細胞研究與治療》發(fā)表的一項隨機對照試驗顯示，自體骨髓單核細胞療法結合教育干預與單純教育相比，能更有效地改善自閉癥病情嚴重程度和臨床癥狀。

12個(gè)月隨訪(fǎng)時(shí)，細胞治療組中被歸類(lèi)為最嚴重級的患者比例下降了48%，而對照組僅為8%。

03 臍血干細胞（HUCBC）臨床應用

杜克大學(xué)研究人員進(jìn)行了一項關(guān)于自閉癥的I期臨床試驗，采用靜脈輸注人臍血干細胞（HUCBC）的治療方式。

隨訪(fǎng)發(fā)現這種治療對25名ASD患者安全性良好，ASD臨床癥狀也普遍得到改善。此外，研究還觀(guān)察到最初非語(yǔ)言智商得分較低的參與者在行為領(lǐng)域也有很大進(jìn)步。

2019年，杜克大學(xué)的研究人員又完成了一項II期研究，對180名參與者單次靜脈注射自體或同種異體HUCBC。

結果觀(guān)察到患者的臨床總體印象（CGI）分數顯著(zhù)恢復，在涉及玩具使用和交流活動(dòng)中觀(guān)察到了顯著(zhù)改善。

臍血干細胞因其來(lái)源相對豐富、免疫原性低等特點(diǎn)，成為ASD細胞治療研究中探索較多的細胞類(lèi)型之一。目前多項相關(guān)臨床試驗仍在進(jìn)行中，旨在進(jìn)一步驗證其安全性和有效性。

04 臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSCs）研究

國內研究人員進(jìn)行了一項UC-MSCs聯(lián)合CBMNCs治療ASD的I/II期臨床試驗，共招募了37名受試者。

術(shù)后觀(guān)察到患者的社交和行為改善、眼神交流增強、情緒和攻擊性反應減少、適應性以及過(guò)激行為和不穩定言語(yǔ)減少。未發(fā)現嚴重不良事件，只有5名患者出現了低燒。

Jessica等人進(jìn)行了一項關(guān)于A(yíng)SD的I期開(kāi)放標簽、劑量遞增臨床試驗，采用UC-MSCs治療了12名ASD患者。

術(shù)后有10名患者在A(yíng)SD的三項指標測量中（CGI：臨床整體印象改善量表；PDDBI：廣泛性發(fā)育障礙行為量表自閉癥綜合；VABS：社交子量表標準分數），至少有一項指標得到了顯著(zhù)改善。

近年來(lái)，中國在臍帶間充質(zhì)干細胞治療ASD領(lǐng)域取得了顯著(zhù)進(jìn)展。2025年，九芝堂美科的人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液治療孤獨癥譜系障礙的臨床試驗啟動(dòng)，標志著(zhù)我國首例使用人骨髓間充質(zhì)干細胞治療ASD的新藥正式進(jìn)入臨床試驗階段。

05 胚胎干細胞研究探索

Bradstreet等人進(jìn)行了一項關(guān)于A(yíng)SD開(kāi)放標簽試點(diǎn)研究，共納入了45名患者，采用HSC與胚胎干細胞聯(lián)合治療的方式。

術(shù)后觀(guān)察到78%的患兒情緒、眼神交流和食欲得到改善；在1年隨訪(fǎng)中，發(fā)現CD3+淋巴細胞和CD4+輔助細胞顯著(zhù)增加，CD19+B淋巴細胞減少。在接受治療的受試者中未觀(guān)察到不良事件。

胚胎干細胞因其高度未分化的特性，具有分化為任何細胞類(lèi)型的潛力，理論上可能通過(guò)替代受損的神經(jīng)細胞或調節免疫系統來(lái)改善ASD癥狀。

然而，由于倫理考慮和技術(shù)挑戰，胚胎干細胞在A(yíng)SD治療中的應用研究相對較少，需要更多研究來(lái)驗證其安全性和有效性。

06 安全性評估與不良反應

通過(guò)分析近幾十年來(lái)不同干細胞在治療ASD方面的試驗，發(fā)現除了一些常見(jiàn)輕微不良事件，如嘔吐、惡心和輕度疼痛外，所有結果均表明這種療法對不同年齡的ASD患者是安全可行的。

在治療和隨訪(fǎng)期間，大多數研究中沒(méi)有發(fā)生任何嚴重不良事件。部分研究報告了與干預相關(guān)的不良事件，主要包括操作部位的輕微疼痛、輕度下背部疼痛和頭痛，這些事件均通過(guò)自愈或藥物治療得到緩解。

然而，需要注意的是，2025年9月日本報告了一例中國籍女性在接受“干細胞治療”過(guò)程中不幸身亡的事件。

這一事件提示，雖然細胞治療總體上表現出良好的安全性，但仍需嚴格監管和規范操作，確保治療過(guò)程的安全可控。

07 總結

通過(guò)分析近幾十年來(lái)不同干細胞在治療ASD方面的試驗，發(fā)現除了一些常見(jiàn)輕微不良事件，如嘔吐、惡心和輕度疼痛外，所有結果均表明這種療法對不同年齡的ASD患者是安全可行的。需要注意的是，針對不同細胞類(lèi)型進(jìn)行的II期研究并不多，未來(lái)需要更多顯示與對照組標準化存在可比差異的人體研究，以證明足夠的可行性和安全性。

參考資料：

【1】Sabiha Shamim, Nasar Khan, David L Greene, Umm E Habiba& Amna Ume.The promise of autologous and allogeneic cellular therapies in the clinical trials of autism spectrum disorder. http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/.

【2】https://clinicaltrials.gov/search?term=autism%20spectrum%20disorder%20AND%20cell%20therapy&page=1.

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