全球有超過(guò)3600萬(wàn)人受到1型糖尿病 (T1D) 的影響，這是一種終生疾病，其中產(chǎn)生胰島素的細胞受到免疫系統的攻擊和破壞，導致胰島素產(chǎn)生不足，需要每天監測血糖和注射胰島素。雖然已經(jīng)報道了胰島移植的成功結果，但由于獲得尸體供體胰島的機會(huì )有限，因此很少有患者可以從這種治療選擇中受益。人類(lèi)多能干細胞 (hPSC) 可以提供無(wú)限且不變的產(chǎn)生胰島素的β細胞來(lái)源，用于治療更多的T1D患者。

干細胞療法通過(guò)簡(jiǎn)化β細胞分化干預1型糖尿病

哥本哈根大學(xué)的科學(xué)家們懷著(zhù)為1型糖尿病患者提供干細胞療法的愿景，發(fā)現了一種存在于人類(lèi)胰腺前體細胞上的獨特細胞表面蛋白，首次提供了一種分子手柄來(lái)純化細胞，這些細胞的命運將成為胰腺細胞——包括產(chǎn)生胰島素的細胞。這項工作在題為“從分離的GP2+人類(lèi)胰腺祖細胞中高效生成葡萄糖反應性β細胞”的里程碑式研究中概述， 剛剛發(fā)表在Cell Reports上，可在此處獲取。

出于安全性和最終產(chǎn)品一致性的原因，明確分離細胞群的生物標志物是細胞治療研究的圣杯。通過(guò)使用這種細胞表面標記，研究人員設計了一種流線(xiàn)型和簡(jiǎn)化的分化過(guò)程來(lái)產(chǎn)生胰島素產(chǎn)生細胞，用于未來(lái)治療 1 型糖尿病患者。該過(guò)程能夠實(shí)現具有成本效益的制造，并在其核心利用純化胰腺前體細胞的中間細胞庫。

新標記的發(fā)現還使研究人員能夠簡(jiǎn)化和完善生產(chǎn) hPSC 衍生胰島素細胞的過(guò)程。

“通過(guò)從純化的胰腺前體細胞群開(kāi)始，而不是未成熟的干細胞，我們消除了在最終細胞制備過(guò)程中產(chǎn)生不需要的致瘤細胞的風(fēng)險，從而產(chǎn)生用于治療目的的更安全的細胞產(chǎn)品”。

丹麥干細胞中心 (DanStem) 常務(wù)董事Henrik Semb教授 解釋說(shuō)：

“盡管在體外（實(shí)驗室）制造產(chǎn)生胰島素的β細胞方面取得了重大進(jìn)展，但我們仍在探索如何大規模生產(chǎn)成熟的β細胞以滿(mǎn)足未來(lái)的臨床需求。我們目前的研究為如何解決安全性、純度和成本效益制造等關(guān)鍵技術(shù)挑戰提供了寶貴的知識，如果不及早面對這些方面，可能會(huì )阻礙干細胞療法成為臨床和商業(yè)上可行的糖尿病治療方法。”

事實(shí)上，Semb的團隊是第一批不僅直接解決治療概念，而且在他們的過(guò)程中盡早納入制造考慮因素以確保未來(lái)商業(yè)化成為可能的團隊之一。

為了將當前的研究結果轉化為1型糖尿病的潛在治療方法，Ameri和Semb旨在通過(guò)成立衍生公司 PanCryos 將他們最近正在申請專(zhuān)利的創(chuàng )新商業(yè)化。PanCryos組建了一支由干細胞生物學(xué)、胰島移植、商業(yè)和監管指導方面的專(zhuān)家組成的團隊，目前由KU POC撥款和Novo Seeds的種子前資金資助。

“與該領(lǐng)域的其他團隊一樣，我們多年來(lái)一直致力于1型糖尿病的細胞療法。我們的方法的獨特之處在于簡(jiǎn)化了我們的協(xié)議，該協(xié)議承認最終需要擴大該過(guò)程以進(jìn)行制造。PanCryos的建立是為了確保開(kāi)發(fā)第一個(gè)可擴展的1型糖尿病同種異體細胞療法，這樣我們就可以通過(guò)提供一種生產(chǎn)成本不會(huì )太高的產(chǎn)品來(lái)提供負擔得起的治療途徑，這在發(fā)展中國家經(jīng)常發(fā)生細胞治療領(lǐng)域”， PanCryos聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席執行官 Jacqueline Ameri 解釋道。

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