帕金森病（Parkinson’s Disease, PD）是一種慢性進(jìn)行性神經(jīng)系統疾病，主要特征是運動(dòng)功能障礙，包括靜止性震顫、肌肉僵硬、運動(dòng)遲緩以及姿勢和步態(tài)不穩等。

據統計，我國65歲以上人群的帕金森病患病率已超過(guò)300萬(wàn)，并預計在未來(lái)幾年內將大幅增長(cháng)，極大可能在2025年達到614萬(wàn)。

雖然目前藥物治療能夠緩解癥狀，但藥效漸弱和副作用仍是困擾患者的重要問(wèn)題。幸運的是，隨著(zhù)干細胞技術(shù)的飛速發(fā)展，科學(xué)家們正在努力開(kāi)辟新的治療路徑，帶來(lái)前所未有的希望。

干細胞治療帕金森病臨床招募：上海瑞金醫院自體干細胞治療項目進(jìn)行中！

令人振奮的是，2025年1月7日，一個(gè)激動(dòng)人心的消息——上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院正在開(kāi)展一項探索性臨床試驗，旨在通過(guò)自體干細胞治療為帕金森病患者帶來(lái)新的治療選擇。這項研究不僅使用了創(chuàng )新的細胞治療技術(shù)，而且通過(guò)精準的臨床設計，致力于改善帕金森病患者的運動(dòng)癥狀、非運動(dòng)癥狀及整體生活質(zhì)量。

本次臨床試驗是上海瑞金醫院神經(jīng)內科劉軍教授牽頭，聯(lián)合上海躍賽生物科技有限公司現開(kāi)展一項干細胞治療帕金森病的I期臨床試驗，招募帕金森病患者進(jìn)行自體干細胞治療。

該項目利用立體定向手術(shù)技術(shù)，將誘導分化的自體干細胞進(jìn)行精確地定向移植治療，有望改善疾病癥狀。目前該項目已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗默示許可和瑞金醫院的倫理批準，準許進(jìn)入臨床試驗階段。

01.研究流程

本次臨床試驗的目標是評估一種名為UX-DA001注射液的自體干細胞治療方案。通過(guò)移植由患者自身衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞，研究人員希望能夠重新激活大腦中受損的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )，改善帕金森病的核心癥狀。

我們將由專(zhuān)業(yè)護士從您的胳膊上抽取少量靜脈血用于實(shí)驗室篩查和誘導多能干細胞的構建。如篩選成功，我們將結合患者意愿進(jìn)行立體定向干細胞移植治療，從而達到改善臨床癥狀的目的。我們將對每位參與者進(jìn)行編號并建立檔案。如果您在采血之前或者過(guò)程中拒絕參與，我們會(huì )立即終止操作。您的所有信息將予以保密。

• 主要目的：評估不同劑量組UX-DA001注射液細胞移植治療原發(fā)性帕金森病患者的安全性和耐受性。
• 次要目的：評估不同劑量組UX-DA001注射液在患者大腦中的植入、存活和增生情況。評估細胞移植對患者運動(dòng)癥狀的改善效果。評估UX-DA001注射液對非運動(dòng)癥狀和整體生活質(zhì)量的影響。
• 探索性研究目的：通過(guò)收集可穿戴設備和帕金森數字評估系統的數據，評估運動(dòng)功能、睡眠等非運動(dòng)癥狀的改善情況。

02.研究設計和實(shí)施

這項研究采用非隨機對照試驗設計，分為低劑量組和高劑量組，每組將招募6名患者。受試者將首先通過(guò)從胳膊上抽取少量靜脈血進(jìn)行實(shí)驗室篩查，并誘導多能干細胞的構建。如果篩選成功，研究團隊將在患者同意的基礎上，進(jìn)行立體定向干細胞移植治療，旨在改善帕金森病的臨床癥狀。在試驗過(guò)程中，研究人員將密切跟蹤患者的安全性數據，監測細胞植入和增生情況，同時(shí)評估患者的運動(dòng)功能和非運動(dòng)癥狀的變化。

• 研究時(shí)間：2025年1月1日到2028年1月31日
• 患者招募期：2025年2月1日至2026年12月31日。
• 研究周期：術(shù)后將進(jìn)行長(cháng)達24個(gè)月的定期跟蹤，觀(guān)察不良事件的發(fā)生率，監測患者的運動(dòng)癥狀、生活質(zhì)量以及非運動(dòng)癥狀的變化。

02.主要入組標準

• 自愿參加本試驗，簽署知情同意書(shū)；
• 承諾遵守研究程序，并配合實(shí)施全過(guò)程研究；
• 50到75歲，男性或女性，符合國際運動(dòng)障礙協(xié)會(huì )（the Movement Disorder Society，MDS）修訂的帕金森病臨床診斷標準（2015版）或中國帕金森病的診斷標準（2016版）的帕金森病患者。

03.主要排除標準（符合以下任一條標準的對象將排除于本研究）

• 攜帶人源性病毒（包括HIV、HBV、HCV、HTLV、EBV、CMV等）
• 梅毒螺旋體感染；
• 存在其他活躍感染；
• 有已知的遺傳疾??；
• 有其他神經(jīng)退行性疾??；
• 有活躍的腫瘤生長(cháng)；
• 有血液系統疾??；
• 妊娠期或哺乳期女性健康志愿者；
• 其他研究者判定為不適合入組的情況。

04.補償政策

• 您將獲得交通補貼及營(yíng)養費。

05.咨詢(xún)方式

• 上海瑞金醫院總院（黃浦區瑞金二路197號）門(mén)診6樓帕金森病一站式中心

結語(yǔ)

帕金森病的治療正在進(jìn)入一個(gè)嶄新的時(shí)代。隨著(zhù)自體干細胞技術(shù)的不斷發(fā)展，瑞金醫院的這項研究為患者帶來(lái)了新的希望。如果您或您的親人正在與帕金森病作斗爭，這項臨床試驗或許是一次改變命運的機會(huì )。讓我們一起期待未來(lái)，見(jiàn)證科技如何改變醫學(xué)，讓更多患者走向康復的道路！

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信息來(lái)源：干細胞與基因科學(xué)

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