描述：2025—2026年干細胞治療帕金森病取得里程碑突破：Nature雙發(fā)、全球首例早發(fā)型功能性治愈、中美IND雙認證、日本全球首款iPS療法獲批并納入醫保。本文系統梳理全球關(guān)鍵臨床試驗數據（iPSC/hESC/MSC）、技術(shù)進(jìn)展、局限性及患者常見(jiàn)問(wèn)題。
2025—2026年干細胞治療帕金森病年度進(jìn)展：全球關(guān)鍵臨床試驗與突破性成果盤(pán)點(diǎn)
帕金森?。≒D）作為全球第二大常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，2025年迎來(lái)了干細胞治療領(lǐng)域的多項里程碑式進(jìn)展。從自體iPSC的個(gè)體化療法到異體通用型細胞產(chǎn)品的規?；七M(jìn)，從單一細胞替代到多模態(tài)聯(lián)合治療，研究重心正從“緩解癥狀”向“修復功能、重建神經(jīng)回路”轉變。
2026年，這一趨勢進(jìn)一步加速——日本厚生勞動(dòng)省于3月6日正式批準全球首批兩款iPSC衍生再生醫學(xué)產(chǎn)品上市（Amchepry治療帕金森病、RiHeart治療心力衰竭）；同年5月，Amchepry以5530萬(wàn)日元的單價(jià)正式納入日本國民健康保險，標志著(zhù)iPS細胞再生醫學(xué)在全球首次實(shí)現從實(shí)驗室到商業(yè)化的完整閉環(huán)。與此同時(shí)，中國多個(gè)iPSC衍生細胞產(chǎn)品已進(jìn)入注冊臨床試驗II期階段，全球首例早發(fā)型帕金森病“功能性治愈”的里程碑案例也在2025年第四季度正式報道。
本文系統梳理2025年1月至2026年5月期間干細胞治療帕金森病的核心進(jìn)展，為關(guān)注這一前沿領(lǐng)域的患者和研究者提供最新全景式參考。
2025—2026年干細胞治療帕金森病關(guān)鍵進(jìn)展月度匯總
一、2025年干細胞治療帕金森病關(guān)鍵進(jìn)展
2025年1月干細胞治療帕金森病臨床進(jìn)展
1月7日，上海市東方醫院公布了一項具有里程碑意義的臨床研究成果。首批接受自體誘導多能干細胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植治療的帕金森病患者，在手術(shù)后的12個(gè)月內展現出了驚人的療效。[1]
術(shù)后12個(gè)月的數據表明，首批參與試驗的患者經(jīng)歷了顯著(zhù)的生活質(zhì)量提升。
以一位長(cháng)期受帕金森病折磨的男性為例，他幾乎失去了所有運動(dòng)能力。然而，經(jīng)過(guò)這項革命性的干細胞治療后，他不僅恢復了正常的步行能力，還能進(jìn)行跑步等活動(dòng)。更重要的是，他對藥物的依賴(lài)減少，每天“關(guān)期”（即藥物失效期間）縮短了大約2小時(shí)。
另一位女性患者，在治療前幾乎無(wú)法獨立行走且手指僵硬；但在接受了同樣的治療之后，她不僅能獨自爬樓梯，手指靈活性也得到了恢復，甚至可以精確地操作智能手機。
對于患者及其家人而言，這樣的改變無(wú)疑是最令人振奮的消息之一。
1月13日，據美通社報道Aspen Neuroscience已成功完成ASPIRO研究的劑量遞增和前兩組患者的治療，ASPIRO研究是針對干細胞治療帕金森病 (PD) 的1/2a期臨床試驗。[2]
這項研究正在研究逐漸增加的劑量，主要終點(diǎn)是ANPD001的安全性和耐受性。次要終點(diǎn)包括“開(kāi)機”時(shí)間的改善，即患者經(jīng)歷癥狀控制期，以及基于標準PD評分量表的運動(dòng)癥狀和生活質(zhì)量的改善。
研究結果表明ANPD001及其給藥方式耐受性良好，在A(yíng)SPIRO研究中前兩組患者中未觀(guān)察到嚴重不良事件。
Aspen Neuroscience首席醫療官Edward Wirth III醫學(xué)博士、哲學(xué)博士表示：“這是帕金森病自體療法首次多患者、多中心臨床試驗的一個(gè)重要里程碑。我們很高興地宣布，到目前為止，ANPD001及其給藥方式耐受性良好，在A(yíng)SPIRO研究中前兩組患者中未觀(guān)察到嚴重不良事件。所有患者均按照方案在48小時(shí)內出院。目前，我們正在推進(jìn)下一階段研究，以進(jìn)一步驗證新型商業(yè)配方的療效與可行性?！?/p>
詳情請瀏覽：干細胞療法ANPD001對前2次試驗的帕金森病患者來(lái)說(shuō)是安全的
1月底，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式批準了士澤生物醫藥（蘇州）有限公司的通用型iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（IND），用于治療帕金森病（全球第二大神經(jīng)退行性疾?。┑淖耘R床試驗.
并且，美國FDA同步正式批準授予了士澤生物帕金森病新藥特殊豁免權（Exemption），用于支持士澤生物開(kāi)展通用細胞治療帕金森病的注冊臨床試驗，并且已同步獲得我國國家藥品監督管理局（NMPA）的正式受理。[3]
這標志著(zhù)我國在再生醫學(xué)領(lǐng)域首次實(shí)現”中美雙認證”。
在已完成的臨床試驗中，接受治療的中重度帕金森病最長(cháng)隨訪(fǎng)期已超過(guò)12個(gè)月，長(cháng)期臨床隨訪(fǎng)結果顯示無(wú)細胞療法相關(guān)不良事件出現，且多例受試患者開(kāi)關(guān)期時(shí)間及MDS-UPDRS評分量表等關(guān)鍵療效指標及多項非運動(dòng)指標均獲得顯著(zhù)性改善。
并且今年4月，正式宣布自主開(kāi)發(fā)的異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（士澤生物“XS411注射液”）的新藥注冊臨床試驗I期及II期申請，已正式獲我國國家藥品監督管理局（NMPA）一次性無(wú)發(fā)補完全批準，用于治療早發(fā)性帕金森病。
2025年2月干細胞治療帕金森病臨床進(jìn)展
2月14日，據生物世界網(wǎng)站報道，由于TED-A9治療帕金森病，產(chǎn)生了“令人興奮的數據”。為了實(shí)現細胞療法治療神經(jīng)退行性疾病的前景，S.Biomedics準備在美國申請PD細胞療法新藥。[4]
TED-A9療法由韓國Severance醫院Lee Pil-hyu教授團隊與高麗大學(xué)安巖醫院Jang Jin-woo教授聯(lián)合研發(fā)，其核心技術(shù)源自胚胎干細胞（具有分化為人體所有組織和器官的原始細胞）。在2024年11月開(kāi)展的I/IIa期臨床試驗中，12名中重度帕金森病患者接受TED-A9治療后，運動(dòng)功能、精神情緒及自主神經(jīng)癥狀均顯著(zhù)改善
根據S.Biomedics公司本月初在奧地利維也納舉行的國際會(huì )議上公布的研究結果，低劑量和高劑量治療組患者的運動(dòng)功能評分較植入前均提高了高達28.9%。低劑量和高劑量組患者的精神和情緒癥狀以及自主神經(jīng)癥狀也均得到顯著(zhù)改善。
尤其是在干細胞治療帕金森病植入一年后，對腦成像圖像進(jìn)行分析后發(fā)現，多巴胺轉運蛋白的表達較植入前有所增加。干細胞治療的開(kāi)發(fā)者、延世大學(xué)醫學(xué)院金東旭教授指出：“這表明干細胞在腦內存活，成熟為多巴胺神經(jīng)細胞，并與周?chē)鷧^域和突觸（神經(jīng)細胞之間的連接）形成整合?！彼a充道：“這可以被視為帕金森病中替換死亡多巴胺神經(jīng)細胞的根本治療機制的有力證據?！?/p>
詳情請瀏覽：韓國利用干細胞療法和運動(dòng)在治療帕金森病的研究取得進(jìn)展
2月初，美國生物科學(xué)研究所在行業(yè)期刊《細胞療法》上發(fā)表了一篇關(guān)于《脂肪間充質(zhì)干細胞治療老年帕金森病患者的安全性和有效性：一項中型擴展獲取計劃》的研究成果。[5]
本次研究共納入10名符合條件的參與者（年齡76-95歲）在18周內接受了六次靜脈輸注，每次輸注200MM自體HB-adMSC，研究結束 (EOS) 于第26周。
研究表明，干細胞療法（HB-adMSC）顯示良好安全性：僅5例輕微不良反應（如流感、疲勞）與治療相關(guān)，無(wú)嚴重副作用或死亡案例。
治療26周后，患者運動(dòng)能力（如走路、手部動(dòng)作）明顯改善，70%患者癥狀減輕；生活質(zhì)量評分提高，抑郁情緒也有所緩解。盡管部分指標（如疲勞、疼痛）改善不顯著(zhù)，但整體結果顯示該療法在緩解運動(dòng)癥狀和提升生活方面具有潛力，需進(jìn)一步驗證長(cháng)期效果。
2025年4月干細胞治療帕金森病的臨床進(jìn)展
在第29個(gè)世界帕金森病日來(lái)臨前夕，中國首例帕金森病患者接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者，4月8日現身上海瑞金醫院科普活動(dòng)現場(chǎng)，首度面向公眾分享其階段性康復體驗。這也意味著(zhù)，中國首例帕金森病患者通過(guò)國際標準臨床試驗，用自身干細胞修復受損腦神經(jīng)，邁出細胞治療帕金森病的關(guān)鍵一步。[6]
作為我國首位通過(guò)國家藥監局批準的GCP級臨床試驗參與者，沈女士于3月1日接受手術(shù)，通過(guò)微創(chuàng )方式將自體誘導多能干細胞（iPSC）分化的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植至腦內特定區域。
術(shù)后僅1個(gè)月，她已實(shí)現全天自主行走，睡眠質(zhì)量顯著(zhù)改善，肢體僵硬與震顫癥狀明顯緩解。這一案例標志著(zhù)我國在 細胞治療帕金森病領(lǐng)域 取得重大突破，為全球神經(jīng)退行性疾病治療提供了“中國方案”。
沈女士在分享中提到：
“手術(shù)后第二天就能下地走路，睡眠質(zhì)量從每晚2小時(shí)提升到6小時(shí)”；
“每天都能感受到細微進(jìn)步，這種‘向好’的感覺(jué)讓我重拾信心”；
“希望未來(lái)更多患者能像我一樣，不必終生效藥物控制”。
詳情請瀏覽：國內首例！帕金森病患者接受自體干細胞療法，一個(gè)月后身體靈活多了
4月16日，發(fā)表在權威期刊雜志“Nature”上的一篇“Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease”（人類(lèi)胚胎干細胞衍生的多巴胺能神經(jīng)元治療帕金森病的I期臨床試驗）的研究，表明該1期研究結果顯示該療法安全有效，因此美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準該療法直接進(jìn)入3期臨床試驗階段。[7]
該臨床試驗是由美國紀念斯隆凱特琳癌癥中心神經(jīng)外科部和BlueRock Therapeutics（拜耳全資子公司）的研究人員使用人類(lèi)胚胎干細胞（hES）衍生的多巴胺能前體細胞來(lái)進(jìn)行的。
該研究在18個(gè)月內證實(shí)了細胞移植的安全性與劑量依賴(lài)性療效：移植后12個(gè)月無(wú)嚴重不良事件或腫瘤發(fā)生，所有患者均順利完成手術(shù)；高劑量組在運動(dòng)功能（MDS-UPDRS評分降低23.0分）、”開(kāi)”狀態(tài)清醒時(shí)間（+2.7小時(shí)）及生活質(zhì)量（PDQ-39改善4.2分）方面顯著(zhù)優(yōu)于低劑量組，且”關(guān)”狀態(tài)時(shí)間減少2.7小時(shí)，而低劑量組僅小幅改善或惡化。兩組運動(dòng)并發(fā)癥及藥物劑量均未顯著(zhù)變化，表明高劑量移植對帕金森病患者具有更優(yōu)的臨床獲益，且安全性良好。
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4月16日，京都大學(xué)的研究團隊在《自然》雜志上發(fā)表了一項他們使用了HLA配型的人誘導多能干細胞（hiPSC）衍生的CORIN+多巴胺能前體細胞治療帕金森。[8]
本次研究納入了7名患者（年齡在50-69歲之間），接受雙側殼核移植（低劑量：2.1–2.6×10?細胞/側；高劑量：5.3–5.5×10?細胞/側），隨訪(fǎng)24個(gè)月。
在療效評估中，6例繼續臨床試驗的患者中有4例在未使用標準藥物的情況下觀(guān)察到帕金森病運動(dòng)癥狀減輕，另有5例患者（含使用標準藥物者）均顯示癥狀改善；影像學(xué)檢查顯示殼核區1?F-DOPA攝取量顯著(zhù)增加44.7%（高劑量組更明顯）。
安全性方面，治療期間未發(fā)生嚴重不良事件或腫瘤，但部分患者因藥物調整出現輕度運動(dòng)障礙加重；免疫抑制劑他克莫司停藥15個(gè)月后未觀(guān)察到排斥反應，整體具有可控的安全性。
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4月28日，國家神經(jīng)疾病醫學(xué)中心、復旦大學(xué)附屬華山醫院啟動(dòng)再生多巴胺神經(jīng)前體細胞（iPSC）治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床試驗，該試驗是國內首個(gè)干細胞治療帕金森病的隨機雙盲對照試驗（具有臨床最高的證據級別）。[9]
“醫學(xué)界”此前報道，4月初，上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院曾宣布，神經(jīng)內科主任劉軍教授團隊，聯(lián)合中科院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越中心陳躍軍教授團隊，將自體再生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞注入患者大腦，使一位有著(zhù)14年帕金森病病史的患者恢復運動(dòng)功能。
一旦相關(guān)試驗最終成功，將對帕金森病的治療產(chǎn)生變革性影響——重塑大腦網(wǎng)絡(luò )連接，讓患者避免最終癱瘓的命運。
2025年6月干細胞治療帕金森病的臨床進(jìn)展
6月5日，約阿尼納大學(xué)醫學(xué)系在《世界生物化學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇名為《帕金森病的干細胞治療：神經(jīng)再生的新希望》的研究成果。[10]
過(guò)去十年里，研究表明干細胞在帕金森?。≒D）治療中展現出很大潛力。像hESC和iPSC這樣的多能干細胞，在動(dòng)物實(shí)驗中可以分化成中腦多巴胺神經(jīng)元，并在移植后長(cháng)期存活，從而改善運動(dòng)功能、減輕癥狀。例如，把iPSC衍生的中腦多巴胺祖細胞移植到大腦特定區域后，運動(dòng)不對稱(chēng)癥狀明顯改善，肌力和行為表現也有提升。類(lèi)似地，hADSC和ESC在也顯示出恢復運動(dòng)能力和長(cháng)期存活的效果。
這些發(fā)現表明，干細胞療法不僅能緩解PD的運動(dòng)癥狀，還有可能帶來(lái)持久的神經(jīng)保護。尤其是iPSC，可以從患者自身細胞制備，既降低了免疫排斥風(fēng)險，也避免了hESC相關(guān)的倫理問(wèn)題，為個(gè)性化治療提供了可行方案。
總體來(lái)看，干細胞療法為帕金森病帶來(lái)了新的希望，但還需要更多研究來(lái)驗證其安全性和長(cháng)期療效。
2025年7月干細胞治療帕金森病的臨床進(jìn)展
7月初，《Experimental Neurology》期刊雜志上發(fā)表了一篇名為《脂肪來(lái)源干細胞的小細胞外囊泡通過(guò)miR-100-5p/DTX3L/STAT1信號軸減輕小膠質(zhì)細胞活化并改善帕金森病的運動(dòng)障礙》的研究成果。[11]
本研究通過(guò)尾靜脈注射將ADSC-sEVs遞送至帕金森病實(shí)驗模型，探討ADSC-sEVs在體內對PD的影響。
研究通過(guò)RNA測序篩選出ADSC-sEVs中的關(guān)鍵 microRNA，并探索其作用機制。實(shí)驗顯示，ADSC-sEVs能顯著(zhù)減輕 PD小鼠黑質(zhì)中小膠質(zhì)細胞的活化，減少多巴胺能神經(jīng)元的損失，并改善運動(dòng)功能。
進(jìn)一步分析發(fā)現，miR-100-5p是這一保護作用的核心，當敲低ADSC-sEVs中的miR-100-5p時(shí)，其對小膠質(zhì)細胞活化的抗炎效果和對神經(jīng)的保護作用明顯減弱。
機制研究顯示，miR-100-5p可靶向 DTX3L，抑制其表達，從而降低STAT1的活化，減輕小膠質(zhì)細胞炎癥反應。
整體來(lái)看，ADSC-sEVs通過(guò)miR-100-5p調控炎癥，為帕金森病的治療提供了新的潛在策略。
2025年8月干細胞治療帕金森病的臨床進(jìn)展
2025年8月，“中國首個(gè)”由國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心（首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院）牽頭、聯(lián)合北京協(xié)和醫院開(kāi)展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療原發(fā)性帕金森病”注冊臨床試驗完成全國首例中重度原發(fā)性帕金森病患者入組。[12]
該項目所使用的細胞藥物——XS411注射液，為士澤生物自主研發(fā)的異體通用型“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療（臨床GMP級；國家I類(lèi)新藥）。2025年4月，XS411注射液的新藥注冊臨床試驗申請，獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于治療神經(jīng)退行性疾病帕金森病。
已完成的首例細胞替代性移植治療原發(fā)性帕金森病手術(shù)，采用神經(jīng)外科微創(chuàng )技術(shù)，于兩小時(shí)內順利完成。首例受試者接受臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411）移植后，術(shù)中及圍術(shù)期未發(fā)生任何并發(fā)癥或其他與治療相關(guān)的不良安全事件，目前已順利進(jìn)入注冊臨床隨訪(fǎng)觀(guān)察階段。
2025年9月干細胞治療帕金森病的臨床進(jìn)展
9月22日，拜耳旗下的臨床階段細胞治療公司宣布了兩項帕金森?。≒D）療法的重要進(jìn)展：[13]
1.exPDite-2：全球首個(gè)關(guān)鍵性Ⅲ期研究性同種異體多能干細胞衍生療法試驗已正式啟動(dòng)，首位患者已接受在研細胞療法 bemdaneprocel的隨機治療。
2.REGENERATE-PD：一項基因治療Ⅱ期臨床試驗也已展開(kāi)，首批歐洲受試者已接受AB-1005的隨機分組治療。
這兩種療法的共同目標，是突破傳統藥物“治標不治本”的局限，為帕金森病患者帶來(lái)一次治療、長(cháng)期獲益的全新可能——不僅改善運動(dòng)功能，更有望延緩或逆轉疾病進(jìn)展。
2025年10月干細胞治療帕金森病的臨床進(jìn)展
10月14日，延世大學(xué)Severance研究團隊公布了亞洲地區首次、全球范圍內第二次報道的通過(guò)移植源自人胚胎干細胞的A9型多巴胺前體細胞（A9-DPC），成功實(shí)現了對中重度帕金森病患者的精準治療。[14]
這項單中心、開(kāi)放標簽的臨床試驗歷時(shí)12個(gè)月，納入12名病程超過(guò)5年的帕金森病患者。通過(guò)立體定向手術(shù)，將細胞精確移植至患者雙側殼核區域，其中低劑量組（315萬(wàn)細胞）和高劑量組（630萬(wàn)細胞）各6例。
研究數據顯示，干細胞移植在安全性方面表現良好。整個(gè)試驗中僅出現少量輕微不良反應，多與免疫抑制藥物相關(guān)，無(wú)嚴重并發(fā)癥或細胞異常增殖。影像學(xué)結果也證實(shí)，移植細胞精準分布，無(wú)異常遷移或腫瘤形成。
療效方面，患者在術(shù)后12個(gè)月運動(dòng)功能平均提升14分以上，高劑量組效果更為顯著(zhù)。日?；顒?dòng)能力、生活質(zhì)量及藥效持續時(shí)間均有明顯改善。分子影像學(xué)進(jìn)一步驗證了這一變化：移植區域的多巴胺轉運體活性顯著(zhù)增強，說(shuō)明移植細胞成功整合進(jìn)神經(jīng)系統，部分恢復了多巴胺通路功能。
組織分析顯示，移植的細胞已在宿主體內分化為成熟的多巴胺神經(jīng)元，并與原有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )形成有效連接。這一結果標志著(zhù)人源胚胎干細胞衍生細胞治療帕金森病的安全性與可行性得到初步驗證，為未來(lái)大規模臨床應用奠定了基礎。
該研究的最大突破，在于首次系統驗證了人胚胎干細胞衍生神經(jīng)元治療帕金森病的可行性與安全性。與過(guò)去依賴(lài)胎兒組織移植不同，這一方案在倫理、來(lái)源及生產(chǎn)標準上都實(shí)現了突破。采用新鮮細胞移植的策略，也最大限度地保留了細胞活性?？茖W(xué)的劑量設計，源自前期動(dòng)物實(shí)驗的積累，使得療效更具可靠性。
10月19日，記者采訪(fǎng)了全球首位被證實(shí)“功能性治愈”的帕金森病患者李女士——一位37歲的母親，長(cháng)期與帕金森病抗爭。[15]
今年6月，李女士接受了 NCR201干細胞移植治療，該療法利用誘導多能干細胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞。三個(gè)月后，她成為全球首例“功能性治愈”的帕金森病患者。
“身體不僵硬了，像正常人一樣?！崩钆啃χ?zhù)說(shuō)。多年的抖動(dòng)與“關(guān)期”徹底消失，她重新感受到身體的輕盈和心靈的自由。術(shù)后影像顯示，移植細胞已在腦內成功定植并發(fā)揮功能，醫生稱(chēng)這些“亮點(diǎn)”是新生多巴胺能神經(jīng)元的直接證據。
李女士回憶，她早在20多歲時(shí)就出現手抖、動(dòng)作遲緩，卻輾轉多年才確診為遺傳型帕金森病。藥物只能暫時(shí)緩解癥狀，她一度陷入抑郁?！拔蚁脒^(guò)放棄，但為了孩子，我必須試?！睉阎?zhù)這份信念，她決定接受創(chuàng )新干細胞移植手術(shù)。
術(shù)后一個(gè)月，她的失眠和抑郁癥狀明顯改善，三個(gè)月后完全擺脫藥物，運動(dòng)功能恢復到健康水平。如今，她重新工作、備考自學(xué)考試，還能陪孩子打羽毛球、旅行。她笑著(zhù)說(shuō)：“我覺(jué)得人生重新開(kāi)始了，希望更多患者能盡早嘗試這種治療，越早越好?！?/p>
李女士的經(jīng)歷不僅見(jiàn)證了干細胞療法在帕金森病中的突破，也詮釋了生命的堅韌與希望。醫學(xué)的進(jìn)步點(diǎn)亮了她的大腦，而勇氣與愛(ài)，讓她真正重獲新生。
10月28日，浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬第二醫院（浙大二院）傳來(lái)令人振奮的消息：浙江首例自體誘導多能干細胞（iPSC）衍化的多巴胺前體細胞移植治療帕金森病手術(shù)成功。[16]
這項創(chuàng )新療法讓患者只需一次手術(shù)，就能顯著(zhù)改善癥狀，實(shí)現從“寸步難行”到“行走自如”的生活狀態(tài)，也為眾多中晚期帕金森病患者帶來(lái)新的希望。
69歲的王阿姨患帕金森病已有8年，常規藥物治療效果逐漸減弱，病情日益加重，生活幾乎完全依賴(lài)家人。
她回憶道：“走10步、20步就得有人扶著(zhù)，腰直不起來(lái)，臉上表情呆滯，行動(dòng)像‘慢動(dòng)作電影’，甚至有些時(shí)候感覺(jué)自己快要癱瘓了?！?/p>
今年4月，王阿姨成為浙江省首位接受這一干細胞療法的患者。手術(shù)由浙大二院神經(jīng)外科陳高與嚴鋒主任醫師團隊完成。他們通過(guò)經(jīng)顱立體定向技術(shù)，將實(shí)驗室中高純度、多活性的多巴胺前體細胞精準移植到她的大腦殼核區；神經(jīng)內科團隊則全程跟蹤術(shù)后評估和隨訪(fǎng)。
手術(shù)后的效果令人欣喜。術(shù)后1個(gè)月復查顯示無(wú)明顯副作用；術(shù)后一個(gè)半月，王阿姨已經(jīng)能夠獨立行走，完成日常自理。
六個(gè)月隨訪(fǎng)時(shí)，她的震顫癥狀基本消失，穿衣、進(jìn)食等生活能力完全恢復，藥物劑量和服用次數也明顯減少，甚至可以陪孫子去公園散步。
王阿姨的丈夫感慨：“之前嚴重到連站都站不穩，現在她大部分時(shí)間的行走狀態(tài)幾乎和正常人一樣?！?/p>
2025年11月干細胞治療帕金森病的臨床進(jìn)展
11月14日，據士澤生物近日發(fā)布的消息，由復旦大學(xué)牽頭的腦科學(xué)與類(lèi)腦研究國家科技重大專(zhuān)項 ——《帕金森病等運動(dòng)障礙性神經(jīng)疾病致病機制與干預治療研究》（項目編號：2025ZD0214800）啟動(dòng)會(huì )，在復旦大學(xué)附屬華山醫院順利召開(kāi)。[17]
由復旦大學(xué)牽頭的國家腦計劃重大專(zhuān)項——《帕金森病等運動(dòng)障礙性神經(jīng)疾病致病機制與干預治療研究》在華山醫院正式啟動(dòng)。這是我國首個(gè)針對帕金森病的國家級腦科學(xué)重大專(zhuān)項，由王堅教授負責，匯聚了士澤生物創(chuàng )始人李翔、華山醫院院長(cháng)毛穎以及多位院士和業(yè)內權威，為項目開(kāi)展提供堅實(shí)學(xué)術(shù)與資源基礎。
作為項目的重要組成部分，首例“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞”治療早發(fā)性帕金森病的注冊臨床 I/II期試驗順利完成首例受試者的微創(chuàng )立體定位注射細胞移植。該試驗由王堅、陳亮、張菁三位主任負責，采用隨機雙盲對照設計，并使用士澤生物自主研發(fā)的GMP級異體通用 iPSC 衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥“XS411細胞注射液”。首例移植手術(shù)安全順利，術(shù)中及圍術(shù)期未出現任何相關(guān)不良事件，目前受試者已進(jìn)入注冊隨訪(fǎng)階段，后續患者將按國家藥監局批準方案有序入組。
帕金森病是一種中樞神經(jīng)退行性疾病，核心病理為中腦黑質(zhì)區多巴胺能神經(jīng)元退行性損傷與死亡，導致震顫、運動(dòng)遲緩、肢體僵硬等癥狀。目前傳統藥物和手術(shù)治療難以實(shí)現神經(jīng)元再生，也無(wú)法阻止病程進(jìn)展。此次國家腦計劃專(zhuān)項和iPSC細胞移植臨床試驗的啟動(dòng)，為探索帕金森病根治性治療提供了新路徑，有望為患者帶來(lái)新的治療希望。
入組條件（簡(jiǎn)要）：
- 排除繼發(fā)性帕金森病、晚期重度并發(fā)癥、嚴重精神或軀體疾病，以及既往接受過(guò)細胞或手術(shù)治療的患者
- 年齡<70歲，起病<50歲，病程≥5年
- 藥物治療效果不佳（存在明顯關(guān)期）
2025年12月干細胞治療帕金森病的臨床進(jìn)展
12月11日，韓國首爾多家醫院聯(lián)合在國際著(zhù)名期刊《Cell》上發(fā)表了一篇名為“Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s disease“（帕金森病患者的人胚胎干細胞衍生多巴胺前體細胞1/2a期臨床試驗）的臨床研究成果。[18]
研究團隊報告了人胚胎干細胞衍生多巴胺祖細胞移植治療帕金森病的1/2a期臨床試驗1年隨訪(fǎng)結果。
試驗招募了12名中晚期帕金森病患者，通過(guò)微創(chuàng )立體定向技術(shù)將細胞精準植入腦內目標區域，并進(jìn)行了約一年的免疫抑制治療。
結果顯示，移植一年后，患者在停藥狀態(tài)下運動(dòng)功能明顯改善，“關(guān)期”平均減少約3小時(shí)，日?；顒?dòng)能力增強，高劑量組療效優(yōu)于低劑量組。
影像學(xué)檢查進(jìn)一步證實(shí)，移植的多巴胺祖細胞在腦內成功存活并整合到運動(dòng)回路中，多巴胺功能明顯增強。整個(gè)隨訪(fǎng)期間，認知功能穩定，未出現嚴重并發(fā)癥或安全事件。
這項研究標志著(zhù)帕金森病治療從單純緩解癥狀邁向神經(jīng)修復與功能重建的新階段，為未來(lái)干細胞治療提供了重要臨床證據和希望。
二、2026年干細胞治療帕金森病關(guān)鍵進(jìn)展
日本：全球首批iPSC療法獲批并納入醫保
2026年3月6日，日本厚生勞動(dòng)省正式批準住友制藥與Racthera聯(lián)合研發(fā)的Amchepry用于改善對現有藥物療法（包括左旋多巴）反應不足的帕金森病患者的運動(dòng)癥狀。這是全球首款iPS細胞來(lái)源的再生醫學(xué)產(chǎn)品獲批上市。
同日獲批的還有治療心力衰竭的RiHeart心肌片。日本對這兩款產(chǎn)品采用了“附條件、限時(shí)批準”制度：批準期限為7年，企業(yè)需在這期間收集足夠療效數據，才能轉為無(wú)條件批準。
2026年5月13日，Amchepry正式納入日本國民健康保險。藥價(jià)定為每名患者5530.6737萬(wàn)日元（約合人民幣238萬(wàn)元）。該藥的研發(fā)長(cháng)達約50天，每次移植約需1000萬(wàn)個(gè)細胞。價(jià)格之高昂源于其細胞產(chǎn)品的特殊屬性：活細胞難以大規模量產(chǎn)，穩定質(zhì)量需相當多的成本。
在日本的高額療養費制度保障下，患者的實(shí)際自付金額將被控制在數十萬(wàn)日元級別，其余由醫?；鸪袚?。僅60年前率先進(jìn)行了異基因造血干細胞移植，60余年后，日本以全球首款商業(yè)化iPSC產(chǎn)品開(kāi)啟了細胞再生醫學(xué)的新紀元。
中國：注冊臨床試驗加速推進(jìn)
士澤生物：多中心II期試驗啟動(dòng)
在Ⅰ期試驗確認安全性和早期療效信號的基礎上，2026年4月，士澤生物正式啟動(dòng)X(jué)S411注射液的多中心II期注冊臨床試驗。該試驗由北京天壇醫院馮濤教授團隊主導，聯(lián)合北京協(xié)和醫院、蘇州大學(xué)第二附屬醫院等頂級醫院，計劃招募30例50-75歲的原發(fā)性帕金森病患者（病程5-15年），采用2:1隨機分組至實(shí)驗組與對照組。實(shí)驗組接受iPSC來(lái)源細胞移植，對照組接受標準抗帕金森病藥物治療。所有參與者將接受12個(gè)月隨訪(fǎng)（實(shí)驗組額外延長(cháng)至移植后24個(gè)月），這是國內細胞治療帕金森病最大規模、設計最嚴謹的注冊臨床試驗之一。
與此同時(shí)，士澤生物2026年3月連續完成C/C+輪合計5億元融資，用于多項“中國首發(fā)”通用型iPSC衍生神經(jīng)細胞新藥的臨床推進(jìn)。在國家腦計劃重大專(zhuān)項《帕金森病等運動(dòng)障礙性神經(jīng)疾病致病機制與干預治療研究》框架下，早發(fā)型帕金森病注冊臨床試驗已采用“中國首個(gè)”隨機雙盲對照確證關(guān)鍵臨床設計，由華山醫院王堅教授團隊牽頭推進(jìn)。此外，士澤生物還獲得NMPA一次性無(wú)發(fā)補完全批準，開(kāi)展帕金森型多系統萎縮（MSA-P）的注冊臨床I/II期試驗，為該致命罕見(jiàn)病開(kāi)發(fā)首款細胞治療藥物。
國內學(xué)術(shù)與臨床生態(tài)持續活躍
2026年5月9日，由人民日報健康客戶(hù)端主辦的“帕金森病干細胞治療學(xué)術(shù)會(huì )議”在北京舉行，陳彪教授、王含教授、唐北沙教授等國內權威專(zhuān)家圍繞疾病全程管理、iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞療法的核心機制、中國PD人群遺傳因素與精準分層診療等方向進(jìn)行了系統闡述。圓桌對話(huà)環(huán)節深入分析了細胞移植安全性評估體系建設、手術(shù)路徑規范化、長(cháng)期療效追蹤驗證，以及醫學(xué)倫理審查優(yōu)化等關(guān)鍵問(wèn)題。
深度洞見(jiàn)：細胞治療局限性的系統性梳理
2026年5月，北京大學(xué)人民醫院劉如恩教授團隊在Cells期刊發(fā)表綜述，首次從五個(gè)維度系統梳理了干細胞治療帕金森病的核心局限：
- 非運動(dòng)癥狀（抑郁、認知障礙、自主神經(jīng)功能異常等）難以改善，因現有干細胞僅補充多巴胺能通路無(wú)法逆轉血清素能系統病變；
- 自體iPSC來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)元保留LRRK2、SNCA、PINK1等致病突變與線(xiàn)粒體DNA異常，易出現α-突觸核蛋白異常聚集、線(xiàn)粒體功能障礙；
- 宿主腦內α-突觸核蛋白可朊病毒樣傳播至移植細胞，誘導路易小體形成，導致遠期療效衰減（術(shù)后10-20年尸檢可見(jiàn)移植細胞出現PD樣病理改變）；
- 異位移植（目前臨床常規選擇）雖提升細胞存活率，卻無(wú)法獲得黑質(zhì)正常傳入支配，破壞了多巴胺生理節律；
- 獲益高度依賴(lài)患者年齡（≤60歲更佳）、病程（＜10年）、左旋多巴反應性及疾病亞型等基線(xiàn)因素，晚期患者突觸后結構退變后已無(wú)治療獲益。
研究團隊提出的黑質(zhì)原位移植與基因編輯相結合的優(yōu)化方向，正在為下一代的精準細胞治療提供技術(shù)路線(xiàn)圖。
全球首個(gè)RMAT+iPSC產(chǎn)品：中國創(chuàng )新獲得FDA雙項認定
成都睿健醫藥的NouvNeu001在2026年1月獲得FDA再生醫學(xué)先進(jìn)療法認定，此前已于2025年8月獲得FDA快速通道認定，使其成為全球首個(gè)同時(shí)獲得RMAT和FTD雙項認定的iPSC細胞治療產(chǎn)品。該認定基于I期臨床研究中令人鼓舞的早期數據：低劑量組12個(gè)月MDS-UPDRS III OFF狀態(tài)下運動(dòng)評分改善30.6分（52.8%降幅）。RMAT認定為該產(chǎn)品的加速上市提供了重要通道。
前沿技術(shù)方向：細胞器治療的新探索
2026年3月18日，廣醫-廣州生物院聯(lián)合生科院/中國科學(xué)院廣州生物醫藥與健康研究院劉興國團隊在Cell上發(fā)表了“線(xiàn)粒體膠囊”移植技術(shù)，利用紅細胞膜囊泡包裹健康線(xiàn)粒體制成“線(xiàn)粒體膠囊”，實(shí)現了約80%的靶細胞線(xiàn)粒體移植效率，在帕金森癥等疾病動(dòng)物模型中有效阻止了神經(jīng)元死亡、顯著(zhù)改善了運動(dòng)功能。該研究突破了線(xiàn)粒體移植的瓶頸，開(kāi)創(chuàng )了“細胞器治療”的新范式，為帕金森病治療提供了與細胞替代互補的嶄新策略。
三、2025-2026年干細胞治療帕金森病臨床進(jìn)展總結與展望
2025年不僅是“Nature雙刊里程碑年”——拜耳BRT-DA01與京都大學(xué)iPSC療法同期證實(shí)了干細胞來(lái)源多巴胺能神經(jīng)元在帕金森病患者中長(cháng)期存活、多巴胺分泌與運動(dòng)功能改善的臨床可行性，也是中國在細胞治療帕金森病領(lǐng)域實(shí)現跨越式追趕的一年。
從技術(shù)路徑來(lái)看，2025年全球干細胞治療帕金森病呈現清晰的“兩條腿走路”格局：日本京都大學(xué)通過(guò)HLA配型策略推進(jìn)異體通用型iPSC療法，韓國Severance醫院與延世大學(xué)依托hESC來(lái)源A9型多巴胺前體細胞完成了自I期到II期的完整數據鏈，拜耳BRT-DA01則憑借Ⅰ期18個(gè)月的扎實(shí)數據直接獲得FDA的RMAT認定并跳入III期注冊臨床。中國則在自體與通用型兩條路線(xiàn)上同步深耕——瑞金醫院完成了國內首例GCP級自體干細胞移植，中盛溯源NCR201實(shí)現了全球首例早發(fā)型帕金森病“功能性治愈”，士澤生物則在異體通用型賽道上同時(shí)獲得FDA IND與NMPA受理，并已啟動(dòng)多中心II期注冊臨床試驗。
2026年的重要標志是日本以附條件批準+同步入保的模式正式商業(yè)化應用Amchepry，標志著(zhù)全球iPSC再生醫學(xué)從“臨床試驗”邁入“醫?？杉啊钡男码A段。中國在這一賽道上的同步發(fā)力——C/C+輪連續融資、首個(gè)隨機雙盲對照注冊臨床試驗、兩項獲FDA認定產(chǎn)品、同時(shí)覆蓋帕金森病及MSA-P罕見(jiàn)病——也顯示出中國正在從“追趕者”向“并跑者”轉變。多管齊下地推進(jìn)細胞治療走向規范化和普惠化。
2026年5月，北大人民醫院團隊在Cells雜志發(fā)表綜述，對干細胞治療帕金森病的局限性進(jìn)行了系統性梳理，并提出了黑質(zhì)原位移植、基因編輯、神經(jīng)保護、聯(lián)合免疫與精準患者分層等一體化優(yōu)化策略。這些思考正在為下一代的精準細胞治療提供清晰的技術(shù)路線(xiàn)圖。
北京大學(xué)人民醫院在Cells雜志上發(fā)表的綜述，則提供了稀缺的“反向鏡鑒”——系統梳理了非運動(dòng)癥狀不改善、自體細胞攜帶遺傳缺陷、移植細胞易受宿主病理攻擊、異位移植難以重建正常神經(jīng)環(huán)路以及獲益人群受限等核心局限——精準地指出了當前領(lǐng)域亟待突破的瓶頸，并為未來(lái)臨床試驗的設計提供了彌足珍貴的優(yōu)化方向。
展望未來(lái)5-10年，隨著(zhù)更多III期隨機雙盲對照試驗結果的陸續公布，iPSC衍生細胞療法有望成為帕金森病治療的重要支柱之一，以切實(shí)可量化的臨床改善為全球超過(guò)1000萬(wàn)帕金森病患者帶來(lái)全新的治療選擇。
四、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）
參考資料：
[1]https://www.jfdaily.com/staticsg/res/html/web/newsDetail.html?id=840596
[2]https://www.prnewswire.com/news-releases/aspen-neuroscience-announces-completion-of-first-and-second-cohorts-in-aspiro-phase-12a-trial-for-parkinsons-disease-302348985.html
[3]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/9ab597f8912b10b4986a3dac625392e9
[4]https://www.businesswire.com/news/home/20241126606645/en/S.BIOMEDICS-Investigational-Cell-Therapy-for-Parkinsons-Disease-With-TED-A9-Shows-Positive-Data-at-12-months-in-Phase-12a-Clinical-Trial
[5]Vij R, Kim H, Park H, Cheng T, Lotfi D, Chang D. Safety and efficacy of adipose-derived mesenchymal stem cell therapy in elderly Parkinson’s disease patients: an intermediate-size expanded access program. Cytotherapy. 2025 Feb;27(2):181-187. doi: 10.1016/j.jcyt.2024.09.004. Epub 2024 Oct 5. PMID: 39425736.
[6]https://mp.weixin.qq.com/s/FvDBPHYykFR83WXTdBH-VA
[7]Tabar, V., Sarva, H., Lozano, A.M. et al. Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature 641, 978–983 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08845-y
[8]Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E. et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature 641, 971–977 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0
[9]https://mp.weixin.qq.com/s/z3GNtzxJ9d9sPiIqECllcA
[10]Mokhtari YG, Varnava I, Kyrgiannis K, Ampatsidou V, Giakoumettis D. Stem cell therapy for Parkinson’s disease: A new hope for neural regeneration. World J Biol Chem 2025; 16(2): 106850
[11]Feng N, Huang X, Jia Y. Small extracellular vesicles from adipose derived stem cells alleviate microglia activation and improve motor deficit of Parkinson’s disease via miR-100-5p/DTX3L/STAT1 signaling axis. Exp Neurol. 2025 Jul;389:115250. doi: 10.1016/j.expneurol.2025.115250. Epub 2025 Apr 5. PMID: 40194649.
[12]https://www.pharnexcloud.com/zixun/shiye/lcyj_53778
[13]https://www.bayer.com/media/en-us/bayer-first-company-to-advance-cell-therapy-as-well-as-gene-therapy-against-parkinsons-disease/
[14]Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s diseaseChang, Jin Woo et al.Cell, Volume 0, Issue 0
[15]https://news.qq.com/rain/a/20251016A013XY00
[16]https://mp.weixin.qq.com/s/d9yNb_lhefm5L67f-PrkEw
[17]https://www.xellsmart.com/lcsy/274.html
[18]Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s diseaseChang, Jin Woo et al.Cell, Volume 188, Issue 25, 7036 – 7048.e11
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