干細胞治療帕金森病的開(kāi)創(chuàng )性試驗已經(jīng)開(kāi)展！

瑞典醫療產(chǎn)品管理局已批準對帕金森病患者進(jìn)行干細胞療法的首次試驗。動(dòng)物實(shí)驗表明，STEM-PD可以完全消除運動(dòng)癥狀，這項具有里程碑意義的研究背后的研究人員寄予厚望，認為這也將在患者身上顯示出臨床療效。

2022年12月，瑞典醫療產(chǎn)品管理局已批準STEM-PD的人體試驗，這是一種革命性的帕金森病干細胞療法。

經(jīng)FDA的批準和瑞典倫理審查局的先前批準，STEM-PD開(kāi)發(fā)背后的研究人員現在可以在帕金森氏病患者中啟動(dòng)首次臨床試驗。

STEM-PD是世界上第三個(gè)獲準在帕金森氏癥患者中進(jìn)行臨床試驗的干細胞療法，研究人員寄予厚望，認為它可以終結目前尚無(wú)最佳療法的疾病。

“我們開(kāi)發(fā)STEM-PD已有10多年，基于動(dòng)物實(shí)驗，我們認為它也適用于人類(lèi)。在動(dòng)物實(shí)驗中，這種治療完全逆轉了帕金森病的癥狀，我們的目標是使用STEM-PD進(jìn)行一次治療就可以使帕金森病患者擺脫日常藥物治療，”領(lǐng)導STEM-PD臨床前開(kāi)發(fā)的研究人員Agnete解釋道Kirkeby，哥本哈根大學(xué)神經(jīng)科學(xué)系和諾和諾德基金會(huì )干細胞醫學(xué)中心 (reNEW) 和瑞典隆德大學(xué)瓦倫堡分子醫學(xué)中心副教授。

帕金森病沒(méi)有最佳療法

帕金森病的癥狀是由于大腦中產(chǎn)生多巴胺的細胞隨著(zhù)時(shí)間的推移而遭到破壞。

隨著(zhù)產(chǎn)生多巴胺的細胞死亡，腦細胞失去了彼此正常交流的能力，這逐漸導致越來(lái)越嚴重的震顫和僵硬。

帕金森病是一種隨著(zhù)時(shí)間的推移而發(fā)展的進(jìn)行性疾病，診斷后10-15年，大腦中幾乎沒(méi)有產(chǎn)生多巴胺的細胞。

沒(méi)有減緩潛在疾病的最佳療法，只有緩解癥狀的療法。然而，當產(chǎn)生多巴胺的細胞被降解時(shí)，這些藥物會(huì )逐漸失去其有益作用，越來(lái)越多地只留下副作用。

“我們沒(méi)有任何療法可以阻止細胞死亡或降低細胞死亡的速度。因此需要一種治療帕金森癥患者的新方法，”Agnete Kirkeby說(shuō)。

發(fā)育胚胎細胞

Agnete Kirkeby及其同事耗時(shí)10多年開(kāi)發(fā)的STEM-PD并不能挽救仍然注定要死亡的產(chǎn)生多巴胺的細胞。相反，研究人員將新的產(chǎn)生多巴胺的細胞插入大腦。

治療的起點(diǎn)是胚胎干細胞，它來(lái)自生育診所的受精卵。這些干細胞可以變成所有類(lèi)型的細胞，例如腎細胞、腦細胞、皮膚細胞和腸壁細胞。研究人員控制這些干細胞的發(fā)育，使它們專(zhuān)門(mén)針對產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細胞發(fā)育。

多年的研究已被用于確定如何將干細胞逐漸暴露于各種生長(cháng)因子，從而使它們從干細胞階段逐步發(fā)展成為產(chǎn)生多巴胺的細胞。

當培養皿中的干細胞發(fā)育成為未成熟的多巴胺產(chǎn)生細胞時(shí)，它們會(huì )被冷凍，然后神經(jīng)外科醫生會(huì )小心地將這些細胞移植到帕金森病患者的大腦中。

“在大腦中，移植的細胞會(huì )慢慢變得完全成熟，并開(kāi)始與患者大腦中的周?chē)毎M(jìn)行交流。這是一個(gè)緩慢的過(guò)程，在我們看到移植細胞的全部有益效果之前可能需要長(cháng)達1-3年的時(shí)間。同時(shí)，我們希望帕金森病患者能夠逐漸擺脫日常藥物治療。即使將他們的癥狀減輕70%也將是一個(gè)巨大的突破，”Agnete Kirkeby解釋道。

移植到大腦

Agnete Kirkeby解釋說(shuō)，STEM-PD的開(kāi)發(fā)使其適用于所有人——不需要供體-受體匹配。

此外，之前移植胎兒組織的實(shí)驗表明，STEM-PD具有良好的耐受性，因此只需要12個(gè)月的免疫抑制藥物就可以防止大腦排斥新細胞。

八名患有中度帕金森病的人將參加這項在歐洲開(kāi)發(fā)的干細胞療法的首次試驗。

他們將接受研究人員和醫生通過(guò)頭骨用針頭將細胞引入STEM-PD，并將它們放置在大腦中產(chǎn)生多巴胺的細胞已被破壞的非常特定的位置。

“這是一個(gè)復雜的程序，先掃描大腦，然后外科醫生準確計算出細胞應該放置的位置。通過(guò)這種方式，我們確信移植細胞的范圍可以覆蓋大腦中缺乏多巴胺的整個(gè)區域，”Agnete Kirkeby說(shuō)。

世界第三次干細胞試驗

STEM-PD是全球第三個(gè)進(jìn)入臨床試驗的干細胞治療帕金森癥。

日本的研究人員開(kāi)發(fā)了一種類(lèi)似的產(chǎn)品，目前正在對七名患者進(jìn)行測試。美國的研究人員也做了類(lèi)似的產(chǎn)品，正在對12名患者進(jìn)行研究。然而，這兩個(gè)研究小組都還沒(méi)有任何結果。

當斯堪的納維亞患者接受STEM-PD治療后，研究人員與他們在日本和美國的同事一樣，因此不得不等待結果。在全部效果變得明顯之前，可能需要長(cháng)達3年的時(shí)間。等待時(shí)間很長(cháng)，因為移植的細胞必須成熟并通過(guò)軸突與患者自身的腦細胞建立許多通信線(xiàn)路。

由于在任何效果變得明顯之前已經(jīng)過(guò)去了很長(cháng)時(shí)間，因此研究人員還非常仔細地選擇了患者。

他們必須患有中度帕金森病，年齡不得超過(guò)75歲。

“大多數85歲或以上的帕金森病患者都可以通過(guò)對癥治療來(lái)應對。因此，STEM-PD主要適用于在生命早期被診斷出來(lái)并且沒(méi)有STEM-PD的人預計將與帕金森氏癥一起生活30-40年。他們在診斷后10-15年陷入困境，因為他們不再體驗到可用藥物的好處。我們希望STEM-PD可以幫助這些人，讓他們在移植細胞完全成熟所需的3年內停止使用緩解癥狀的藥物，”Agnete Kirkeby總結道。

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