描述：?截至2025年底，上海共有14家國家衛健委備案的干細胞臨床研究機構，累計承擔29項國家級備案項目，覆蓋腎臟疾病、神經(jīng)系統疾病、血液病與腫瘤、心血管疾病、代謝性疾病及肝病六大領(lǐng)域。本文系統梳理各醫院的核心技術(shù)突破與臨床進(jìn)展，附患者常見(jiàn)問(wèn)題解答。

信息說(shuō)明：本文基于截至2025年12月的國家衛健委干細胞臨床研究備案數據及各醫院公開(kāi)發(fā)布的信息整理，更新于2026年5月。

數據來(lái)源：

• 國家衛健委干細胞臨床研究備案機構及項目公示
• 各醫院官方發(fā)布的臨床研究進(jìn)展
• ClinicalTrials.gov及中國臨床試驗注冊中心公示信息

引言：上海干細胞治療的戰略格局

2025年，是中國干細胞臨床研究從“量變”邁向“質(zhì)變”的關(guān)鍵之年。截至2025年12月31日，全國干細胞臨床研究備案機構達155家（含132家地方醫院+23家軍隊醫院），備案項目共208項。在這一宏觀(guān)格局下，上海作為國家細胞治療研發(fā)重鎮，以14家備案機構、29項備案項目的體量，形成了從基礎研究到臨床轉化、從細胞制備到產(chǎn)業(yè)落地的完整生態(tài)鏈。

本文基于國家衛健委官方備案數據，系統梳理上海14家干細胞備案機構的最新臨床研究進(jìn)展。通過(guò)對代謝性疾病與自身免疫病、心血管及呼吸系統疾病、神經(jīng)系統疾病與罕見(jiàn)病、血液病與腫瘤、腎臟疾病、肝臟疾病六大疾病領(lǐng)域的深入分析，旨在為關(guān)注前沿再生醫學(xué)的患者提供客觀(guān)、透明的臨床研究信息，幫助患者及其家屬更全面地了解當前干細胞治療的發(fā)展現狀。

核心數據一覽：

• 上海備案機構數量：14家（地方醫院）
• 上海承擔備案項目數：29項
• 備案項目最多的機構：同濟大學(xué)附屬東方醫院（8項）
• 覆蓋疾病領(lǐng)域：6大領(lǐng)域

2025-2026年上海干細胞治療醫院盤(pán)點(diǎn)：14家備案機構+29項臨床研究

一、上海有哪些醫院開(kāi)展了干細胞治療代謝性疾病與自身免疫病的研究？

01.海軍軍醫大學(xué)第二附屬醫院（上海長(cháng)征醫院）

備案狀態(tài)：該院作為軍隊醫院，擁有獨立備案資格，在器官移植與免疫治療領(lǐng)域積累了數十年的臨床研究經(jīng)驗，在軍隊醫院體系中處于領(lǐng)先地位。

主攻方向：1、2型糖尿病、系統性硬皮病等自身免疫病。

技術(shù)亮點(diǎn)：

1）再生胰島移植治療1型糖尿病：長(cháng)征醫院副院長(cháng)、器官移植中心主任殷浩教授團隊聯(lián)合中國科學(xué)院分子細胞科學(xué)卓越創(chuàng )新中心程新研究員團隊，長(cháng)期致力于干細胞來(lái)源再生胰島技術(shù)的研發(fā)。2025年4月18日，“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）的臨床試驗默示許可，成為全球第二個(gè)、中國第一個(gè)獲得臨床試驗批件的異體通用型再生胰島產(chǎn)品。

該產(chǎn)品核心技術(shù)在于使用一種新型干細胞種子——“人內胚層干細胞（EnSC）”，其在體內不會(huì )增殖從而避免了腫瘤形成的風(fēng)險，同時(shí)能夠高效精準地分化為胰島、肝臟等組織細胞類(lèi)型。通過(guò)微創(chuàng )肝門(mén)靜脈輸注，再生胰島能夠感知血糖變化并精準分泌胰島素，臨床研究（IIT）已顯示可實(shí)現胰島功能衰竭糖尿?。?型和嚴重2型）患者的治愈。

2）硬皮病CAR-NK細胞療法：徐滬濟院士團隊研發(fā)的iPSC來(lái)源雙靶點(diǎn)CAR-NK細胞療法，成果發(fā)表于《細胞》期刊，為系統性硬皮病等自身免疫病提供了新的治療路徑。

02.上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院

主攻方向：2型糖尿病

備案狀態(tài)：瑞金醫院為上海市較早獲得國家干細胞臨床研究備案資質(zhì)的醫療機構之一，備案項目3項。

技術(shù)亮點(diǎn)：

（1）基因修飾脂肪干細胞治療2型糖尿病：2025年7月23日，瑞金醫院正式啟動(dòng)了由寧光院士領(lǐng)銜的I期臨床試驗，評價(jià)“GLP-1和FGF21雙因子高表達脂肪干細胞注射液”在2型糖尿病患者中的安全性與初步有效性。這是國內首個(gè)進(jìn)入臨床試驗的基因修飾間充質(zhì)干細胞藥物。

該產(chǎn)品采用患者自體脂肪間充質(zhì)干細胞為載體，通過(guò)基因工程技術(shù)使其共表達GLP-1和FGF21兩種關(guān)鍵代謝調節因子。GLP-1以葡萄糖濃度依賴(lài)性方式促進(jìn)胰島素分泌、抑制胰高血糖素釋放，FGF21從多器官層面改善胰島素抵抗、調節脂質(zhì)代謝，二者形成協(xié)同調控網(wǎng)絡(luò )。與傳統化學(xué)降糖藥需長(cháng)期頻繁用藥不同，該療法一次輸注可在體內長(cháng)期存活，實(shí)現局部、長(cháng)效的“活細胞藥物”治療模式。

（2）干細胞再生胰島臨床研究：2025年12月，瑞金醫院?jiǎn)?dòng)了針對糖尿病的干細胞再生胰島臨床研究項目，面向社會(huì )公開(kāi)招募入組患者。該項目已在國家衛健委備案可查，為糖尿病治療探索新的臨床路徑。

03.復旦大學(xué)附屬兒科醫院

主攻方向：自身免疫型糖尿病、溶酶體貯積癥等先天性缺陷導致的內分泌代謝病，以及糖尿病、低血糖、肥胖等代謝性疾病及相關(guān)罕見(jiàn)病。

核心優(yōu)勢：國內較早開(kāi)展新生兒苯丙酮尿癥和甲狀腺功能減低癥篩查及質(zhì)譜技術(shù)遺傳代謝病篩查診斷的單位。具備完善的罕見(jiàn)病診療體系，多學(xué)科協(xié)作能力強，在兒童代謝性疾病及罕見(jiàn)病領(lǐng)域經(jīng)驗豐富。

技術(shù)亮點(diǎn)：通過(guò)造血干細胞移植，成功攻克因先天性缺陷引發(fā)的內分泌代謝病難題。在糖尿病、低血糖、肥胖等代謝性疾病及相關(guān)罕見(jiàn)病的診療、高危篩查及研究領(lǐng)域，始終處于國內領(lǐng)先地位，并在國際上具有一定影響力，建立了全面且專(zhuān)業(yè)的臨床診治體系。

04.同濟大學(xué)附屬東方醫院

主攻方向：2型糖尿病腎病等代謝性疾病。?

核心優(yōu)勢：與中國科學(xué)院上海高等研究院等聯(lián)合成立 “干細胞工程轉化醫學(xué)中心”，整合多方科研力量。擁有先進(jìn)的干細胞培養與治療技術(shù)平臺，在干細胞治療多種疾病方面成果顯著(zhù)。?

技術(shù)亮點(diǎn)：開(kāi)展臍帶間充質(zhì)干細胞治療2型糖尿病腎病等臨床試驗，在代謝性疾病的干細胞治療研究上持續發(fā)力，積累了大量臨床數據，為后續治療方案的優(yōu)化與推廣提供了有力依據。

05.上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院

主攻方向：2型糖尿病合并中、重度勃起功能障礙（ED）。?

核心優(yōu)勢：男科診療經(jīng)驗豐富，具備前沿的細胞治療技術(shù)與理念。臨床研究團隊專(zhuān)業(yè)，對糖尿病并發(fā)癥的治療研究深入。?

技術(shù)亮點(diǎn)：2月，仁濟醫院即將開(kāi)展一項前沿探索性臨床研究，采用人臍帶間充質(zhì)干細胞（hUC – MSCs）注射液，為長(cháng)期受常規PDE5i（如他達拉非或西地那非）治療無(wú)效的2型糖尿病合并中、重度勃起功能障礙患者，提供全新治療思路，有望改善患者生活質(zhì)量 。^[2]

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二、上海有哪些醫院開(kāi)展了干細胞治療心血管與呼吸系統疾病的研究？

01.同濟大學(xué)附屬東方醫院

主攻方向：心肌梗死、肺纖維化、慢阻肺等。

備案狀態(tài)：東方醫院為上海市備案項目最多的機構，共計8項，居全市首位。該院是中國干細胞臨床研究的先行者，早在2013年便聯(lián)合中國科學(xué)院上海高等研究院等成立了“干細胞工程轉化醫學(xué)中心”，構建了國內首個(gè)干細胞存儲—制備—質(zhì)檢—基礎研究—臨床前研究—臨床研究—臨床轉化應用的全產(chǎn)業(yè)鏈平臺。

技術(shù)亮點(diǎn)：

（1）干細胞治療心力衰竭：由名譽(yù)院長(cháng)劉中民教授團隊研發(fā)的“人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液”，通過(guò)3D低氧規?；a(chǎn)體系制備，用于治療缺血性心肌病。2024年6月，該產(chǎn)品正式進(jìn)入Ⅰ期臨床試驗階段，也是國內在該領(lǐng)域的首款干細胞藥物。臨床前動(dòng)物實(shí)驗結果提示，該注射液對心肌細胞組織損傷有明顯抑制作用，可增加動(dòng)物心功能、促進(jìn)血管再生、減少心肌凋亡^[3]。2025年8月，國家衛健委與國家藥監局委托專(zhuān)家對東方醫院的干細胞臨床研究機構和在研項目開(kāi)展現場(chǎng)監督核查，該院以合規、規范的體系建設順利通過(guò)核查。

（2）iPSC治療帕金森病：劉中民教授團隊與士澤生物李翔博士團隊合作開(kāi)展的“采用iPSC分化的多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療帕金森病”臨床研究項目，經(jīng)國家衛健委和國家藥監局正式批準，采用士澤生物GMP基地制備的臨床級再生多巴胺神經(jīng)細胞。首批接受移植的患者從術(shù)前生活不能自理到恢復自己吃飯、洗澡、大步走等基本生活能力，運動(dòng)能力顯著(zhù)增強。這是中國首個(gè)通過(guò)國家級備案的iPSC衍生細胞治療帕金森病臨床研究項目。

02.上海市第六人民醫院

備案狀態(tài)：獲國家干細胞臨床研究備案資質(zhì)。

主攻方向：特發(fā)性肺纖維化等難治性呼吸系統疾病。

核心優(yōu)勢：呼吸與危重癥醫學(xué)科團隊實(shí)力強勁，歷時(shí)多年研發(fā)氣道上皮干細胞在體獲取與體外擴增技術(shù)，能快速制備治療用基底干細胞，對肺纖維化疾病研究深入，臨床轉化能力突出。

技術(shù)亮點(diǎn)：

• 1月2日，呼吸與危重癥醫學(xué)科任濤團隊在《柳葉刀》子刊eBioMedicine發(fā)表研究論文。團隊首次對特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者近端至遠端氣道上皮及其干 / 祖細胞的衰老特征進(jìn)行全景描繪，并借助自主研發(fā)技術(shù)，為難治性IPF患者成功快速制備治療用基底干細胞，通過(guò)氣管鏡下輸注實(shí)現細胞移植治療。接受治療的受試者肺功能和運動(dòng)耐力均顯著(zhù)改善。^[4]
• 此外，醫院還開(kāi)展了人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液治療間質(zhì)性肺疾病的臨床試驗，探索其安全性、耐受性及初步有效性 。

03.上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬新華醫院

主攻方向：先天性心臟病、成人心血管疾病等。

核心優(yōu)勢：心血管發(fā)育與再生醫學(xué)研究所整合了本院從新生兒到100歲全生命周期心血管領(lǐng)域的臨床治療和基礎研究?jì)?yōu)勢資源。擁有先進(jìn)的科研平臺與設備，承擔多項國家級及省部級科研項目，科研成果豐碩，在國際權威學(xué)術(shù)刊物發(fā)表多篇高質(zhì)量SCI論文 。?

技術(shù)亮點(diǎn)：研究所長(cháng)期以心血管疾病防治臨床重大需求為導向，深入開(kāi)展干細胞與血管損傷修復和重構機制及干預研究，推動(dòng)介入治療器械研發(fā)和產(chǎn)學(xué)研一體化交叉研究，在心血管疾病的干細胞治療研究方面持續深耕，為相關(guān)治療技術(shù)的創(chuàng )新發(fā)展提供理論與實(shí)踐支撐。

04.復旦大學(xué)附屬中山醫院

備案狀態(tài)：中山醫院獲國家干細胞臨床研究備案資質(zhì)，備案項目1項。

主攻方向：心肌梗死、心力衰竭等心血管疾病。

核心優(yōu)勢：在心血管疾病治療領(lǐng)域處于國內領(lǐng)先地位，心臟介入、心臟外科手術(shù)技術(shù)精湛，擁有先進(jìn)的心血管疾病診療設備和專(zhuān)業(yè)醫療團隊。

技術(shù)亮點(diǎn)：具備開(kāi)展干細胞治療心血管疾病研究的實(shí)力與潛力，曾開(kāi)展過(guò)干細胞療法治療心肌損傷臨床研究，研究發(fā)現一種全新的工程化改造修飾細胞外囊泡及其靶向遞送的策略。通過(guò)生物膜融合的工程化改造手段，單核細胞的仿生物賦予了干細胞外囊泡對損傷心臟顯著(zhù)增強的靶向趨化能力。為解決胞外囊泡產(chǎn)量低、歸巢少、功效不確切等問(wèn)題提供了新方法。^[5]

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三、上海有哪些醫院開(kāi)展了干細胞治療神經(jīng)系統與罕見(jiàn)病的研究？

01.復旦大學(xué)附屬華山醫院

備案狀態(tài)：華山醫院為上海市較早獲得國家干細胞臨床研究備案資質(zhì)的醫療機構之一，備案項目1項。

主攻方向：帕金森病、腦出血、罕見(jiàn)神經(jīng)系統疾病等。

核心優(yōu)勢：華山醫院的神經(jīng)內科和神經(jīng)外科在國內乃至國際上都享有極高聲譽(yù)，是國家重點(diǎn)學(xué)科。擁有一支由頂尖專(zhuān)家組成的高水平專(zhuān)業(yè)團隊，在神經(jīng)系統疾病的診斷與治療方面經(jīng)驗豐富。

核心技術(shù)突破——中國首個(gè)隨機雙盲對照帕金森病注冊臨床試驗：

2025年4月，華山醫院正式啟動(dòng)“中國首個(gè)”采用證據級別最高的“隨機雙盲對照”設計的iPSC再生多巴胺神經(jīng)前體細胞治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床試驗。該試驗由華山醫院神經(jīng)內科王堅教授、神經(jīng)外科陳亮教授、臨床藥理研究中心張菁教授擔任牽頭PI及共同臨床負責人，蘇州大學(xué)附屬第二醫院劉春風(fēng)主任作為聯(lián)合中心聯(lián)合負責PI。該臨床試驗系復旦大學(xué)牽頭的腦科學(xué)與類(lèi)腦研究國家科技重大專(zhuān)項（項目編號：2025ZD0214800）的重要組成部分，該專(zhuān)項由中國首個(gè)針對帕金森病治療的國家腦計劃重大專(zhuān)項^[6]。

02.上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院

備案狀態(tài)：瑞金醫院備案項目3項。

主攻方向：帕金森病、神經(jīng)系統免疫性疾?。ㄈ缫暽窠?jīng)脊髓炎譜系疾?。┑?。

?核心技術(shù)突破：2025年3月，瑞金醫院神經(jīng)內科主任劉軍教授團隊聯(lián)合中國科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越中心陳躍軍教授團隊，完成了我國首例在國家藥監局批準開(kāi)展的臨床試驗中接受自體干細胞療法的帕金森病患者的手術(shù)治療。66歲的沈女士在接受微創(chuàng )手術(shù)后，已實(shí)現全天自主行走，睡眠質(zhì)量顯著(zhù)改善，肢體僵硬與震顫癥狀明顯緩解，多巴胺轉運體PET等多維影像學(xué)指標均呈現積極改善。

術(shù)后一個(gè)月，她便扔掉拐杖爬行，凍步顯著(zhù)減少^[7]。截至目前，瑞金醫院已完成十余例此類(lèi)移植。這是我國首次在規范注冊臨床試驗框架下完成自體iPSC來(lái)源多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植治療帕金森病的臨床實(shí)踐，標志著(zhù)我國iPSC衍生細胞治療帕金森病在規范化層面邁出了關(guān)鍵一步。

03.同濟大學(xué)附屬東方醫院

備案狀態(tài)：東方醫院備案項目8項，居全市首位。

主攻方向：帕金森病、腦中風(fēng)后遺癥、老年癡呆癥等神經(jīng)系統疑難疾病。?

技術(shù)亮點(diǎn)：1月，上海市東方醫院公布了一項具有里程碑意義的臨床研究成果。首批接受自體誘導多能干細胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植治療的帕金森病患者，在手術(shù)后的12個(gè)月內展現出了驚人的療效。這些患者不僅恢復了走路、跑步、寫(xiě)字等基本生活技能，甚至能夠重新使用筷子和操作智能手機，極大地提升了他們的生活質(zhì)量，并為全球帕金森病治療帶來(lái)了新的曙光。^[8]

04.復旦大學(xué)附屬兒科醫院

主攻方向：兒童罕見(jiàn)病、遺傳性疾病、原發(fā)性免疫缺陷病等，如IRF4基因缺陷病、神經(jīng)系統遺傳代謝病等。

核心優(yōu)勢：作為國家兒童醫學(xué)中心，擁有全面的精準診斷體系，涵蓋臨床、免疫表型、基因型分析和功能實(shí)驗。干細胞移植團隊經(jīng)驗豐富，針對多種罕見(jiàn)病開(kāi)創(chuàng )國際或國內首例移植成功案例，多學(xué)科協(xié)作能力強。

技術(shù)亮點(diǎn)：在異染性腦白質(zhì)營(yíng)養不良等兒童罕見(jiàn)神經(jīng)系統疾病治療方面，通過(guò)異基因造血干細胞移植，糾正患者基因缺陷導致的代謝異常，阻止神經(jīng)病變進(jìn)展。2025年成功救治俄羅斯ASAH1基因缺陷患兒，依托“海上國際會(huì )診廳”平臺，成為全球罕見(jiàn)病患兒的重要治療中心。團隊已建立從早期篩查、精確診斷到移植治療和移植后多學(xué)科隨訪(fǎng)的完善診治體系。^[9]

05.上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬上海兒童醫學(xué)中心

備案狀態(tài)：該院血液腫瘤學(xué)科造血干細胞移植組是國內兒童專(zhuān)科醫院中起步最早、年移植病例數最多、病種最全的團隊之一。

主攻方向：腦型腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良、腦白質(zhì)營(yíng)養不良、粘多糖貯積癥、先天性免疫缺陷等罕見(jiàn)病。?

核心優(yōu)勢：血液腫瘤學(xué)科造血干細胞移植組是國內兒童專(zhuān)科醫院起步最早，目前年移植病例數最多、病種最全、移植療效領(lǐng)先的團隊之一。1980年完成我國首例異基因造血干細胞移植治療兒童再生障礙性貧血。率先將移植技術(shù)拓展到多種罕見(jiàn)病領(lǐng)域，建立和完善了多學(xué)科共同合作的管理模式。?

技術(shù)亮點(diǎn)：由其牽頭制定的《異基因造血干細胞移植治療腦型腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良中國專(zhuān)家共識（2023年版）》發(fā)布，為cALD患兒的診斷、監測、治療及多學(xué)科合作管理等提供系統性診療建議。在腦白質(zhì)營(yíng)養不良、粘多糖貯積癥等罕見(jiàn)病治療方面積累了大量成功經(jīng)驗。^[10]

相關(guān)閱讀：干細胞療法助力治療帕金森?。?025年1-5月全球臨床研究進(jìn)展與突破

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四、上海有哪些醫院開(kāi)展了干細胞治療血液病與腫瘤的研究？

01.上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院

主攻方向：各類(lèi)白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、重癥地中海貧血等血液系統疾病及腫瘤。

核心優(yōu)勢：血液科歷史悠久，是國家重點(diǎn)建設學(xué)科。構建世界級髓系腫瘤診治體系，建立精準診斷體系，研發(fā)眾多創(chuàng )新療法，如 “上海方案” 治愈急性早幼粒細胞白血病，在CAR-T細胞療法、造血干細胞移植等方面技術(shù)領(lǐng)先，臨床經(jīng)驗極為豐富。

技術(shù)亮點(diǎn)：異基因造血干細胞移植超千例，技術(shù)成熟度國內頂尖。特別是在白血病和血栓與出血性疾病的診斷和治療上接近國際先進(jìn)水平。在干細胞治療方面也有著(zhù)獨到的見(jiàn)解和經(jīng)驗。

02.上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院

備案狀態(tài)：仁濟醫院是首批通過(guò)國家備案的干細胞臨床研究機構，現有6項干細胞臨床研究項目通過(guò)國家備案，5項已啟動(dòng)入組，備案項目數居上海第二位。

主攻方向：白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、出凝血疾病等血液系統疾病。?

核心技術(shù)突破：在血液腫瘤領(lǐng)域開(kāi)展造血干細胞移植、CAR-T細胞治療等多方向的臨床研究，特別是在骨髓瘤與漿細胞疾病診斷和治療方面發(fā)展突出。在糖尿病并發(fā)癥領(lǐng)域也取得重要備案突破——由仁濟醫院盧慕峻教授團隊牽頭的研究項目（hUC-MSCs治療2型糖尿病合并中、重度勃起功能障礙）在2025年1月獲得國家衛健委首個(gè)干細胞治療ED的IIT備案，采用異體臍帶間充質(zhì)干細胞局部注射治療。

03.上海市第一人民醫院?

備案狀態(tài)：獲國家干細胞臨床研究備案資質(zhì)，備案項目1項。

主攻方向：各類(lèi)需要造血干細胞移植的血液系統疾病。?

核心技術(shù)突破：血液科自1992年起在上海率先探索造血干細胞移植治療血液系統疾病。截至2025年，每年完成造血干細胞移植近300例，其中異基因造血干細胞移植200例以上。在老年白血病移植方面特色顯著(zhù)，團隊積累了豐富的經(jīng)驗——高齡雖然會(huì )帶來(lái)挑戰，但并非治療的絕對禁區，急性白血病緩解期移植患者生存率接近80%，復發(fā)難治血液病移植生存率約60%，老年白血病移植后生存率約60%。

2025年4月10日，上海首個(gè)造血干細胞移植術(shù)后隨訪(fǎng)規范化管理示范中心正式設立，造血干細胞移植術(shù)后隨訪(fǎng)門(mén)診在上海市第一人民醫院正式落成。這是上海首個(gè)專(zhuān)注異基因造血干細胞移植后慢性排異等遠期并發(fā)癥管理的規范門(mén)診，填補了本地在該領(lǐng)域的制度化、規范化管理空白。

04.上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬新華醫院

主攻方向：急、慢性白血病、惡性淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合征以及再生障礙性貧血等。?

核心優(yōu)勢：是中華造血干細胞庫定點(diǎn)移植單位，造血干細胞供體來(lái)源廣泛。建立了造血干細胞實(shí)驗室，擁有技術(shù)一流的移植團隊。?

技術(shù)亮點(diǎn)：開(kāi)展血緣相關(guān)、非血緣相關(guān)、全相合、不全相合以及半相合 / 單倍體移植，在上海率先開(kāi)展臍帶血移植治療成人惡性血液病。承擔多項多中心注冊臨床研究工作，在造血干細胞移植治療血液疾病方面成果顯著(zhù)。

05.高博上海閘新醫院

備案狀態(tài)：該院作為造血干細胞移植專(zhuān)科醫療機構，在王椿教授（原上海市第一人民醫院血液科主任、原上海醫學(xué)會(huì )血液分會(huì )主任委員）領(lǐng)銜下，專(zhuān)注于難治性白血病的挽救性治療等領(lǐng)域。

主攻方向：難治性白血病、惡性淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等血液腫瘤。?

核心優(yōu)勢：5月24日加入歐洲血液和骨髓移植協(xié)會(huì )（EBMT），擁有32間造血干細胞移植層流病房。由王椿教授（原上海市第一人民醫院血液科主任、原上海醫學(xué)會(huì )血液分會(huì )主任委員）領(lǐng)銜專(zhuān)業(yè)醫護技團隊。?

核心技術(shù)突破：截至2025年，醫院已累計開(kāi)展超過(guò)800例高難度造血干細胞移植，其中大多數為難治或未緩解患者，且多數獲得了顯著(zhù)生存獲益。團隊憑借“異基因造血干細胞移植挽救性治療難治性惡性血液病”的體系與關(guān)鍵技術(shù)，先后獲得了教育部及中華醫學(xué)會(huì )科學(xué)技術(shù)進(jìn)步獎二等獎。

06.海軍軍醫大學(xué)第二附屬醫院（上海長(cháng)征醫院）?

主攻方向：以多發(fā)性骨髓瘤為代表的血液系統惡性腫瘤。?

核心優(yōu)勢：作為上海市住院醫師規范化培訓基地和血液專(zhuān)科醫師規范化培訓基地之一，培養眾多血液科專(zhuān)業(yè)人才。從事以 “多發(fā)性骨髓瘤” 為代表的血液系統惡性腫瘤臨床和基礎研究40余年，建立多層次全方位的系統診斷方法和療效監測平臺。?

技術(shù)亮點(diǎn)：開(kāi)展多項國際先進(jìn)、國內首創(chuàng )的檢測方法及新療法，年診療血液系統惡性腫瘤患者達5000余人次，其中漿細胞腫瘤患者占比超70%，治療有效率達80 – 90%以上，處于國內領(lǐng)先。1998年起開(kāi)展干細胞移植技術(shù)，2014年開(kāi)展微移植技術(shù)，2015年開(kāi)展CAR – T免疫治療，顯著(zhù)延長(cháng)骨髓瘤患者總體生存時(shí)間 。

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五、上海有哪些醫院開(kāi)展了干細胞治療腎臟疾病的研究？

01.復旦大學(xué)附屬中山醫院

備案狀態(tài)：中山醫院獲國家干細胞臨床研究備案資質(zhì)，備案項目1項。

主攻方向：急慢性腎損傷、腎移植排斥反應、腎纖維化等腎臟疾病。?

核心優(yōu)勢：腎移植領(lǐng)域歷史底蘊深厚，早在20世紀50年代便開(kāi)展腎移植動(dòng)物實(shí)驗，1970年進(jìn)行國內首批同種異體腎移植手術(shù)之一，1974年成功完成國內首例長(cháng)期存活的尸體腎移植術(shù)。進(jìn)入21世紀，腎移植科研團隊圍繞臨床問(wèn)題深入開(kāi)展科研攻關(guān)。擁有先進(jìn)的科研平臺與專(zhuān)業(yè)醫療團隊，建立了完善的干細胞研究與應用體系，注重多學(xué)科協(xié)作，整合腎臟內科、外科、免疫學(xué)、分子生物學(xué)等多領(lǐng)域知識。?

技術(shù)亮點(diǎn)：

開(kāi)展國內首個(gè)造血干細胞移植誘導腎移植免疫耐受臨床研究，通過(guò) “改造” 受者免疫系統，使其不再對移植腎發(fā)起攻擊，部分患者已成功停用免疫抑制劑，顯著(zhù)提高生活質(zhì)量。

在腎損傷的干細胞治療前沿領(lǐng)域，取得一系列原創(chuàng )性研究成果，如探索干細胞修復腎損傷的機制，相關(guān)成果多次獲獎并獲國家發(fā)明專(zhuān)利 。承擔多項國家級、省部級課題，如 “NamiRNA-199a-3p正調控Dnm3os表達抑制腎缺血再灌注介導的AKI向CKD轉化”“M-MDSC來(lái)源的IL-15調控MSC糖代謝重編程在腎纖維化中的作用與機制研究”等 。

02.上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院

備案狀態(tài)：瑞金醫院備案項目3項。

主攻方向：慢性腎臟病、腎纖維化等。?

核心技術(shù)突破：2025年12月，瑞金醫院正式啟動(dòng)了針對腎衰竭的干細胞臨床研究項目，并在國家衛健委備案可查?；A研究層面，兒科周同課題組與中科院生物化學(xué)與細胞生物學(xué)研究所合作，在《EBioMedicine》發(fā)表成果，發(fā)現轉錄因子RUNX1通過(guò)上調PI3K亞基p110δ表達，激活AKT信號通路調控腎小管上皮細胞EMT以及腎纖維化的發(fā)生發(fā)展，提出RUNX1可作為腎纖維化治療新靶點(diǎn)。該研究成果被編輯部配發(fā)評論文章，高度評價(jià)其轉化應用前景。

03.海軍軍醫大學(xué)第二附屬醫院（上海長(cháng)征醫院）?

主攻方向：糖尿病腎病等。?

核心優(yōu)勢：作為軍隊系統的知名醫院，擁有先進(jìn)科研設備與專(zhuān)業(yè)醫療團隊，在醫學(xué)研究領(lǐng)域成果突出。?

技術(shù)亮點(diǎn)：曾經(jīng)進(jìn)行的臨床實(shí)踐成果顯示，干細胞修復腎小球的有效率超75%，患者肌酐值平均下降幅度達40%，為糖尿病腎病患者腎臟功能改善帶來(lái)希望，有望延緩甚至逆轉疾病進(jìn)程 。

04.復旦大學(xué)附屬華山醫院

備案狀態(tài)：華山醫院作為首批國家干細胞臨床研究備案機構之一，備案項目1項。

主攻方向：慢性腎病、急性腎損傷、狼瘡性腎炎

核心優(yōu)勢：作為國內領(lǐng)先的醫療機構之一，復旦大學(xué)附屬華山醫院于2016年獲得了國家衛生健康委員會(huì )以及國家食品藥品監督管理總局認證，成為首批干細胞臨床研究機構。

技術(shù)亮點(diǎn)：2023年6月，華山醫院風(fēng)濕免疫科啟動(dòng)了首個(gè)干細胞臨床研究項目——“人臍帶間充質(zhì)干細胞治療狼瘡性腎炎的隨機盲態(tài)平行對照多中心研究”，并迎來(lái)了首位受試者。該項目標志著(zhù)華山醫院在干細胞治療領(lǐng)域邁出了重要一步，旨在驗證人臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSCs）對難治性狼瘡性腎炎的有效性和安全性。^[11]

相關(guān)閱讀：2017-2025年全球干細胞治療腎病的關(guān)鍵臨床成果匯總

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六、上海有哪些醫院開(kāi)展了干細胞治療肝病的研究？

01.上海市公共衛生臨床中心

主攻方向：終末期肝?。ㄈ缡Т鷥斊诟斡不?、肝衰竭）、疑難危重肝病的干細胞治療。?

核心優(yōu)勢：肝病專(zhuān)業(yè)組于2004年底建立，是長(cháng)江三角洲地區以疑難危重肝病救治為特色的專(zhuān)業(yè)科室和臨床科研基地。擁有獨立的干細胞研究實(shí)驗室與肝病重癥監護病房，與國內外肝病研究機構保持密切合作。?

技術(shù)亮點(diǎn)：開(kāi)展干細胞移植治療終末期肝病相關(guān)研究，其中臍帶間充質(zhì)干細胞治療失代償肝硬化的安全性研究成果于2013年在歐洲肝病年會(huì )上進(jìn)行口頭報告。脂肪干細胞體內移植治療肝衰竭的臨床前研究成果發(fā)表多篇SCI文章，證實(shí)干細胞可通過(guò)分泌生長(cháng)因子促進(jìn)肝細胞再生，改善肝衰竭動(dòng)物模型的肝功能。此外，醫院還參與多項全國多中心干細胞治療肝病臨床試驗，探索干細胞在肝纖維化逆轉中的作用機制。

02.上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院

備案狀態(tài)：仁濟醫院6項國家備案項目涵蓋肝臟疾病、膝骨關(guān)節炎等多個(gè)研究方向，肝臟外科是國家器官移植臨床重點(diǎn)專(zhuān)科。

主攻方向：酒精性肝硬化、肝炎后肝硬化、肝纖維化等慢性肝病的干細胞治療。?

核心優(yōu)勢：國內較早開(kāi)展干細胞移植治療酒精性肝硬化的醫院之一，肝病科團隊由知名肝病專(zhuān)家領(lǐng)銜，具備豐富的臨床經(jīng)驗與科研實(shí)力。醫院擁有先進(jìn)的細胞培養與移植技術(shù)平臺，與基礎醫學(xué)研究所合作開(kāi)展干細胞分化機制研究。?

技術(shù)亮點(diǎn)：近年來(lái)開(kāi)展多項干細胞治療肝病臨床研究，如自體骨髓間充質(zhì)干細胞經(jīng)肝動(dòng)脈移植治療肝硬化的臨床試驗，結果顯示患者肝功能指標（如白蛋白、膽紅素）顯著(zhù)改善，肝纖維化程度減輕。此外，團隊發(fā)現干細胞分泌的外泌體可抑制肝星狀細胞活化，從而延緩肝纖維化進(jìn)程，相關(guān)研究成果發(fā)表于《Hepatology》子刊。

03.復旦大學(xué)附屬中山醫院?

主攻方向：肝硬化、肝衰竭、肝癌術(shù)后肝再生障礙等肝病的干細胞治療與再生醫學(xué)研究。?

核心優(yōu)勢：干細胞研究中心以肝病和心血管疾病領(lǐng)域的創(chuàng )新治療為核心，擁有院士領(lǐng)銜的科研團隊，整合了肝臟外科、感染病科與基礎醫學(xué)研究資源。建立了標準化干細胞制備與質(zhì)控體系，與中科院上海生命科學(xué)研究院開(kāi)展聯(lián)合攻關(guān)。?

技術(shù)亮點(diǎn)：臨床研究表明，臍帶間充質(zhì)干細胞靜脈輸注可顯著(zhù)提升Child-Pugh分級較低的肝硬化患者的肝功能儲備。團隊還發(fā)現肝源性干細胞在肝損傷修復中的定向分化機制，相關(guān)成果發(fā)表于《Cell Stem Cell》，為干細胞治療肝病提供了新的理論依據。

04.同濟大學(xué)附屬東方醫院

備案狀態(tài)：東方醫院備案項目8項，上海干細胞轉化醫學(xué)工程技術(shù)研究中心設于該院。

主攻方向：肝纖維化、肝硬化、急性肝衰竭的干細胞治療及肝再生機制研究。?

核心優(yōu)勢：上海干細胞轉化醫學(xué)工程技術(shù)研究中心設于該院，擁有以干細胞與肝臟再生為研究方向的研究員團隊，在肝向譜系重編程、肝干細胞生物學(xué)和干細胞肝向分化等領(lǐng)域取得系列重要進(jìn)展。與中國科學(xué)院上海高等研究院共建干細胞工程轉化醫學(xué)中心，具備從基礎研究到臨床轉化的全鏈條能力。?

技術(shù)亮點(diǎn)：在肝纖維化治療方面，團隊開(kāi)發(fā)的3D培養間充質(zhì)干細胞可分泌更高濃度的抗纖維化因子，動(dòng)物實(shí)驗顯示其抑制肝星狀細胞活化的效率較傳統2D培養提升40%。此外，通過(guò)單細胞測序技術(shù)解析了干細胞治療后肝組織微環(huán)境的動(dòng)態(tài)變化，相關(guān)研究成果發(fā)表于《Nature Communications》，為優(yōu)化干細胞治療方案提供了數據支持。

05.上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院?

主攻方向：慢性肝病、基因缺陷肝?。ㄈ缤栠d病、進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥）的基因與細胞聯(lián)合治療。?

核心優(yōu)勢：2024年6月成立中德基因和細胞治療中心，重點(diǎn)布局肝病基因和細胞療法，建成基因合成及遞送平臺、干細胞定向分化平臺等多個(gè)研究平臺。肝臟外科是國家器官移植臨床重點(diǎn)專(zhuān)科，學(xué)科帶頭人夏強長(cháng)期專(zhuān)注于慢性肝病/基因缺陷肝病的基因和細胞治療研究，團隊具備肝臟外科手術(shù)與干細胞治療的交叉學(xué)科優(yōu)勢。?

技術(shù)亮點(diǎn)：針對威爾遜?。ǜ味範詈俗冃裕?，團隊開(kāi)發(fā)了CRISPR-Cas9基因編輯結合間充質(zhì)干細胞移植的聯(lián)合療法，在動(dòng)物模型中成功糾正ATP7B基因突變并恢復肝細胞銅代謝功能。此外，在肝硬化治療中，采用人臍帶間充質(zhì)干細胞外泌體聯(lián)合小分子藥物的 “雞尾酒療法”，臨床前研究顯示可協(xié)同促進(jìn)肝細胞再生，減少肝內膠原沉積。

06.海軍軍醫大學(xué)第一附屬醫院（上海長(cháng)海醫院）?

主攻方向：肝硬化、肝衰竭、肝膽術(shù)后肝損傷的干細胞修復治療。?

核心優(yōu)勢：消化內科干細胞治療中心在軍醫系統中具有獨特地位，擁有全軍肝病研究重點(diǎn)實(shí)驗室，團隊結合軍事醫學(xué)需求開(kāi)展干細胞在創(chuàng )傷性肝損傷中的應用研究。具備先進(jìn)的干細胞庫與細胞治療質(zhì)控體系，可實(shí)現干細胞制劑的標準化生產(chǎn)。?

技術(shù)亮點(diǎn)：在肝硬化治療中，采用自體骨髓間充質(zhì)干細胞經(jīng)門(mén)靜脈輸注的方式，臨床觀(guān)察顯示80%患者的腹水消退時(shí)間縮短，肝功能指標改善持續時(shí)間超過(guò)12個(gè)月。此外，團隊發(fā)現干細胞可通過(guò)調節肝內免疫微環(huán)境，抑制炎癥因子風(fēng)暴，從而降低肝衰竭患者的死亡率，相關(guān)機制研究成果發(fā)表于《Journal of Hepatology》。

七、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

總結與結語(yǔ)

回顧2025年，上海干細胞臨床研究已從“項目備案數量擴張”全面轉向“轉化成果質(zhì)量突破”。從長(cháng)征醫院再生胰島移植與硬皮病CAR-NK療法雙雙獲得國家級臨床試驗許可，到東方醫院心衰干細胞藥物進(jìn)入Ⅰ期臨床試驗；從華山醫院首次以隨機雙盲對照試驗設計推動(dòng)帕金森病iPSC治療完成首例給藥，到瑞金醫院在帕金森病自體干細胞移植和基因修飾脂肪干細胞治療糖尿病領(lǐng)域的“中國首例”突破——2025年上海完成了從備案制度向臨床轉化的系統性躍升。

展望2026-2030年，隨著(zhù)更多備案項目完成隨訪(fǎng)評估、真實(shí)世界數據不斷積累，部分已獲證實(shí)的干細胞產(chǎn)品有望從探索性臨床研究階段逐步進(jìn)入規范化臨床應用通道。上海作為國家細胞治療研發(fā)的核心樞紐，將依托“基礎研究—臨床轉化—產(chǎn)業(yè)落地”的全鏈條模式持續深耕，在更廣泛的疾病領(lǐng)域內推動(dòng)更多干細胞療法從實(shí)驗室走向規范化臨床應用。這不僅為患者帶來(lái)更多治療選擇，更推動(dòng)著(zhù)再生醫學(xué)向“精準化、個(gè)性化”方向穩步邁進(jìn)。

相關(guān)閱讀：2025深圳10家干細胞治療醫院盤(pán)點(diǎn)：聚焦五大疾病領(lǐng)域

參考資料：

[1]Shusen Wang et al., (2024) Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islet under the abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient, Cell Doi: https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.09.004

[2]中國臨床試驗注冊中心

[3]https://www.easthospital.cn/news/content/id/265/pid/264/fid/4208.shtml

[4]https://www.163.com/dy/article/JKVOFVD205506BEH.html

[5]Ning Zhang, Yanan Song, Zheyong Huang, Jing Chen, Haipeng Tan, Hongbo Yang, Mengkang Fan, Qiyu Li, Qiaozi Wang, Jinfeng Gao, Zhiqing Pang, Juying Qian, Junbo Ge,Monocyte mimics improve mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicle homing in a mouse MI/RI model,Biomaterials,Volume 255,2020,120168,ISSN 0142-9612,https://doi.org/10.1016/j.biomaterials.2020.120168.

[6]https://news.qq.com/rain/a/20250428A06PZV00

[7]https://www.sohu.com/a/887258216_121434689

[8]上海東方醫院

[9]https://export.shobserver.com/baijiahao/html/853923.html

[10]劉曉黎,曹立.腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良最新治療研究進(jìn)展.上海交通大學(xué)學(xué)報. 醫學(xué)版,2025,45(1):95-100. doi:
 10.3969/j.issn.1674-8115.2025.01.011

[11]復旦大學(xué)附屬華山醫院

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