簡(jiǎn)介：中國干細胞產(chǎn)業(yè)監管已形成“技術(shù)+藥品”雙軌制體系。2025年首款干細胞藥物艾米邁托賽注射液獲批，818號令打通臨床轉化路徑。本文系統梳理全球19款干細胞產(chǎn)品獲批概況、中國170項IND申請數據、中日美歐監管對比及政策建議，附常見(jiàn)問(wèn)題解答。

藥品大灣區分中心新綜述：中國干細胞產(chǎn)業(yè)的歷史演進(jìn)、國際比較與監管展望

干細胞與再生醫學(xué)是生命科學(xué)領(lǐng)域最具變革性的前沿方向之一，在難治性疾病治療和公眾健康改善方面蘊藏著(zhù)巨大潛力。到2026年，在強有力的政策支持和持續攀升的研發(fā)投入推動(dòng)下，中國干細胞產(chǎn)業(yè)監管正邁入快速發(fā)展的關(guān)鍵階段。如何系統理解這一領(lǐng)域的監管演變與當前格局，已成為產(chǎn)業(yè)界、投資界和科研人員共同關(guān)注的焦點(diǎn)。

為幫助關(guān)注再生醫學(xué)的廣大讀者系統了解中國干細胞產(chǎn)業(yè)監管的演變歷程與當前格局，近期，國家藥品監督管理局粵港澳大灣區藥品審評檢驗中心（藥品大灣區分中心）在《Regenesis Repair Rehabilitation》發(fā)表了一篇綜述文章^[1]。該綜述系統梳理了全球干細胞產(chǎn)品的審批概況，以及中國臨床試驗和研究者發(fā)起的臨床研究的最新進(jìn)展。截至目前，全球已有十余種干細胞產(chǎn)品獲得批準。中國的臨床試驗和研究者發(fā)起的臨床研究數量均位居世界前列，彰顯了該產(chǎn)業(yè)的巨大潛力。

文章還對中國、美國、歐盟和日本的監管框架進(jìn)行了比較分析，重點(diǎn)聚焦中國持續完善的藥品、非臨床和臨床評價(jià)技術(shù)指南體系。在此基礎上，綜述提出了前瞻性的政策建議，以推動(dòng)中國干細胞產(chǎn)業(yè)可持續、規范化和創(chuàng )新驅動(dòng)型發(fā)展。

一、中國干細胞產(chǎn)業(yè)的現狀

1.1、干細胞產(chǎn)品的全球和國內審批

截至2026年，全球已有十余種干細胞藥物獲準上市，其中大多數來(lái)源于間充質(zhì)干細胞（MSCs）（表1）。MSCs之所以備受青睞，主要是因為其免疫原性低、免疫調節能力強且來(lái)源廣泛（例如，骨髓、脂肪組織、臍帶）。獲批適應癥主要集中在免疫相關(guān)疾?。ɡ?，移植物抗宿主病[GvHD]、克羅恩?。?、組織修復（例如，脊髓損傷、骨關(guān)節炎）和缺血性疾?。ɡ?，心肌梗死、嚴重肢體缺血）方面。

韓國是首批批準干細胞療法的國家之一，包括Cellgram和Cartistem在內的多種產(chǎn)品已在特定病癥中展現出臨床療效。日本則采取了獨特的 “有條件批準”途徑，要求在上市后持續收集療效數據。相比之下，美國和中國雖然獲批產(chǎn)品數量較少，但實(shí)施了更為嚴格的監管標準。因此，它們最近的批準具有重要的標桿意義。

例如，2024年7月31日，日本SanBio公司獲得的AKUUGO（一種用于顱內植入人處理干細胞的懸浮液）獲得了有條件且有限期的批準，該產(chǎn)品適用于創(chuàng )傷性腦損傷后引起的慢性運動(dòng)性癱瘓。

2024年12月18日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了Mesoblast公司的Ryoncil，用于治療≥2個(gè)月齡兒科患者的類(lèi)固醇難治性急性移植物抗宿主?。℅vHD）——這是全球首個(gè)獲FDA批準的間充質(zhì)干細胞（MSC）療法。這一里程碑背后，是美國FDA干細胞監管框架中RMAT（再生醫學(xué)先進(jìn)療法）認定等加速審評機制的有力支撐。

2025年1月2日，國家藥品監督管理局（NMPA）批準了由鉑生卓越生物科技（北京）研發(fā)的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生），用于治療≥14歲的、伴有胃腸道受累的類(lèi)固醇難治性急性GvHD患者。這一里程碑標志著(zhù)中國首款干細胞來(lái)源的新藥正式獲批。

1.2、中國干細胞產(chǎn)品注冊申請

根據國家藥品監督管理局藥品審評中心的數據，截至2025年8月25日，在國家藥品注冊系統中以“干細胞”為關(guān)鍵詞進(jìn)行檢索，并輔以對提交iPSC藥物IND申請中國相關(guān)產(chǎn)品的企業(yè)的檢索，共檢索到170條注冊記錄（按受理數量計）。其中，155條為干細胞IND申請（即新藥臨床試驗申請），15條為臨床試驗進(jìn)行期間的補充申請。從干細胞藥品注冊申請流程來(lái)看，申請人需按照《藥品注冊管理辦法》及《生物制品注冊分類(lèi)及申報資料要求》的規定，以CTD格式整理申報資料。

總體而言，干細胞治療產(chǎn)品的申請數量呈現波動(dòng)但上升的趨勢，反映出強勁的研發(fā)活力。2021年申請數量仍然較低（12例），但2022年迅速增長(cháng)至25例，2023年達到峰值43例，2024年回落至28例，2025年強勁反彈，前八個(gè)月就提交了36份申請，超過(guò)了上一年的總數。中國干細胞藥物IND受理數量的這一加速增長(cháng)趨勢，凸顯了在有利政策和技術(shù)進(jìn)步的共同作用下，中國干細胞產(chǎn)業(yè)的強勁發(fā)展勢頭。

圖1：中國提交的干細胞藥物注冊申請數量。

按產(chǎn)品類(lèi)型劃分，MSC占主導地位（139個(gè)應用），其次是iPSC（26個(gè)應用）和基因編輯的造血干細胞（4個(gè)應用），以及一些前體細胞產(chǎn)品。

在間充質(zhì)干細胞（MSC）的各種應用中，臍帶間充質(zhì)干細胞藥品注冊占比最大（97%），其次是脂肪來(lái)源的MSC（10%）、骨髓來(lái)源的MSC（14%）、月經(jīng)血來(lái)源的MSC（4%）和羊膜來(lái)源的MSC（5%）。這種分布情況凸顯了臍帶來(lái)源MSC領(lǐng)域激烈的競爭。

2025年，在技術(shù)成熟、資金流入和監管支持的推動(dòng)下，iPSC研發(fā)管線(xiàn)也迅速擴展。國內企業(yè)正積極探索神經(jīng)退行性疾病、心血管疾病和糖尿病等主要治療領(lǐng)域，以及通用細胞療法和基因編輯衍生產(chǎn)品等前沿方向。在26種基于iPSC的產(chǎn)品中，12種涉及多巴胺能神經(jīng)祖細胞，4種涉及間充質(zhì)樣細胞，4種涉及心肌細胞，3種涉及胰島細胞，3種涉及自然殺傷細胞。

從地理角度來(lái)看，中國干細胞產(chǎn)業(yè)地域分布高度集中在創(chuàng )新能力強、政策有利、醫療資源豐富的地區。北京（35項申請）和廣東（34項申請）位居全國前列，構成一線(xiàn)中心。上海和浙江（各20項申請）緊隨其后，展現了長(cháng)三角地區的強勁發(fā)展勢頭。湖北（15項申請）、江蘇（14項申請）和天津（14項申請）也是重要的區域中心。相比之下，四川（8項申請）和安徽（7項申請）等西部和中部省份正在迎頭趕上，而山東、貴州、江西和云南等省份仍處于發(fā)展初期。這種分層格局反映了干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展對地方科研資源、產(chǎn)業(yè)基礎和創(chuàng )新生態(tài)系統的依賴(lài)性。

二、介紹和比較世界主要國家干細胞監管體系

與傳統小分子藥物或生物制劑不同，干細胞產(chǎn)品的研發(fā)和生產(chǎn)涉及多種快速發(fā)展的技術(shù)、復雜的生產(chǎn)流程以及更高的安全風(fēng)險。這些獨特的特點(diǎn)給監管帶來(lái)了重大挑戰。因此，世界各國的主要監管機構一直在積極制定針對再生療法的監管科學(xué)和路徑。對美國FDA干細胞監管框架、日本再生醫學(xué)有條件批準制度、歐盟ATMP集中審評以及中國監管的中日美歐干細胞監管對比分析，可為優(yōu)化中國的監管方法提供寶貴的借鑒。

2.1、美國篇

監管架構：美國對干細胞產(chǎn)品采取單軌制監管模式，由食品藥品監督管理局（FDA）統一作為生物制品進(jìn)行監管。具體執行工作由FDA下屬的生物制品評價(jià)與研究中心（CBER）負責，CBER下設三個(gè)產(chǎn)品審評辦公室：疫苗研究與審評辦公室（OVRR）、治療產(chǎn)品辦公室（OTP）和血液研究與審評辦公室（OBRR）。

其中，OTP是干細胞及先進(jìn)療法產(chǎn)品的核心監管機構，其前身為組織與先進(jìn)療法辦公室（OTAT），后重組升格為“超級辦公室”，以應對細胞和基因療法領(lǐng)域的指數級增長(cháng)。OTP負責監管細胞療法、組織工程產(chǎn)品、基因療法、治療性疫苗、血漿衍生物及其重組類(lèi)似物等。截至2025年，活躍的細胞、組織和基因療法產(chǎn)品的臨床試驗申請（IND）已超過(guò)3,000項。

風(fēng)險分級管理：PHS 361與PHS 351：美國干細胞監管的核心原則是基于風(fēng)險的分級管理，依據《公共衛生服務(wù)法》（PHS Act）第361條和第351條，將人體細胞組織產(chǎn)品（HCT/Ps）劃分為兩大類(lèi)：

維度	PHS 361產(chǎn)品（低風(fēng)險）	PHS 351產(chǎn)品（高風(fēng)險）
監管依據	PHS Act Section 361+21 CFR 1271	PHS Act Section 351 + FD&C Act
產(chǎn)品特征	僅經(jīng)最低程度操作、同源性使用、自體使用	不符合361標準，需作為藥品/生物制品監管
監管要求	僅需機構和產(chǎn)品登記，無(wú)需上市前審批	需提交IND（新藥臨床試驗申請）和BLA（生物制品上市許可申請）
典型產(chǎn)品	外周血或臍帶血造血干細胞（可在醫院直接使用）	間充質(zhì)干細胞（骨科用途）、異體胰島、基因修飾自體干細胞等

21 CFR 1271進(jìn)一步界定了361產(chǎn)品的具體標準，包括“最低程度操作”“同源性使用”等定義。值得注意的是，FDA承認當前的兩分法已難以覆蓋日益多樣化的產(chǎn)品——從單層皮膚移植到人工器官，產(chǎn)品譜系極為寬廣。FDA局長(cháng)Peter Marks表示，現行框架是基于三十年前對細胞和組織產(chǎn)品的理解建立的，而“科學(xué)已大幅演進(jìn)”。目前FDA正與業(yè)界共同探索新的監管框架，包括為351產(chǎn)品設立新的中低風(fēng)險類(lèi)別。

加速審評機制：《21世紀治愈法案》（21st Century Cures Act）第3033條為再生醫學(xué)設立了多項加速通道：

• 再生醫學(xué)先進(jìn)療法認定（RMAT）：適用于細胞療法、治療性組織工程產(chǎn)品、HCT/P或組合產(chǎn)品（361產(chǎn)品除外），用于治療嚴重或危及生命的疾病，且有初步臨床證據表明可滿(mǎn)足未滿(mǎn)足的醫療需求。RMAT認定申請須與IND同時(shí)提交或作為IND的修訂提交。
• 突破性療法認定、快速通道、優(yōu)先審評：獲得RMAT認定的產(chǎn)品可同時(shí)享受這些通道的所有優(yōu)惠政策。

FDA還發(fā)布了大量指導文件，為研發(fā)者提供明確的預期和路徑，例如2024年發(fā)布的《細胞和基因療法產(chǎn)品開(kāi)發(fā)常見(jiàn)問(wèn)題解答（草案）》、2025年發(fā)布的《嚴重疾病再生醫學(xué)療法加速計劃》指南草案等，鼓勵研發(fā)者在產(chǎn)品開(kāi)發(fā)早期與監管方頻繁溝通。

2.2、日本篇

日本的干細胞監管體系在全球范圍內獨具特色，采用“雙軌制”管理模式，將“再生醫療技術(shù)”與“再生醫學(xué)產(chǎn)品”分開(kāi)監管，核心監管機構為厚生勞動(dòng)?。∕HLW）和藥品及醫療器械管理局（PMDA）。

雙軌制監管架構

軌道一：作為“再生醫療技術(shù)”監管（醫療服務(wù)屬性）

依據《再生醫學(xué)安全法》（ASRM），干細胞療法若作為醫療機構內提供的醫療技術(shù)服務(wù)、而非以商業(yè)化上市銷(xiāo)售為目的，則歸入此軌。此類(lèi)技術(shù)由MHLW直接監管，無(wú)需PMDA審評，但須遵守以下要求：

• 樣本采集標準：確保供體安全與細胞來(lái)源合規；
• 醫療機構資質(zhì)標準：對實(shí)施再生醫療技術(shù)的機構進(jìn)行認證；
• 細胞培養與處理標準：規定細胞加工設施的設備、操作流程和質(zhì)量控制要求；
• 計劃備案制度：醫療機構須向MHLW提交再生醫療技術(shù)提供計劃，獲批后方可實(shí)施。

這一軌主要保障臨床研究和院內治療的安全性，側重于過(guò)程監管而非產(chǎn)品審批，操作相對靈活。

軌道二：作為“再生醫學(xué)產(chǎn)品”監管（藥品屬性）

當干細胞產(chǎn)品以商業(yè)化生產(chǎn)和上市銷(xiāo)售為目標時(shí)，適用《藥品及醫療器械法》（PMD法），須經(jīng)PMDA進(jìn)行科學(xué)審評、MHLW最終批準方可上市。該流程與常規藥品和醫療器械的審批邏輯一致，包括：

• 臨床研究申請：提交臨床試驗方案；
• 上市許可申請：提交完整的質(zhì)量、非臨床安全性及有效性數據；
• GMP合規：生產(chǎn)設施須符合GMP標準。

PMDA對再生醫學(xué)產(chǎn)品的審評在基本流程和原則上與其他醫藥品相似，但日本為此類(lèi)產(chǎn)品開(kāi)辟了獨特的加速通道。

核心機制：有條件和有時(shí)限的批準

日本再生醫學(xué)有條件批準制度最具標志性的特征是“有條件和有時(shí)限的批準”機制，于2014年隨《再生醫學(xué)促進(jìn)法》和ASRM的修訂正式確立。其核心要點(diǎn)包括：

• 基于探索性研究的早期上市：允許產(chǎn)品以相對小規模的探索性臨床試驗和替代終點(diǎn)指標的數據申報，只要安全性和潛在療效得到“合理證實(shí)”即可獲附條件批準；
• 批準有效期：通常設定為5~7年的上市許可期限；
• 上市后確證義務(wù)：在有效期內，申辦方須收集確證性臨床數據（通常為更大規模的隨機對照試驗），以證明產(chǎn)品的實(shí)際臨床獲益；
• 完全批準轉換：若上市后數據充分證明安全有效，可轉為無(wú)條件正式批準；若數據不足或安全性存疑，許可將被終止。

典型案例：日本率先通過(guò)此機制批準了全球首個(gè)間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品Temcell（用于急性移植物抗宿主?。┖褪讉€(gè)自體骨骼肌干細胞產(chǎn)品HeartSheet，使患者早于歐美多年獲得創(chuàng )新療法。

這一框架顯著(zhù)加快了患者獲得創(chuàng )新療法的速度，同時(shí)促進(jìn)了突破性進(jìn)展。

2.3、歐盟篇

在歐盟，干細胞產(chǎn)品被歸類(lèi)為先進(jìn)治療藥品（ATMP），并作為藥品在歐洲藥品管理局（EMA）的監管下進(jìn)行管理。歐盟ATMP集中審評要求上市許可需經(jīng)EMA集中審評，之后產(chǎn)品可在所有歐盟成員國上市銷(xiāo)售。但“醫院豁免”條款允許成員國授權在醫院內為個(gè)別患者制備和使用干細胞療法，但僅限于國內使用。

ATMP申請由EMA的兩個(gè)委員會(huì )進(jìn)行評估：先進(jìn)療法委員會(huì )（CAT）負責評估質(zhì)量、安全性和有效性并提供科學(xué)專(zhuān)業(yè)知識；人用藥品委員會(huì )（CHMP）負責向歐盟委員會(huì )出具最終建議。這一集中化且高度結構化的框架確保了全歐洲范圍內監管的一致性和準入的協(xié)調性。

2.4、中國篇

中國干細胞監管體系概述：中國對干細胞治療產(chǎn)品實(shí)行雙軌制監管體系，由兩個(gè)主管部門(mén)分別負責兩條路徑：國家衛生健康委員會(huì )負責“醫療技術(shù)”路徑的臨床研究管理，國家藥品監督管理局（NMPA）負責“藥品”路徑的上市注冊審批。這一框架的核心邏輯是：對于上市銷(xiāo)售的干細胞產(chǎn)品，須按藥品路徑申報注冊；對于非商業(yè)性的臨床研究，醫療機構可在完成備案后開(kāi)展。

（一）法規體系的演進(jìn)

中國干細胞監管體系的建設以2015年為重要起點(diǎn)。當年，原國家衛生計生委與原國家食品藥品監管總局聯(lián)合發(fā)布 《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》 和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則（試行）》，標志著(zhù)干細胞領(lǐng)域首批國家層面法規的出臺?！陡杉毎R床研究管理辦法》明確要求從事干細胞臨床研究備案的醫療機構必須具備三級甲等醫院資質(zhì)和藥物臨床試驗機構資質(zhì)，實(shí)行備案管理制度，醫療機構不得向受試者收取費用，不得發(fā)布廣告。

此后，監管體系持續完善。2023年，國家藥監局藥審中心（CDE）陸續發(fā)布《人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則（試行）》和《人源干細胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）》等重要技術(shù)文件。CDE已累計發(fā)布30余項技術(shù)指南，覆蓋細胞和基因療法從研發(fā)、注冊到生產(chǎn)和上市后監管的全生命周期。

2025年是中國干細胞監管的里程碑之年。首款干細胞藥物 “艾米邁托賽注射液” 獲批上市，產(chǎn)業(yè)正式進(jìn)入“藥品化、商業(yè)化”階段。同年9月，國務(wù)院第818號令《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》發(fā)布，自2026年5月1日起施行。818號令與828號令（《藥品管理法實(shí)施條例》2026年修訂版）共同構建了“技術(shù)+藥品”雙軌制的頂層監管設計。

（二）雙軌制的具體運行機制

技術(shù)軌（醫療技術(shù)路徑）：由衛健委主管，主要依據818號令和 《干細胞臨床研究管理辦法》 運行。臨床研究實(shí)行“機構+項目雙備案”制度——醫療機構須先通過(guò)國家備案成為干細胞臨床研究備案機構，再就具體研究項目向衛健委備案。項目備案須經(jīng)過(guò)機構學(xué)術(shù)委員會(huì )審查、倫理委員會(huì )審查，再由省級衛健委和藥監局審核后報國家衛健委備案（即“三級審查”）。實(shí)施機構必須是三級甲等醫療機構，且須具備學(xué)術(shù)委員會(huì )和倫理委員會(huì )。臨床研究階段不得向受試者收費。研究結束后擬轉化應用的，需向國家衛健委申請審批。

藥品軌（藥品注冊路徑）：由NMPA主管，依據《藥品管理法》及相關(guān)技術(shù)指導原則運行。干細胞產(chǎn)品須按照干細胞藥品注冊申請流程完成非臨床研究和臨床試驗，向CDE提交臨床試驗申請（IND），獲批后方可開(kāi)展臨床試驗，最終提交藥品上市申請。

截至2025年底，全國干細胞臨床研究備案項目統計達208項，藥品注冊路徑IND受理215項。京、滬、粵三地在雙路徑上全面領(lǐng)跑，近三成臨床研究項目集中于前十家頂尖醫院，資源“頭部聚集”效應顯著(zhù)。

（三）最新進(jìn)展：818號令的核心創(chuàng )新

818號令的核心創(chuàng )新在于首次從國家立法層面打通了生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例所定義的“臨床轉化應用”路徑。在此之前，干細胞技術(shù)側“止步臨床研究”，缺乏合規的商業(yè)化出口。新規明確了臨床轉化應用的審批程序和條件，獲批后醫療機構可按規定收取費用，解決了“只能研究、不能合規收費”的行業(yè)痛點(diǎn)。同時(shí)，新規設定了嚴厲罰則，對違規行為最高可處違法所得20倍罰款。這一“寬進(jìn)、嚴出、強監管”的立法思路，推動(dòng)行業(yè)從“野蠻生長(cháng)”轉向規范化發(fā)展。

總體而言，美國、歐洲和日本的監管體系建立較早，監管框架成熟，并設有專(zhuān)門(mén)的審查部門(mén)或委員會(huì )。干細胞的國內外監管現狀見(jiàn)表2。

美國、歐盟、日本和中國均通過(guò)兩條不同的途徑管理細胞治療產(chǎn)品：藥品監管和醫療技術(shù)監管。其中，日本和中國分別設有負責藥品和醫療技術(shù)監管的獨立機構。美國模式的靈活性和科學(xué)互動(dòng)性、歐盟模式的嚴謹性和集中性以及日本再生醫學(xué)有條件批準制度的創(chuàng )新，都值得中國深入研究和借鑒。盡管中國的監管體系發(fā)展起步較晚，但進(jìn)展迅速，正朝著(zhù)更加科學(xué)嚴謹和系統化的方向邁進(jìn)。

三、中國干細胞產(chǎn)品評價(jià)技術(shù)指導原則

中國已逐步建立起層次分明、較為全面的干細胞產(chǎn)品監管框架，涵蓋法律、法規和科學(xué)指導原則（表3）。該框架大致可分為三個(gè)層級：法律——如《藥品管理法》及其實(shí)施條例，為將干細胞按藥品管理提供根本法律依據；法規——包括藥品注冊、生產(chǎn)監管、上市后變更及藥典標準等細則，從而落實(shí)全生命周期管理；技術(shù)指導原則——涵蓋藥學(xué)研究、非臨床研究和臨床試驗，為各研發(fā)關(guān)鍵階段提供科學(xué)標準和評價(jià)原則。

在藥物研究層面，技術(shù)指南以“質(zhì)量源于設計（QbD）”為核心理念，強調對干細胞產(chǎn)品全鏈條的精細控制。這要求從起始原材料（如生產(chǎn)細胞、基因修飾系統）到各類(lèi)輔料均需嚴格合規，并明確關(guān)鍵工藝參數（CPP）以保障生產(chǎn)穩健性。質(zhì)量研究需系統評估關(guān)鍵質(zhì)量屬性（CQA），涵蓋細胞特性、純度、雜質(zhì)、微生物安全性與生物活性，并建立驗證過(guò)的分析方法。同時(shí)，必須重點(diǎn)關(guān)注干細胞特有的致瘤性、非預期分化及遺傳不穩定性等風(fēng)險，并開(kāi)展可比性研究以評估工藝變更帶來(lái)的影響，確保產(chǎn)品在儲存與運輸全過(guò)程中的質(zhì)量一致性。

在非臨床研究層面，指南確立了“個(gè)案分析”與風(fēng)險評估相結合的原則，旨在搭建從實(shí)驗室到臨床的橋梁。其核心目標包括驗證作用機制與潛在療效、研究干細胞在體內的命運行為，以及系統描述毒性特征以預測臨床不良反應。

研究?jì)热荼仨毾到y覆蓋藥理學(xué)、藥代動(dòng)力學(xué)和安全性三大模塊：通過(guò)體外與體內試驗闡明機制并提供概念驗證；揭示細胞在體內的分布、遷移、植入與分化動(dòng)態(tài)；并嚴格遵循GLP標準，重點(diǎn)評估一般毒性、致瘤性/致癌性及免疫毒性，尤其對多能干細胞衍生產(chǎn)品的畸胎瘤風(fēng)險及基因修飾產(chǎn)品的脫靶效應給予特別關(guān)注。

在臨床研究層面，指南要求嚴格遵循GCP規范并采用分階段循證設計。探索性試驗優(yōu)先評估安全耐受性與劑量反應，確證性試驗則須采用隨機對照設計，以臨床獲益為主要終點(diǎn)確認療效。整個(gè)過(guò)程中，倫理審查、針對性風(fēng)險管理計劃及不少于2年的長(cháng)期隨訪(fǎng)方案缺一不可，旨在密切監測致瘤性、免疫反應等延遲風(fēng)險。這一從探索到確證、兼顧創(chuàng )新激勵與患者保護的分階段策略，構成了為干細胞產(chǎn)品上市許可提供強力證據的完整臨床評價(jià)閉環(huán)。

四、結論和政策建議

中國首款干細胞衍生新藥 “艾米邁托賽注射液” 于2025年獲批上市，標志著(zhù)監管化和市場(chǎng)化發(fā)展新時(shí)代的開(kāi)啟。在政策持續支持和科研不斷突破的推動(dòng)下，中國已建立起獨具特色的雙軌監管框架，以及涵蓋臨床研究與新藥申報的充滿(mǎn)活力的創(chuàng )新生態(tài)系統。

總體而言，中國已構建起具有自身特色的干細胞雙軌制監管體系。以2015年 《干細胞臨床研究管理辦法》 為起點(diǎn)，經(jīng)過(guò)十年發(fā)展，特別是2025年818號令《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》的出臺，中國形成了覆蓋“干細胞臨床研究備案+藥物轉化審批”的完整監管鏈條。盡管體系建設起步晚于美、歐、日，但中國正朝著(zhù)更加科學(xué)化、系統化、國際化的方向加速邁進(jìn)。

未來(lái)，如何在鼓勵創(chuàng )新與保障安全之間實(shí)現更好平衡、如何進(jìn)一步完善兩個(gè)軌道的銜接機制、如何借鑒美國FDA干細胞監管框架中的RMAT加速審評經(jīng)驗、日本再生醫學(xué)有條件批準制度的早期上市模式以及歐盟ATMP集中審評的協(xié)調機制等國際經(jīng)驗優(yōu)化加速審批路徑，仍將是監管體系建設的重要課題。

五、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料

[1] 國家藥品監督管理局粵港澳大灣區藥品審評檢驗中心. 中國干細胞產(chǎn)業(yè)監管綜述. Regenesis Repair Rehabilitation. 2026.

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