作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于中國生物技術(shù)發(fā)展中心官方公告及公開(kāi)行業(yè)信息撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床或注冊申報建議
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核心速讀：2026年9月10日，中國生物技術(shù)發(fā)展中心正式公布?《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案完成項目清單（第7批）》?。2026年8月1日至8月15日期間，共有3項臨床研究項目完成備案^[1]。至此，自2026年5月1日國務(wù)院第818號令正式施行以來(lái)，七批累計備案項目已達96項。第7批3個(gè)項目分別為：①北京同仁醫院——自體誘導多能干細胞來(lái)源視網(wǎng)膜色素上皮細胞治療黃斑變性（存量平移）；②浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬第二醫院/博源潤生——嵌合抗原受體T細胞注射液（BP102）顱內注射治療復發(fā)/難治膠質(zhì)母細胞瘤（存量平移）；③北京大學(xué)人民醫院/恩凱細胞——自然殺傷細胞輸注治療急性髓系白血病。第7批備案數量較前幾批明顯回落，標志著(zhù)備案工作從“存量集中轉軌”階段正式進(jìn)入常態(tài)化、精細化運行階段。

一、備案背景與制度依據

《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》 （國務(wù)院第818號令）已經(jīng)2025年9月12日國務(wù)院第68次常務(wù)會(huì )議通過(guò)，自2026年5月1日起正式施行。根據《條例》第十五條規定，臨床研究機構應當自生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究通過(guò)學(xué)術(shù)審查、倫理審查之日起5個(gè)工作日內向國務(wù)院衛生健康部門(mén)備案。

中國生物技術(shù)發(fā)展中心作為直屬?lài)倚l生健康委員會(huì )的事業(yè)單位，承擔生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案的具體管理工作。2026年3月底，國家衛健委發(fā)布 《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案指導清單（第一版）》 ，系統性劃分了基因治療、細胞治療、腦機接口等五大領(lǐng)域的技術(shù)路徑。

二、七批備案完成項目總覽

自2026年5月1日《條例》施行以來(lái)，中國生物技術(shù)發(fā)展中心已先后公布七批備案完成項目清單：

批次	時(shí)間窗口	完成備案項目數	累計
第1批	5月1日—5月22日	3項	3項
第2批	5月23日—5月31日	10項	13項
第3批	6月1日—6月15日	34項	47項
第4批	6月16日—6月30日	12項	59項
第5批	7月1日—7月15日	21項	80項
第6批	7月16日—7月31日	13項	93項
第7批	8月1日—8月15日	3項	96項

截至2026年9月10日，七批備案清單累計96項。

往期備案完成項目清單

• 第1批生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案完成項目清單（發(fā)布日期：2026-06-08）。
• 第2批生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案完成項目清單（發(fā)布日期：2026-06-16）。
• 第3批生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案完成項目清單（發(fā)布日期：2026-06-25）。
• 第4批生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案完成項目清單（發(fā)布日期：2026-07-16）。
• 第5批生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案完成項目清單（發(fā)布日期：2026-08-05）。
• 第6批生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案完成項目清單（發(fā)布日期：2026-08-11）。

三、第7批三項備案項目詳情

項目一：自體iPSC來(lái)源視網(wǎng)膜色素上皮細胞治療黃斑變性

項目	詳情
適應癥	黃斑變性
細胞類(lèi)型	自體誘導多能干細胞（iPSC）來(lái)源視網(wǎng)膜色素上皮細胞
臨床研究機構	北京同仁醫院
備案類(lèi)型	存量平移

視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）細胞是維持視網(wǎng)膜感光功能的關(guān)鍵細胞。在黃斑變性中，RPE細胞進(jìn)行性退化導致感光細胞喪失，最終造成中心視力不可逆損害。該項目采用自體iPSC來(lái)源RPE細胞，通過(guò)患者自身細胞重編程獲得移植材料，可有效規避免疫排斥風(fēng)險。北京同仁醫院在眼科再生醫學(xué)領(lǐng)域擁有深厚積累，該項目的備案標志著(zhù)iPSC衍生細胞治療眼科疾病進(jìn)入規范化臨床研究軌道。

項目二：BP102 CAR-T顱內注射治療復發(fā)/難治膠質(zhì)母細胞瘤

項目	詳情
適應癥	復發(fā)/難治膠質(zhì)母細胞瘤
細胞類(lèi)型	嵌合抗原受體T細胞注射液（BP102）
臨床研究機構	浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬第二醫院
發(fā)起機構	博源潤生醫藥（杭州）有限公司
備案類(lèi)型	存量平移

膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）是成人中最常見(jiàn)且最具侵襲性的原發(fā)性腦腫瘤，復發(fā)/難治患者中位生存期僅6-9個(gè)月，現有治療手段極為有限。該項目采用CAR-T顱內重復注射的給藥策略，直接繞過(guò)血腦屏障將CAR-T細胞遞送至腫瘤部位，是國內首個(gè)針對復發(fā)/難治膠質(zhì)母細胞瘤的CAR-T顱內重復注射臨床研究，標志著(zhù)CAR-T療法從血液腫瘤向實(shí)體瘤特別是中樞神經(jīng)系統腫瘤的拓展邁出了重要一步。

項目三：自然殺傷細胞輸注治療急性髓系白血病

項目	詳情
適應癥	急性髓系白血?。ˋML）
細胞類(lèi)型	自然殺傷（NK）細胞
臨床研究機構	北京大學(xué)人民醫院
發(fā)起機構	恩凱細胞
備案類(lèi)型	新增

急性髓系白血病是成人最常見(jiàn)的急性白血病類(lèi)型，部分患者對化療耐藥或復發(fā)后預后極差。NK細胞是先天免疫系統中具有抗腫瘤活性的關(guān)鍵效應細胞，無(wú)需抗原呈遞即可直接殺傷腫瘤細胞。北京大學(xué)人民醫院在血液病領(lǐng)域具有深厚的臨床與研究積累，恩凱細胞在NK細胞治療領(lǐng)域擁有技術(shù)平臺。該項目為NK細胞治療血液系統惡性腫瘤的臨床轉化提供了新的探索方向。

四、備案完成≠審批通過(guò)：核心概念澄清

根據818號令配套形成的管理路徑是 “非臨床研究→臨床研究備案→臨床轉化應用審批” 三步走：

• 臨床研究備案：項目通過(guò)學(xué)術(shù)審查、倫理審查后，向國家衛健委備案，屬于?“研究階段”的合規準入
• 臨床轉化應用審批：研究完成、證明安全有效后，才能申請?“轉化應用”?，獲批后才可在限定條件下向患者收費

備案階段的核實(shí)確認側重于材料的完整性、合規性，屬于形式審查范疇。備案完成不代表技術(shù)本身已被驗證安全有效。根據《條例》規定，備案完成后，專(zhuān)業(yè)機構仍會(huì )開(kāi)展事后的動(dòng)態(tài)評估與持續監管。

五、行業(yè)觀(guān)察：96項備案的深層信號

第一，雙軌制框架平穩落地。818號令構建起“技術(shù)轉化軌+藥品注冊軌”雙軌協(xié)同監管框架，為CAR-T、CAR-NK、TIL、基因編輯、干細胞等前沿療法劃定了清晰的合規路徑。

第二，技術(shù)路線(xiàn)日益多元。備案中涌現出一批具有里程碑意義的開(kāi)創(chuàng )性項目：中國首個(gè)CAR-M臨床研究（靶向C-MET治療胰腺癌）、全球首個(gè)CAR-DC治療肺纖維化項目、中國首個(gè)CAR-NK雙靶點(diǎn)治療系統性紅斑狼瘡項目、中國首個(gè)針對SCID-X1“氣泡男孩病”的基因治療臨床研究，以及全球首創(chuàng )自體毛囊間充質(zhì)干細胞治療嚴重骨質(zhì)疏松項目等。

第三，中樞神經(jīng)系統腫瘤成為新焦點(diǎn)。博源潤生BP102項目的備案，標志著(zhù)CAR-T療法向膠質(zhì)母細胞瘤這一極具挑戰性的適應癥拓展，為實(shí)體瘤CAR-T治療開(kāi)辟了新方向。

第四，“產(chǎn)學(xué)研醫”分工模式成熟。醫院主導臨床研究、企業(yè)作為發(fā)起機構提供技術(shù)和資金支持的協(xié)同模式已基本成型。行業(yè)競爭邏輯正深刻重塑，同質(zhì)化管線(xiàn)加速出清，具備明確臨床價(jià)值、堅實(shí)技術(shù)壁壘與合規先發(fā)優(yōu)勢的差異化創(chuàng )新，已成為企業(yè)立足賽道的核心準入門(mén)檻。

對于行業(yè)而言，這意味著(zhù)生物醫學(xué)新技術(shù)的臨床轉化之路正在從 “野蠻生長(cháng)”走向“有標可依” 。對于患者而言，這意味著(zhù)未來(lái)將有更多經(jīng)過(guò)規范備案與嚴格驗證的創(chuàng )新療法走向臨床。

六、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

七、參考資料

[1]:https://www.cncbd.org.cn/TColumn/Detail/14583

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