作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區醫療藥品監督管理局公開(kāi)征求意見(jiàn)稿及公開(kāi)政策文件撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床或注冊申報建議
• 利益相關(guān)聲明：杭吉干細胞科技與海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區及其關(guān)聯(lián)機構無(wú)商業(yè)合作或利益關(guān)聯(lián)

核心速讀：2026年9月8日，海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區醫療藥品監督管理局公開(kāi)征求?《生物醫學(xué)新技術(shù)轉化應用暫停及退出工作細則（征求意見(jiàn)稿）》?意見(jiàn)。文件針對已經(jīng)獲批進(jìn)入臨床轉化應用的生物醫學(xué)新技術(shù)，明確提出主動(dòng)暫停、限期暫停、主動(dòng)退出和強制退出四類(lèi)機制。對干細胞、免疫細胞、基因治療等前沿技術(shù)來(lái)說(shuō)，一個(gè)更加完整的臨床轉化監管閉環(huán)正在形成。

核心要點(diǎn)：①發(fā)生與新技術(shù)相關(guān)的死亡、非預期嚴重不良反應、聚集性事件或不可控制風(fēng)險，須停止應用并在24小時(shí)內書(shū)面報備；②獲批滿(mǎn)6個(gè)月未啟動(dòng)本地化制備，可進(jìn)入限期暫停；再6個(gè)月仍未啟動(dòng)，可強制退出；③強制退出后項目不予恢復，相關(guān)醫療機構責任科室1年內不能申請新技術(shù)臨床轉化應用。公開(kāi)征求意見(jiàn)時(shí)間為9月8日至9月18日，最終規定以正式文件為準。

細胞治療進(jìn)入全周期監管：海南樂(lè )城擬明確暫停、整改和強制退出機制

一、政策背景：從”準入”到”退出”的監管閉環(huán)

2026年5月1日，《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（國務(wù)院第818號令）正式施行，構建起 “臨床研究備案→安全性和有效性評價(jià)→轉化應用審批→臨床應用→持續監管” 的完整監管框架。

現在再看樂(lè )城這份征求意見(jiàn)稿，監管路徑已經(jīng)更加清楚：

臨床研究備案 → 安全性和有效性評價(jià) → 轉化應用審批 → 臨床應用 → 持續監管 → 再評估 → 暫停、整改、恢復或退出

樂(lè )城此次擬制定的細則，實(shí)際上是在繼續解決 “進(jìn)入以后怎么管” 的問(wèn)題。這意味著(zhù)，進(jìn)入臨床轉化應用并不是監管終點(diǎn)——安全性、有效性和規范性仍要在真實(shí)應用過(guò)程中持續接受評價(jià)。

二、四類(lèi)機制詳解

2.1 主動(dòng)暫停：出現嚴重風(fēng)險，24小時(shí)內報備

征求意見(jiàn)稿對什么情況下必須暫停，規定得相當具體。

觸發(fā)條件：

觸發(fā)情形	具體內容
嚴重安全事件	與生物醫學(xué)新技術(shù)相關(guān)的死亡、非預期嚴重不良反應、聚集性事件或不可控制風(fēng)險
風(fēng)險大于獲益	經(jīng)評估確認風(fēng)險超過(guò)潛在獲益
質(zhì)控體系失效	關(guān)鍵制劑全過(guò)程質(zhì)控體系失效
溯源記錄問(wèn)題	細胞等生物樣本溯源或制備記錄缺失、造假
新的倫理缺陷	出現新的倫理問(wèn)題

處置要求：醫療機構須停止技術(shù)應用，并在24小時(shí)內向監管部門(mén)書(shū)面報備。

2.2 限期暫停：整改期15—90日

對于監管檢查中發(fā)現的問(wèn)題，可以給予15—90日整改期。整改完成并通過(guò)復核，可以恢復應用；整改后仍無(wú)法達到要求，則可能進(jìn)一步退出。

2.3 “批而不落”退出機制：6個(gè)月未啟動(dòng)本地化制備

還有一項規定，對細胞治療產(chǎn)業(yè)尤其值得關(guān)注：

時(shí)間節點(diǎn)	觸發(fā)條件	處置
獲批滿(mǎn)6個(gè)月	仍未啟動(dòng)本地化制備，又沒(méi)有提交合理說(shuō)明和后續計劃	可進(jìn)入限期暫停
約談后再6個(gè)月	仍未啟動(dòng)本地化制備	可強制退出

類(lèi)似的規則也適用于獲批后長(cháng)期沒(méi)有真正開(kāi)展轉化應用的項目。

為何關(guān)注”本地化制備”？ 這背后針對的是細胞治療非?，F實(shí)的一環(huán)。很多細胞技術(shù)真正進(jìn)入臨床，需要建立細胞制備、質(zhì)量控制、檢測、儲運和臨床應用等完整體系。因此，監管關(guān)注的已經(jīng)不只是“有沒(méi)有獲得批準”，還包括獲批以后有沒(méi)有真正建立持續運行的能力。

2.4 強制退出：項目不能恢復

對于更嚴重的問(wèn)題，文件設置了明確的強制退出機制。

強制退出情形	具體內容
不可消除的重大缺陷	技術(shù)經(jīng)再評估后確認存在不可消除的重大安全性、有效性缺陷
數據造假	偽造、篡改臨床數據、檢驗報告、資質(zhì)文件或倫理意見(jiàn)
擅自擴大適應癥	整改后仍擅自調整適應證、擴大適用人群等

后果：

• 可能被注銷(xiāo)相關(guān)轉化應用批準文件
• 項目退出后不予恢復
• 屬于強制退出的，相關(guān)醫療機構責任科室自退出決定作出之日起，1年內不能申請生物醫學(xué)新技術(shù)臨床轉化應用

這使“退出”不再只是一個(gè)原則性概念，而開(kāi)始成為一套可以實(shí)際執行的制度。

三、監管閉環(huán)全景圖

階段	監管動(dòng)作	對應機制
準入前	臨床研究備案、安全性和有效性評價(jià)	818號令備案制度
準入	轉化應用審批	審批工作規范
應用	臨床應用、持續監管	日常監管
再評估	定期評估、風(fēng)險監測	再評估機制
處置	暫停、整改、恢復或退出	本征求意見(jiàn)稿

四、行業(yè)意義：細胞治療進(jìn)入臨床后的規則正在清晰

第一，監管從”入口管理”延伸到”全過(guò)程管理”。過(guò)去行業(yè)更關(guān)注“能不能獲得批準”，現在監管開(kāi)始覆蓋獲批后是否持續合規運行。

第二，”批而不落”被納入監管視野。細胞治療產(chǎn)品的特殊性在于需要完整的制備、質(zhì)控、儲運體系支撐。獲批后長(cháng)期不啟動(dòng)本地化制備，意味著(zhù)技術(shù)并未真正落地。這一規定將促使企業(yè)從”拿批件”轉向”建能力”。

第三，退出機制使監管形成完整閉環(huán)。有準入，也有暫停；能整改，也能退出。當這些機制逐漸完整，細胞治療真正進(jìn)入臨床之后的規則，也開(kāi)始變得越來(lái)越清楚。

第四，對合規企業(yè)的正向激勵。強制退出機制將加速出清”只拿批件不落地”的項目，為真正具備技術(shù)實(shí)力和產(chǎn)業(yè)化能力的企業(yè)創(chuàng )造更公平的競爭環(huán)境。

五、總結

目前這份文件仍處于征求意見(jiàn)階段，公開(kāi)征求意見(jiàn)時(shí)間為9月8日至9月18日，最終規定以正式文件為準。

但它所體現的監管方向已經(jīng)很清晰。對于干細胞、免疫細胞、基因治療等生物醫學(xué)新技術(shù)，國內監管正在從過(guò)去更受關(guān)注的“能不能進(jìn)入臨床”，逐步延伸到進(jìn)入之后能不能持續證明安全、有效，并保持規范運行。

有準入，也有暫停；能整改，也能退出。當這些機制逐漸完整，細胞治療真正進(jìn)入臨床之后的規則，也開(kāi)始變得越來(lái)越清楚。

六、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

七、參考資料

[1] 海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區醫療藥品監督管理局. 《生物醫學(xué)新技術(shù)轉化應用暫停及退出工作細則（征求意見(jiàn)稿）》[EB/OL]. 2026-09-08.

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